- ICH GCP
- Amerikanska kliniska prövningsregistret
- Search trials
Sök i kliniska prövningar för: Recessive Leukodystrophies- GLD, Krabbe disease, MLD
Totalt 263 resultat
-
Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger...RekryteringLeukoencefalopati | Genetisk sjukdom | Vitsubstanssjukdom | Ataxi, cerebellar | LBSL | Leukoencefalopati med hjärnstammen och ryggmärgens inblandning och laktathöjningFörenta staterna
-
CENTOGENE GmbH RostockIndragenMuskelsvaghet | Perifer neuropatiEgypten, Tyskland, Indien, Sri Lanka
-
University of UtahRekrytering
-
Children's Hospital of PhiladelphiaIllumina, Inc.Aktiv, inte rekryterandeMukopolysackaridoser | Leukodystrofi | Adrenoleukodystrofi | Adrenomyeloneuropati | X-länkad adrenoleukodystrofi | Gangliosidoser | Metakromatisk leukodystrofi | Krabbes sjukdom | Refsums sjukdom | Cadasil | Sjögren-Larssons syndrom | Allan-Herndon-Dudleys syndrom | Vitsubstanssjukdom | GM2 Gangliosidos | Zellwegers syndrom och andra villkorFörenta staterna
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)AvslutadLeukodystrofi | LeukoencefalopatiFörenta staterna
-
National Institute of Neurological Disorders and...AvslutadLysosomal lagringssjukdomFörenta staterna, Frankrike, Israel, Nederländerna
-
Institut National de la Santé Et de la Recherche...Assistance Publique - Hôpitaux de Paris; European Leukodystrophy AssociationAktiv, inte rekryterandeMetakromatisk leukodystrofiFrankrike
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaAvslutadSfingolipidoser | Niemann-Picks sjukdom, typ C | Krabbes sjukdom | Sly syndrom | Fukosidos | Aspartylglucosaminuri | Alpha Mannosidos | Hurlers syndrom | Maroteaux-Lamys syndrom | Wolmans sjukdom | Niemann-Pick sjukdom typ BFörenta staterna
-
Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Carlo...RekryteringNeurologisk störning | Sällsynta sjukdomar | Metabolisk sjukdom | Ärftlig sjukdom | Odiagnostiserad sjukdom | Neuro-degenerativ sjukdomItalien
-
Paul SzabolcsRekryteringMedfödda benmärgssviktsyndrom | Inflammatoriska tillstånd | Primär immunbrist (PID) | Ärftliga metabola störningar (IMD) | Ärftliga anemier | Systemisk juvenil idiopatisk artrit (sJIA)Förenta staterna
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaRekryteringHurlers syndrom | Sfingolipidoser | Peroxisomala störningar | Metakromatisk leukodystrofi | Alfa-mannosidos | Hunters syndrom | Mukopolysackaridos | Maroteaux Lamys syndrom | Sly syndrom | Fukosidos | Aspartylglucosaminuri | Glykoprotein metaboliska störningar | Recessiva leukodystrofier | Globoid cell leukodystrofi | Niemann-Pick... och andra villkorFörenta staterna
-
Children's Hospital Los AngelesAvslutadGranulom | Anemi | Trombocytopeni | Neutropeni | Sicklecellanemi | Thalassemi | Niemann-Picks sjukdom | Wiskott-Aldrichs syndrom | Osteopetros | Fukosidos | Chediak Higashi syndrom | Hurlers sjukdomFörenta staterna
-
Paul SzabolcsRekryteringMedfödda benmärgssviktsyndrom | Inflammatoriska tillstånd | Primär immunbrist (PID) | Ärftliga metabola störningar (IMD) | Ärftliga anemierFörenta staterna
-
University of PittsburghRekryteringLysosomala lagringssjukdomar | Leukodystrofi | Niemann-Picks sjukdomar | Battens sjukdom | Gauchers sjukdom | Krabbes sjukdom | Alfa-mannosidos | Osteopetros | Tay-Sachs sjukdom | Pelizaeus-Merzbachers sjukdom | Sandhoffs sjukdom | GM1 Gangliosidoser | MPS I | MPS II | Försvinnande vitsubstanssjukdom | Multipel Sulfatasbristsjukdom och andra villkorFörenta staterna
-
Children's Hospital of PhiladelphiaEli Lilly and Company; University of Pennsylvania; Takeda; National Institute... och andra samarbetspartnersRekryteringMukopolysackaridoser | Leukoencefalopati | Leukodystrofi | Adrenoleukodystrofi | Adrenomyeloneuropati | X-länkad adrenoleukodystrofi | Gangliosidoser | Metakromatisk leukodystrofi | Krabbes sjukdom | Refsums sjukdom | Cadasil | Sjögren-Larssons syndrom | Allan-Herndon-Dudleys syndrom | Vitsubstanssjukdom | GM2 Gangliosidos och andra villkorFörenta staterna
-
Joanne Kurtzberg, MDThe Marcus FoundationRekryteringMukopolysackaridos II | Hjärnsjukdomar, metabola, medfödda | Adrenoleukodystrofi | Battens sjukdom | Leukodystrofi, Metakromatisk | Leukodystrofi, Globoidcell | Alfa-mannosidos | Tay-Sachs sjukdom | Pelizaeus-Merzbachers sjukdom | Sandhoffs sjukdom | Neimann Picks sjukdom | Sanfilippo mukopolysackaridoserFörenta staterna
-
RTI InternationalEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... och andra samarbetspartnersAnmälan via inbjudanPrimär hyperoxaluri typ 3 | Diabetes mellitus | Blödarsjuka A | Hemofili B | Ärftlig fruktosintolerans | Cystisk fibros | Faktor VII-brist | Fenylketonuri | Sicklecellanemi | Dravets syndrom | Duchennes muskeldystrofi | Prader-Willis syndrom | Fragilt X-syndrom | Kronisk granulomatös sjukdom | Retts syndrom | Wilsons sjukdom | Niemann-Pick sjukdom, typ... och andra villkorFörenta staterna
-
Talaris Therapeutics Inc.Duke UniversityAvslutadNiemann-Picks sjukdom | Alfa-mannosidos | Tay Sachs sjukdom | Sandhoffs sjukdom | Metakromatisk leukodystrofi (MLD) | Hurler-Scheies syndrom | Hurlers syndrom (MPS I) | Hunters syndrom (MPS II) | Sanfilippos syndrom (MPS III) | Krabbes sjukdom (globoid leukodystrofi) | Adrenoleukodystrofi (ALD och AMN) | Pelizaeus...Förenta staterna
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaAvslutadWolmans sjukdom | Adrenoleukodystrofi | Metakromatisk leukodystrofi | Sanfilippos syndrom | GM1 Gangliosidos | Globoid cell leukodystrofi | Tay Sachs sjukdom | Sandhoffs sjukdom | I-cellssjukdomFörenta staterna
-
Novartis PharmaceuticalsIndragenSäkerhet och utforskande effektivitet av HSC835 hos patienter med ärftliga metabola störningar (IMD)Ärftliga metabola störningar IMD
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaAvslutadMukopolysackaridos | Hurlers syndrom | Sfingolipidoser | Peroxisomala störningar | Krabbes sjukdom | Adrenoleukodystrofi (ALD) | Hunters syndrom | Sly syndrom | Fukosidos | Aspartylglucosaminuri | Alpha Mannosidos | Metakromatisk leukodystrofi (MLD) | Maroteaux-Lamys syndromFörenta staterna
-
Joanne Kurtzberg, MDAldagenAvslutadAnemi, aplastisk | MDS | Medfödda metabolismfel | Medfödd märgsvikt | Medfödd immunbristsyndromFörenta staterna
-
Joanne Kurtzberg, MDAldagenIndragenLysosomala lagringssjukdomar | Medfödda metabolismfelFörenta staterna
-
Duke UniversityAvslutadHemoglobinopatier | Thalassemi | Lysosomal lagringssjukdom | Immunbrister | Medfödda metabolismfel | Sicklecell | Icke maligna sjukdomar | Medfödda märgfelFörenta staterna
-
AldagenAvslutadMukopolysackaridos | Medfödda metabolismfel | Lysosomala lagringsstörningar | Ärftliga metabola sjukdomar | Peroxisomala lagringssjukdomarFörenta staterna
-
Splice BioRekryteringStargardts sjukdom | Stargardts sjukdom | STGD1 | Stargardt
-
Tamar NijstenRekryteringAtopisk dermatit | Prurigo NodularisNederländerna
-
Clinic for Special ChildrenRekryteringMyopati | Myopati; Ärftlig | Myopatier, Nemaline | TNNT1-associerad myopati | Infantil-debut Nemaline Rod Myopati | Myopati, Rod | Amish Nemaline Myopati | Nemaline myopati 5 | NEM5 | Genetisk muskelsjukdom | Recessiv ärftlig sjukdom (autosomal) | ANMFörenta staterna
-
Regeneron PharmaceuticalsRekrytering
-
Forge Biologics, IncHar inte rekryterat ännuKrabbes sjukdomFörenta staterna
-
Inozyme PharmaGACI GlobalHar inte rekryterat ännuATP-bindande kassett Underfamilj C Medlem 6 Brist | Ektonukleotidpyrofosfatas/fosfodiesteras 1-brist
-
Université du Québec à ChicoutimiMcGill University; Université de Sherbrooke; University of Alberta; University... och andra samarbetspartnersRekryteringAutosomal recessiv spastisk ataxi av Charlevoix-Saguenay | Spastisk paraplegi 7Kanada
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisHar inte rekryterat ännu
-
Mersin UniversityRekryteringTrötthet | Interdialytisk viktökningKalkon
-
ModernaTX, Inc.RekryteringFenylketonuriFörenta staterna, Australien
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisHar inte rekryterat ännuBlödarsjuka A | Hemofili B | Cystisk fibros | Sicklecellanemi | Muskeldystrofi, Duchenne | Fragilt X-syndrom | Huntingtons sjukdom | Myotonisk dystrofi | Autosomal recessiv polycystisk njursjukdom | Neurofibromatos-Noonans syndrom | Muskeldystrofi, Becker | Invasiv preNatal-diagnos i en kontext av familjehistoria... och andra villkorFrankrike
-
TESS Research FoundationBrown University; Stanford University; University of Texas Southwestern Medical...RekryteringEpilepsi | Rörelsestörningar | Sällsynta sjukdomar | Genetisk störning | Brist på citrattransportör | SLC13A5 Brist | EIEE25 | Kohlschutter-Tonz syndrom (icke-ROGDI) | Citrate Transporter Disorder | DEE25Förenta staterna
-
University of GuelphMcMaster University; Laval UniversityHar inte rekryterat ännuAutosomal recessiv sjukdom (genetiska bärare av PKU)Kanada
-
UK Kidney AssociationRekryteringVaskulit | AL Amyloidos | Tuberös skleros | Fabrys sjukdom | Cystinuri | Fokal segmentell glomeruloskleros | IgA nefropati | Bartters syndrom | Pure Red Cell Aplasia | Membranös nefropati | Atypiskt hemolytiskt uremiskt syndrom | Autosomal dominant polycystisk njursjukdom | Cystinos | Nefronoftis | BK nefropati | Kalcifylax | Gitelmans syndrom och andra villkorStorbritannien
-
Inozyme PharmaRekryteringGeneraliserad arteriell förkalkning av spädbarn | Autosomal recessiv hypofosfatemisk rakitis | Ektonukleotidpyrofosfatas/fosfodiesteras1-bristFörenta staterna, Storbritannien, Kanada
-
Marianne Barbu-RothAssistance Publique - Hôpitaux de Paris; San Francisco State University; Ecole... och andra samarbetspartnersRekryteringPrematuritet | Hjärnskada | Spädbarns utveckling | Extrem prematuritet | Motorisk och utvecklingsförseningFrankrike
-
MED-LIFE DISCOVERIES LPBioPharma Services, IncRekryteringRhizomelic Chondrodysplasia PunctataKanada
-
University of GuelphMcMaster UniversityRekryteringAutosomal recessiv sjukdom (genetiska bärare av PKU)Kanada
-
Stanford UniversityRekryteringRecessiv dystrofisk epidermolys BullosaFörenta staterna
-
Akouos, Inc.Eli Lilly and CompanyRekryteringSensorineural hörselnedsättning, bilateralFörenta staterna, Taiwan, Storbritannien
-
Université de SherbrookeAtaxia Charlevoix-Saguenay FoundationRekryteringAutosomal recessiv spastisk ataxi av Charlevoix-SaguenayKanada
-
Forge Biologics, IncRekryteringKrabbes sjukdomFörenta staterna
-
Krystal Biotech, Inc.Har inte rekryterat ännuAutosomal recessiv iktyosFörenta staterna
-
Inozyme PharmaRekryteringGeneraliserad arteriell förkalkning av spädbarn | Autosomal recessiv hypofosfatemisk rakitis | Ektonukleotid Pyrofosfatas/fosfodiesteras1-bristFörenta staterna, Storbritannien