- ICH GCP
- Amerikanska kliniska prövningsregistret
- Search trials
Kliniska prövningar på Genetiska sjukdomar, X-länkade
Totalt 15120 resultat
-
bluebird bioAvslutadCerebral adrenoleukodystrofi (CALD)Förenta staterna, Frankrike, Tyskland, Italien, Nederländerna, Storbritannien
-
bluebird bioAvslutadCerebral adrenoleukodystrofi (CALD)Förenta staterna, Tyskland, Argentina, Australien, Frankrike, Storbritannien
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaIndragenCerebral adrenoleukodystrofi
-
Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation...National Institute for Health Research, United Kingdom; The Freya FoundationRekryteringPyruvatdehydrogenaskomplexbrist | Pyruvatdehydrogenas E1 alfabrist | Pyruvatdehydrogenas E1-Beta-brist | Pyruvatdehydrogenas E2-brist | PyruvatdehydrogenasfosfatasbristStorbritannien
-
bluebird bioCenter for International Blood and Marrow Transplant ResearchRekryteringCerebral adrenoleukodystrofi (CALD)Förenta staterna
-
Poxel SAHar inte rekryterat ännu
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaRekryteringCerebral adrenoleukodystrofi | Adrenoleukodystrofi | ALD (adrenoleukodystrofi)Förenta staterna
-
Onofre, Aurora Pujol, M.D.Avslutad
-
Onofre, Aurora Pujol, M.D.Ministerio de Sanidad, Servicios Sociales e Igualdad; Fundacion HesperiaAvslutad
-
Wuerzburg University HospitalKyowa Kirin, Inc.Aktiv, inte rekryterande
-
University of UtahNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK) och andra samarbetspartnersAvslutadErytropoetisk protoporfyri (EPP) | X Länkad erytropoetisk protoporfyriFörenta staterna
-
Sangamo TherapeuticsAktiv, inte rekryterandeHemofili B | Mukopolysackaridos I | Mukopolysackaridos IIFörenta staterna
-
Minoryx Therapeutics, S.L.Aktiv, inte rekryterandeCerebral adrenoleukodystrofiSpanien, Tyskland, Frankrike, Argentina
-
Kyowa Kirin Pharmaceutical Development LtdAvslutadX-länkad hypofosfatemi (XLH)Sverige, Spanien, Storbritannien, Italien, Österrike, Frankrike
-
Washington University School of MedicineRekryteringSvår kombinerad immunbrist | Kronisk granulomatös sjukdom | DiGeorges syndrom | Hemofagocytisk lymfohistiocytos | Wiskott-Aldrichs syndrom | X-kopplat lymfoproliferativt syndrom | X-länkad agammaglobulinemi | Chediak-Higashi syndrom | IPEX | Autoimmun lymfoproliferativt syndrom | Vanlig variabel immunbrist | Im... och andra villkorFörenta staterna
-
University of MinnesotaNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK) och andra samarbetspartnersAvslutadMukopolysackaridos typ I | Mukopolysackaridos typ II | Mukopolysackaridos typ VI | Mukopolysackaridos typ IV | Mukopolysackaridos typ VIIFörenta staterna, Kanada
-
University Hospital, MontpellierAssociation Xtraordinaire sub-group DDX3X; GenidaOkändIntellektuell utvecklingsstörning | X-LÄNKADFrankrike
-
University College, LondonRekryteringOrnitin-transkarbamylasbristStorbritannien
-
Arcturus Therapeutics, Inc.Aktiv, inte rekryterandeOrnitin-transkarbamylasbristFörenta staterna
-
Arcturus Therapeutics, Inc.AvslutadOrnitin-transkarbamylasbristNya Zeeland
-
Translate Bio, Inc.Indragen
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncRekryteringOTC-bristFörenta staterna, Portugal, Australien, Italien, Spanien, Storbritannien, Japan, Kanada, Tyskland, Frankrike, Argentina, Nederländerna, Brasilien
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncAvslutadOrnitin-transkarbamylasbristFörenta staterna
-
Massachusetts General HospitalEuropean Leukodystrophy AssociationRekryteringWillis-Ekboms sjukdom | AdrenoleukodystrofiFörenta staterna, Nederländerna
-
Bio Products LaboratoryAvslutadVanlig variabel immunbrist | Wiskott-Aldrichs syndrom | X-länkad agammaglobulinemi | Primära immunbriststörningar | Hyper-IgM syndromFörenta staterna, Chile, Israel
-
University of PennsylvaniaAvslutadOrnithine Transcarbamylas Deficiency Disease
-
Hospices Civils de LyonHar inte rekryterat ännuX-länkad hypofosfatmisk rakitis
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncAvslutadOrnitin-transkarbamylasbristFörenta staterna
-
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...Children's National Research InstituteAvslutadOrnithine Transcarbamylas Deficiency Disease
-
Arcturus Therapeutics, Inc.RekryteringOTC-brist | Ornitin-transkarbamylasbrist | OTCDSpanien, Belgien, Storbritannien, Sverige
-
Gillette Children's Specialty HealthcareAvslutadCerebral pares | Muskeldystrofi | Osteopeni | Retts syndrom | Spinal muskelatrofi | RyggmärgsbråckFörenta staterna
-
Kyowa Kirin Pharmaceutical Development LtdAktiv, inte rekryterandeX-länkad hypofosfatemiSpanien, Italien, Storbritannien, Frankrike, Belgien, Danmark, Tyskland, Ungern, Portugal, Norge, Schweiz, Israel, Nederländerna, Tjeckien, Bulgarien, Sverige, Slovenien, Irland, Lettland, Slovakien
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncAktiv, inte rekryterandeOrnithine Transcarbamylas (OTC) bristKanada, Förenta staterna, Frankrike, Spanien, Storbritannien
-
Kyowa Kirin Pharmaceutical Development LtdRekryteringX-länkad hypofosfatemiFrankrike, Nederländerna, Storbritannien
-
Kyowa Kirin, Inc.Kyowa Kirin Co., Ltd.AvslutadX-länkad hypofosfatemiKorea, Republiken av, Kanada, Förenta staterna, Australien, Japan, Storbritannien, Sverige
-
Andrea GropmanChildren's National Research InstituteAvslutadUndersökning av hjärnkväve vid partiell ornitintranskarbamylasbrist (OTCD) med 1 H MRS, DTI och fMRIOrnitin-transkarbamylasbrist
-
Medialis Ltd.Metabolic Support UKAvslutadX-länkad hypofosfatemi (XLH)Storbritannien
-
Andrea GropmanNational Center for Research Resources (NCRR); Rare Diseases Clinical Research... och andra samarbetspartnersAvslutadHjärnsjukdomar, metabola, medfödda | Ornitin-transkarbamylasbrist | UreacykelstörningFörenta staterna
-
Shenzhen Second People's HospitalGuangzhou Women and Children's Medical Center; Shenzhen UniversityRekryteringAdrenoleukodystrofi | Metakromatisk leukodystrofiKina
-
University of South FloridaMerck Sharp & Dohme LLCAvslutadX-länkad agammaglobulinemi | Specifik antikroppsbrist | Vanlig variabel immunbristFörenta staterna
-
Children's Hospital of PhiladelphiaRekryteringLeukemi | Benmärgssviktsyndrom | Immunbrister | Medfödda metabolismfel | Immunodysregulation Polyendokrinopati Enteropati X-linked SyndromeFörenta staterna
-
Stephen G. Kaler, MDRekryteringMenkes sjukdom | Occipital Horn SyndromeFörenta staterna
-
iECURE, Inc.RekryteringUreacykelstörningar, medfödd | Ornitin-transkarbamylasbrist | Ornithine Transcarbamylas Deficiency Disease | Ornitinkarbamoyltransferasbrist (störning)Storbritannien
-
Institut National de la Santé Et de la Recherche...RekryteringMukopolysackaridos I | Mukopolysackaridos II | Mukopolysackaridos VI | Mukopolysackaridos III | Mukopolysackaridos IV | Mukopolysackaridos VII | Multipel Sulfatasbristsjukdom | Mukopolysackaridos IXFrankrike
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaAvslutadSicklecellanemi | Thalassemi | Cerebral adrenoleukodystrofi | Ärftliga metabola störningar | Högriskhematologiska störningarFörenta staterna
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisRekryteringAdrenoleukodystrofi | Adrenomyeloneuropati | Metakromatisk leukodystrofi | Leukoencefalopati hos vuxna med axonala sfäroider och pigmenterad gliaFrankrike
-
CSL BehringAvslutadVanlig variabel immunbrist | X-länkad agammaglobulinemi | Autosomal recessiv agammaglobulinemiTyskland, Storbritannien, Frankrike, Italien, Polen, Rumänien, Spanien, Sverige, Schweiz
-
Kyowa Kirin, Inc.Kyowa Kirin Co., Ltd.AvslutadX-länkad hypofosfatemiFörenta staterna
-
Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger...RekryteringNeurodegenerativa sjukdomar | Ataxi | Cerebellär ataxi | Leukodystrofi | Adrenomyeloneuropati | LBSL | Leukoencefalopati med hjärnstammen och ryggmärgens inblandning och laktathöjning | Leukoencefalopati med hjärnstam och ryggmärgspåverkan och höglaktatsyndrom (störning)Förenta staterna
-
Kyowa Kirin, Inc.AvslutadX-länkad hypofosfatemiFörenta staterna