Clinical Trials on X连锁肾上腺脑白质营养不良 in Spain

总计182个结果

Onofre, Aurora Pujol, M.D.
Instituto de Salud Carlos III; Fundacion Hesperia; ELA España Association

完全的

吡格列酮对肾上腺脊髓神经病患者的影响 (XAMNPIOP2011)

肾上腺脊髓神经病 | X连锁肾上腺脑白质营养不良

西班牙
Parc de Salut Mar

完全的

“使用表没食子儿茶素没食子酸酯 (EGCG) 和认知训练来调节脆性 X 综合征患者的认知表现”(TESFX)

脆性 X 综合征

西班牙
Yolanda de Diego Otero

完全的

抗氧化剂治疗脆性 X 综合征的安全性和有效性研究 (SXF-TRA152)

脆性 X 综合征

西班牙
Fundación Pública Andaluza para la Investigación...
Delos Clinical

完全的

评估维生素 C 和维生素 E 与安慰剂联合治疗脆性 X 综合征儿童认知和行为障碍的安全性和有效性的临床试验 (SXF2-8)

X 脆性综合症

西班牙
Edimer Pharmaceuticals

完全的

受少汗性外胚层发育不良影响的男性受试者表型和遗传特性的评估 (ECP-012) (ECP-012)

X连锁少汗性外胚层发育不良 | 少汗性外胚层发育不良

西班牙
Parc de Salut Mar
Hospital Infantil Universitario Niño Jesús, Madrid, Spain; Hospital Universitario Marqués de... 和其他合作者

完全的

EGCG 使用和安全性的儿科探索性研究 (PERSEUS) (PERSEUS)

唐氏综合症 | 脆性 X 综合征

西班牙
EspeRare Foundation
Iqvia Pty Ltd; Pierre Fabre Medicament

招聘中

对患有 X 连锁少汗性外胚层发育不良的男性受试者进行 ER004 的羊膜腔内给药 (EDELIFE)

X 连锁少汗性外胚层发育不良 (XLHED)

美国, 西班牙, 法国, 德国, 意大利, 英国
Minoryx Therapeutics, S.L.

主动，不招人

一项针对脑 X 连锁肾上腺脑白质营养不良 (Cald) 男性儿科患者的临床研究，以评估 MIN-102 治疗对人类干细胞移植 (HSCT) 前疾病进展的影响 (NEXUS)

脑肾上腺脑白质营养不良

西班牙, 德国, 法国, 阿根廷
Novartis Pharmaceuticals

完全的

评估单次和多次口服剂量 AFQ056 对脆性 X 综合征 (FXS) 儿童的药代动力学、安全性和耐受性的临床研究

脆性 X 综合征

美国, 西班牙
Mitsubishi Tanabe Pharma America Inc.

招聘中

使用 EPP 的研究对象可以增加日照时间且不会感到疼痛 (INSPIRE)

红细胞生成性原卟啉症 (EPP) | X连锁原卟啉症 (XLP)

美国, 西班牙, 法国, 日本, 英国, 意大利, 澳大利亚, 波兰, 保加利亚, 捷克语, 荷兰
MedDay Pharmaceuticals SA

完全的

肾上腺脊髓神经病中的 MD1003-AMN MD1003

肾上腺脑白质营养不良 | 肾上腺脊髓神经病 | AMN

法国, 德国, 西班牙
Onofre, Aurora Pujol, M.D.

完全的

AMN 患者的血浆白蛋白交换

肾上腺脑白质营养不良 | 肾上腺脊髓神经病

西班牙
Onofre, Aurora Pujol, M.D.
Ministerio de Sanidad, Servicios Sociales e Igualdad; Fundacion Hesperia

完全的

AMN 的临床试验：氧化应激生物标志物的验证、抗氧化剂混合物的功效和安全性

肾上腺脊髓神经病

西班牙
Novartis Pharmaceuticals

终止

AFQ056 在成年脆性 X 综合征患者中的长期、安全性、耐受性和疗效研究

脆性 X 综合征

德国, 美国, 瑞士, 澳大利亚, 加拿大, 丹麦, 法国, 意大利, 英国, 西班牙
Novartis Pharmaceuticals

完全的

AFQ056 在成年脆性 X 综合征患者中的安全性和有效性

脆性 X 综合征

美国, 瑞士, 德国, 澳大利亚, 加拿大, 丹麦, 法国, 意大利, 西班牙, 英国
Minoryx Therapeutics, S.L.

主动，不招人

一项评估 MIN-102 (IMP) 在男性 AMN 患者中的疗效和安全性的临床研究。 (Advance)

肾上腺脑白质营养不良

西班牙, 美国, 匈牙利, 法国, 德国, 意大利, 荷兰, 英国
Hoffmann-La Roche

完全的

RO4917523在脆性X综合征患者中的研究

脆性 X 综合征

法国, 西班牙, 美国, 秘鲁, 加拿大, 英国, 智利, 阿根廷, 墨西哥, 瑞典
Novartis Pharmaceuticals

终止

AFQ056 在青少年脆性 X 综合征患者中的长期、安全性和耐受性研究（开放标签）

脆性 X 综合征

美国, 比利时, 澳大利亚, 以色列, 瑞士, 德国, 丹麦, 意大利, 荷兰, 西班牙, 瑞典, 英国, 法国
Novartis Pharmaceuticals

完全的

AFQ056 在青少年脆性 X 综合征患者中的安全性和有效性

脆性 X 综合征

美国, 比利时, 澳大利亚, 以色列, 瑞士, 德国, 法国, 加拿大, 丹麦, 印度尼西亚, 意大利, 荷兰, 西班牙, 瑞典, 火鸡, 英国
Jazz Pharmaceuticals
GW Pharmaceuticals

终止

雷特综合征患者大麻二酚口服溶液（GWP42003-P，CBD-OS）的长期安全性研究

雷特综合症 | RTT

美国, 加拿大, 意大利, 西班牙, 英国, 澳大利亚
Jazz Pharmaceuticals

终止

大麻二酚口服溶液 (GWP42003-P, CBD-OS) 对 Rett 综合征患者的疗效和安全性 (ARCH)

雷特综合症 | RTT

美国, 西班牙, 意大利, 英国
Rocket Pharmaceuticals Inc.

完全的

达农病的自然史

达农病

爱尔兰, 捷克语, 法国, 意大利, 西班牙
Emalex Biosciences Inc.
Psyadon Pharma

终止

Ecopipam 治疗 Lesch-Nyhan 病患者的自伤行为

Lesch-Nyhan病 | 自伤行为

西班牙, 美国
Sarepta Therapeutics, Inc.
Hansa Biopharma AB

主动，不招人

一项基因转移治疗研究，旨在评估已确定具有重组腺相关病毒血清型 (rAAVrh74) 抗体的杜氏肌营养不良症 (DMD) 患者输注 Imlifidase 后 Delandistrogene Moxeparvovec (SRP-9001) 的安全性和有效性

杜氏肌营养不良症

西班牙
University of Malaga

完全的

在 Duchenne 和 Becker 使用虚拟现实眼镜的多模式物理治疗计划的有效性。 (RVDuchenne)

肌肉萎缩症、Duchenne 和 Becker 类型

西班牙
Baxalta now part of Shire

终止

用于血友病 B 受试者基因转移的腺相关病毒载体 SHP648 的 1/2 期研究

血友病B

火鸡, 西班牙
Shire

完全的

在已完成研究 HGT-HIT-094 的儿科参与者中进行艾杜硫酶 IT 和艾拉普拉酶治疗的长期安全性和临床结果研究

猎人综合症

美国, 西班牙, 加拿大, 英国, 墨西哥, 澳大利亚, 法国
JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

招聘中

JR-141在粘多糖贮积症II患者中的III期研究

黏多糖贮积症Ⅱ

美国, 德国, 西班牙, 法国, 巴西, 阿根廷, 火鸡, 英国, 波兰, 意大利
Shire

完全的

评估亨特综合征儿科患者神经发育状态的观察性研究 (MPS II)

猎人综合症 | 粘多糖贮积症 (MPS)

美国, 阿根廷, 墨西哥, 西班牙, 英国
BioMarin Pharmaceutical

招聘中

一项评估 BMN 351 在杜氏肌营养不良症参与者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学的 1/2 期研究

杜氏肌营养不良症

西班牙, 英国
Universidad de Almeria

完全的

对患有神经系统疾病的儿童和青少年进行物理治疗

神经系统疾病 | 儿科疾病 | 杜氏 | 感觉运动障碍编号

西班牙
Janssen Research & Development, LLC
Janssen Research & Development, LLC

主动，不招人

治疗与 RPGR 基因变异相关的 X 连锁视网膜色素变性的后续基因治疗试验

X连锁视网膜色素变性

美国, 加拿大, 以色列, 英国, 西班牙, 丹麦, 法国, 比利时, 意大利, 荷兰, 瑞士
Hoffmann-La Roche
Sarepta Therapeutics, Inc.

招聘中

一项基因递送研究，旨在评估 Delandistrogene Moxeparvovec 在四岁以下杜氏肌营养不良症 (DMD) 参与者中的安全性和表达 (ENVOL)

杜氏肌营养不良症

西班牙, 德国
Janssen Research & Development, LLC
Janssen Research & Development, LLC

主动，不招人

治疗与 RPGR 基因变异相关的 X 连锁视网膜色素变性的基因治疗试验

X连锁视网膜色素变性

比利时, 加拿大, 美国, 以色列, 英国, 西班牙, 丹麦, 法国, 意大利, 荷兰, 瑞士
University of Malaga

尚未招聘

一组患有杜氏肌营养不良症和贝克尔肌营养不良症的儿童进行为期 5 周的数字呼吸练习的有效性。 (DMDrespy2024)

肌营养不良症 | 杜氏肌营养不良症 | 贝克尔肌营养不良症

西班牙
Denali Therapeutics Inc.

招聘中

一项确定 DNL310 与艾杜硫酶在患有神经元病 (nMPS II) 或非神经元病性粘多糖贮积症 II 型 (nnMPS II) 儿科参与者中的疗效和安全性的研究 (COMPASS)

黏多糖贮积症Ⅱ

美国, 西班牙, 英国, 捷克语, 法国, 加拿大, 意大利, 比利时, 荷兰, 德国, 阿根廷, 瑞典, 火鸡, 哥伦比亚
EspeRare Foundation

完全的

杜氏肌营养不良症患者的利美泊利 (RIM4DMD)

肌肉萎缩症，Duchenne

意大利, 法国, 西班牙, 英国
Takeda

可用的

Idursulfase-IT 与 Elaprase 在猎人综合征患儿中的试验后访问计划

猎人综合症

美国, 澳大利亚, 墨西哥, 西班牙, 英国
Barcelona Macula Foundation

招聘中

罕见眼病的结构和功能特征 (RADIS)

色素性视网膜炎 | 无脉络膜血症 | 斯塔加特病 1 | 最佳疾病 | 黄斑型营养不良

西班牙
Kyowa Kirin Pharmaceutical Development Ltd

完全的

评估 Burosumab 在 1 岁以下患者中的安全性、耐受性、药代动力学和疗效的研究

X 连锁低磷血症 (XLH)

瑞典, 西班牙, 英国, 意大利, 奥地利, 法国
Shire

完全的

鞘内注射艾杜硫酶-IT 联合 Elaprase® 治疗亨特综合征和早期认知障碍儿科患者的研究 (AIM-IT)

猎人综合症

西班牙, 美国, 加拿大, 英国, 法国, 澳大利亚, 墨西哥
NS Pharma, Inc.
Nippon Shinyaku Co., Ltd.

完全的

评估 Viltolarsen 在患有 DMD 的行走和非行走男孩中的安全性、耐受性和有效性的研究 (Galactic53)

杜氏肌营养不良症

西班牙, 美国, 俄罗斯联邦, 意大利, 中国, 火鸡
Novo Nordisk A/S

完全的

单剂量和多剂量长效活化重组人因子 VII 在血友病 A 和 B 患者中的安全性和作用方式

先天性出血性疾病 | 血友病A | 血友病B

西班牙
University Hospital, Basel, Switzerland

完全的

他莫昔芬治疗杜氏肌营养不良症 (TAMDMD)

杜氏肌营养不良症

法国, 西班牙, 德国, 荷兰, 瑞士, 英国
CSL Behring

完全的

重组凝血因子 IX 白蛋白融合蛋白在 B 型血友病患者中的安全性和药代动力学研究

血友病B

西班牙, 意大利, 法国, 德国, 奥地利, 以色列
Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation...
Catholic University of the Sacred Heart; Università degli Studi di Ferrara; Universidad Complutense... 和其他合作者

招聘中

肌营养不良症中的大脑受累第 1 部分

杜氏肌营养不良症 | 贝克尔肌营养不良症

丹麦, 法国, 意大利, 荷兰, 西班牙, 英国
Novo Nordisk A/S

完全的

更新西班牙先天性血友病研究的项目 (PUCHS)

先天性出血性疾病 | 血友病A | 血友病B

西班牙
Swedish Orphan Biovitrum
Cerner Enviza

主动，不招人

一项评估 Alprolix 在 B 型血友病患者中的真实疗效和使用情况的国际研究 (B-MORE)

血友病B

捷克语, 希腊, 爱尔兰, 意大利, 挪威, 沙特阿拉伯, 西班牙, 瑞典, 英国
CSL Behring

完全的

重组融合蛋白连接凝血因子 IX 与白蛋白 (rIX-FP) 在血友病 B 患儿中的安全性、有效性和药代动力学研究

血友病B

德国, 澳大利亚, 意大利, 以色列, 捷克共和国, 西班牙, 法国, 加拿大, 奥地利, 俄罗斯联邦
Swedish Orphan Biovitrum

完全的

欧洲血友病护理当前治疗实践的非干预回顾性研究

血友病A | 血友病B

法国, 德国, 意大利, 西班牙, 瑞典, 比利时, 英国

Clinical Trials on X连锁肾上腺脑白质营养不良 in Spain

赞助者和合作者

医疗条件

药物干预

CROs by country

CROs in Czech Republic

条件

罕见疾病

药物干预

膳食补充剂

赞助者/合作者

地点