- ICH GCP
- Amerikanska kliniska prövningsregistret
- Search trials
Kliniska prövningar på Lysosomalt surt lipasbrist
Totalt 340 resultat
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Anmälan via inbjudanSvår kombinerad immunbrist (SCID)Förenta staterna
-
Baylor College of MedicineChildren's National Research InstituteRekryteringOrnitin-transkarbamylasbrist | Ureacykelstörning | Karbamylfosfatsyntetasbrist | Argininobärnstenssyra | Hyperargininemi | Citrullinemi 1 | ARGI-brist | ASL-brist | ASS Brist | NAGS-bristFörenta staterna
-
S.LAB (SOLOWAYS)Center of New Medical TechnologiesRekrytering
-
Huilian ZhuHar inte rekryterat ännu
-
Peking UniversityNational Natural Science Foundation of China; Institute of reproductive...Avslutad
-
Genzyme, a Sanofi CompanyAvslutadNiemann-Picks sjukdom | Syra sfingomyelinasbristFörenta staterna
-
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...Children's National Research InstituteAvslutadOrnithine Transcarbamylas Deficiency Disease
-
Baylor Research InstituteNational Institutes of Health (NIH)AvslutadHyperhomocysteinemiFörenta staterna
-
Center for Health, Exercise and Sport Sciences,...Avslutad
-
University of PennsylvaniaAvslutadOrnithine Transcarbamylas Deficiency Disease
-
University of Novi Sad, Faculty of Sport and Physical...Avslutad
-
Queen Sirikit National Institute of Child HealthChulalongkorn UniversityAvslutadFetma | HyperhomocysteinemiThailand
-
Children's Hospital of PhiladelphiaEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development...IndragenUreacykelstörningar, medfödd | Medfödda metabolismfel | Propionsyra | Metylmalonsyra | Karbamylfosfatsyntetasbrist
-
UniQure Biopharma B.V.AvslutadLipoproteinlipasbrist | Familjär hyperlipoproteinemi typ 1 | Familjär hyperkylomikronemiTyskland
-
London School of Hygiene and Tropical MedicineAvslutadHyperhomocysteinemi | Brist på mikronäringsämnenGambia
-
National Institute of Cardiology, Laranjeiras,...AvslutadEndotel dysfunktion | HyperhomocysteinemiBrasilien
-
Arcturus Therapeutics, Inc.RekryteringOTC-brist | Ornitin-transkarbamylasbrist | OTCDSpanien, Belgien, Storbritannien, Sverige
-
iECURE, Inc.RekryteringUreacykelstörningar, medfödd | Ornitin-transkarbamylasbrist | Ornithine Transcarbamylas Deficiency Disease | Ornitinkarbamoyltransferasbrist (störning)Storbritannien
-
Medical University of ViennaRekryteringHyperemesis Gravidarum | Illamående Gravidarum | C-vitaminbristÖsterrike
-
National Center for Research Resources (NCRR)UNC Lineberger Comprehensive Cancer CenterAvslutadMetabolism, medfödda fel | Metionin-adenosyltransferasbrist
-
IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di BolognaUniversity of BolognaAvslutadInflammation | Dödlighet | HyperhomocysteinemiItalien
-
National Institute of Neurological Disorders and...AvslutadBärnstenssyra semialdehyd-dehydrogenasbrist | SSADH-bristFörenta staterna
-
Beijing Chest HospitalHar inte rekryterat ännuUndernäring | Lungcancer | Aminosyrabrist
-
Glasgow Royal InfirmaryAvslutadMagnesiumbrist | Alkoholuttag | Mjölksyra | Vitamin B1-brist | Wernicke EncefalopatiStorbritannien
-
Zymenex A/SAvslutad
-
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...Avslutad
-
Zymenex A/SEuropean CommissionAvslutadAlfa-mannosidosBelgien, Danmark, Spanien, Storbritannien
-
Leadiant Biosciences, Inc.AvslutadSvår kombinerad immunbrist | ADA-SCID | AdenosindeaminasbristFörenta staterna
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncAktiv, inte rekryterandeOrnithine Transcarbamylas (OTC) bristKanada, Förenta staterna, Frankrike, Spanien, Storbritannien
-
Chiesi Farmaceutici S.p.A.Har inte rekryterat ännu
-
Chiesi Farmaceutici S.p.A.CromsourceAvslutadAlfa-mannosidosFrankrike, Danmark, Österrike, Tyskland, Italien
-
Chiesi Farmaceutici S.p.A.Indragen
-
University Hospital HeidelbergGerman Cancer Research CenterAvslutadDiabetes typ 2 | Fettsyrabrist | Förändring av mitokondriella membranTyskland
-
RTI InternationalEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... och andra samarbetspartnersAnmälan via inbjudanPrimär hyperoxaluri typ 3 | Diabetes mellitus | Blödarsjuka A | Hemofili B | Ärftlig fruktosintolerans | Cystisk fibros | Faktor VII-brist | Fenylketonuri | Sicklecellanemi | Dravets syndrom | Duchennes muskeldystrofi | Prader-Willis syndrom | Fragilt X-syndrom | Kronisk granulomatös sjukdom | Retts syndrom | Wilsons sjukdom | Niemann-Pick sjukdom, typ... och andra villkorFörenta staterna
-
Akcea TherapeuticsIonis Pharmaceuticals, Inc.AvslutadFamiljärt kylomikronemisyndrom | Lipoproteinlipasbrist | Hyperlipoproteinemi typ 1Förenta staterna, Kanada, Tyskland, Israel, Italien, Sydafrika, Spanien, Storbritannien, Brasilien, Frankrike, Nederländerna
-
Akcea TherapeuticsIonis Pharmaceuticals, Inc.AvslutadFamiljärt kylomikronemisyndrom | Lipoproteinlipasbrist | Hyperlipoproteinemi typ 1Kanada
-
Chiesi Farmaceutici S.p.A.AvslutadAlfa-mannosidosFrankrike
-
Zymenex A/SEuropean CommissionAvslutadEn placebokontrollerad fas 3-studie med upprepad Lamazym-behandling av patienter med alfa-mannosidosAlfa-mannosidosDanmark, Storbritannien, Frankrike, Tyskland, Polen
-
University of California, Los AngelesGreat Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation TrustAnmälan via inbjudanAdenosindeaminasbrist | Svår kombinerad immunbrist (SCID)Förenta staterna, Storbritannien
-
Duke UniversityGenzyme, a Sanofi CompanyAktiv, inte rekryterandePompes sjukdom (sen debut) | Pompes sjukdom | GAA-bristFörenta staterna
-
Baylor College of MedicineChildren's Hospital of Philadelphia; Children's Hospital Colorado; Seattle... och andra samarbetspartnersRekryteringOrnitin-transkarbamylasbrist | Ureacykelstörning | Argininobärnstenssyra | Hyperargininemi | Citrullinemi 1 | ARGI-brist | ASL-brist | ASS BristFörenta staterna
-
Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation...Orchard TherapeuticsAvslutadAdenosindeaminasbrist | Svår kombinerad immunbrist (SCID)Storbritannien
-
CENTOGENE GmbH RostockIndragenMetaboliska störningar | Tyrosinos | Hepatorenal tyrosinemi | Fumarylacetoacetasbrist | Fah-bristTyskland, Sri Lanka, Indien
-
Cytonet GmbH & Co. KGAvslutadOrnitin-transkarbamylasbrist | Störningar i ureacykeln | Citrullinemi | Karbamoylfosfatsyntetas I-bristTyskland
-
S.LAB (SOLOWAYS)Center of New Medical Technologies; Triangel ScientificAvslutadHyperlipoproteinemier | HyperhomocysteinemiRyska Federationen
-
Aeglea BiotherapeuticsAvslutadArginas I-brist | HyperargininemiKanada
-
Aeglea BiotherapeuticsAvslutadArginas I-brist | HyperargininemiFörenta staterna, Italien, Kanada, Frankrike, Storbritannien, Österrike, Tyskland