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- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT01194141
Bewegungstraining bei Barth-Syndrom
6. Januar 2017 aktualisiert von: W. Todd Cade, Washington University School of Medicine
Sicherheit und Wirksamkeit des Aerobic-Übungstrainings beim Barth-Syndrom
Das Barth-Syndrom (BTHS) ist eine genetische Erkrankung, die zu Herzversagen, Muskelschwäche und Belastungsintoleranz führt.
Mehrere Studien zu Nicht-BTHS-Herzinsuffizienz deuten darauf hin, dass Ausdauertraining bei der Verbesserung der Belastungsintoleranz, der Herzfunktion und der Lebensqualität bei jungen Männern mit BTHS von Vorteil ist.
Diese Studie untersucht die Auswirkungen von Ausdauer (d.h.
aerobes) Übungstraining zu Belastungstoleranz, Herzfunktion und Lebensqualität bei Jugendlichen und jungen Erwachsenen mit BTHS.
Wir gehen davon aus, dass ein 3-monatiges Ausdauertraining die Belastungstoleranz, die Herzfunktion und die Lebensqualität bei Jugendlichen und jungen Männern mit BTHS verbessert.
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Das Barth-Syndrom (BTHS) ist eine X-chromosomale Erkrankung, die durch schwere mitochondriale Dysfunktion, Skelett- und Kardiomyopathie und Wachstumsverzögerung gekennzeichnet ist.
Die Forscher haben kürzlich bei Jugendlichen mit BTHS eine schwere Belastungsintoleranz festgestellt, die durch eine beeinträchtigte Sauerstoffextraktion und -verwertung der Skelettmuskulatur vermittelt wurde.
Frühere Beweise aus anderen mitochondrialen Pathologien zeigten, dass chronisches Aerobic-Übungstraining die mitochondriale Biogenese, die Sauerstoffextraktion/-nutzung der Skelettmuskulatur, die Belastungstoleranz und die Lebensqualität bei diesen Personen verbesserte.
Chronisches Aerobic-Übungstraining verbesserte auch die linksventrikuläre und kardioautonome Funktion und verringerte das Auftreten von Arrhythmien in Nicht-Barth-Herzinsuffizienz- und Arrhythmie-Mensch- und -Tiermodellen.
Derzeit ist nicht bekannt, ob chronisches Aerobic-Übungstraining bei der Verbesserung der linksventrikulären Funktion, der mitochondrialen Biogenese der Skelettmuskulatur und der Sauerstoffextraktion/-nutzung, der Belastungstoleranz, der kardioautonomen Funktion und der Lebensqualität bei Patienten mit BTHS wirksam ist; ein Zustand, der Merkmale aufweist, die sowohl mit mitochondrialer Myopathie als auch mit Herzinsuffizienz übereinstimmen.
Die Feststellung der Sicherheit und Wirksamkeit von Aerobic-Übungstraining bei BTHS könnte zu klinischen Empfehlungen für regelmäßiges Übungstraining für die Standardbehandlung von Personen mit BTHS führen.
Es kann auch neue mechanistische Informationen über die Anpassungsfähigkeit von Muskelmitochondrien bei BTHS liefern.
Daher besteht das übergeordnete Ziel des Pilot-/Machbarkeits-/Proof-of-Concept-Vorschlags darin, vorläufige Daten zu der folgenden Hypothese zu sammeln: Beaufsichtigtes Aerobic-Übungstraining (3x/Woche, 20-45 min, 12 Wochen) verbessert die Sauerstoffextraktion der Skelettmuskulatur /Auslastung, linksventrikuläre Funktion, maximale Belastungstoleranz, kardioautonome Funktion und Lebensqualität und werden bei Jugendlichen und jungen Erwachsenen mit BTHS als sicher befunden.
Die Forscher zielen darauf ab, diese Hypothesen durch Messungen der linksventrikulären Funktion, der Sauerstoffextraktion/-nutzung der Skelettmuskulatur und des Ganzkörper-Sauerstoffverbrauchs während eines abgestuften Belastungstests zu Studienbeginn und nach einem 3-monatigen überwachten aeroben Trainingsprogramm bei 5 BTHS-Patienten (im Alter von 15 bis 30 Jahre).
Die kardioautonome Funktion wird anhand von Herzfrequenz-Erholungsmessungen nach dem Training untersucht, die zu Studienbeginn und nach der 12-wöchigen Intervention erhalten wurden.
Betreute Bewegungstrainingsprogramme werden einheitlich gestaltet, aber individualisiert und in einer krankenhausbasierten Physiotherapie- oder Herzrehabilitationseinrichtung in der Nähe des Wohnortes des Teilnehmers durchgeführt.
Die linksventrikuläre Funktion wird mittels 2-D-, Doppler- und Gewebe-Doppler-Echokardiographie untersucht, die Skelettmuskel-Sauerstoffextraktion/-nutzung wird mittels Nahinfrarot-Spektroskopie gemessen, der Ganzkörper-Sauerstoffverbrauch wird mittels indirekter Kalorimetrie gemessen, die kardioautonome Funktion wird mittels gemessen Elektrokardiographie und Lebensqualität werden mit dem Minnesota Living with Heart Failure Questionnaire (MLWHFQ) gemessen.
Die Forscher erwarten, dass körperliches Training bei BTHS sicher ist und die Herz- und Skelettmuskelfunktion sowie die Lebensqualität effektiv verbessert.
Vorläufige Daten aus diesem Vorschlag werden in größeren Bundes- oder Verbandsanträgen verwendet, die die kardiovaskulären, muskuloskelettalen und autonomen Auswirkungen von chronischem Aerobic-Übungstraining bei BTHS untersuchen.
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
4
Phase
- Unzutreffend
Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
13 Jahre bis 28 Jahre (Kind, Erwachsene)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Männlich
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Alter 15-30 Jahre
- Bewegungsmangel (Übungen weniger als 2x/Woche)
- Motiviert zu trainieren
- Stabil auf Medikamenten für ≥ 3 Monate
- Lebt in Nordamerika.
- Geplante Teilnahme an der internationalen Barth-Syndrom-Konferenz im Juli 2010.
Ausschlusskriterien:
- Instabile Herzkrankheit
- Jede gleichzeitige Erkrankung, die Belastungstests und Training kontraindizieren kann.
- Herztransplantation
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
---|---|
Experimental: Bewegungstraining
Aerobic-Übungstraining 45-60 min/3x/Woche/12 Wochen
|
aerobes Bewegungstraining, 45-60 Minuten, 3x/Woche, 12 Wochen (3 Monate)
|
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
---|---|---|
Maximaler Sauerstoffverbrauch
Zeitfenster: Einschreibung und 3 Monate
|
Spitzensauerstoffverbrauch, gemessen durch indirekte Kalorimetrie
|
Einschreibung und 3 Monate
|
Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
---|---|---|
Herzleistung
Zeitfenster: Einschreibung und 3 Monate
|
Herzzeitvolumen gemessen durch Echokardiographie
|
Einschreibung und 3 Monate
|
Muskel-Sauerstoff-Extraktion
Zeitfenster: Einschreibung und 3 Monate
|
Skelettmuskel-Sauerstoffextraktion, gemessen durch Nah-Infrarot-Spektroskopie
|
Einschreibung und 3 Monate
|
Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Publikationen und hilfreiche Links
Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.
Allgemeine Veröffentlichungen
Nützliche Links
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn
1. Juli 2010
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
1. Dezember 2013
Studienabschluss (Tatsächlich)
1. Dezember 2013
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
30. August 2010
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
1. September 2010
Zuerst gepostet (Schätzen)
2. September 2010
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Schätzen)
10. Januar 2017
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
6. Januar 2017
Zuletzt verifiziert
1. Januar 2017
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Pathologische Prozesse
- Herzkrankheiten
- Herz-Kreislauf-Erkrankungen
- Stoffwechselerkrankungen
- Erkrankung
- Angeborene Anomalien
- Genetische Krankheiten, angeboren
- Genetische Krankheiten, X-gebunden
- Stoffwechsel, angeborene Fehler
- Herzfehler, angeboren
- Herz-Kreislauf-Anomalien
- Anomalien, mehrere
- Fettstoffwechsel, angeborene Fehler
- Syndrom
- Barth-Syndrom
Andere Studien-ID-Nummern
- 10-0652
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