Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Tosylan sorafenibu w leczeniu młodszych pacjentów z nawracającym lub opornym na leczenie mięsakiem prążkowanokomórkowym, guzem Wilmsa, rakiem wątroby lub rakiem tarczycy

20 czerwca 2018 zaktualizowane przez: National Cancer Institute (NCI)

Badanie II fazy dotyczące inhibitora kinazy Raf i receptora kinazy tyrozynowej sorafenibu u dzieci i młodych dorosłych z nawrotowym/opornym na leczenie mięsakiem prążkowanokomórkowym, guzem Wilmsa, rakiem wątrobowokomórkowym i rakiem brodawkowatym tarczycy

To badanie fazy II ma na celu sprawdzenie skuteczności tosylanu sorafenibu w leczeniu młodszych pacjentów z nawracającym lub opornym na leczenie mięśniakomięsakiem prążkowanokomórkowym, guzem Wilmsa, rakiem wątroby lub rakiem tarczycy. Tosylan sorafenibu może hamować wzrost komórek nowotworowych poprzez blokowanie niektórych enzymów potrzebnych do wzrostu komórek.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

CELE NAJWAŻNIEJSZE:

I. Określenie odsetka obiektywnych odpowiedzi na tosylan sorafenibu (sorafenib) u dzieci z nawrotowym lub opornym na leczenie mięśniakomięsakiem prążkowanokomórkowym, guzem Wilmsa, rakiem wątrobowokomórkowym (HCC) lub rakiem brodawkowatym tarczycy (PTC).

CELE DODATKOWE:

I. Dalsze zdefiniowanie i opisanie toksyczności sorafenibu podawanego doustnie, dwa razy dziennie w sposób ciągły.

II. Dalsze scharakteryzowanie farmakokinetyki sorafenibu u dzieci z rakiem opornym na leczenie.

III. Aby oszacować czas przeżycia wolnego od progresji na sorafenibie w przypadku mięśniakomięsaka prążkowanokomórkowego, guza Wilmsa i raka wątrobowokomórkowego oraz porównać z grupą pacjentów włączonych do wybranych zamkniętych badań II fazy Children Oncology Group (COG).

IV. Ocena aktywności biologicznej sorafenibu na czynnik wzrostu śródbłonka naczyń (VEGF) i rozpuszczalny receptor czynnika wzrostu śródbłonka naczyń-2 (VEGFR-2) w próbkach krwi obwodowej. (Eksploracyjne) V. Ocena obecności mutacji BRAF i rearanżacji RET/PTC u pacjentów z PTC. (Badawczy)

ZARYS: Jest to badanie wieloośrodkowe. Pacjentów stratyfikuje się według rozpoznania (mięsak prążkowanokomórkowy vs guz Wilmsa vs rak wątrobowokomórkowy vs rak brodawkowaty tarczycy).

Pacjenci otrzymują tosylan sorafenibu doustnie (PO) dwa razy dziennie (BID) w dniach 1-28. Leczenie powtarza się co 28 dni przez maksymalnie 24 cykle w przypadku braku progresji choroby lub niedopuszczalnej toksyczności.

Pacjenci poddawani są pobieraniu próbek krwi na początku badania i okresowo w trakcie badania do badań farmakokinetycznych oraz analizy VEGF i VEGFR-2 metodą ELISA. Wcześniej pobrane próbki tkanek utrwalone w formalinie i zatopione w parafinie, od pacjentów z rakiem brodawkowatym tarczycy, są również analizowane pod kątem mutacji BRAF i rearanżacji RET/PTC metodą PCR.

Po zakończeniu leczenia badanego pacjenci są poddawani obserwacji przez okres do 5 lat.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

20

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australia, 2031
        • Sydney Children's Hospital
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australia, 6008
        • Princess Margaret Hospital for Children
  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
        • British Columbia Children's Hospital
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3J 3G9
        • IWK Health Centre
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • McMaster Children's Hospital at Hamilton Health Sciences
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3H 1P3
        • The Montreal Children's Hospital of the MUHC
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
      • Ste-Foy, Quebec, Kanada, G1V 4G2
        • Centre Hospitalier Universitaire de Quebec
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35294
        • University of Alabama at Birmingham
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
        • Children's Hospital of Alabama
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72205
        • University of Arkansas for Medical Sciences
    • California
      • Downey, California, Stany Zjednoczone, 90242
        • Southern California Permanente Medical Group
      • Long Beach, California, Stany Zjednoczone, 90806
        • Miller Children's Hospital
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Madera, California, Stany Zjednoczone, 93636-8762
        • Children's Hospital Central California
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868-3874
        • Childrens Hospital of Orange County
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92123
        • Rady Children's Hospital - San Diego
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
        • University of California San Francisco Medical Center-Parnassus
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stany Zjednoczone, 80218
        • Rocky Mountain Hospital for Children-Presbyterian Saint Luke's Medical Center
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06106
        • Connecticut Children's Medical Center
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Stany Zjednoczone, 19803
        • Alfred I duPont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Fort Myers, Florida, Stany Zjednoczone, 33901
        • Lee Memorial Health System
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32207
        • Nemours Children's Clinic - Jacksonville
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32806
        • Nemours Children's Clinic - Orlando
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32803
        • Florida Hospital
      • Pensacola, Florida, Stany Zjednoczone, 32504
        • Nemours Children's Clinic - Pensacola
      • Saint Petersburg, Florida, Stany Zjednoczone, 33701
        • All Children's Hospital
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33607
        • Saint Joseph Children's Hospital of Tampa
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta - Egleston
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Stany Zjednoczone, 96813
        • University of Hawaii
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Stany Zjednoczone, 83712
        • Saint Luke's Mountain States Tumor Institute
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60637
        • University of Chicago
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
        • University of Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Lurie Children's Hospital-Chicago
      • Peoria, Illinois, Stany Zjednoczone, 61602
        • Saint Jude Midwest Affiliate
      • Springfield, Illinois, Stany Zjednoczone, 62702
        • Southern Illinois University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40536
        • University of Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40202
        • Kosair Children's Hospital
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70112
        • Tulane University Health Sciences Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21215
        • Sinai Hospital of Baltimore
      • Bethesda, Maryland, Stany Zjednoczone, 20892
        • Mark O Hatfield-Warren Grant Magnuson Clinical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Dana-Farber Cancer Institute
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Dana-Farber Harvard Cancer Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48201
        • Wayne State University/Karmanos Cancer Institute
      • Kalamazoo, Michigan, Stany Zjednoczone, 49007
        • Bronson Methodist Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • University of Minnesota Medical Center-Fairview
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Mayo Clinic
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Stany Zjednoczone, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64108
        • The Childrens Mercy Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68114
        • Children's Hospital and Medical Center of Omaha
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07601
        • Hackensack University Medical Center
      • Morristown, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07962
        • Morristown Memorial Hospital
      • New Brunswick, New Jersey, Stany Zjednoczone, 08903
        • UMDNJ - Robert Wood Johnson University Hospital
      • Summit, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07902
        • Overlook Hospital
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Stany Zjednoczone, 87106
        • University of New Mexico Cancer Center
    • New York
      • Bronx, New York, Stany Zjednoczone, 10467-2490
        • Montefiore Medical Center - Moses Campus
      • Buffalo, New York, Stany Zjednoczone, 14263
        • Roswell Park Cancer Institute
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10065
        • Memorial Sloan-Kettering Cancer Center
      • Rochester, New York, Stany Zjednoczone, 14642
        • University of Rochester
      • Syracuse, New York, Stany Zjednoczone, 13210
        • State University of New York Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27599
        • University of North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28204
        • Novant Health Presbyterian Medical Center
      • Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28203
        • Carolinas Medical Center
      • Winston-Salem, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27157
        • Wake Forest University Health Sciences
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Stany Zjednoczone, 44308
        • Children's Hospital Medical Center of Akron
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44106
        • Rainbow Babies and Childrens Hospital
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, Stany Zjednoczone, 45404
        • Dayton Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stany Zjednoczone, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Children's Oncology Group
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29605
        • BI-LO Charities Children's Cancer Center
      • Greenville, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29605
        • Greenville Cancer Treatment Center
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37916
        • East Tennessee Childrens Hospital
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
        • Vanderbilt-Ingram Cancer Center
    • Texas
      • Corpus Christi, Texas, Stany Zjednoczone, 78411
        • Driscoll Children's Hospital
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75230
        • Medical City Dallas Hospital
      • Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Stany Zjednoczone, 23507
        • Childrens Hospital-King's Daughters
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Spokane, Washington, Stany Zjednoczone, 99204
        • Providence Sacred Heart Medical Center and Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
        • Midwest Children's Cancer Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 30 lat (DOROSŁY, DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci muszą mieć histologiczną weryfikację jednego z wymienionych poniżej nowotworów złośliwych w momencie pierwotnego rozpoznania lub nawrotu:

    • mięśniakomięsak prążkowanokomórkowy (RMS)
    • Guz Wilmsa
    • Rak wątrobowokomórkowy (HCC)
    • Rak brodawkowaty tarczycy (PTC)

  • Pacjenci muszą mieć nawrotową lub oporną na leczenie chorobę (RMS, guz Wilmsa, HCC, PTC)

    • Pacjenci muszą mieć chorobę mierzalną radiologicznie; mierzalną chorobę definiuje się jako obecność co najmniej jednej zmiany w obrazowaniu metodą rezonansu magnetycznego (MRI) lub tomografii komputerowej (CT), którą można dokładnie zmierzyć przy najdłuższej średnicy wynoszącej co najmniej 10 mm w co najmniej jednym wymiarze (grubość warstwy tomografii komputerowej) nie większa niż 5 mm)

      • Następujące choroby nie kwalifikują się jako mierzalna choroba:

        • Złośliwe zbiorniki płynowe (np. wodobrzusze, wysięk opłucnowy)
        • Naciek szpiku kostnego
        • Zmiany wykryte tylko w badaniach medycyny nuklearnej (np. skany kości, galu lub pozytonowej tomografii emisyjnej [PET])
        • Podwyższone markery nowotworowe w osoczu lub płynie mózgowo-rdzeniowym (CSF)
        • Wcześniej napromieniowane zmiany, które nie wykazały wyraźnej progresji po napromieniowaniu
        • Uszkodzenia opon mózgowo-rdzeniowych, które nie spełniają powyższych wymagań
  • Pacjenci z HCC muszą mieć nawrót lub oporność na konwencjonalną chemioterapię
  • Pacjenci z PTC muszą być oporni na radioaktywny jod (RAI)
  • Obecny stan chorobowy pacjenta musi być taki, dla którego nie jest znana terapia lecznicza lub terapia, której udowodniono, że przedłuża przeżycie z akceptowalną jakością życia
  • Pacjenci ze stwierdzonymi przerzutami do mózgu zostaną wykluczeni z udziału w badaniu, chyba że będą leczeni chirurgicznie lub radioterapią i stabilni bez nawracających zmian chorobowych przez co najmniej 3 miesiące
  • Warstwy mięśniakomięsaka prążkowanokomórkowego i Wilmsa: pacjenci muszą być w wieku ≥ 24 miesięcy i ≤ 30 lat w chwili włączenia do badania
  • Rak wątrobowokomórkowy (HCC): pacjenci muszą być w wieku ≥ 24 miesięcy i < 18 lat w chwili włączenia do badania
  • Rak brodawkowaty tarczycy (PTC): pacjenci muszą być w wieku ≥ 24 miesięcy i ≤ 21 lat w chwili włączenia do badania

  • Pacjenci muszą mieć wynik stanu sprawności Lansky'ego lub Karnofsky'ego ≥ 50%, odpowiadający kategoriom ECOG 0, 1 lub 2

    • Użyj Karnofsky dla pacjentów w wieku > 16 lat i Lansky dla pacjentów w wieku ≤ 16 lat
    • Pacjenci, którzy nie są w stanie chodzić z powodu paraliżu, ale poruszają się na wózku inwalidzkim, zostaną uznani za pacjentów poruszających się w celu oceny sprawności
  • Obwodowa bezwzględna liczba neutrofili (ANC) ≥ 1000/μl
  • Liczba płytek krwi ≥ 75 000/μl (niezależna od transfuzji, zdefiniowana jako brak transfuzji płytek krwi w okresie 7 dni przed włączeniem do badania)
  • Hemoglobina 8,0 g/dl (może otrzymać transfuzję krwinek czerwonych [RBC])

  • Klirens kreatyniny lub współczynnik przesączania kłębuszkowego radioizotopu (GFR) 70 ml/min LUB stężenie kreatyniny w surowicy na podstawie wieku/płci w następujący sposób:

    • 0,8 mg/dl (w wieku od 2 do < 6 lat)
    • 1,0 mg/dl (w wieku od 6 do < 10 lat)
    • 1,2 mg/dl (w wieku od 10 do < 13 lat)
    • 1,5 mg/dl (mężczyźni) lub 1,4 mg/dl (kobiety) (w wieku od 13 do < 16 lat)
    • 1,7 mg/dL (mężczyźni) lub 1,4 mg/dL (kobiety) (≥ 16 lat)
  • Bilirubina całkowita ≤ 1,5-krotność górnej granicy normy (GGN) dla wieku
  • SGPT (ALT) ≤ 135 j./l (na potrzeby tego badania GGN dla SGPT wynosi 45 j./l)
  • PT, PTT i INR < 1,5 razy GGN
  • Prawidłowa aktywność lipazy i amylazy w surowicy (zgodnie z prawidłowymi wartościami instytucji)
  • Brak objawów duszności spoczynkowej, brak nietolerancji wysiłku i pulsoksymetria > 94%, jeśli istnieją wskazania kliniczne do oznaczenia
  • Ciśnienie krwi (BP) ≤ 95 centyla dla wieku, wzrostu i płci; i nieotrzymujące leków na leczenie nadciśnienia
  • Pacjentki w ciąży lub karmiące piersią nie kwalifikują się
  • Negatywne testy ciążowe muszą być wykonane u dziewcząt po pierwszej miesiączce
  • Mężczyźni lub kobiety w wieku rozrodczym nie mogą brać udziału, chyba że wyrazili zgodę na stosowanie skutecznej metody antykoncepcji od momentu podpisania świadomej zgody do co najmniej 30 dni po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku
  • Pacjenci z klinicznymi objawami encefalopatii wątrobowej lub wodobrzuszem nie kwalifikują się
  • Pacjenci z niekontrolowaną infekcją nie kwalifikują się
  • Pacjenci z objawami skazy krwotocznej nie kwalifikują się
  • Pacjenci ze znanym zespołem Gilberta nie kwalifikują się
  • Pacjenci, którzy w opinii badacza mogą nie być w stanie spełnić wymagań dotyczących monitorowania bezpieczeństwa badania, nie kwalifikują się
  • Brak jednoczesnej chemioterapii, radioterapii, środków immunomodulujących lub innych środków badawczych
  • Przed przystąpieniem do tego badania pacjenci muszą w pełni wyleczyć się z ostrych skutków toksycznych wszystkich wcześniejszych chemioterapii, immunoterapii lub radioterapii
  • Pacjenci z guzami litymi nie mogli otrzymywać chemioterapii mielosupresyjnej w ciągu 3 tygodni od włączenia do tego badania (6 tygodni w przypadku wcześniejszego leczenia nitrozomocznikiem)
  • Musi upłynąć co najmniej 7 dni od zakończenia terapii czynnikiem wzrostu (musi upłynąć co najmniej 14 dni od otrzymania pegfilgrastymu)

  • Od zakończenia terapii lekiem biologicznym musi upłynąć co najmniej 7 dni;

    • W przypadku środków, w przypadku których znane są zdarzenia niepożądane występujące po upływie 7 dni od podania, okres ten przed włączeniem musi zostać przedłużony poza czas, w którym znane są zdarzenia niepożądane
  • Od wcześniejszej terapii obejmującej przeciwciało monoklonalne musiały upłynąć co najmniej 3 okresy półtrwania
  • Od miejscowej radioterapii paliatywnej (XRT) (mały port) muszą upłynąć co najmniej 2 tygodnie; ≥ 3 miesiące musiały upłynąć, jeśli wcześniej wykonano czaszkowo-rdzeniową XRT, jeśli ≥ 50% miednicy zostało napromieniane lub jeśli wykonano TBI; ≥ 6 tygodni musiało upłynąć, jeśli zastosowano inne istotne napromieniowanie szpiku kostnego
  • Brak dowodów na aktywną chorobę przeszczep przeciwko gospodarzowi i minęły ≥ 2 miesiące od przeszczepu (przeszczep komórek macierzystych lub ratunek bez napromieniania całego ciała)
  • Tylko dla pacjentów z rakiem brodawkowatym tarczycy (PTC): ≥ 3 tygodnie od wcześniejszego leczenia jodem promieniotwórczym (RAI)
  • Pacjenci wymagający kortykosteroidów, którzy nie przyjmowali kortykosteroidów w stałej lub zmniejszającej się dawce przez 7 dni przed włączeniem do badania, nie kwalifikują się
  • Pacjenci, którzy obecnie otrzymują inny badany lek, nie kwalifikują się
  • Pacjenci, którzy obecnie otrzymują inne leki przeciwnowotworowe, nie kwalifikują się
  • Pacjenci, którzy otrzymują cyklosporynę, takrolimus lub inne leki w celu zapobiegania chorobie przeszczep przeciwko gospodarzowi po przeszczepie szpiku kostnego lub odrzuceniu narządu po przeszczepie, nie kwalifikują się do tego badania
  • Pacjenci przyjmujący leki przeciwpadaczkowe indukujące enzymy cytochromu P450 (fenytoina, karbamazepina lub fenobarbital), ryfampicynę, sok grejpfrutowy lub ziele dziurawca nie będą kwalifikować się do badania
  • Pacjenci, którzy otrzymali wcześniej leczenie sorafenibem, nie kwalifikują się

  • Pacjenci nie mogą przyjmować terapeutycznych leków przeciwzakrzepowych;

    • Dozwolona jest profilaktyczna antykoagulacja (tj. mała dawka warfaryny) urządzeń żylnych lub tętniczych, pod warunkiem spełnienia wymagań dotyczących czasu protrombinowego (PT), czasu częściowej tromboplastyny ​​(PTT) i międzynarodowego współczynnika znormalizowanego (INR)

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: NIE_RANDOMIZOWANE
  • Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: Grupa 1 Nawracający/oporny na leczenie mięśniakomięsak prążkowanokomórkowy

Pacjenci z nawracającym lub opornym mięśniakomięsakiem prążkowanokomórkowym otrzymują tosylan sorafenibu PO BID w dniach 1-28. Leczenie powtarza się co 28 dni przez maksymalnie 24 cykle w przypadku braku progresji choroby lub niedopuszczalnej toksyczności.

tosylan sorafenibu: podana dawka PO 200 mg/m2/dawkę (maksymalna dawka: 400 mg/dawkę) podawana co 12 godzin w dniach 1-28

badanie farmakologiczne: opcjonalne badania korelacyjne

laboratoryjna analiza biomarkerów: opcjonalne badania korelacyjne
Inny: laboratoryjna analiza biomarkerów
Opcjonalne badania korelacyjne
Inny: badanie farmakologiczne
Opcjonalne badania korelacyjne
Inne nazwy:
  • badania farmakologiczne
Lek: tosylan sorafenibu
Podana dawka PO 200 mg/m2/dawkę (maksymalna dawka: 400 mg/dawkę) podawana co 12 godzin w dniach 1-28
Inne nazwy:
  • ZATOKA 43-9006
  • BAY 43-9006 Sól tosylanowa
  • ZATOKA 54-9085
  • Nexavar
  • SFN
EKSPERYMENTALNY: Grupa 2 Nawracający/oporny na leczenie guz Wilmsa

Pacjenci z nawracającym lub opornym na leczenie guzem Wilmsa otrzymują tosylan sorafenibu PO BID w dniach 1-28. Leczenie powtarza się co 28 dni przez maksymalnie 24 cykle w przypadku braku progresji choroby lub niedopuszczalnej toksyczności.

tosylan sorafenibu: podana dawka PO 200 mg/m2/dawkę (maksymalna dawka: 400 mg/dawkę) podawana co 12 godzin w dniach 1-28

badanie farmakologiczne: opcjonalne badania korelacyjne

laboratoryjna analiza biomarkerów: opcjonalne badania korelacyjne
Inny: laboratoryjna analiza biomarkerów
Opcjonalne badania korelacyjne
Inny: badanie farmakologiczne
Opcjonalne badania korelacyjne
Inne nazwy:
  • badania farmakologiczne
Lek: tosylan sorafenibu
Podana dawka PO 200 mg/m2/dawkę (maksymalna dawka: 400 mg/dawkę) podawana co 12 godzin w dniach 1-28
Inne nazwy:
  • ZATOKA 43-9006
  • BAY 43-9006 Sól tosylanowa
  • ZATOKA 54-9085
  • Nexavar
  • SFN
EKSPERYMENTALNY: Grupa 3 Nawracający/oporny na leczenie rak wątrobowokomórkowy

Pacjenci z nawrotowym lub opornym na leczenie rakiem wątrobowokomórkowym otrzymują tosylan sorafenibu doustnie dwa razy na dobę w dniach 1-28. Leczenie powtarza się co 28 dni przez maksymalnie 24 cykle w przypadku braku progresji choroby lub niedopuszczalnej toksyczności.

tosylan sorafenibu: podana dawka PO 200 mg/m2/dawkę (maksymalna dawka: 400 mg/dawkę) podawana co 12 godzin w dniach 1-28

badanie farmakologiczne: opcjonalne badania korelacyjne

laboratoryjna analiza biomarkerów: opcjonalne badania korelacyjne
Inny: laboratoryjna analiza biomarkerów
Opcjonalne badania korelacyjne
Inny: badanie farmakologiczne
Opcjonalne badania korelacyjne
Inne nazwy:
  • badania farmakologiczne
Lek: tosylan sorafenibu
Podana dawka PO 200 mg/m2/dawkę (maksymalna dawka: 400 mg/dawkę) podawana co 12 godzin w dniach 1-28
Inne nazwy:
  • ZATOKA 43-9006
  • BAY 43-9006 Sól tosylanowa
  • ZATOKA 54-9085
  • Nexavar
  • SFN
EKSPERYMENTALNY: Grupa 4 Rak brodawkowaty tarczycy

Pacjenci z nawrotowym lub opornym rakiem brodawkowatym tarczycy otrzymują tosylan sorafenibu PO BID w dniach 1-28. Leczenie powtarza się co 28 dni przez maksymalnie 24 cykle w przypadku braku progresji choroby lub niedopuszczalnej toksyczności.

tosylan sorafenibu: podana dawka PO 200 mg/m2/dawkę (maksymalna dawka: 400 mg/dawkę) podawana co 12 godzin w dniach 1-28

badanie farmakologiczne: opcjonalne badania korelacyjne

laboratoryjna analiza biomarkerów: opcjonalne badania korelacyjne
Inny: laboratoryjna analiza biomarkerów
Opcjonalne badania korelacyjne
Inny: badanie farmakologiczne
Opcjonalne badania korelacyjne
Inne nazwy:
  • badania farmakologiczne
Lek: tosylan sorafenibu
Podana dawka PO 200 mg/m2/dawkę (maksymalna dawka: 400 mg/dawkę) podawana co 12 godzin w dniach 1-28
Inne nazwy:
  • ZATOKA 43-9006
  • BAY 43-9006 Sól tosylanowa
  • ZATOKA 54-9085
  • Nexavar
  • SFN

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Obiektywna odpowiedź według kryteriów RECIST wersja 1.1
Ramy czasowe: 6 cykli (168 dni)
Wskaźniki odpowiedzi zostaną obliczone jako liczba pacjentów, którzy odpowiadają na ocenę. Kryteria oceny odpowiedzi w guzach litych (RECIST): Całkowita odpowiedź (CR): Zniknięcie wszystkich docelowych zmian, Częściowa odpowiedź (PR): Co najmniej 30% spadek sumy LD docelowych zmian, przyjmując jako punkt odniesienia linię podstawową suma LD, stabilna choroba (SD): ani wystarczające zmniejszenie, aby zakwalifikować się do PR, ani wystarczający wzrost, aby zakwalifikować się do PD, biorąc jako punkt odniesienia najmniejszą sumę LD od rozpoczęcia leczenia i postępującą chorobę (PD): co najmniej 20% wzrost suma LD zmian docelowych, przyjmując jako odniesienie najmniejszą sumę LD zarejestrowaną od rozpoczęcia leczenia lub pojawienia się jednej lub więcej nowych zmian.
6 cykli (168 dni)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Przeżycie bez progresji zgodnie z RECIST wersja 1.1
Ramy czasowe: Sześć miesięcy po rejestracji
Procentowe prawdopodobieństwo braku progresji po sześciu miesiącach od rejestracji. Okres wolny od progresji choroby (PFI) liczony będzie od daty rejestracji do daty końcowej PFI, gdzie data ta liczona jest jako data progresji choroby, data zgonu, data usunięcia wszystkich guzów chirurgicznie lub ostatni kontakt z pacjentem, cokolwiek nastąpi wcześniej.
Sześć miesięcy po rejestracji
Liczba pacjentów, u których wystąpiła co najmniej jedna toksyczność stopnia 3. lub wyższego w wersji 4 CTC,
Ramy czasowe: sześć cykli chemioterapii; oczekuje się, że będzie to 126 dni leczenia
Każdy pacjent jest klasyfikowany jako doświadczający toksyczności stopnia 3 lub wyższego CTC w wersji 4, jeśli w jakimkolwiek momencie podczas terapii zgodnej z protokołem takie zdarzenie zostanie zaobserwowane u danej osoby.
sześć cykli chemioterapii; oczekuje się, że będzie to 126 dni leczenia
Parametry farmakokinetyczne (PK) tosylanu sorafenibu
Ramy czasowe: Przed podaniem sorafenibu (poziom wyjściowy), dzień 15, dzień 56, dzień 112 i dzień 168
Minimalne stężenie sorafenibu ocenia się na początku badania (przed podaniem sorafenibu) i 12 godzin po podaniu sorafenibu w dniu 15, dniu 56, dniu 112 i dniu 168 w mikrogramach/ml.
Przed podaniem sorafenibu (poziom wyjściowy), dzień 15, dzień 56, dzień 112 i dzień 168
Zmiana VEGF i VEGFR-2
Ramy czasowe: Przed podaniem sorafenibu (linia wyjściowa) i 15. dnia protokołu terapii
Stężenie VEGF i receptora VEGF 2 w surowicy ocenia się na początku badania iw dniu 15 protokołu terapii w pikogramach/ml.
Przed podaniem sorafenibu (linia wyjściowa) i 15. dnia protokołu terapii
Obecność mutacji BRAF lub przegrupowania RET/PTC
Ramy czasowe: Na linii bazowej
Dla pacjentów z PTC, przeciwciałami TG i TG oraz obecnością mutacji BRAF lub rearanżacji RET/PTC zostaną obliczone statystyki opisowe, w tym średnia, mediana, odchylenie standardowe i zakres.
Na linii bazowej

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

National Cancer Institute (NCI)

Śledczy

  • Główny śledczy: AeRang Kim, MD, Children's Oncology Group

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 stycznia 2012

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

1 czerwca 2014

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

1 czerwca 2014

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

29 grudnia 2011

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

29 grudnia 2011

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

30 grudnia 2011

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

26 czerwca 2018

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

20 czerwca 2018

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2018

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • NCI-2012-00106 (REJESTR: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • U10CA098543 (Grant/umowa NIH USA)
  • COG-ADVL1121 (INNY: Children's Oncology Group)
  • CDR0000721611 (INNY: ClinicalTrials.gov)
  • ADVL1121 (INNY: CTEP)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Nawracający rak tarczycy

Badania kliniczne na laboratoryjna analiza biomarkerów

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Austria

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj