肌肉骨骼异常的临床试验

淋巴瘤 | 急性髓性白血病 | 白血病 | 甲型血友病 | 血友病B | 血友病 | 多发性骨髓瘤 | 骨髓增生异常综合症 | 骨髓移植 | 材料数据表 | 再生障碍性贫血 | 出血性疾病 | 多发性骨髓瘤 | 多发性骨髓瘤 | 白血病，急性髓系 | 骨髓性白血病，急性 | 血友病As | 血友病B | 血液病感染

中国

胆管腺癌 | 范可尼贫血互补群基因突变 | 转移性胆管癌 | PTEN基因缺失

美国

尼曼匹克病，C型

美国

血液肿瘤 | 骨髓恶性肿瘤 | 血细胞减少症 | 骨髓衰竭综合症 | 意义未明的克隆性血细胞减少症 | 不确定潜能的克隆性造血 | 低危骨髓增生异常综合征 | 遗传性骨髓衰竭综合征 | 克隆扩增 | 遗传性肿瘤综合征 | 造血和淋巴系统肿瘤 | 意义不明的特发性血细胞减少症 | 意义不明的特发性发育不良

美国

帕金森病 | 帕金森症 | 皮质基底节变性 | 害羞-德拉格综合症 | 进行性核上性麻痹 | 路易体痴呆症 | MSA-- 多系统萎缩 | 橄榄桥脑小脑萎缩 | 挑病

美国

低级别胶质瘤 | 复发性视觉通路神经胶质瘤 | 难治性视觉通路胶质瘤 | 复发性儿童毛细胞星形细胞瘤 | 复发性神经纤维瘤病 1 型 | 难治性神经纤维瘤病 1 型

美国

冠状动脉疾病 | 心脏衰竭 | 肥胖 | 2型糖尿病 | 癌症 | 慢性肾脏病 | 镰状细胞性贫血症 | 慢性阻塞性肺病

美国

早产 | 早产 | 先兆子痫 | 宫内生长受限 | 妊娠期糖尿病 | 小于胎龄分娩 | 早产并发症 | 帮助 | 胎膜早破 | 妊娠高血压

美国

淋巴瘤 | 未明确的儿童实体瘤，具体方案 | 骨髓增生异常综合征 | 白血病 | 慢性骨髓增生性疾病 | 脑和中枢神经系统肿瘤 | 未明确的成人实体瘤，特定方案 | 多发性骨髓瘤和浆细胞肿瘤 | 非恶性肿瘤 | 淋巴增生性疾病 | 骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤

肺炎 | 呼吸衰竭 | 呼吸功能不全 | 新冠肺炎 | 急性呼吸窘迫综合征 | SARS-CoV-2 | 新冠病毒 | 细胞因子风暴 | 肺水肿 | 心脏事件 | 呼吸系统并发症 | 心脏功能障碍 | 低氧性呼吸衰竭 | 缺氧性呼吸衰竭 | 心脏衰竭 | 心脏并发症 | 心肌梗塞 | 肺部炎症

美国

胶质瘤 | 肾细胞癌 | 星形细胞瘤 | 骨肉瘤 | 室管膜瘤 | 髓母细胞瘤 | 横纹肌瘤 | 成神经细胞瘤 | 视网膜母细胞瘤 | 横纹肌肉瘤 | 肾母细胞瘤 | 肝母细胞瘤 | 生殖细胞瘤 | 非典型畸胎瘤样/横纹肌样瘤 | 透明细胞肉瘤 | 尤因氏肉瘤

美国

淋巴瘤 | 骨髓增生异常综合征 | 白血病 | 慢性骨髓增生性疾病 | 范可尼贫血 | 多发性骨髓瘤和浆细胞肿瘤 | 骨髓增生异常/骨髓增生性疾病 | 再生障碍性贫血

美国

淋巴瘤 | 肾癌 | 骨髓增生异常综合征 | 白血病 | 慢性骨髓增生性疾病 | 多发性骨髓瘤和浆细胞肿瘤 | 骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤

美国

肉瘤 | 淋巴瘤 | 肾癌 | 睾丸生殖细胞肿瘤 | 头颈癌 | 卵巢癌 | 成神经细胞瘤 | 视网膜母细胞瘤 | 肝癌 | 性腺外生殖细胞瘤 | 儿童生殖细胞肿瘤

美国

胰腺癌 | 实体瘤 | 非小细胞肺癌 | 间皮瘤 | 晚期实体瘤 | 恶性周围神经鞘瘤

美国

淋巴增生性疾病 | 平滑肌肉瘤 | 干细胞移植并发症 | 实体器官移植并发症 | EB 病毒 (EBV) 相关疾病 | EBV+ 移植后淋巴增生性疾病 (EBV+ PTLD) | 同种异体造血细胞移植 | EBV+ 肉瘤 | EBV+ 淋巴组织增生性疾病伴原发性免疫缺陷 (EBV+ PID LPD) | EBV+ 淋巴细胞增生性疾病伴获得性（非先天性）免疫缺陷 (EBV+ AID LPD) | EBV+ 中枢神经系统移植后淋巴增殖性疾病 (EBV+ CNS PTLD)

美国, 奥地利, 比利时, 法国, 意大利, 西班牙, 英国

新冠肺炎 | 深静脉血栓形成 | COVID-19 肺炎 | 肺栓塞 | COVID-19 呼吸道感染 | COVID-19 急性呼吸窘迫综合征 | COVID-19 急性支气管炎 | COVID-19 下呼吸道感染

西班牙

淋巴瘤 | 骨髓增生异常综合征 | 白血病 | 慢性骨髓增生性疾病 | 脑和中枢神经系统肿瘤 | 未明确的成人实体瘤，特定方案 | 转移癌 | 多发性骨髓瘤和浆细胞肿瘤 | 癌前病变 | 淋巴增生性疾病 | 继发性骨髓纤维化

美国

疼痛 | 淋巴瘤 | 骨髓增生异常综合征 | 白血病 | 慢性骨髓增生性疾病 | 脑和中枢神经系统肿瘤 | 未明确的成人实体瘤，特定方案 | 多发性骨髓瘤和浆细胞肿瘤 | 癌前病变 | 淋巴增生性疾病 | 骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤

美国

淋巴瘤 | 骨髓增生异常综合征 | 白血病 | 慢性骨髓增生性疾病 | 脑和中枢神经系统肿瘤 | 多发性骨髓瘤和浆细胞肿瘤 | 非恶性肿瘤 | 淋巴增生性疾病 | 骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤 | 病毒感染

美国

肉瘤 | 淋巴瘤 | 肾癌 | 骨髓增生异常综合征 | 白血病 | 中性粒细胞减少症 | 成神经细胞瘤 | 多发性骨髓瘤和浆细胞肿瘤 | 骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤

美国

尼曼匹克病C型

台湾

疼痛 | 淋巴瘤 | 骨髓增生异常综合征 | 白血病 | 慢性骨髓增生性疾病 | 脑和中枢神经系统肿瘤 | 未明确的成人实体瘤，特定方案 | 多发性骨髓瘤和浆细胞肿瘤 | 癌前病变 | 淋巴增生性疾病 | 骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤

美国

尼曼匹克病，C1 型

美国, 西班牙, 以色列, 台湾, 巴西, 德国, 澳大利亚, 波兰, 火鸡, 意大利, 英国

神经纤维瘤 | 1 型神经纤维瘤病 | 恶性周围神经鞘瘤 | 视神经胶质瘤 | 丛状神经纤维瘤

美国

淋巴瘤，非霍奇金 | 骨髓增生异常综合征 | 急性淋巴细胞白血病 | 原发性免疫缺陷 | 贫血，镰状细胞 | 血红蛋白病 | 范可尼贫血 | 贫血，再生障碍性 | 地中海贫血 | 血细胞减少症 | Diamond Blackfan 贫血症 | 白血病，急性髓系 (AML)，儿童

意大利

心肌梗塞 | 冠状动脉疾病 | 抽烟 | 中风 | 高血压 | 慢性阻塞性肺疾病 | 心房颤动 | 哮喘 | 结核 | 睡眠呼吸暂停 | 镰状细胞性贫血症 | 高脂血症 | 充血性心力衰竭

美国

林奇综合症 | 复发性子宫内膜癌 | 复发性子宫内膜透明细胞腺癌 | 复发性子宫内膜癌 | 转移性子宫内膜癌 | 错配修复缺陷 | 复发性子宫体癌肉瘤

美国

肾细胞癌 | 骨肉瘤 | 横纹肌瘤 | 成神经细胞瘤 | 视网膜母细胞瘤 | 横纹肌肉瘤 | 肾母细胞瘤 | 肝母细胞瘤 | 尤因氏肉瘤 | 非横纹肌肉瘤 软组织肉瘤 | 生殖细胞肿瘤 | 透明细胞肉瘤

美国

肾癌 | 大肠癌 | 膀胱癌 | 皮肤癌 | 子宫内膜癌 | 子宫癌

美国

中风 | 多发性硬化症 | 帕金森病 | 脑损伤 | 肌萎缩侧索硬化症 | 阿尔茨海默氏病 | 脊髓损伤 | 亨廷顿氏病

美国

代谢性疾病 | 干细胞移植 | 慢性肉芽肿病 | 骨髓移植 | 地中海贫血 | Wiskott-Aldrich 综合症 | 遗传病 | 外周血干细胞移植 | 儿科 | Diamond-Blackfan 贫血 | 同种异体移植 | 联合免疫缺陷 | X连锁淋巴增生性疾病

淋巴瘤 | 骨髓增生异常综合征 | 白血病 | 慢性骨髓增生性疾病 | 小肠癌 | 感染 | 多发性骨髓瘤和浆细胞肿瘤 | 癌前病变 | 移植物抗宿主病 | 骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤 | 继发性骨髓纤维化

美国

疼痛 | 淋巴瘤 | 骨髓增生异常综合征 | 白血病 | 慢性骨髓增生性疾病 | 脑和中枢神经系统肿瘤 | 未明确的成人实体瘤，特定方案 | 多发性骨髓瘤和浆细胞肿瘤 | 癌前病变 | 淋巴增生性疾病 | 骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤

美国

Emery-Dreifuss 肌营养不良症 | 先天性肌无力综合症 | 肢带型肌营养不良症 | ITGA7（整合素 Alpha-7）缺乏症导致的先天性肌营养不良症 | Α-Dystroglycanopathy（先天性肌肉萎缩症和 Dystroglycan 异常糖基化伴有严重癫痫） | Α-肌营养不良症（由 TRAPPC11 突变引起的先天性肌营养不良伴脂肪肝和婴儿期白内障） | Α-Dystroglycanopathy（先天性肌营养不良症伴 Dystroglycan 低糖基化） | Α-肌营养不良症（先天性肌营养不良伴肌营养不良和癫痫） | Alpha-Dystroglycanopathy（Dystroglycanopathy... 及其他条件

美国

心脏衰竭 | 中风 | 癫痫 | 疼痛 | 多发性硬化症 | 高血压 | 糖尿病 | 癌症 | 慢性肾脏病 | 精神分裂症 | 帕金森综合症 | 偏头痛 | 炎症性肠病 | 贫血 | HIV爱滋病 | 心房颤动 | 血脂异常 | 过敏 | 骨质疏松症 | 缺血性心脏病 | 听力障碍 | 物质使用 | 视力障碍 | 神经病 | 痛风 | 慢性肝病 | 智力低下 | 饮食失调 | 慢性肺病 | 慢性胃炎 | 结缔组织病症 | 甲状腺疾病 | 神经质、压力相关和躯体形式障碍 | 成人人格和行为障碍 | 有机的，包括有症状的精神障碍 | 情绪[情感]障碍 | 心理发育障碍 | 行为障碍 | 外周闭塞症 | 大肠憩室病 | 前列腺疾病

沮丧 | 新冠肺炎 | 癫痫 | 多发性硬化症 | 青光眼 | 癌症 | 新冠肺炎 | 慢性疼痛 | 帕金森综合症 | 炎症性肠病 | 丙型肝炎 | 失眠 | HIV爱滋病 | 肌萎缩侧索硬化症 | 纤维肌痛 | 焦虑 | 躁郁症 | 癫痫发作 | 克罗恩病 | 创伤性脑损伤 | 溃疡性结肠炎 | 镰状细胞性贫血症 | 创伤后应激障碍 | 冠状病毒感染 | SARS-CoV 感染 | 新冠病毒 | 阿片类药物使用障碍 | 图雷特综合症 | 慢性疼痛综合症 | 自闭症 | 慢性创伤性脑病 | 外伤引起的慢性疼痛 | 受伤引起的慢性疼痛

美国

巨细胞动脉炎 | 显微镜下多血管炎 | 结节性多动脉炎 | 高安氏动脉炎 | 嗜酸性肉芽肿伴多血管炎（Churg-Strauss） | 肉芽肿性多血管炎（韦格纳氏）

美国, 加拿大, 火鸡

肉瘤 | 淋巴瘤 | 未明确的儿童实体瘤，具体方案 | 白血病 | 卵巢癌 | 脑和中枢神经系统肿瘤 | 成神经细胞瘤 | 肝癌 | 癌症的社会心理影响及其治疗 | 性腺外生殖细胞瘤 | 儿童生殖细胞肿瘤

美国, 波多黎各, 加拿大, 瑞士

巨细胞动脉炎 | 显微镜下多血管炎 | 结节性多动脉炎 | 韦格纳肉芽肿 | 大动脉炎 | 嗜酸性肉芽肿性多血管炎 (EGPA) | Churg-Strauss 综合症 (CSS)

美国, 加拿大

类风湿关节炎 | 系统性红斑狼疮 | 血管炎 | 肌炎 | 银屑病关节炎 | 抗磷脂综合征 | 干燥综合症 | 脊柱关节炎 | 肥大细胞增多症 | 硬皮病 | 各种自身免疫性疾病和/或全身性疾病和/或罕见疾病

法国

慢性移植物抗宿主病 | 干燥综合症 | 粘膜类天疱疮 | 瘢痕性结膜炎 | Stevens-Johnson 综合征中毒性表皮坏死松解症谱 | 眼睛化学灼伤

台湾

类风湿关节炎 | 系统性红斑狼疮 | 系统性硬化症 | 免疫性血小板减少症 | 干燥综合症 | 特发性炎症性肌病 | 原发性胆汁性胆管炎

造血和淋巴细胞肿瘤 | 恶性实体肿瘤 | 多发性硬化症 | 类风湿关节炎 | 系统性红斑狼疮 | 银屑病 | 系统性硬皮病 | 克罗恩病 | 溃疡性结肠炎 | 皮肌炎 | 银屑病关节炎 | 炎症性肠病 | 自身免疫性疾病 | 干燥综合症

美国, 加拿大

骨转移性恶性肿瘤 | 软组织外周原始神经外胚层肿瘤 | 肺部转移性恶性肿瘤 | 转移性尤文肉瘤 | 骨髓转移性恶性肿瘤 | 骨转移性外周原始神经外胚层肿瘤

美国, 加拿大, 波多黎各

巨细胞动脉炎 | 结节性多动脉炎 | 大动脉炎 | 冷球蛋白血症性血管炎 | IgA血管炎 | 科根综合症 | 复发性多软骨炎 | 结节性皮肤多动脉炎 | 中枢神经系统原发性血管炎

英国

实体瘤 | 成神经细胞瘤 | 实体瘤，成人 | 原发性脑肿瘤 | 实体癌 | 低级别胶质瘤 | 中枢神经系统肿瘤 | 难治性癌症 | CNS 肿瘤，成人 | 中枢神经系统肿瘤 | NF1 | 丛状神经纤维瘤 | 中枢神经系统肿瘤，童年 | 视神经胶质瘤 | MAP激酶家族基因突变

美国

戈谢病 | 酸性鞘磷脂酶缺乏症

西班牙

乳腺癌 | 妇科肿瘤 | 胰腺癌 | 林奇综合症 | 子宫内膜癌 | 结肠癌 | 遗传性乳腺癌和卵巢癌综合症 | 子宫癌 | 卵巢癌

美国

淋巴瘤，非霍奇金 | 白血病，骨髓，急性 | 白血病，B细胞 | 肾上腺脑白质营养不良 | 淋巴瘤，霍奇金 | 重型地中海贫血 | 白血病，T细胞 | 细胞增多症

意大利