超重或肥胖的临床试验

婴儿广泛性动脉钙化 | 常染色体隐性低血磷性佝偻病 | 外核苷酸焦磷酸酶/磷酸二酯酶 1 缺乏症 | ATP 结合盒亚家族 C 成员 6 缺陷

肌萎缩侧索硬化症 | 肌肉萎缩症 | 脊髓损伤 | 多系统萎缩 | 帕金森病和帕金森综合症 | 成人脑肿瘤 | 闭锁综合症 | 脑干中风

美国

囊性纤维化 | 特纳综合症 | 先天性肝纤维化 | 免疫缺陷综合症 | 特发性非肝硬化性门脉高压症

美国

淋巴管瘤病 | 卡波西样淋巴管瘤病 | 淋巴管畸形 | 广泛性淋巴异常 (GLA) | 中枢传导淋巴异常 | 丁香综合症 | Gorham-Stout 病（“消失的骨病”） | 蓝色橡皮泡痣综合症 | 卡波西样血管内皮瘤/簇状血管瘤 | Klippel-Trenaunay 综合症

美国

原发性纵隔（胸腺）大 B 细胞淋巴瘤 | 侵袭性非霍奇金淋巴瘤 | 弥漫性大 B 细胞淋巴瘤，未另行说明 | EBV 阳性弥漫性大 B 细胞淋巴瘤，未另行说明 | 高级 B 细胞淋巴瘤，未另行说明 | 富含 T 细胞/组织细胞的大 B 细胞淋巴瘤 | ALK 阳性大 B 细胞淋巴瘤 | B 细胞淋巴瘤，无法分类，具有介于弥漫性大 B 细胞淋巴瘤和经典霍奇金淋巴瘤之间的特征 | 具有 MYC 和 BCL2 和/或 BCL6 重排的高级别 B 细胞淋巴瘤

美国

中风 | 癫痫 | 结节性硬化症 | 斯特-韦伯综合症 | 局灶性皮质发育不良 | 半巨脑畸形 | 多小脑回 | 拉斯穆森脑炎 | 神经胶质增生 | 肿瘤，脑

美国, 加拿大

淋巴瘤，非霍奇金 | 急性淋巴细胞白血病 | 原发性免疫缺陷 | 贫血，镰状细胞 | 血红蛋白病 | 范可尼贫血 | 贫血，再生障碍性 | 骨髓增生异常综合症 | 地中海贫血 | 血细胞减少症 | Diamond Blackfan 贫血症 | 骨质疏松症 | 白血病，急性髓系 (AML)，儿童

英国, 意大利

肉瘤 | 淋巴瘤 | 肾癌 | 未明确的儿童实体瘤，具体方案 | 睾丸生殖细胞肿瘤 | 卵巢癌 | 脑和中枢神经系统肿瘤 | 成神经细胞瘤 | 肝癌 | 性腺外生殖细胞瘤 | 儿童生殖细胞肿瘤

美国

沮丧 | 强迫症 | 广泛性焦虑症 | 注意力缺陷多动障碍 | 拔毛癖 | 恐慌症 | 社交恐惧症 | 特定恐惧症 | 图雷特综合症 | 创伤后应激障碍 | 身体变形障碍 | 饮食失调 | 一般医疗状况

美国

小脑性共济失调 | 多系统萎缩 | 脊髓小脑共济失调 | 脊髓小脑退化 | 脊髓小脑性共济失调3 | 弗里德赖希共济失调 | 脊髓小脑性共济失调1型 | 脊髓小脑性共济失调2型 | 共济失调，脊髓小脑 | 共济失调，小脑 | 共济失调伴动眼神经失用症

意大利

克拉伯病 | 粘多糖贮积症 II 型 (MPS II) | I 型粘多糖贮积症 (MPS I) | 粘多糖贮积症 III 型 (MPS III) | 粘多糖贮积症 VI 型 (MPS VI)

美国

支气管扩张症 | 淋巴管平滑肌瘤病 | 原发性肺动脉高压 | ARDS（急性呼吸窘迫综合征） | COPD（慢性阻塞性肺疾病） | 间质性肺纤维化

大韩民国

复发性甲状腺癌 | 复发性儿童横纹肌肉瘤 | 乳头状甲状腺癌 | 复发性肾母细胞瘤和其他儿童肾脏肿瘤 | 以前治疗过的儿童横纹肌肉瘤 | 复发性儿童肝癌 | 儿童肝细胞癌

美国, 加拿大, 澳大利亚

Emery-Dreifuss 肌营养不良症 | 先天性肌无力综合症 | 肢带型肌营养不良症 | ITGA7（整合素 Alpha-7）缺乏症导致的先天性肌营养不良症 | Α-Dystroglycanopathy（先天性肌肉萎缩症和 Dystroglycan 异常糖基化伴有严重癫痫） | Α-肌营养不良症（由 TRAPPC11 突变引起的先天性肌营养不良伴脂肪肝和婴儿期白内障） | Α-Dystroglycanopathy（先天性肌营养不良症伴 Dystroglycan 低糖基化） | Α-肌营养不良症（先天性肌营养不良伴肌营养不良和癫痫） | Alpha-Dystroglycanopathy（Dystroglycanopathy... 及其他条件

美国

黑色素瘤 | 肾细胞癌 | 宫颈癌 | 鼻咽癌 | 小细胞肺癌 | 肝细胞癌 | 胸腺癌 | 胸腺瘤 | 非小细胞肺癌 | 间皮瘤 | 头颈部鳞状细胞癌 | 胆管癌 | 乳腺癌 | 输卵管癌 | 子宫内膜癌 | 尿路上皮癌 | 去势抵抗性前列腺癌 | 大肠癌 | 卵巢癌 | 神经内分泌癌 | 基底细胞癌 | 阴茎鳞状细胞癌 | 外阴癌 | 肛门鳞状细胞癌 | 胃或胃食管结合部腺癌 | 实体瘤已发表抗 PD1/PDL1 和/或抗 CTLA4 定向疗法具有抗肿瘤活性的证据 | 恶性附件肿瘤 | 非鳞状细胞唾液腺癌

美国

类风湿关节炎 | 系统性红斑狼疮 | 系统性硬化症 | 幼年特发性关节炎 | 干燥综合症 | 脊椎炎，强直 | 脊柱关节炎 | 白塞病 | 特发性炎症性肌病 | 血管炎，系统性 | 皮肌炎，青少年

巴西

尼曼匹克病 C1 型 | 幼年型神经元蜡样脂褐质沉着症 | Smith-Lemli-Opitz 综合症 | 肌酸转运蛋白缺乏症

美国

难治性 B 细胞非霍奇金淋巴瘤 | 弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 (DLBCL) | 3b 级滤泡性淋巴瘤 | 难治性侵袭性 B 细胞淋巴瘤 | 侵袭性 B 细胞 NHL | 从头或转化的惰性 B 细胞淋巴瘤 | DLBCL，Nos 遗传亚型 | 富含 T 细胞/组织细胞的大 B 细胞淋巴瘤 | EBV 阳性 DLBCL，编号 | 原发性纵隔 [胸腺] 大 B 细胞淋巴瘤 (PMBCL) | 高级 B 细胞淋巴瘤，编号 | C-MYC/BCL6 双重打击高级别 B 细胞淋巴瘤 | C-MYC/BCL2 双重打击高级别 B 细胞淋巴瘤

美国

怀孕相关 | 物质使用障碍 | 酒精使用障碍（澳元） | 药物使用障碍 | 胎儿酒精谱系障碍 | 胎儿酒精综合症 | 酒精使用使妊娠复杂化，妊娠早期 | 酒精使用使妊娠复杂化，妊娠中期 | 酒精使用使妊娠复杂化，妊娠晚期 | 酒精使用使怀孕复杂化，未指定的三个月 | 酒精使用使怀孕、分娩和产褥期复杂化 | 药物使用使妊娠复杂化，妊娠早期 | 药物使用使妊娠复杂化，妊娠中期 | 药物使用使妊娠复杂化，妊娠晚期 | 药物使用使妊娠复杂化，未指定的妊娠期 | 药物使用使妊娠、分娩和产褥期复杂化 | 影响胎儿的母体药物

美国

卡波西肉瘤 | 默克尔细胞癌 | BCC - 基底细胞癌 | SCC - 鳞状细胞癌 | 皮肤角化棘皮瘤 | 皮肤恶性附件肿瘤 (MATS) | 来自皮肤 T 细胞淋巴瘤 (CTCL) 的肿瘤

西班牙, 法国, 意大利

多发性骨髓瘤 | 淀粉样变性 | 郁积型多发性骨髓瘤 | 浆细胞白血病 | 冷球蛋白血症 | 轻链沉积病 | 卡斯尔曼病 | 重链沉积病 | 多发性神经病器官肿大内分泌病单克隆丙种球蛋白病和皮肤改变 | 意义未明的单克隆丙种球蛋白病 (MGUS) | 具有肾脏意义的单克隆丙种球蛋白病 (MGRS) | 具有神经学意义的单克隆丙种球蛋白病 (MGNS)

中国

软骨肉瘤 | 脊索瘤 | 脑膜瘤 | 颅咽管瘤 | 脑膨出 | 感觉神经母细胞瘤 | 垂体瘤 | Rathke裂囊肿

美国

骨髓增生异常综合征 | 镰状细胞性贫血症 | 范可尼贫血 | 严重的先天性中性粒细胞减少症 | 骨髓衰竭综合征 | 血液凝固障碍 | 红细胞异常 | 白细胞紊乱 | 止血 | 先天性角化不良 | Diamond-Blackfan 贫血 | 先天性血小板减少症 | 骨髓增生性疾病

美国

神经认知障碍 | 失智 | 老年痴呆症 | 路易体病 | 额颞痴呆 | 血管性痴呆 | 混合性痴呆 | 挑病 | 多梗死性痴呆

美国

滑膜肉瘤 | 上皮样肉瘤 | 肾髓质癌 | 恶性横纹肌样瘤 (MRT) | 肾脏横纹肌样瘤 (RTK) | 非典型畸胎样横纹肌样瘤 (ATRT) | 具有横纹肌样特征的选定肿瘤 | INI1 阴性肿瘤 | 卵巢恶性横纹肌样瘤 | 低分化脊索瘤（或其他经申办者批准的脊索瘤） | 任何具有 EZH2 GOF 突变的实体瘤

法国, 美国, 澳大利亚, 台湾, 比利时, 英国, 加拿大, 德国, 意大利

肉瘤 | 小肠癌 | 卵巢癌 | 肺癌 | 脑和中枢神经系统肿瘤 | 转移癌 | 成神经细胞瘤 | 眼内黑色素瘤 | 黑色素瘤（皮肤） | 视网膜母细胞瘤

美国

线粒体疾病 | 线粒体 DNA tRNALeu(UUR) m.3243A | 母系遗传性糖尿病和耳聋 (MIDD) | 线粒体脑肌病、乳酸性酸中毒和中风样发作 (MELAS) | 慢性进行性外眼肌麻痹 (CPEO)

荷兰, 丹麦, 英国, 德国

慢性肾脏病 | 糖尿病，1 型 | 系统性红斑狼疮 | 炎症性肠病 | 囊性纤维化 | 镰状细胞性贫血症 | 干细胞移植 | 儿童癌症 | 器官移植

美国

艾滋病毒感染 | 早产 | 微生物定植 | 怀孕;感染 | 细菌性阴道病 | 滴虫性阴道炎 | 淋病奈瑟菌感染 | 沙眼衣原体感染 | 生殖支原体感染 | 生殖器支原体感染 | 阴道念珠菌 | 性传播感染（不是 HIV 或肝炎） | 解脲支原体感染

南非

淋巴管平滑肌瘤病 | 室管膜下巨细胞星形细胞瘤 | 面部血管纤维瘤 | 皮质发育不良 | 肾血管平滑肌脂肪瘤 | 色素减退斑 | 鲨鱼皮补丁 | 指甲纤维瘤 | 心脏横纹肌瘤

斯里兰卡, 阿尔巴尼亚, 罗马尼亚, 埃及, 巴基斯坦, 乔治亚州, 印度, 立陶宛

中风 | 多发性硬化症 | 脑瘫 | 帕金森综合症 | 脊髓损伤 | 神经系统疾病 | 偏瘫 | 偏瘫 | 弗里德赖希共济失调 | 创伤，大脑 | 横贯性脊髓炎

美国

健康 | 强直性营养不良 2 型 | 庞贝病（迟发性） | 脊髓性肌萎缩症 3 型 | 强直性营养不良 1 型 (DM1) | 面肩肱型肌营养不良症 1 | 包涵体肌炎，散发性

德国

失智 | 痴呆症，血管 | 痴呆症，混合 | 路易体痴呆症 | 老年痴呆症 | 阿尔茨海默型痴呆 | 痴呆症，多发梗塞 | 痴呆症，轻度 | 中度痴呆症 | 额叶痴呆症 | 额颞痴呆

英国

既往骨髓增生异常综合征引起的急性髓性白血病 | 复发性成人急性髓性白血病 | 继发性急性髓性白血病 | 难治性急性髓性白血病 | 费城染色体阳性 | 复发性急性淋巴细胞白血病 | 难治性急性淋巴细胞白血病 | 难治性慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性 | 骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤 | 破坏 5% 或更多的骨髓有核细胞 | T 急性淋巴细胞白血病

美国

复发性非小细胞肺癌 | 复发性胸膜恶性间皮瘤 | III 期胸膜恶性间皮瘤 AJCC v7 | IV 期胸膜恶性间皮瘤 AJCC v7 | IV 期非小细胞肺癌 AJCC v7 | IIIA 期非小细胞肺癌 AJCC v7 | HLA-A*0201 阳性细胞存在 | 晚期胸膜恶性间皮瘤 | III 期非小细胞肺癌 AJCC v7 | IIIB 期非小细胞肺癌 AJCC v7 | WT1 阳性

美国

伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 伴有 Del(5q) 的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(16;16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(8;21)(q22;q22) | 未经治疗的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 t(15;17)(q22;q12) | 急性未分化白血病 | 肥大细胞白血病 | 未经治疗的成人急性淋巴细胞白血病 | 骨髓/NK 细胞急性白血病

美国

透明细胞肾细胞癌 | III期肾细胞癌 | IV 期肾细胞癌 | 肾脏透明细胞肉瘤 | 乳头状肾细胞癌 | 肾脏横纹肌样瘤 | I期肾细胞癌 | 儿童肾细胞癌 | II期肾细胞癌 | I期肾母细胞瘤 | II期肾母细胞瘤 | III期肾母细胞瘤 | IV 期肾母细胞瘤

美国, 加拿大, 澳大利亚, 新西兰, 波多黎各

淋巴瘤 | 骨髓增生异常综合征 | 白血病 | 睾丸生殖细胞肿瘤 | 乳腺癌 | 慢性骨髓增生性疾病 | 卵巢癌 | 成神经细胞瘤 | 多发性骨髓瘤和浆细胞肿瘤 | 骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤

美国

急性髓性白血病 | 成人急性巨核细胞白血病 (M7) | 成人急性微分化髓性白血病 (M0) | 成人急性单核细胞白血病 (M5a) | 成人急性单核细胞白血病 (M5b) | 成熟型成人急性成髓细胞白血病 (M2) | 未成熟的成人急性成髓细胞白血病 (M1) | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(16;16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(8;21)(q22;q22) | 成人急性粒单核细胞白血病 (M4) | 成人红白血病 (M6a) | 成人纯红细胞白血病 (M6b) | 未经治疗的成人急性髓性白血病

美国

淋巴瘤 | 肾癌 | 骨髓增生异常综合征 | 白血病 | 睾丸生殖细胞肿瘤 | 乳腺癌 | 慢性骨髓增生性疾病 | 卵巢癌 | 妊娠滋养细胞肿瘤 | 成神经细胞瘤 | 多发性骨髓瘤和浆细胞肿瘤

美国

子宫癌肉瘤 | 卵巢肉瘤 | 复发性成人软组织肉瘤 | 复发性子宫肉瘤 | III 期成人软组织肉瘤 | III期子宫肉瘤 | IV 期成人软组织肉瘤 | IV 期子宫肉瘤 | 成人血管肉瘤 | 成人上皮样肉瘤 | 成人平滑肌肉瘤 | 成人滑膜肉瘤 | 成人恶性纤维组织细胞瘤 | 成人神经纤维肉瘤 | 子宫平滑肌肉瘤

美国

复发性成人急性髓性白血病 | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(16;16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(8;21)(q22;q22) | 继发性急性髓性白血病 | 未经治疗的成人急性髓性白血病 | 先前治疗过的骨髓增生异常综合征 | 继发性骨髓增生异常综合征 | 成人急性髓性白血病伴 t(15;17)(q22;q12) | 非典型慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阴性 | 骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤，无法分类 | 新生骨髓增生异常综合征

加拿大

肉瘤 | 疼痛 | 淋巴瘤 | 肾癌 | 骨髓增生异常综合征 | 白血病 | 慢性骨髓增生性疾病 | 卵巢癌 | 成神经细胞瘤 | 多发性骨髓瘤和浆细胞肿瘤 | 口腔并发症 | 骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤

美国

肉瘤 | 淋巴瘤 | 肾癌 | 骨髓增生异常综合征 | 白血病 | 睾丸生殖细胞肿瘤 | 乳腺癌 | 慢性骨髓增生性疾病 | 卵巢癌 | 妊娠滋养细胞肿瘤 | 成神经细胞瘤 | 多发性骨髓瘤和浆细胞肿瘤

美国

原发性开角型青光眼 | 视网膜静脉阻塞 | 色素性视网膜炎 | 视网膜动脉阻塞 | 干性年龄相关性黄斑变性 | 遗传性黄斑变性 | 黄斑脱落 | 治疗过的视网膜脱离 | 非关节炎性前部缺血性视神经病变 | 遗传性常染色体显性视神经萎缩 | 缺血性黄斑水肿

血小板减少症 | 先天性代谢错误 | 异染性脑白质营养不良 | 范可尼贫血 | 重型地中海贫血 | 纯红细胞再生障碍

美国

肾癌 | 肾细胞癌 | ALK基因突变 | MET基因突变 | HLCC | 肾肿瘤组织学 | 皮肤平滑肌瘤 | BAP1 肿瘤易感综合征 | VHL综合症 | Birt-Hogg-Dube 综合症 | 家族性肾癌 | FLCN基因突变 | FH基因突变 | 皮肤平滑肌瘤伴子宫平滑肌瘤

中国

中风 | 磁共振成像 | 法布里病 | 脑小血管病 | 卡达西尔 | HTRA1 相关的常染色体显性遗传性脑血管病 | COL4A1 相关脑小血管病伴出血 | 新一代测序

台湾

帕金森综合症 | 运动障碍 | 颞下颌关节疾病 | 肌张力障碍 | 斜颈 | 特发性震颤 | 抽动障碍 | 发音困难 | 肌阵挛 | 尺神经卡压 | 药物引起的肌张力障碍

美国

糖尿病，1 型 | 沃尔夫勒姆综合症 | 新生儿糖尿病 | 单基因糖尿病 | 年轻人的成熟期糖尿病 (MODY) | Wolcott-Rallison 综合症 | 线粒体糖尿病

加拿大