腺瘤和/或腺癌的临床试验

代谢性疾病 | 干细胞移植 | 慢性肉芽肿病 | 骨髓移植 | 地中海贫血 | Wiskott-Aldrich 综合症 | 遗传病 | 外周血干细胞移植 | 儿科 | Diamond-Blackfan 贫血 | 同种异体移植 | 联合免疫缺陷 | X连锁淋巴增生性疾病

淋巴瘤 | 骨髓增生异常综合征 | 白血病 | 慢性骨髓增生性疾病 | 小肠癌 | 感染 | 多发性骨髓瘤和浆细胞肿瘤 | 癌前病变 | 移植物抗宿主病 | 骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤 | 继发性骨髓纤维化

美国

息肉状脉络膜血管病变 | 弹性假黄瘤 | 病理性近视 | 视网膜血管瘤增生 | 大衣病 | 特发性视网膜毛细血管扩张症 | 多灶性脉络膜炎 | 虹膜红斑病 | 希佩尔林道病 | 最佳黄斑黄斑营养不良，多灶性（疾病）

美国

麻痹 | 肌萎缩侧索硬化症 | 肌肉萎缩症 | 脊髓损伤 | 神经系统疾病 | 脊髓性肌萎缩症 | 颈椎脊髓损伤 | 中风，腔隙性 | 麻痹;中风 | 中风脑干 | 四肢瘫痪；麻痹 | 四肢瘫痪/四肢瘫痪

美国

肌萎缩侧索硬化症 | 原发性侧索硬化症 | 额颞痴呆 | 进行性肌肉萎缩症 | 遗传性痉挛性截瘫 | 多系统蛋白病

美国, 南非, 德国

尼曼匹克病C型

台湾

癌症 | 肝癌 | 胰腺癌 | 胃癌 | 宫颈癌 | 结肠癌 | 直肠癌 | 肾癌和肾盂癌 | 前列腺癌 | 放射治疗 | 食管癌 | 卵巢癌 | 肾癌 | 膀胱癌 | 胆囊癌 | 肛门癌 | 睾丸癌 | 子宫癌 | 子宫癌和宫颈癌

美国

肾癌 | 乳腺癌 | 大肠癌 | 胰腺癌 | 卵巢癌 | 非小细胞肺癌 | 非小细胞肺癌 | 卵巢癌 | 肾癌 | 大肠癌 | 卵巢癌 | 乳腺癌 | 胃食管癌 | 胰腺癌 | 乳腺癌 | 卵巢癌 | 肾癌 | 肾癌

美国

造血和淋巴细胞肿瘤 | 恶性实体肿瘤 | 肝细胞癌 | 胆管癌 | 宫颈癌 | 尿路上皮癌 | 膀胱癌 | 甲状腺癌 | 神经内分泌肿瘤 | 恶性皮肤肿瘤 | 恶性脑肿瘤 | 原发部位不明的癌症 | 恶性肾上腺肿瘤 | 恶性胸膜肿瘤 | 恶性睾丸肿瘤 | 恶性胸腺肿瘤

美国

头颈部鳞状细胞癌 | 复发性头颈癌 | 复发性肾细胞癌 | 复发性皮肤癌 | III期肾细胞癌 | IV 期皮肤黑色素瘤 AJCC v6 和 v7 | 复发性非小细胞肺癌 | IIIC 期皮肤黑色素瘤 AJCC v7 | IV 期肾细胞癌 | IIIA 期皮肤黑色素瘤 AJCC v7 | IIIB 期皮肤黑色素瘤 AJCC v7 | IV 期非小细胞肺癌 AJCC v7 | IIIA 期非小细胞肺癌 AJCC v7 | IIIB 期非小细胞肺癌 AJCC v7

美国

林奇综合症 | 家族性高胆固醇血症 | 遗传性乳腺癌和卵巢癌综合症

美国

乳腺癌 | 妇科肿瘤 | 胰腺癌 | 林奇综合症 | 子宫内膜癌 | 结肠癌 | 遗传性乳腺癌和卵巢癌综合症 | 子宫癌 | 卵巢癌

美国

普瑞德-威利综合症 | 迪乔治综合症 | 22q11 缺失综合征 | 天使综合症 | 21三体 | 18 三体 | 13 三体 | X单体 | 性染色体异常 | 1p36缺失综合征 | Cri-du-Chat 综合症

美国, 澳大利亚, 爱尔兰, 西班牙, 瑞典, 英国

支气管扩张症 | 淋巴管平滑肌瘤病 | 原发性肺动脉高压 | ARDS（急性呼吸窘迫综合征） | COPD（慢性阻塞性肺疾病） | 间质性肺纤维化

大韩民国

复发性原发性纵隔（胸腺）大 B 细胞淋巴瘤 | 难治性原发性纵隔（胸腺）大 B 细胞淋巴瘤 | 伴有 MYC、BCL2 和 BCL6 重排的复发性高级别 B 细胞淋巴瘤 | 具有 MYC、BCL2 和 BCL6 重排的难治性高级 B 细胞淋巴瘤 | 复发性弥漫性大 B 细胞淋巴瘤，未另行说明 | 伴有 MYC 和 BCL2 或 BCL6 重排的复发性高级别 B 细胞淋巴瘤 | 难治性弥漫性大 B 细胞淋巴瘤，未另行说明 | 具有 MYC 和 BCL2 或 BCL6 重排的难治性高级 B 细胞淋巴瘤 | 复发性转化滤泡性淋巴瘤至弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 | 难治性转化滤泡性淋巴瘤至弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 | 复发性 3b 级滤泡性淋巴瘤 | 难治性 3b 级滤泡性淋巴瘤 及其他条件

美国

林奇综合症 | BRCA1突变 | BRCA2突变 | 家族性胰腺癌 | 遗传性胰腺炎 | 黑斑-杰格斯综合症 | FAMMM - 家族性非典型痣恶性黑色素瘤综合征

意大利

软组织肉瘤 | 淋巴瘤 | 急性髓性白血病 | 白血病 | 骨肉瘤 | 急性淋巴细胞白血病 | 尤文肉瘤 | 横纹肌瘤 | 成神经细胞瘤 | 视网膜母细胞瘤 | 横纹肌肉瘤 | 恶性肿瘤 | 生殖细胞瘤 | 中枢神经系统肿瘤

美国, 加拿大

癌症 | 骨髓纤维化 | 肺纤维化 | 戈谢病 | 赫曼斯基-普德拉克综合症 (HPS)

美国

特纳综合症 | 半乳糖血症 | 卵巢功能障碍 | 月经后的青少年 | 性别特征的变化 | 性别发育差异

美国

高血压 | 糖尿病 | 失智 | 老年痴呆症 | 法布里病 | 干眼症 | 代谢性疾病 | 健康的人 | 眼部红斑痤疮 | 角膜缘功能不全 | 多毛症 | 眼睛移植物抗宿主病

台湾

复发性输卵管癌 | 复发性卵巢癌 | 复发性原发性腹膜癌 | 乳腺癌 | 卵巢癌 | 胰腺癌 | 前列腺癌 | 复发性乳腺癌 | 雌激素受体阴性 | HER2/Neu 阴性 | 孕激素受体阴性 | 三阴性乳腺癌 | 遗传性乳腺癌和卵巢癌综合症 | BRCA1突变携带者 | BRCA2突变携带者 | 实体肿瘤 | Basal-Like Breast Carcinoma

美国

肾上腺脑白质营养不良 | 齐薇格综合症 | 小儿 Refsum 病 | 双功能酶缺乏症

婴儿广泛性动脉钙化 | 常染色体隐性低血磷性佝偻病 | 外核苷酸焦磷酸酶/磷酸二酯酶 1 缺乏症 | ATP 结合盒亚家族 C 成员 6 缺陷

肌萎缩侧索硬化症 | 肌肉萎缩症 | 脊髓损伤 | 多系统萎缩 | 帕金森病和帕金森综合症 | 成人脑肿瘤 | 闭锁综合症 | 脑干中风

美国

囊性纤维化 | 特纳综合症 | 先天性肝纤维化 | 免疫缺陷综合症 | 特发性非肝硬化性门脉高压症

美国

小脑性共济失调 | 多系统萎缩 | 脊髓小脑共济失调 | 脊髓小脑退化 | 脊髓小脑性共济失调3 | 弗里德赖希共济失调 | 脊髓小脑性共济失调1型 | 脊髓小脑性共济失调2型 | 共济失调，脊髓小脑 | 共济失调，小脑 | 共济失调伴动眼神经失用症

意大利

淋巴瘤 | 急性髓性白血病 | 白血病 | 甲型血友病 | 血友病B | 血友病 | 多发性骨髓瘤 | 骨髓增生异常综合症 | 骨髓移植 | 材料数据表 | 再生障碍性贫血 | 出血性疾病 | 多发性骨髓瘤 | 多发性骨髓瘤 | 白血病，急性髓系 | 骨髓性白血病，急性 | 血友病As | 血友病B | 血液病感染

中国

黑色素瘤 | 肉瘤 | 透明细胞肾细胞癌 | 宫颈癌 | 肝细胞癌 | 胃癌 | 大肠癌 | 非小细胞肺癌 | 转移癌 | 头颈部鳞状细胞癌 | 膀胱癌 | 晚期实体瘤 | 子宫内膜癌 | 小细胞肺癌 | 晚期癌症 | 铂耐药卵巢癌 | 胰腺癌 | 胃食管癌 | 去势抵抗性前列腺癌

美国

巴特综合症 | 线粒体三功能蛋白缺乏症 | 极长链酰基辅酶 A 脱氢酶 (VLCAD) 缺乏症 | 肉碱棕榈酰转移酶缺乏症（CPT1、CPT2） | 长链羟酰辅酶 A 脱氢酶缺乏症 | 糖原贮积障碍 | 丙酮酸羧化酶缺乏症 | 酰基辅酶 A 脱氢酶家族，成员 9，缺乏

美国

复发性 B 型急性淋巴细胞白血病 | 难治性 B 型急性淋巴细胞白血病 | B 急性淋巴细胞白血病，费城染色体阴性 | B 伴有 t(9;22)(q34.1;q11.2) 的急性淋巴细胞白血病； BCR-ABL1 | 复发性伯基特淋巴瘤 | 难治性伯基特淋巴瘤 | 高级 B 细胞淋巴瘤，未另行说明 | 具有 MYC 和 BCL2 和/或 BCL6 重排的高级别 B 细胞淋巴瘤 | 伯基特样淋巴瘤伴 11q 畸变

美国

怀孕相关 | 物质使用障碍 | 酒精使用障碍（澳元） | 药物使用障碍 | 胎儿酒精谱系障碍 | 胎儿酒精综合症 | 酒精使用使妊娠复杂化，妊娠早期 | 酒精使用使妊娠复杂化，妊娠中期 | 酒精使用使妊娠复杂化，妊娠晚期 | 酒精使用使怀孕复杂化，未指定的三个月 | 酒精使用使怀孕、分娩和产褥期复杂化 | 药物使用使妊娠复杂化，妊娠早期 | 药物使用使妊娠复杂化，妊娠中期 | 药物使用使妊娠复杂化，妊娠晚期 | 药物使用使妊娠复杂化，未指定的妊娠期 | 药物使用使妊娠、分娩和产褥期复杂化 | 影响胎儿的母体药物

美国

肉瘤 | 小肠癌 | 卵巢癌 | 肺癌 | 脑和中枢神经系统肿瘤 | 转移癌 | 成神经细胞瘤 | 眼内黑色素瘤 | 黑色素瘤（皮肤） | 视网膜母细胞瘤

美国

大肠癌 | 去势抵抗性前列腺癌 | 头颈部鳞状细胞癌 | 尿路上皮癌 | 卵巢癌，上皮性 | TNBC - 三阴性乳腺癌 | 肾细胞癌，透明细胞 | 不包括葡萄膜黑色素瘤的黑色素瘤 | 非小细胞肺癌，鳞状或非鳞状

美国

平滑肌肉瘤 | 纤维肉瘤 | 脂肪肉瘤 | 血管肉瘤 | 滑膜肉瘤 | 子宫内膜间质肉瘤 | 未分化多形性肉瘤 | 上皮样肉瘤 | 促纤维增生性小圆细胞瘤 | 恶性周围神经鞘瘤 | 多形性横纹肌肉瘤

中国

青光眼 | 年龄相关性黄斑变性 | 黄斑变性 | 色素性视网膜炎 | Leber 遗传性视神经病变 | 视神经萎缩 | 失明 | 视神经病变 | 视力，低 | 视网膜疾病 | 斯塔加特病 | 黄斑病变 | 视网膜病变 | 视神经疾病 | 非动脉炎性缺血性视神经病变 | 失明之夜 | 部分视力丧失 | 视网膜萎缩

美国, 阿拉伯联合酋长国

脚趾关节畸形 | 马蹄内翻足 | 扁平足 | 触发手指 | 并指 | 手部畸形，先天性 | 跗骨联盟 | 先天性马蹄内翻足 | 外翻足畸形 | 马蹄内翻足 | 多指趾 | 拇指发育不全 | 多指；手指 | 后足骨髓炎 | 中足骨髓炎 | 先天性跟骨足跟骨 | 先天性膝关节畸形 | 儿童腿长不平等 | 空心脚 | 先天性外翻足畸形 | 多指症 | 多指 | 拇指发育不全 | 先天性手足畸形 | 甲下外生疣 | 手指畸形 | 脚趾畸形 | 足部骨髓炎 | 足部跟骨畸形 | 先天性手部畸形 | 跖趾关节囊炎

丹麦

帕金森综合症 | 运动障碍 | 颞下颌关节疾病 | 肌张力障碍 | 斜颈 | 特发性震颤 | 抽动障碍 | 发音困难 | 肌阵挛 | 尺神经卡压 | 药物引起的肌张力障碍

美国

骨肉瘤 | 尤文肉瘤 | 成神经细胞瘤 | 横纹肌肉瘤 | 肾母细胞瘤 | 硬纤维瘤 | 生殖细胞瘤 | 复发性小儿实体瘤 | 难治性小儿实体瘤 | 肝脏肿瘤

美国

中风 | 癫痫 | 自身免疫性疾病 | 内分泌系统疾病 | 糖尿病 | 血液病 | 先天性遗传病 | 创伤性脑损伤 | 自闭症谱系障碍 | 呼吸系统疾病 | 心脏病 | 代谢性疾病 | 肾病 | 神经退行性疾病 | 胎儿酒精谱系障碍 | 胃肠道疾病

加拿大

线粒体疾病 | 线粒体 DNA tRNALeu(UUR) m.3243A | 母系遗传性糖尿病和耳聋 (MIDD) | 线粒体脑肌病、乳酸性酸中毒和中风样发作 (MELAS) | 慢性进行性外眼肌麻痹 (CPEO)

荷兰, 丹麦, 英国, 德国

淋巴瘤 | 骨髓增生异常综合征 | 白血病 | 睾丸生殖细胞肿瘤 | 乳腺癌 | 慢性骨髓增生性疾病 | 卵巢癌 | 成神经细胞瘤 | 多发性骨髓瘤和浆细胞肿瘤 | 骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤

美国

淋巴瘤 | 肾癌 | 骨髓增生异常综合征 | 白血病 | 睾丸生殖细胞肿瘤 | 乳腺癌 | 慢性骨髓增生性疾病 | 卵巢癌 | 妊娠滋养细胞肿瘤 | 成神经细胞瘤 | 多发性骨髓瘤和浆细胞肿瘤

美国

肉瘤 | 疼痛 | 淋巴瘤 | 肾癌 | 骨髓增生异常综合征 | 白血病 | 慢性骨髓增生性疾病 | 卵巢癌 | 成神经细胞瘤 | 多发性骨髓瘤和浆细胞肿瘤 | 口腔并发症 | 骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤

美国

肉瘤 | 淋巴瘤 | 肾癌 | 骨髓增生异常综合征 | 白血病 | 睾丸生殖细胞肿瘤 | 乳腺癌 | 慢性骨髓增生性疾病 | 卵巢癌 | 妊娠滋养细胞肿瘤 | 成神经细胞瘤 | 多发性骨髓瘤和浆细胞肿瘤

美国

宫颈癌 | 胃癌 | 食道癌 | 卵巢癌 | 肺癌 | 子宫内膜癌 | 结直肠癌 | 晚期或转移性实体瘤 | 微卫星不稳定性低 | 微卫星不稳定性高 | 微卫星稳定 | 头颈癌

美国

淋巴管瘤病 | 卡波西样淋巴管瘤病 | 淋巴管畸形 | 广泛性淋巴异常 (GLA) | 中枢传导淋巴异常 | 丁香综合症 | Gorham-Stout 病（“消失的骨病”） | 蓝色橡皮泡痣综合症 | 卡波西样血管内皮瘤/簇状血管瘤 | Klippel-Trenaunay 综合症

美国

淋巴瘤，非霍奇金 | 急性淋巴细胞白血病 | 原发性免疫缺陷 | 贫血，镰状细胞 | 血红蛋白病 | 范可尼贫血 | 贫血，再生障碍性 | 骨髓增生异常综合症 | 地中海贫血 | 血细胞减少症 | Diamond Blackfan 贫血症 | 骨质疏松症 | 白血病，急性髓系 (AML)，儿童

英国, 意大利

抗磷脂综合征 (APS) | 免疫性血小板减少症 (ITP) | 皮肌炎 (DM) | 大疱性类天疱疮 (BP) | 白塞氏综合症 (BS) | 免疫介导的坏死性肌病 (IMNM)

美国, 日本

戈谢病 | 酸性鞘磷脂酶缺乏症

西班牙

淋巴瘤，非霍奇金 | 白血病，骨髓，急性 | 白血病，B细胞 | 肾上腺脑白质营养不良 | 淋巴瘤，霍奇金 | 重型地中海贫血 | 白血病，T细胞 | 细胞增多症

意大利