- ICH GCP
- Amerikanska kliniska prövningsregistret
- Search trials
Clinical Trials on Autosomal eller könsbunden recessiv genetisk sjukdom in Belgium
Totalt 574 resultat
-
ShireAvslutadMetaboliska sjukdomar | Hjärnsjukdomar | Sjukdomar i centrala nervsystemet | Sjukdomar i nervsystemet | Demyeliniserande sjukdomar | Genetiska sjukdomar, medfödda | Metabolism, medfödda fel | Lysosomala lagringssjukdomar | Lipidmetabolismstörningar | Sfingolipidoser | Ärftliga demyeliniserande sjukdomar i centrala... och andra villkorFörenta staterna, Danmark, Frankrike, Argentina, Belgien, Brasilien, Kanada, Tyskland, Japan, Kalkon
-
Ardea Biosciences, Inc.AvslutadGiktFörenta staterna, Sydafrika, Spanien, Belgien, Australien, Tyskland, Kanada, Nya Zeeland, Polen, Ukraina, Schweiz
-
Zogenix, Inc.Zogenix International Limited, Inc., a subsidiary of Zogenix, Inc.Aktiv, inte rekryterandeDravets syndrom | Epileptisk encefalopati | Lennox Gastauts syndromFörenta staterna, Australien, Belgien, Kanada, Danmark, Frankrike, Tyskland, Italien, Mexiko, Nederländerna, Polen, Spanien, Sverige, Storbritannien
-
Gilead SciencesAvslutadCystisk fibrosFörenta staterna, Frankrike, Spanien, Tyskland, Österrike, Belgien, Italien, Nederländerna, Polen
-
Baxalta now part of ShireBaxalta Innovations GmbH, now part of ShireAvslutadBlödarsjuka ATjeckien, Schweiz, Danmark, Kanada, Australien, Österrike, Frankrike, Storbritannien, Italien, Sverige, Belgien, Brasilien, Kina, Colombia, Grekland, Ungern, Norge, Polen, Portugal, Ryska Federationen, Slovenien, Spanien
-
Novartis PharmaceuticalsAvslutadGiktFörenta staterna, Colombia, Ryska Federationen, Taiwan, Argentina, Kalkon, Tyskland, Singapore, Spanien, Ungern, Guatemala, Polen, Sydafrika, Slovakien, Portugal, Belgien, Tjeckien, Storbritannien
-
Baxalta now part of ShireTakeda Development Center Americas, Inc.Aktiv, inte rekryterandeBlödarsjuka ASpanien, Förenta staterna, Danmark, Italien, Taiwan, Malaysia, Belgien, Thailand, Kalkon, Österrike, Bulgarien, Kanada, Finland, Frankrike, Tyskland, Hong Kong, Ungern, Korea, Republiken av, Nederländerna, Norge, Singapore, Ukraina, ...
-
Pharnext S.C.A.Worldwide Clinical TrialsAktiv, inte rekryterandeFas III-studie som utvärderar effektiviteten och säkerheten för PXT3003 på CMT1A-patienter (PREMIER)Charcot-Marie-Tooth sjukdomFörenta staterna, Spanien, Belgien, Italien, Israel, Kanada, Danmark, Frankrike, Tyskland
-
Swedish Orphan BiovitrumAvslutadÄrftlig tyrosinemi, typ IBelgien, Danmark, Frankrike, Tyskland, Österrike, Tjeckien, Finland, Ungern, Irland, Italien, Nederländerna, Norge, Polen, Portugal, Spanien, Sverige, Storbritannien
-
Arrowhead PharmaceuticalsAktiv, inte rekryterandeFamiljär kylomikronemiKorea, Republiken av, Kanada, Australien, Singapore, Belgien, Spanien, Japan, Förenta staterna, Österrike, Tyskland, Irland, Oman, Polen, Israel, Nya Zeeland, Argentina, Frankrike, Kroatien, Mexiko, Serbien, Kalkon
-
AmgenAvslutadHeterozygot familjär hyperkolesterolemiFörenta staterna, Kanada, Italien, Norge, Belgien, Kalkon, Australien, Nya Zeeland, Österrike, Tjeckien, Sydafrika, Polen, Spanien, Schweiz, Nederländerna, Taiwan, Finland, Brasilien, Portugal, Slovenien, Ryska Federationen, Ungern, ... och mer
-
Bioverativ, a Sanofi companyAktiv, inte rekryterandeBlödarsjuka AFörenta staterna, Argentina, Australien, Belgien, Brasilien, Bulgarien, Kanada, Kina, Frankrike, Tyskland, Grekland, Ungern, Irland, Italien, Japan, Korea, Republiken av, Nederländerna, Spanien, Sverige, Schweiz, Taiwan, Kalkon, Stor...
-
TakedaAvslutadLennox Gastauts syndrom (LGS)Förenta staterna, Kina, Kanada, Frankrike, Ungern, Australien, Polen, Spanien, Japan, Belgien, Grekland, Serbien, Tyskland, Italien, Lettland, Nederländerna, Ryska Federationen, Ukraina
-
PharmaxisAvslutadEn säkerhets- och effektivitetsprövning av inhalerad mannitol hos vuxna patienter med cystisk fibrosCystisk fibrosFörenta staterna, Spanien, Israel, Belgien, Tjeckien, Sydafrika, Italien, Mexiko, Argentina, Australien, Kanada, Ungern, Nya Zeeland, Polen, Rumänien, Ryska Federationen, Slovakien, Ukraina
-
Boehringer IngelheimAvslutadCystisk fibrosFörenta staterna, Australien, Österrike, Belgien, Kanada, Tjeckien, Frankrike, Tyskland, Ungern, Irland, Israel, Italien, Polen, Portugal, Ryska Federationen, Slovakien, Sydafrika, Spanien, Schweiz, Storbritannien
-
Corbus Pharmaceuticals Inc.Cystic Fibrosis FoundationAvslutadCystisk fibrosFörenta staterna, Storbritannien, Sverige, Kanada, Frankrike, Österrike, Tyskland, Nederländerna, Italien, Belgien, Portugal, Bulgarien, Tjeckien, Grekland, Ungern, Polen, Rumänien, Ryska Federationen, Serbien, Slovakien, Spanien
-
Gilead SciencesCovance; ClinPhone, Inc.; Chiltern International Inc.AvslutadCystisk fibrosBelgien, Frankrike, Tyskland, Italien, Nederländerna, Spanien, Förenta staterna, Irland, Storbritannien, Portugal, Österrike, Danmark, Schweiz
-
Friedreich's Ataxia Research AllianceRekryteringFriedreich AtaxiFörenta staterna, Kanada, Nya Zeeland, Australien, Frankrike, Österrike, Belgien, Brasilien, Tjeckien, Tyskland, Grekland, Irland, Italien, Spanien, Storbritannien, Indien, Nederländerna
-
BayerAvslutadBlödarsjuka ABelgien, Italien, Spanien, Förenta staterna, Kanada, Schweiz, Estland, Taiwan, Frankrike, Chile, Nederländerna, Storbritannien, Österrike, Nya Zeeland, Sydafrika, Rumänien, Kroatien, Israel, Tyskland, Polen, Australien, Danmark, Kalkon, Argenti... och mer
-
Clementia Pharmaceuticals Inc.AvslutadExostoser, multipel ärftligFörenta staterna, Spanien, Kanada, Japan, Italien, Portugal, Storbritannien, Kalkon, Australien, Belgien, Frankrike, Nederländerna
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedAvslutadCystisk fibros, homozygot för F508del CFTR-mutationenFörenta staterna, Frankrike, Spanien, Belgien, Kanada, Österrike, Australien, Tyskland, Storbritannien, Danmark
-
Novartis PharmaceuticalsIndragenBasalcellscancerGrekland, Schweiz, Tyskland, Storbritannien, Belgien, Kanada, Tjeckien, Finland, Italien, Spanien
-
Bioverativ Therapeutics Inc.AvslutadBlödarsjuka AFörenta staterna, Kanada, Italien, Australien, Österrike, Belgien, Brasilien, Frankrike, Tyskland, Hong Kong, Indien, Irland, Israel, Japan, Nederländerna, Nya Zeeland, Polen, Sydafrika, Spanien, Sverige, Schweiz, Storbritannien
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedAvslutadCystisk fibrosFörenta staterna, Australien, Kanada, Frankrike, Storbritannien, Tyskland, Spanien, Schweiz, Belgien, Israel, Nederländerna, Danmark, Italien, Österrike, Irland, Sverige
-
Kastle Therapeutics, LLCAvslutadHyperkolesterolemi | Heterozygot familjärFörenta staterna, Italien, Polen, Ukraina, Storbritannien, Tyskland, Hong Kong, Taiwan, Spanien, Argentina, Belgien, Israel, Malaysia, Sydafrika, Kalkon, Nederländerna, Korea, Republiken av, Kanada, Nya Zeeland, Ryska Federationen och mer
-
Cancer Prevention Pharmaceuticals, Inc.AvslutadFamiljär adenomatös polyposFörenta staterna, Belgien, Tyskland, Kanada, Nederländerna, Spanien, Storbritannien
-
Insmed IncorporatedAvslutadPseudomonas Aeruginosa-infektionFrankrike, Polen, Storbritannien, Tyskland, Spanien, Belgien, Bulgarien, Danmark, Grekland, Kanada, Nederländerna, Ungern, Italien, Irland, Sverige, Slovakien, Österrike, Serbien
-
TakedaAvslutadÄrftligt angioödemBelgien, Bulgarien, Estland, Spanien, Ungern, Israel, Tyskland, Tjeckien, Portugal, Grekland, Litauen, Polen, Lettland, Kroatien, Slovakien, Österrike, Kanada, Irland, Nordmakedonien, Rumänien, Serbien, Slovenien
-
EMD Serono Research & Development Institute, Inc.Merck KGaA, Darmstadt, GermanyAvslutadInoperabelt, återkommande, lokalt avancerade eller metastaserande gastriskt eller gastroesofagealt adenokarcinom | Magcancer tredje linjenSpanien, Italien, Australien, Korea, Republiken av, Belgien, Frankrike, Polen, Förenta staterna, Tjeckien, Tyskland
-
Sarepta Therapeutics, Inc.RekryteringLem-gördel muskeldystrofiFörenta staterna, Brasilien, Belgien, Kanada, Tyskland, Italien, Spanien, Sverige, Kalkon, Storbritannien
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedAvslutadCystisk fibrosFörenta staterna, Storbritannien, Belgien, Nederländerna, Frankrike, Danmark, Israel, Nya Zeeland, Australien, Irland, Sverige, Kanada, Tyskland, Polen, Schweiz, Italien, Österrike, Ungern, Grekland, Norge
-
BioMarin PharmaceuticalAvslutadMukopolysackaridos VI (MPS VI, Maroteaux-Lamys syndrom)Förenta staterna, Frankrike, Australien, Tyskland, Irland, Österrike, Belgien, Italien, Litauen, Nederländerna, Portugal, Sverige, Storbritannien
-
Bioverativ Therapeutics Inc.Swedish Orphan BiovitrumAvslutadSvår hemofili AFörenta staterna, Storbritannien, Spanien, Hong Kong, Israel, Nya Zeeland, Sverige, Australien, Brasilien, Japan, Österrike, Belgien, Italien, Indien, Schweiz, Kanada, Frankrike, Tyskland, Sydafrika
-
Ionis Pharmaceuticals, Inc.AvslutadÄrftligt angioödemFörenta staterna, Frankrike, Nederländerna, Spanien, Storbritannien, Belgien, Bulgarien, Kanada, Danmark, Tyskland, Israel, Italien, Polen, Kalkon
-
Sol-Gel Technologies, Ltd.AvslutadBasalcells Nevus syndromFörenta staterna, Frankrike, Belgien, Danmark, Tyskland, Italien, Nederländerna, Spanien, Storbritannien
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedAktiv, inte rekryterandeCystisk fibrosFörenta staterna, Spanien, Storbritannien, Belgien, Nederländerna, Danmark, Israel, Nya Zeeland, Frankrike, Australien, Irland, Tyskland, Sverige, Kanada, Tjeckien, Schweiz, Portugal, Italien, Österrike, Ungern, Norge, Polen, Grekland
-
Novartis Gene TherapiesAktiv, inte rekryterandeSMA | Spinal muskelatrofi typ II | Spinal muskelatrofi typ I | Spinal muskelatrofi typ IIIFörenta staterna, Belgien, Frankrike, Japan, Storbritannien, Italien, Taiwan, Australien, Kanada
-
Ionis Pharmaceuticals, Inc.RekryteringÄrftligt angioödemFörenta staterna, Puerto Rico, Belgien, Bulgarien, Kanada, Frankrike, Tyskland, Israel, Italien, Nederländerna, Polen, Spanien, Kalkon, Storbritannien
-
Alnylam PharmaceuticalsAktiv, inte rekryterandeTranstyretin amyloidos | Amyloidos, ärftligFörenta staterna, Argentina, Australien, Belgien, Brasilien, Bulgarien, Kanada, Cypern, Frankrike, Tyskland, Grekland, Italien, Japan, Korea, Republiken av, Malaysia, Mexiko, Nederländerna, Portugal, Spanien, Sverige, Taiwan, Storb...
-
University of SienaRekryteringBehcets syndrom | Uveit | Ärftliga autoinflammatoriska sjukdomar | Schnitzler syndrom | Sklerit | PFAPA syndrom | Fortfarande sjukdom | Autoinflammatoriskt syndrom, ospecificerat | Vexas syndromEgypten, Spanien, Kalkon, Italien, Saudiarabien, Grekland, Belgien, Förenta staterna, Algeriet, Brasilien, Tyskland, Ghana, Iran, Islamiska republiken, Libanon, Marocko, Polen, Portugal, Rumänien, Taiwan
-
Gilead SciencesAvslutadCystisk fibros | Pseudomonas Aeruginosa Luftvägsinfektion/koloniseringFörenta staterna, Spanien, Storbritannien, Danmark, Belgien, Frankrike, Italien, Tyskland, Israel, Nederländerna, Österrike, Grekland
-
SanofiAvslutadSphingomyelin LipidosItalien, Tjeckien, Belgien, Frankrike, Portugal, Kalkon, Förenta staterna, Argentina, Brasilien, Chile, Tyskland, Rumänien, Spanien
-
Novo Nordisk A/SRekryteringBlödarsjuka A med inhibitorer | Blödarsjuka ATaiwan, Kanada, Spanien, Nederländerna, Korea, Republiken av, Indien, Förenta staterna, Storbritannien, Kina, Portugal, Litauen, Kalkon, Sydafrika, Irland, Italien, Frankrike, Japan, Belgien, Malaysia, Polen, Österrike, Bulgarien, Da... och mer
-
Scholar Rock, Inc.Aktiv, inte rekryterandeNeuromuskulära sjukdomar | Neuromuskulära manifestationer | Atrofi | Muskelatrofi | Spinal muskelatrofi | Muskelatrofi, Spinal | Spinal muskelatrofi typ 3 | SMA | Anti-myostatin | Spinal muskelatrofi typ IIFörenta staterna, Spanien, Belgien, Tyskland, Nederländerna, Polen, Italien, Frankrike, Storbritannien
-
AlexionRekryteringWolmans sjukdom | Kolesterolesterlagringssjukdom | Lysosomalt surt lipasbrist | Syra kolesterylesterhydrolasbrist, typ 2 | Brist på surt lipas | LIPA-brist | LAL-bristFrankrike, Belgien, Förenta staterna, Spanien, Tyskland, Grekland, Israel, Italien, Slovenien, Storbritannien, Brasilien, Kanada, Danmark, Australien, Kroatien, Tjeckien, Irland, Mexiko, Nederländerna, Polen, Portugal, Saudiarabien
-
Novo Nordisk A/SRekryteringBlödarsjuka A med inhibitorer | Blödarsjuka AFörenta staterna, Korea, Republiken av, Frankrike, Spanien, Rumänien, Kanada, Taiwan, Kina, Litauen, Nederländerna, Indien, Sydafrika, Ryska Federationen, Österrike, Belgien, Tjeckien, Danmark, Tyskland, Irland, Italien, Japan, Let... och mer
-
European Huntington's Disease NetworkAvslutadHuntingtons sjukdom | Huntingtons sjukdomFinland, Storbritannien, Österrike, Belgien, Tjeckien, Danmark, Frankrike, Tyskland, Italien, Nederländerna, Norge, Polen, Portugal, Ryska Federationen, Spanien, Sverige, Schweiz
-
TakedaRekryteringLennox Gastauts syndrom (LGS) | Dravets syndrom (DS)Förenta staterna, Kina, Spanien, Frankrike, Belgien, Australien, Brasilien, Kanada, Tyskland, Grekland, Ungern, Italien, Japan, Lettland, Nederländerna, Polen, Serbien, Mexiko, Ryska Federationen, Ukraina
-
Scholar Rock, Inc.Aktiv, inte rekryterandeNeuromuskulära sjukdomar | Neuromuskulära manifestationer | Atrofi | Muskelatrofi | Spinal muskelatrofi | Muskelatrofi, Spinal | Spinal muskelatrofi typ 3 | SMA | Spinal muskelatrofi typ 2 | Anti-myostatinFörenta staterna, Tyskland, Belgien, Spanien, Storbritannien, Nederländerna, Frankrike, Italien, Polen
-
Alnylam PharmaceuticalsAvslutadAmyloida neuropatier | Amyloida neuropatier, familjär | Amyloidos, ärftlig | Transthyretin (TTR) medierad familjär amyloidotisk kardiomyopati (FAC) | Amyloidos, ärftlig, transtyretinrelaterad | Familjär Transthyretin Cardiac AmyloidosisFörenta staterna, Frankrike, Italien, Spanien, Kanada, Tyskland, Belgien, Sverige, Storbritannien