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Ensaio clínico para avaliar a segurança e eficácia da terapia celular em pacientes com conjuntivite cicatricial. (CELOPHIN)

Ensaio Clínico Multicêntrico Fase IIa para Determinar a Viabilidade e Segurança do Uso de Células-Tronco Mesenquimais (ASC) Derivadas do Adiposo no Tratamento de Pacientes com Conjuntivite Cicatricial Associada à Síndrome de Lyell, Síndrome de Stevens-Johnson e Penfigóide das Membranas Mucosas com Envolvimento Ocular .

Um ensaio clínico de fase IIa, aberto, não controlado para avaliar a viabilidade e segurança de células-tronco mesenquimais derivadas de tecido adiposo (ASC) alogênicas no tratamento de conjuntivite cicatricial associada à síndrome de Lyell, síndrome de Stevens-Johnson e penfigóide de membrana mucosa com envolvimento ocular

Visão geral do estudo

Descrição detalhada

Será realizado um ensaio clínico multicêntrico nacional. 20 pacientes que preenchem os critérios de elegibilidade serão incluídos em duas coortes de nível de dose diferentes: os primeiros 10 pacientes incluídos receberão uma única aplicação de célula e os 10 restantes receberão 2 aplicações de células separadas por 15 dias.

O medicamento experimental consiste em células-tronco mesenquimais adultas (ASCs) derivadas de tecido adiposo alogênico, expandidas e administradas localmente, na dose de 5 milhões de células por ml (0,5 ml a ser infundido por quadrante)

Cronograma do estudo: o recrutamento é estimado em 8 meses e o período de acompanhamento será de 12 meses.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

20

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

Locais de estudo

      • Córdoba, Espanha, 14012
        • Hospital La Arruzafa
      • Madrid, Espanha, 28040
        • Hospital Universitario Fundación Jiménez Díaz
      • Madrid, Espanha, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Madrid, Espanha, 28007
        • Hospital General Universitario Gregorio Marañón
      • Valladolid, Espanha, 47003
        • Hospital Clínico Universitario de Valladolid
    • Asturias
      • Oviedo, Asturias, Espanha, 33012
        • Instituto Oftalmológico Fernández - Vega
    • Bizkaia
      • Barakaldo, Bizkaia, Espanha, 48903
        • Hospital Universitario de Cruces
    • Ciudad Real
      • Alcázar De San Juan, Ciudad Real, Espanha, 13600
        • Hospital General La Mancha Centro

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Homens e mulheres maiores de 18 anos.
  2. Diagnóstico de penfigoide ocular nos estágios Foster I-IIcIIIb (2) ou diagnóstico de inflamação crônica ou episódica recorrente acompanhada de conjuntivite cicatricial das mucosas com envolvimento ocular após a fase aguda da Síndrome de Stevens-Johnson ou Síndrome de Lyell com controle insuficiente da doença ou inaceitável toxicidade ou impossibilidade de administrar tratamentos de cuidados habituais (de acordo com os critérios do médico ou do paciente)
  3. No caso de mulheres em idade fértil, que estejam dispostas a usar um método contraceptivo eficaz durante o período de participação no estudo
  4. Consentimento em participar e assinatura do consentimento informado

Critério de exclusão:

  1. Sinais de infecção ativa na superfície ocular.
  2. Histórico de neoplasias nos últimos 5 anos. exceto carcinoma basocelular ou espinocelular epitelial
  3. Alergia a anestésicos locais
  4. Pacientes que participaram de outro ensaio clínico com medicamento nos 90 dias anteriores à assinatura do TCLE
  5. Doença médica ou psiquiátrica de qualquer tipo que, na opinião do investigador, possa ser motivo de exclusão do estudo.
  6. Imunodeficiências congênitas ou adquiridas.
  7. Cirurgia de grande porte ou trauma grave do sujeito no semestre anterior à assinatura do TCLE.
  8. Mulheres grávidas ou lactantes.
  9. Impossibilidade ou recusa de realizar o acompanhamento exigido no estudo pelo paciente

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Células-tronco mesenquimais derivadas de adiposse alogênica de dose única
Células-tronco mesenquimais (MSC) derivadas de adiposse alogênica Dose: 12,5 milhões de células
Dose Única: Administração de 12,5 milhões de células-tronco mesenquimais alogênicas derivadas do tecido adiposo por injeção subjuntival e injeção tópica conjuntival.
Experimental: Células-tronco mesenquimais derivadas de adiposse alogênica em dose dupla
Células-tronco mesenquimais (MSC) derivadas de adiposse alogênica Dose: 12,5 milhões de células no dia 0 e 12,5 milhões de células no dia 14
Dose Repetida: Administração de 2 doses, separadas por 14 dias, de 12,5 milhões de células-tronco mesenquimais alogênicas derivadas do tecido adiposo por injeção subjuntival e injeção tópica conjuntival.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Porcentagem de complicações
Prazo: Até a conclusão do estudo, uma média de 3 anos
Porcentagem de complicações relacionadas à anestesia, administração do medicamento experimental e período pós-operatório.
Até a conclusão do estudo, uma média de 3 anos

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Melhora dos sinais
Prazo: Aos 7 dias (e 21 dias no grupo de 2 doses), 4 semanas, 12 semanas, 24 semanas e 52 semanas
Alterações da linha de base na escala de classificação de conjuntivite cicatricial
Aos 7 dias (e 21 dias no grupo de 2 doses), 4 semanas, 12 semanas, 24 semanas e 52 semanas
Melhora dos sintomas
Prazo: Aos 7 dias (e 21 dias no grupo de 2 doses), 4 semanas, 12 semanas, 24 semanas e 52 semanas
Alterações desde a linha de base no questionário Ocular Surface Disease Index (OSDI) (0-48). Quanto menor a taxa obtida no escore, melhor o resultado.
Aos 7 dias (e 21 dias no grupo de 2 doses), 4 semanas, 12 semanas, 24 semanas e 52 semanas
Melhora da acuidade visual
Prazo: Aos 7 dias (e 21 dias no grupo de 2 doses), 4 semanas, 12 semanas, 24 semanas e 52 semanas

Alterações desde a linha de base no Estudo de Tratamento Precoce da Retinopatia Diabética (ETDRS) (0-1,2).

Quanto maior a taxa obtida na pontuação, melhor o resultado.

Aos 7 dias (e 21 dias no grupo de 2 doses), 4 semanas, 12 semanas, 24 semanas e 52 semanas
mudanças na qualidade de vida
Prazo: Aos 7 dias (e 21 dias no grupo de 2 doses), 4 semanas, 12 semanas, 24 semanas e 52 semanas
Alterações da linha de base usando o Questionário de Função Visual do National Eye Institute específico 25 (NEI-VFQ-25) (0-100). O valor de 0 é o menor e 100 o melhor possível
Aos 7 dias (e 21 dias no grupo de 2 doses), 4 semanas, 12 semanas, 24 semanas e 52 semanas
evolução da flora conjuntival
Prazo: Aos 7 dias (e 21 dias no grupo de 2 doses), 4 semanas, 12 semanas, 24 semanas e 52 semanas
variação no número e tipo de microorganismos nos exsudatos conjuntivais, realizando culturas e PCR herpes viridae
Aos 7 dias (e 21 dias no grupo de 2 doses), 4 semanas, 12 semanas, 24 semanas e 52 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Investigadores

  • Investigador principal: Nicolás Alejandre Alba, Hospital Fundación Jiménez Díaz

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

11 de novembro de 2022

Conclusão Primária (Estimado)

1 de fevereiro de 2024

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de fevereiro de 2024

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

22 de agosto de 2022

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

26 de agosto de 2022

Primeira postagem (Real)

29 de agosto de 2022

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

14 de novembro de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

13 de novembro de 2023

Última verificação

1 de novembro de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Ensaios clínicos em Síndrome de Stevens-Johnson

Ensaios clínicos em Dose única

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