Multiple+Sulfatase+Deficiency+Disease的临床试验

亨廷顿病 | 遗传性癌症 | 遗传性乳腺癌和卵巢癌 | 遗传性非息肉病性结肠癌 | 遗传性非息肉病性结直肠癌综合征

美国

MOPDII | RNU4atac 病（例如 MOPDI/III、Lowry-Wood 综合征、Roifman 综合征） | Meier-Gorlin综合征 | 索尔-威尔逊综合症 | 连接酶4综合症 | 小头型原始侏儒症

美国

中风 | 多发性硬化症 | 脑瘫 | 帕金森综合症 | 脊髓损伤 | 神经系统疾病 | 偏瘫 | 偏瘫 | 弗里德赖希共济失调 | 创伤，大脑 | 横贯性脊髓炎

美国

滤泡性淋巴瘤 | 急性髓性白血病 | 霍奇金淋巴瘤 | 急性淋巴细胞白血病 | 套细胞淋巴瘤 | 慢性淋巴细胞白血病 | 非霍奇金淋巴瘤 | 骨髓增生异常综合症 | 浆细胞骨髓瘤 | 再生障碍性贫血 | 骨髓增殖性肿瘤 | 骨髓衰竭 | 慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性

美国

骨髓增生异常综合征 | 镰状细胞性贫血症 | 范可尼贫血 | 严重的先天性中性粒细胞减少症 | 骨髓衰竭综合征 | 血液凝固障碍 | 红细胞异常 | 白细胞紊乱 | 止血 | 先天性角化不良 | Diamond-Blackfan 贫血 | 先天性血小板减少症 | 骨髓增生性疾病

美国

肾癌 | 肾细胞癌 | ALK基因突变 | MET基因突变 | HLCC | 肾肿瘤组织学 | 皮肤平滑肌瘤 | BAP1 肿瘤易感综合征 | VHL综合症 | Birt-Hogg-Dube 综合症 | 家族性肾癌 | FLCN基因突变 | FH基因突变 | 皮肤平滑肌瘤伴子宫平滑肌瘤

中国

妊娠糖尿病 | 新生儿脑病 | 舒张功能障碍 | 21三体 | 新生儿短暂性呼吸急促 | 小于胎龄分娩

爱尔兰

听力损失 | Smith-Lemli-Opitz 综合症 | 锥杆营养不良

美国

多发性骨髓瘤 | 霍奇金淋巴瘤 | 非霍奇金淋巴瘤 | 骨髓增生异常综合症 | 慢性淋巴细胞白血病 (CLL) | 重度再生障碍性贫血 | 急性髓性白血病 (AML) | 急性淋巴细胞白血病 (ALL) | 慢性粒细胞白血病 (CML)

美国

淋巴瘤 | 小细胞肺癌 | 多发性骨髓瘤 | 卵巢癌 | 非小细胞肺癌 | 实体瘤 | 肾癌

美国

急性髓性白血病 | 多发性骨髓瘤 | 慢性淋巴细胞白血病 | 慢性粒细胞白血病 | 轻度认知障碍 | 骨髓增生异常综合症 | 急性淋巴细胞白血病 | 化疗的影响 | 非霍奇金淋巴瘤

美国

肾细胞癌 | 宫颈癌 | 胃癌 | 非小细胞肺癌 | 晚期实体瘤 | 头颈部鳞状细胞癌 | 尿路上皮癌 | 微卫星不稳定性高 | 恶性黑色素瘤 | 胃食管癌 | 错配修复缺陷

美国

细菌性脑膜炎 | 艾滋病相关机会性感染 | 脑膜脑炎 | 隐球菌性脑膜炎 | 结核性脑膜炎 | 脑弓形体病

喀麦隆, 马拉维, 坦桑尼亚

林奇综合症 | BRCA1突变 | BRCA2突变 | 家族性胰腺癌 | 遗传性胰腺炎 | 黑斑-杰格斯综合症 | FAMMM - 家族性非典型痣恶性黑色素瘤综合征

意大利

获得性免疫缺陷综合症 | BK 病毒感染 | 默克尔细胞癌 | 人类免疫缺陷病毒 | 恶性肿瘤 | JC 病毒感染 | 默克尔细胞多瘤病毒感染 | 病毒性脑炎

美国

肛门肿瘤

美国, 加拿大

糖尿病，1 型 | 沃尔夫勒姆综合症 | 新生儿糖尿病 | 单基因糖尿病 | 年轻人的成熟期糖尿病 (MODY) | Wolcott-Rallison 综合症 | 线粒体糖尿病

加拿大

普瑞德-威利综合症 | 迪乔治综合症 | 22q11 缺失综合征 | 天使综合症 | 21三体 | 18 三体 | 13 三体 | X单体 | 性染色体异常 | 1p36缺失综合征 | Cri-du-Chat 综合症

美国, 澳大利亚, 爱尔兰, 西班牙, 瑞典, 英国

肾癌 | 乳腺癌 | 多发性骨髓瘤 | 大肠癌 | 前列腺癌 | 非霍奇金淋巴瘤 | 子宫内膜癌 | 甲状腺癌 | 卵巢癌

美国

爱滋病毒感染 | 复发性成人伯基特淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性大细胞淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性混合细胞淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性小裂细胞淋巴瘤 | 复发性成人淋巴母细胞淋巴瘤 | 复发性 1 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性 2 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性 3 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性套细胞淋巴瘤 | 复发性边缘区淋巴瘤 | 脾边缘区淋巴瘤 | 华氏巨球蛋白血症 | 慢性淋巴细胞白血病 | 难治性浆细胞骨髓瘤 | 眼内淋巴瘤 | 复发性成人急性淋巴细胞白血病 | 复发性成人 III 级淋巴瘤样肉芽肿病 | 复发性小淋巴细胞淋巴瘤 | 睾丸淋巴瘤 | 难治性慢性淋巴细胞白血病 | 难治性毛细胞白血病 | 成人 B 型急性淋巴细胞白血病 | 粘膜相关淋巴组织的结外边缘区淋巴瘤 | 淋巴结边缘区淋巴瘤 | 复发性成人免疫母细胞淋巴瘤 | 小肠淋... 及其他条件

美国

胆管腺癌 | 范可尼贫血互补群基因突变 | 转移性胆管癌 | PTEN基因缺失

美国

肉瘤 | 胰腺癌 | 尤文肉瘤 | 胃腺癌 | 软骨肉瘤 | 实体瘤 | 恶性胸膜间皮瘤 | 结直肠腺癌 | 要旨 | SDH 缺陷的实体瘤

美国

黑色素瘤 | 乳腺癌 | 头颈癌 | 胰腺癌 | 肺癌 | 子宫内膜癌 | 实体瘤 | 肾细胞癌 (RCC) | 结直肠癌 (CRC) | UC（尿路上皮癌） | MMR缺陷型肿瘤

美国

自身免疫性疾病 | 系统性红斑狼疮 | 原发性免疫缺陷 | 自身免疫性肝炎 | 幼年特发性关节炎 | 炎症性肠病 | 自身免疫性风湿病 | 自身免疫性糖尿病 | 亚太经合组织 | IPEX | 噬血细胞性淋巴组织细胞增生症 | 自身免疫性淋巴增生综合征 | 自身免疫性血小板减少症 | 自身免疫性血细胞减少症 | 自身免疫性贫血 | EBV 淋巴增殖 | RAS相关的自身免疫性白细胞增生性疾病 | 文塔 | 肠病，自身免疫 | 联合免疫缺陷

滤泡性淋巴瘤 | 肾细胞癌 | 急性髓性白血病 | 多发性骨髓瘤 | 急性淋巴细胞白血病 | 慢性淋巴细胞白血病 | 慢性粒细胞白血病 | 再生障碍性贫血 | 骨髓增生异常 | 非霍奇金淋巴瘤 | 骨髓增生性疾病

美国

黑色素瘤 | 肾癌 | 肾细胞癌 | 肝细胞癌 | 大肠癌 | 非小细胞肺癌 | 非小细胞肺癌 | 皮肤癌 | 转移 | 晚期实体瘤 | 晚期癌症 | 肾细胞癌 | 肝细胞癌 | 错配修复缺陷 | 胸膜间皮瘤 | MSI-高 | 间变性淋巴瘤激酶基因组肿瘤畸变 | ALK 基因组肿瘤畸变

美国

黑色素瘤 | 肾细胞癌 | 宫颈癌 | 肝细胞癌 | 非小细胞肺癌 | 间皮瘤 | 头颈部鳞状细胞癌 | 食管鳞状细胞癌 | 尿路上皮癌 | 微卫星不稳定性高 | 错配修复缺陷

美国

上皮样肉瘤 | 非典型畸胎瘤样/横纹肌样瘤 | 恶性横纹肌瘤 | 肾脏横纹肌样瘤 | 脊索瘤（低分化或去分化） | 其他 INI1 阴性肿瘤（经 PI 批准） | 其他 SMARCA4 缺陷型恶性肿瘤（经 PI 批准）

美国

多发性骨髓瘤 | 霍奇金淋巴瘤 | 华氏巨球蛋白血症 | 伯基特淋巴瘤 | 小淋巴细胞淋巴瘤 (SLL) | 毛细胞白血病 | 慢性淋巴细胞白血病 | 套细胞淋巴瘤 (MCL) | 滤泡性淋巴瘤 (FL) | 里氏综合症 | 惰性非霍奇金淋巴瘤 | 边缘区淋巴瘤 | 纵隔大B细胞淋巴瘤

美国

淋巴瘤 | 骨髓增生异常综合征 | 白血病 | 多发性骨髓瘤 | 霍奇金淋巴瘤 | 复发性霍奇金淋巴瘤 | 慢性淋巴细胞白血病 | 非霍奇金淋巴瘤 | 急性淋巴细胞白血病 | 急性髓性白血病 | 慢性粒细胞白血病 | 复发性非霍奇金淋巴瘤 | 复发性浆细胞骨髓瘤 | 骨髓瘤 | 复发性慢性淋巴细胞白血病 | 淋巴细胞白血病 | 复发性急性髓性白血病，成人 | 复发性慢性粒细胞白血病

美国

鞘脂增多症 | 尼曼匹克病，C型 | 克拉伯病 | 狡猾综合症 | 岩藻糖苷沉着症 | 天冬氨酰氨基葡萄糖尿症 | 阿尔法甘露糖苷贮积症 | 赫勒综合症 | Maroteaux-Lamy综合征 | 沃尔曼病 | B型尼曼匹克病

美国

黑色素瘤 | 乳腺癌 | 多发性骨髓瘤 | 卵巢癌 | 肺癌 | 成神经细胞瘤 | 膀胱癌 | 滑膜肉瘤 | 食管癌 | 其他转移性实体癌

中国

软组织肉瘤 | 急性髓性白血病 | 霍奇金淋巴瘤 | 急性淋巴细胞白血病 | 慢性淋巴细胞白血病 | 非霍奇金淋巴瘤 | 慢性粒细胞白血病 | 骨髓增生异常综合症 | 浆细胞骨髓瘤 | 横纹肌肉瘤 | 结肠癌 | 直肠腺癌 | 骨髓增殖综合征 | 尤因氏肉瘤

美国

急性淋巴细胞白血病 | 唐氏综合症 | 费城染色体阳性 | 儿童 B 型急性淋巴细胞白血病伴 t(9;22)(q34.1;q11.2); BCR-ABL1 | 儿童 B 型急性淋巴细胞白血病 | 成人 B 淋巴母细胞淋巴瘤 | Ann Arbor I B 期淋巴母细胞淋巴瘤 | Ann Arbor II B 期淋巴母细胞淋巴瘤 | 儿童 B 淋巴母细胞淋巴瘤 | 亚二倍体 B 急性淋巴细胞白血病

美国, 加拿大, 波多黎各, 澳大利亚, 新西兰, 瑞士, 爱尔兰

造血和淋巴细胞肿瘤 | 急性髓性白血病 | 骨髓增生异常综合征 | 骨髓性白血病 | 真性红细胞增多症 | 原发性血小板增多症 | 霍奇金淋巴瘤 | 骨髓纤维化 | 慢性粒单核细胞白血病 | 急性淋巴细胞白血病 | 慢性淋巴细胞白血病 | 非霍奇金淋巴瘤 | 浆细胞骨髓瘤 | 再生障碍性贫血 | 小淋巴细胞淋巴瘤 | 髓系肿瘤

美国

霍奇金淋巴瘤 | 华氏巨球蛋白血症 | 非霍奇金淋巴瘤 | 骨髓增生异常综合症 | 浆细胞骨髓瘤 | 骨髓增殖性肿瘤 | 最小残留病 | 移植物抗宿主病 | 重度再生障碍性贫血 | 缓解期急性髓性白血病 | 完全缓解的成人急性淋巴细胞白血病 | 慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性缓解期 | 慢性粒单核细胞白血病处于缓解期

美国

肉瘤 | 淋巴瘤 | 未明确的儿童实体瘤，具体方案 | 骨髓增生异常综合征 | 白血病 | 范可尼贫血 | 成神经细胞瘤 | 儿童朗格汉斯细胞组织细胞增生症

美国

急性髓性白血病 | 多发性骨髓瘤 | 骨髓纤维化 | 急性淋巴细胞白血病 | 慢性淋巴细胞白血病 | 华氏巨球蛋白血症 | 骨髓增生异常综合症 | 慢性粒细胞白血病 | 非霍奇金淋巴瘤 | 髓样化生 | 费城染色体阴性 CML | 晚期红细胞增多症

美国

黏多糖贮积症Ⅱ | 脑部疾病，代谢性，先天性 | 肾上腺脑白质营养不良 | 板条病 | 脑白质营养不良、异色症 | 脑白质营养不良，球形细胞 | Α-甘露糖苷贮积症 | 泰-萨克斯病 | Pelizaeus-Merzbacher病 | 桑德霍夫病 | 奈曼匹克病 | Sanfilippo粘多糖贮积症

美国

中风 | 癫痫 | 结节性硬化症 | 斯特-韦伯综合症 | 局灶性皮质发育不良 | 半巨脑畸形 | 多小脑回 | 拉斯穆森脑炎 | 神经胶质增生 | 肿瘤，脑

美国, 加拿大

粘多糖贮积症 | 赫勒综合症 | 鞘脂增多症 | 过氧化物酶体疾病 | 克拉伯病 | 肾上腺脑白质营养不良 (ALD) | 猎人综合症 | 狡猾综合症 | 岩藻糖苷沉着症 | 天冬氨酰氨基葡萄糖尿症 | 阿尔法甘露糖苷贮积症 | 异染性脑白质营养不良 (MLD) | Maroteaux-Lamy综合征

美国

非小细胞肺癌 | DNA 修复缺陷疾病 | 头颈部鳞状细胞癌 | 膀胱尿路上皮癌 | 经典霍奇金淋巴瘤 | 恶性黑色素瘤

美国

骨髓增生异常综合征 | 多发性骨髓瘤 | 霍奇金淋巴瘤 | 非霍奇金淋巴瘤 | 急性淋巴细胞白血病 | 慢性淋巴细胞白血病 | 急性髓性白血病 | 慢性粒细胞白血病 | 小淋巴细胞淋巴瘤 | 阵发性睡眠性血红蛋白尿 | 重度再生障碍性贫血 | 骨髓增殖综合征 | 大粒细胞白血病

美国

I期多发性骨髓瘤 | II 期多发性骨髓瘤 | III 期多发性骨髓瘤 | 粘膜相关淋巴组织结外边缘区B细胞淋巴瘤 | 淋巴结边缘区 B 细胞淋巴瘤 | 复发性成人伯基特淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性大细胞淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性混合细胞淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性小裂细胞淋巴瘤 | 复发性成人免疫母细胞大细胞淋巴瘤 | 复发性成人淋巴母细胞淋巴瘤 | 复发性 1 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性 2 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性 3 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性套细胞淋巴瘤 | 复发性边缘区淋巴瘤 | 脾边缘区淋巴瘤 | 华氏巨球蛋白血症 | 皮肤 B 细胞非霍奇金淋巴瘤 | 眼内淋巴瘤 | 复发性成人 III 级淋巴瘤样肉芽肿病 | 复发性小淋巴细胞淋巴瘤 | 难治性多发性骨髓瘤 | 小肠淋巴瘤 | B细胞慢性淋巴细胞白血病 | III 期成人伯基特淋巴瘤 及其他条件

美国

造血和淋巴细胞肿瘤 | 复发性霍奇金淋巴瘤 | 骨髓增生异常综合症 | 复发性急性髓性白血病 | 复发性骨髓增生异常综合征 | 高危骨髓增生异常综合征 | 复发性非霍奇金淋巴瘤 | 复发性急性淋巴细胞白血病 | 复发性慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性 | 复发性浆细胞骨髓瘤 | 骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤 | 淋巴增生性疾病 | 复发性高危骨髓增生异常综合征 | 高危急性髓性白血病

美国

心脏衰竭 | 中风 | 癫痫 | 多发性硬化症 | 肥胖 | 糖尿病 | 慢性阻塞性肺疾病 | 骨关节炎 | 类风湿关节炎 | 帕金森综合症 | 外周动脉疾病 | 炎症性肠病 | 肌萎缩侧索硬化症 | 银屑病 | 哮喘 | 肌营养不良症 | 纤维肌痛 | 老年痴呆症 | 肺癌 | 睡眠呼吸暂停 | 湿疹 | 克罗恩病 | 脑肿瘤 | 头痛 | 骨质疏松症 | 囊性纤维化 | 脑膜炎 | 肌炎 | 脊髓损伤 | 共济失调 | 皮肌炎 | 多发性肌炎 | 神经皮肤综合征 | 慢性炎症 | 先天性心脏病 | 巨细胞动脉炎 | 风湿性多肌痛 | 幼年特发性关节炎 | 银屑病关节炎 | 紧张型头痛 | 脱发 | 痛风 | 不稳定型心绞痛 | 慢性肝病 | 脑动脉瘤 | 吉兰-巴利综合征 | 头部受伤 | 强直性脊柱炎 | 丛集性头痛 | 红斑狼疮 | 高血压 | 脑积水 | 腰椎间盘突出症 | 心律失常 | 贝尔麻痹 | 硬皮病 | 中轴型脊柱关节炎 | 心脏瓣膜病 | 心脏病发作 | 颞动脉炎 | 复发性多软骨炎 | 未分化结缔组织病 | 弥漫性特... 及其他条件

美国

急性髓性白血病 | 多发性骨髓瘤 | 霍奇金淋巴瘤 | 淀粉样变性 | 慢性淋巴细胞白血病 | 慢性粒细胞白血病 | 治疗依从性 | 骨髓增生异常 | 淋巴细胞性淋巴瘤 | 治疗依从性和依从性 | T 细胞非霍奇金淋巴瘤 | B细胞非霍奇金淋巴瘤 | 孤立性浆细胞瘤 | 慢性骨髓增生性疾病

意大利

血小板减少症 | 先天性代谢错误 | 异染性脑白质营养不良 | 范可尼贫血 | 重型地中海贫血 | 纯红细胞再生障碍

美国

淋巴瘤 | 肾癌 | 乳腺癌 | 头颈癌 | 多发性骨髓瘤 | 霍奇金淋巴瘤 | 非霍奇金淋巴瘤 | 非小细胞肺癌 | 肺癌 | 转移癌 | 结肠癌 | 甲状腺癌 | 肾癌 | 甲状旁腺肿瘤 | 内分泌癌 | 恶性高钙血症

美国, 意大利, 法国, 加拿大, 波兰

难治性浆细胞骨髓瘤 | 复发性弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 | 难治性弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 | 复发性浆细胞骨髓瘤 | 复发性恶性肿瘤 | 难治性恶性肿瘤 | 复发性高级 B 细胞淋巴瘤 | 难治性高级 B 细胞淋巴瘤 | 复发性侵袭性非霍奇金淋巴瘤 | 复发性原发性纵隔（胸腺）大 B 细胞淋巴瘤 | 难治性原发性纵隔（胸腺）大 B 细胞淋巴瘤 | 难治性侵袭性非霍奇金淋巴瘤

美国