- ICH GCP
- Amerikanska kliniska prövningsregistret
- Search trials
Sök i kliniska prövningar för: storage disease
Totalt 384817 resultat
-
IntraBio IncAktiv, inte rekryterandeNiemann-Picks sjukdom, typ CFörenta staterna, Australien, Storbritannien, Tyskland, Slovakien, Nederländerna, Tjeckien, Schweiz
-
Greenwood Genetic CenterAvslutadGalaktosialidos | Sialidos | Fukosidos | Aspartylglucosaminuri | Alpha Mannosidos | Beta Mannosidos | Mukolipidos II | Mukolipidos III | Schindlers sjukdomFörenta staterna
-
ProtalixChiesi Farmaceutici S.p.A.AvslutadFabrys sjukdomFörenta staterna, Spanien, Storbritannien, Paraguay
-
ProtalixChiesi Farmaceutici S.p.A.AvslutadFabrys sjukdomFörenta staterna, Nederländerna, Ungern, Storbritannien, Tjeckien, Norge, Slovenien, Spanien, Finland, Frankrike, Italien, Schweiz
-
ProtalixChiesi Farmaceutici S.p.A.AvslutadFabrys sjukdomFörenta staterna, Serbien, Spanien, Storbritannien, Australien, Paraguay
-
Amicus TherapeuticsAvslutadPompes sjukdom (sen debut)Förenta staterna, Australien, Korea, Republiken av, Japan, Taiwan, Belgien, Slovenien, Nya Zeeland, Storbritannien, Frankrike, Argentina, Kanada, Spanien, Bosnien och Hercegovina, Tyskland, Sverige, Ungern, Österrike, Bulgarien, Danma... och mer
-
Cystinose StiftungLabor Becker & Kollegen, Munich, Germany; Screening Labor Hannover; Genetikum... och andra samarbetspartnersAvslutadSpinal muskelatrofi | Cystinos | Cystinos, nefropatiskTyskland
-
Manchester University NHS Foundation TrustAvslutadMukopolysackaridos typ IIStorbritannien
-
AVROBIOAvslutadFabrys sjukdomAustralien, Brasilien
-
Mandos LLCAvslutadNiemann-Picks sjukdom, typ CFörenta staterna, Australien, Storbritannien, Kalkon, Schweiz, Tyskland, Nya Zeeland, Singapore, Frankrike
-
AVROBIOAvslutadTyp 1 Gauchers sjukdomFörenta staterna, Kanada
-
Homology Medicines, IncIndragenMukopolysackaridos IIFörenta staterna, Kanada
-
SanofiAvslutadSphingomyelin LipidosItalien, Tjeckien, Belgien, Frankrike, Portugal, Kalkon, Förenta staterna, Argentina, Brasilien, Chile, Tyskland, Rumänien, Spanien
-
University Hospital, BordeauxAvslutadKronisk smärta | Fabrys sjukdomFrankrike
-
Stanford UniversityAvslutadFetma | InsulinresistensFörenta staterna
-
Allievex CorporationAnmälan via inbjudanMPS III BFörenta staterna, Tyskland, Kalkon, Storbritannien, Colombia
-
AVROBIOIndragen
-
University of FloridaEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development...Avslutad
-
Chiesi Farmaceutici S.p.A.AvslutadAlfa-mannosidosFrankrike
-
Amicus TherapeuticsTillgängligtPompes sjukdom infantilTaiwan, Förenta staterna, Italien
-
Amicus TherapeuticsTillgängligt
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncAbeona Therapeutics, IncAvslutadMukopolysackaridos III | Sanfilippos syndrom | MPS IIIA | Sanfilippo AFörenta staterna, Spanien, Australien
-
Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata VeronaAvslutad
-
ShireTakeda Development Center Americas, Inc.Aktiv, inte rekryterandeMetakromatisk leukodystrofi (MLD)Danmark, Tyskland, Japan, Australien, Frankrike, Brasilien, Tjeckien
-
TakedaTakeda Development Center Americas, Inc.Aktiv, inte rekryterandeHunters syndromFörenta staterna, Tyskland, Malaysia, Filippinerna, Thailand, Dominikanska republiken, Serbien, Vietnam
-
Mansoura UniversityAktiv, inte rekryterandeSymtom i de nedre urinvägarna | Erektil dysfunktionEgypten
-
TakedaAvslutad
-
Parasail, LLCTillgängligtLaforas sjukdom
-
Genzyme, a Sanofi CompanyAktiv, inte rekryterandeGlykogenlagringssjukdom Typ II-Pompes sjukdomFörenta staterna, Frankrike, Japan, Taiwan, Storbritannien
-
Asklepios Biopharmaceutical, Inc.Aktiv, inte rekryterande
-
JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.Aktiv, inte rekryterandeMukopolysackaridos IIBrasilien
-
Mansoura UniversityAhmed Mohamed ElshalAvslutadÖveraktiv blåsa | Urininkontinens, trängsel | Urgency-frekvens syndrom | Efter prostatektomiEgypten
-
National Organization for Rare DisordersFood and Drug Administration (FDA)Aktiv, inte rekryterandeMetakromatisk leukodystrofiFörenta staterna
-
Southern Illinois UniversityAstellas Scientific & Medical Affairs, Inc.; Sisters of the Third Order...AvslutadSmärta | Urinblåsa, överaktiv | Symtom i de nedre urinvägarnaFörenta staterna
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncAvslutadAdeno-associerat virus (AAV) antikroppsstudie i försökspersoner OTC-brist, GSDIa och Wilsons sjukdomWilsons sjukdom | Ornitin-transkarbamylasbrist | Glykogenlagringssjukdom typ IASpanien, Storbritannien, Kanada, Förenta staterna, Brasilien
-
LYSOGENEAvslutadGM1 GangliosidosStorbritannien, Förenta staterna, Frankrike
-
LYSOGENECasimir, LLC; Cure GM1 FoundationAvslutad
-
ShireAvslutadGauchers sjukdomIndien
-
Freeline TherapeuticsAvslutadLysosomala lagringssjukdomar | Fabrys sjukdomFörenta staterna, Norge, Tyskland, Österrike, Storbritannien, Italien, Kanada
-
Manchester University NHS Foundation TrustNorthern Care Alliance NHS Foundation TrustAktiv, inte rekryterande
-
Vastra Gotaland RegionAnmälan via inbjudanMuskuloskeletala sjukdomar | Neuromuskulära sjukdomar | Centronukleär myopati | Nemaline myopati | Medfödd myopati | Myosinlagring MyopatiSverige
-
Duke UniversityAvslutad
-
Dr. Anupam SehgalTaysha Gene Therapies, Inc.; GlycoNetAktiv, inte rekryterandeInfantil GM2 gangliosidos (störning)Kanada
-
Amicus TherapeuticsAvslutadFabrys sjukdomJapan, Taiwan, Kalkon, Förenta staterna, Brasilien
-
Chiesi Farmaceutici S.p.A.Aktiv, inte rekryterandeFabrys sjukdomFörenta staterna, Nederländerna, Australien, Ungern, Storbritannien, Kanada, Tjeckien, Finland, Frankrike, Italien, Norge, Slovenien, Spanien
-
Chiesi Farmaceutici S.p.A.Aktiv, inte rekryterandeFabrys sjukdomBelgien, Förenta staterna, Storbritannien, Italien, Tjeckien, Danmark, Norge
-
PfizerAvslutad
-
Talaris Therapeutics Inc.Duke UniversityAvslutadNiemann-Picks sjukdom | Alfa-mannosidos | Tay Sachs sjukdom | Sandhoffs sjukdom | Metakromatisk leukodystrofi (MLD) | Hurler-Scheies syndrom | Hurlers syndrom (MPS I) | Hunters syndrom (MPS II) | Sanfilippos syndrom (MPS III) | Krabbes sjukdom (globoid leukodystrofi) | Adrenoleukodystrofi (ALD och AMN) | Pelizaeus...Förenta staterna