Clinical Trials on Chyba lomu in Poland
Celkem 386 výsledků
-
dr. Laura C. G. de Graaff-HerderNáborPoruchy pohlavního vývoje | Vrozená hyperplazie nadledvin | Tuberózní skleróza | Kallmannův syndrom | Prader-Willi syndrom | Neurofibromatóza | Rettův syndrom | 22q11 deleční syndrom | Turnerův syndrom | Noonanův syndrom | Allan-Herndon-Dudley syndrom | Saethre-Chotzenův syndrom | Vrozený hypopituitarismus | Syndrom Cornelia... a další podmínkyHolandsko
-
Mandos LLCUkončenoNiemann-Pickova choroba typu CSpojené státy
-
Esperion Therapeutics, Inc.DokončenoHypercholesterolémie | Aterosklerotické kardiovaskulární onemocnění | Nežádoucí reakce statinůSpojené státy, Kanada
-
Spark TherapeuticsAktivní, ne náborLysozomální střádavá onemocnění | Onemocnění z hromadění glykogenu typu II | Glykogenová choroba typu 2 | Pompeho nemoc (pozdní nástup) | Pompeho nemoc | LOPD | Nedostatek kyselé maltázySpojené státy, Kanada, Holandsko, Francie, Dánsko, Německo, Itálie, Spojené království
-
Amicus TherapeuticsUkončenoFabryho nemocAustrálie, Spojené státy, Itálie, Španělsko, Belgie, Krocan, Brazílie, Argentina, Spojené království, Dánsko, Francie, Kanada, Egypt
-
Genzyme, a Sanofi CompanyUkončenoPompeho nemocSpojené státy
-
Kastle Therapeutics, LLCIonis Pharmaceuticals, Inc.DokončenoIschemická choroba srdeční | Heterozygotní familiární hypercholesterolémieSpojené státy, Kanada
-
Amicus TherapeuticsDokončenoFabryho nemocSpojené státy, Rakousko, Spojené království, Argentina, Austrálie, Belgie, Brazílie, Kanada, Dánsko, Egypt, Francie, Itálie, Japonsko, Španělsko, Krocan
-
NewAmsterdam PharmaAktivní, ne náborDyslipidemie | Hypercholesterolémie | Familiární hypercholesterolémie | Aterosklerotické kardiovaskulární onemocnění | Vysoký cholesterolSpojené státy, Polsko, Dánsko, Česko, Čína, Holandsko, Japonsko, Gruzie
-
BioMarin PharmaceuticalICON plcDokončenoMukopolysacharidóza IV typu A | Morquiův syndrom A | MPS IVASpojené státy, Spojené království, Austrálie, Tchaj-wan, Belgie, Malajsie, Rakousko, Kanada, Portugalsko, Francie, Irsko, Česko, Dánsko, Itálie, Holandsko, Polsko, Portoriko
-
TakedaDostupnýHunterův syndromSpojené státy, Austrálie, Mexiko, Španělsko, Spojené království
-
CytokineticsDokončenoChronické srdeční selhání | Farmakokinetika | Systolická dysfunkce levé komory | Ejekční frakce levé komory | Orální formulace s modifikovaným uvolňováním | Historie chronického srdečního selhání | EchokardiogramSpojené státy, Kanada, Itálie, Holandsko, Spojené království, Belgie, Česko, Austrálie, Maďarsko, Polsko, Bulharsko, Litva, Německo
-
Genzyme, a Sanofi CompanyDokončenoNemoc z hromadění glykogenu typu II (GSD-II) | Pompeho nemoc (pozdní nástup) | Glykogeneze typu II | Nedostatek kyselé maltázy (AMD)Spojené státy, Francie, Kanada, Holandsko, Austrálie
-
SanofiNáborFabryho nemocItálie, Spojené státy, Rakousko, Čína, Česko, Dánsko, Francie, Německo, Řecko, Japonsko, Korejská republika, Holandsko, Norsko, Španělsko, Tchaj-wan, Krocan, Spojené království, Kanada, Polsko
-
Neurocrine BiosciencesAktivní, ne náborVrozená hyperplazie nadledvinSpojené státy, Spojené království, Francie, Řecko, Itálie, Španělsko, Belgie, Kanada, Německo, Polsko
-
VA Office of Research and DevelopmentDokončenoChronická onemocnění ledvin | DnaSpojené státy
-
Intellia TherapeuticsNáborFamiliární amyloidní kardiomyopatie související s transthyretinem (ATTR). | Familiární amyloidní polyneuropatie související s transthyretinem (ATTR). | Transthyretinová srdeční amyloidóza divokého typuSpojené království, Nový Zéland, Švédsko
-
Ionis Pharmaceuticals, Inc.NáborAlexandrova nemocSpojené státy, Spojené království, Austrálie, Kanada, Izrael, Itálie, Japonsko, Holandsko
-
Genzyme, a Sanofi CompanyNáborFabryho nemocChorvatsko, Spojené státy, Argentina, Austrálie, Belgie, Bulharsko, Kanada, Německo, Hongkong, Indie, Indonésie, Korejská republika, Kuvajt, Malajsie, Filipíny, Polsko, Rumunsko, Singapur, Slovensko, Tchaj-wan, Thajsko, Spojené království a více
-
Neurocrine BiosciencesAktivní, ne náborVrozená hyperplazie nadledvinSpojené státy, Španělsko, Belgie, Rakousko, Bulharsko, Kanada, Česko, Francie, Německo, Řecko, Izrael, Itálie, Holandsko, Polsko, Portugalsko, Srbsko, Švédsko, Spojené království
-
SanofiNáborFabryho nemocČína, Finsko, Německo, Norsko, Spojené království, Spojené státy, Dánsko, Rakousko, Řecko, Rumunsko, Argentina, Brazílie, Kanada, Japonsko, Mexiko, Polsko, Itálie, Francie, Krocan, Austrálie, Švýcarsko
-
Intellia TherapeuticsAktivní, ne náborFamiliární amyloidní kardiomyopatie související s transthyretinem (ATTR). | Familiární amyloidní polyneuropatie související s transthyretinem (ATTR). | Transthyretinová srdeční amyloidóza divokého typuFrancie, Spojené království, Nový Zéland, Švédsko
-
Cyclo Therapeutics, Inc.Aktivní, ne náborNiemann-Pickova choroba, typ C1Spojené státy, Tchaj-wan, Spojené království, Izrael, Španělsko, Brazílie, Itálie, Austrálie, Krocan, Saudská arábie, Argentina, Polsko, Německo
-
Genzyme, a Sanofi CompanyNáborRegistr Gaucherovy choroby a podregistr těhotenství International Collaborative Gaucher Group (ICGG)Gaucherova nemoc | Syndrom cerebrosidové lipidózy | Onemocnění z nedostatku glukocerebrosidázy | Onemocnění z nedostatku glukosylceramid beta-glukosidázyMaďarsko, Chorvatsko, Spojené státy, Austrálie, Belgie, Brazílie, Bulharsko, Kanada, Dánsko, Německo, Řecko, Hongkong, Indie, Indonésie, Itálie, Jordán, Korejská republika, Kuvajt, Libanon, Malajsie, Pákistán, Filipíny, Polsko, Saudská... a více
-
Intellia TherapeuticsRegeneron PharmaceuticalsNáborTransthyretinová amyloidóza (ATTR) s kardiomyopatiíSpojené státy, Austrálie, Spojené království, Nový Zéland, Kanada
-
Mandos LLCDokončenoNiemann-Pickova choroba, typ CSpojené státy, Austrálie, Spojené království, Německo, Francie, Nový Zéland, Singapur, Španělsko, Krocan
-
Mandos LLCUkončenoNiemann-Pickova choroba, typ CSpojené státy, Austrálie, Spojené království, Krocan, Švýcarsko, Německo, Nový Zéland, Singapur, Francie
-
Genzyme, a Sanofi CompanySchváleno pro marketingNemoc z hromadění glykogenu typu II (GSD-II) | Nemoc z nedostatku kyselé maltázy | Glykogenóza 2 | Pompeho nemoc (pozdní nástup)Spojené státy
-
Ionis Pharmaceuticals, Inc.DokončenoAmyloidóza | Familiární amyloidní polyneuropatie | FAP | TTR | TransthyretinSpojené státy, Španělsko, Argentina, Brazílie, Francie, Německo, Itálie, Portugalsko, Spojené království
-
Novo Nordisk A/SDokončenoSrdeční selhání se zachovanou ejekční frakcí (HFpEF) a diabetes mellitus, typ 2Spojené státy, Španělsko, Maďarsko, Spojené království, Indie, Holandsko, Německo, Japonsko, Kanada, Česko, Argentina, Rakousko, Izrael, Itálie, Polsko, Švédsko
-
Alnylam PharmaceuticalsAktivní, ne náborTransthyretinová amyloidóza | Amyloidóza, dědičnáSpojené státy, Argentina, Austrálie, Belgie, Brazílie, Bulharsko, Kanada, Kypr, Francie, Německo, Řecko, Itálie, Japonsko, Korejská republika, Malajsie, Mexiko, Holandsko, Portugalsko, Španělsko, Švédsko, Tchaj-wan, Spojené království
-
Alnylam PharmaceuticalsAktivní, ne náborHELIOS-B: Studie k hodnocení Vutrisiranu u pacientů s transthyretinovou amyloidózou s kardiomyopatiíTransthyretinová amyloidóza (ATTR) s kardiomyopatiíSpojené státy, Polsko, Argentina, Austrálie, Belgie, Francie, Německo, Japonsko, Holandsko, Portugalsko, Španělsko, Švédsko, Spojené království, Kanada, Česko, Dánsko, Maďarsko, Irsko, Norsko, Korejská republika, Rakousko, Chorvatsko, Izrae... a více
-
Alnylam PharmaceuticalsDokončenoAmyloidní neuropatie | Amyloidní neuropatie, familiární | Amyloidóza zprostředkovaná TTR | Amyloidóza, dědičná | Amyloidóza, dědičná, související s transthyretinem | Familiární amyloidní polyneuropatieSpojené státy, Kanada, Argentina, Austrálie, Bulharsko, Kypr, Itálie, Japonsko, Malajsie, Mexiko, Holandsko, Portugalsko, Španělsko, Švédsko, Německo, Francie, Brazílie, Krocan, Korejská republika, Tchaj-wan, Spojené království
-
PfizerDokončenoTransthyretinová amyloidóza | Transthyretinové genové mutaceSpojené státy, Francie, Španělsko, Tchaj-wan, Izrael, Korejská republika, Dánsko, Kanada, Holandsko, Japonsko, Švédsko, Brazílie, Mexiko, Argentina, Portugalsko, Belgie, Bulharsko, Kypr, Německo, Itálie, Malajsie, Rumunsko, Saudská arábie a více
-
Alnylam PharmaceuticalsAktivní, ne náborTransthyretinová amyloidóza (ATTR) s kardiomyopatiíSpojené státy, Austrálie, Brazílie, Bulharsko, Francie, Itálie, Japonsko, Mexiko, Holandsko, Tchaj-wan, Spojené království, Belgie, Česko, Dánsko, Nový Zéland, Švédsko, Korejská republika, Argentina, Chile, Hongkong, Portugalsko
-
Fred Hutchinson Cancer CenterNational Cancer Institute (NCI); National Heart, Lung, and Blood Institute... a další spolupracovníciNáborVrozená amegakaryocytární trombocytopenie | Paroxysmální noční hemoglobinurie | Diamantová-Blackfanová anémie | Shwachmanův-Diamantový syndrom | Syndrom selhání kostní dřeně | Dědičná sideroblastická anémie | Hematologický novotvar se zárodečnou mutací GATA2 | Hematologický novotvar se zárodečnou mutací... a další podmínkySpojené státy