- ICH GCP
- Amerikanska kliniska prövningsregistret
- Search trials
Kliniska prövningar på X-länkad myotubular myopati
Totalt 1534 resultat
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaIndragenCerebral adrenoleukodystrofi
-
Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation...National Institute for Health Research, United Kingdom; The Freya FoundationRekryteringPyruvatdehydrogenaskomplexbrist | Pyruvatdehydrogenas E1 alfabrist | Pyruvatdehydrogenas E1-Beta-brist | Pyruvatdehydrogenas E2-brist | PyruvatdehydrogenasfosfatasbristStorbritannien
-
ShireAktiv, inte rekryterandeHunters syndromFörenta staterna, Storbritannien, Kanada
-
Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger...AvslutadAdrenoleukodystrofiFörenta staterna
-
Hospices Civils de LyonHar inte rekryterat ännuX-länkad hypofosfatmisk rakitis
-
CSL BehringAvslutadVanlig variabel immunbrist | X-länkad agammaglobulinemi | Autosomal recessiv agammaglobulinemiTyskland, Storbritannien, Frankrike, Italien, Polen, Rumänien, Spanien, Sverige, Schweiz
-
bluebird bioCenter for International Blood and Marrow Transplant ResearchRekryteringCerebral adrenoleukodystrofi (CALD)Förenta staterna
-
Poxel SAHar inte rekryterat ännu
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaRekryteringCerebral adrenoleukodystrofi | Adrenoleukodystrofi | ALD (adrenoleukodystrofi)Förenta staterna
-
Onofre, Aurora Pujol, M.D.Avslutad
-
Onofre, Aurora Pujol, M.D.Ministerio de Sanidad, Servicios Sociales e Igualdad; Fundacion HesperiaAvslutad
-
Amy K. Dickey, M.D.Wake Forest University Health Sciences; University of TexasRekryteringErytropoetisk protoporfyri | X-länkad protoporfyriFörenta staterna
-
Massachusetts General HospitalNorthwestern University; University of Florida; University of Minnesota; Henry... och andra samarbetspartnersRekryteringALS | Kennedys sjukdom | MND (Motor Neuron Disease) | PLS | PMA - Progressiv muskelatrofi | PBP - Progressiv Bulbar ParesFörenta staterna, Italien
-
University of MinnesotaNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK) och andra samarbetspartnersAvslutadMukopolysackaridos typ I | Mukopolysackaridos typ II | Mukopolysackaridos typ VI | Mukopolysackaridos typ IV | Mukopolysackaridos typ VIIFörenta staterna, Kanada
-
Sangamo TherapeuticsAktiv, inte rekryterandeHemofili B | Mukopolysackaridos I | Mukopolysackaridos IIFörenta staterna
-
Minoryx Therapeutics, S.L.Aktiv, inte rekryterandeCerebral adrenoleukodystrofiSpanien, Tyskland, Frankrike, Argentina
-
Icahn School of Medicine at Mount SinaiNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)AvslutadErytropoetisk protoporfyri | EPP | X-länkad protoporfyri | XLPFörenta staterna
-
Medialis Ltd.Metabolic Support UKAvslutadX-länkad hypofosfatemi (XLH)Storbritannien
-
Kyowa Kirin, Inc.Kyowa Kirin Co., Ltd.AvslutadX-länkad hypofosfatemiFörenta staterna
-
Kyowa Kirin Pharmaceutical Development LtdAktiv, inte rekryterandeX-länkad hypofosfatemiSpanien, Italien, Storbritannien, Frankrike, Belgien, Danmark, Tyskland, Ungern, Portugal, Norge, Schweiz, Israel, Nederländerna, Tjeckien, Bulgarien, Sverige, Slovenien, Irland, Lettland, Slovakien
-
Retina Foundation of the SouthwestDSM Nutritional Products, Inc.; Foundation Fighting BlindnessAvslutadRetinit Pigmentosa | X-länkade genetiska sjukdomarFörenta staterna
-
Kyowa Kirin Pharmaceutical Development LtdRekryteringX-länkad hypofosfatemiFrankrike, Nederländerna, Storbritannien
-
Kyowa Kirin, Inc.Kyowa Kirin Co., Ltd.AvslutadX-länkad hypofosfatemiKorea, Republiken av, Kanada, Förenta staterna, Australien, Japan, Storbritannien, Sverige
-
Massachusetts General HospitalEuropean Leukodystrophy AssociationRekryteringWillis-Ekboms sjukdom | AdrenoleukodystrofiFörenta staterna, Nederländerna
-
University of UtahNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK) och andra samarbetspartnersAvslutadErytropoetisk protoporfyri (EPP) | X Länkad erytropoetisk protoporfyriFörenta staterna
-
Kyowa Kirin, Inc.AvslutadX-länkad hypofosfatemiFörenta staterna
-
Bio Products LaboratoryAvslutadVanlig variabel immunbrist | Wiskott-Aldrichs syndrom | X-länkad agammaglobulinemi | Primära immunbriststörningar | Hyper-IgM syndromFörenta staterna, Chile, Israel
-
Gillette Children's Specialty HealthcareAvslutadCerebral pares | Muskeldystrofi | Osteopeni | Retts syndrom | Spinal muskelatrofi | RyggmärgsbråckFörenta staterna
-
Murdoch Childrens Research InstituteUniversity of Sydney; Sydney Children's Hospitals Network; Women's and Children... och andra samarbetspartnersAktiv, inte rekryterandeAutosomal recessiv sjukdom | X-länkade genetiska sjukdomarAustralien
-
Children's Hospital of PhiladelphiaRekryteringLeukemi | Benmärgssviktsyndrom | Immunbrister | Medfödda metabolismfel | Immunodysregulation Polyendokrinopati Enteropati X-linked SyndromeFörenta staterna
-
Shenzhen Second People's HospitalGuangzhou Women and Children's Medical Center; Shenzhen UniversityRekryteringAdrenoleukodystrofi | Metakromatisk leukodystrofiKina
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...RekryteringKronisk granulomatös sjukdom (CGD) | X-länkad allvarlig kombinerad immunbrist (XSCID) | Leukocytadhesionsbrist 1 (LAD) | Graft Versus Host Disease (cGvHD)Förenta staterna
-
Baylor College of MedicineThe Methodist Hospital Research Institute; Center for Cell and Gene Therapy...AvslutadAkut myeloid leukemi | Akut lymfoblastisk leukemi | Myelodysplastiskt syndrom | Kronisk myelogen leukemi | Hemofagocytisk lymfohistiocytos (HLH) | Non Hodgkins lymfom | Familjär hemofagocytisk lymfohistiocytos (FLH) | Viralt associerat hemofagocytiskt syndrom (VAHS) | X-länkad lymfoproliferativ sjukdom...Förenta staterna
-
Institut National de la Santé Et de la Recherche...RekryteringMukopolysackaridos I | Mukopolysackaridos II | Mukopolysackaridos VI | Mukopolysackaridos III | Mukopolysackaridos IV | Mukopolysackaridos VII | Multipel Sulfatasbristsjukdom | Mukopolysackaridos IXFrankrike
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisRekryteringAdrenoleukodystrofi | Adrenomyeloneuropati | Metakromatisk leukodystrofi | Leukoencefalopati hos vuxna med axonala sfäroider och pigmenterad gliaFrankrike
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaAvslutadSicklecellanemi | Thalassemi | Cerebral adrenoleukodystrofi | Ärftliga metabola störningar | Högriskhematologiska störningarFörenta staterna
-
Shanghai Children's HospitalRekryteringAlports syndrom, X-LinkedKina
-
Kyowa Kirin Pharmaceutical Development LtdAvslutadX-länkad hypofosfatemiStorbritannien
-
Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger...RekryteringNeurodegenerativa sjukdomar | Ataxi | Cerebellär ataxi | Leukodystrofi | Adrenomyeloneuropati | LBSL | Leukoencefalopati med hjärnstammen och ryggmärgens inblandning och laktathöjning | Leukoencefalopati med hjärnstam och ryggmärgspåverkan och höglaktatsyndrom (störning)Förenta staterna
-
The Hospital for Sick ChildrenAvslutadX-länkat lymfoproliferativt syndrom typ 2 (XLP-2)Kanada
-
Stephen G. Kaler, MDRekryteringMenkes sjukdom | Occipital Horn SyndromeFörenta staterna
-
Jakub AntczakAvslutadAdrenomyeloneuropati | Ärftlig spastisk paraplegiPolen
-
University of California, San FranciscoRekryteringMukopolysackaridos I | Mukopolysackaridos II | Mukopolysackaridos VI | Wolmans sjukdom | Pompes sjukdom infantil | Mukopolysackaridos IV A | Mukopolysackaridos VII | Neuronopatisk Gauchers sjukdomFörenta staterna
-
University of CincinnatiChildren's Hospital Medical Center, CincinnatiAvslutadAdrenoleukodystrofi | Zellwegers syndrom | Infantil Refsums sjukdom | Bifunktionell enzymbrist
-
Duke UniversityNational Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID); University... och andra samarbetspartnersRekryteringVanlig variabel immunbrist | X-länkad agammaglobulinemi | Primär immunbrist | Primära antikroppsbrister | CVID | XLA | Sekundär hypogammaglobulinemiFörenta staterna
-
University of ChicagoNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK) och andra samarbetspartnersAvslutadKrabbes sjukdom | Mukopolysackaridos typ II (MPS II) | Mukopolysackaridos typ I (MPS I) | Mukopolysackaridos typ III (MPS III) | Mukopolysackaridos typ VI (MPS VI)Förenta staterna
-
Children's Hospital Los AngelesLucile Packard Children's HospitalAvslutadMetaboliska sjukdomar | Stamcellstransplantation | Kronisk granulomatös sjukdom | Benmärgstransplantation | Thalassemi | Wiskott-Aldrichs syndrom | Genetiska sjukdomar | Perifer blodstamcellstransplantation | Pediatrik | Diamond-Blackfan Anemi | Allogen transplantation | Kombinerad immunbrist | X-länkad lymfoproliferativ...
-
University of Milano BicoccaComitato Maria Letizia Verga,ItalyRekryteringLymfom, icke-Hodgkin | Leukemi, Myeloid, Akut | Leukemi, B-cell | Adrenoleukodystrofi | Lymfom, Hodgkin | Major talassemi | Leukemi, T-cell | DrepanocytosItalien
-
Children's Mercy Hospital Kansas CityAvslutadHypofosfatemisk rakitis, X-Linked DominantFörenta staterna
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisRekryteringX-länkad hypofosfatemiFrankrike