- ICH GCP
- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT05777733
NAC-Wirkung auf Eisenüberladung und Bluttransfusion bei β-Thalassämie Major
22. August 2023 aktualisiert von: Asmaa Adel Saber morsi, Assiut University
Die Wirkung von N-Acetylcystein als Antioxidans auf die Eisenüberladung und die Häufigkeit von Bluttransfusionen bei großen Patienten mit β-Thalassämie an der Assiut Childern Hospital University
Die Wirkung von N-Acetylcystein als Antioxidans auf die Eisenüberladung und die Häufigkeit von Bluttransfusionen bei großen Patienten mit β-Thalassämie an der Assiut Childern Hospital University
Studienübersicht
Status
Noch keine Rekrutierung
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Beta-Thalassämie-Major manifestiert sich nach 6 Lebensmonaten durch eine schwere Anämie, die eine lebenslange Bluttransfusion erfordert. Dies ist die Goldstandardtherapie, die viele Komplikationen verursacht, einschließlich einer Eisenüberladung, die bis zu einem gewissen Grad mit der Bildung von labilem Eisen im pathologischen roten Blut verbunden ist Zelle (RBC).
Das Auftreten solcher Formen von Eisen an den inneren und äußeren Zelloberflächen setzt die Zelle der Bildung von reaktiven Sauerstoffspezies (ROS) aus, insbesondere dem Hydroxylradikal (·OH), das als Fenton-Reagenz dient, wobei das durch membranassoziiertes Eisen erleichterte Hydroxylradikal besonders sein könnte schädlich, weil die Radikalbildung relativ von der antioxidativen Kapazität der Zelle abgesondert wäre und direkt neben Lipid- und Proteinmembrankomponenten auftritt, die die zellulären Abwehrkapazitäten übersteigen, was oxidativen Stress mit vorzeitiger Zellschädigung verursacht, was der wichtigste pathophysiologische Prozess bei Thalassämie ist.
Die Tatsache, dass Eisen eine wichtige Rolle bei der Bildung von ROS spielt, impliziert, dass Eisenchelatoren auch als Antioxidantien dienen können.
Offensichtlich ist die Chelatisierung von Eisen eines der wichtigsten therapeutischen Ziele bei Thalassämie.
Folglich war der oral verabreichte Eisenchelator Deferipron in der Lage, freies Eisen dosisabhängig aus den Membranen der β-Thalassämie-Erythrozyten zu entfernen. Deferipron linderte möglicherweise durch katalytisches Eisen vermittelte Membranschäden, wie z in Thailand stiegen die Hb-Spiegel nach alleiniger Gabe von Deferipron über durchschnittlich 50 Wochen gleichzeitig mit einem Rückgang des Transfusionsbedarfs. Eine mögliche Erklärung für diesen Befund ist, dass Deferipron wie ein Antioxidans wirkte, indem es überschüssiges freies Eisen aus den Zellen entfernte und als Als Ergebnis wurde die ROS-Erzeugung verringert.
Die antioxidative Wirkung dieses Eisenchelators allein reichte jedoch nicht aus, um den durch ROS verursachten Schaden zu neutralisieren. Darüber hinaus zeigte die orale Verabreichung anderer Antioxidantien wie Vitamin E, das ein Lipid-Antioxidans ist, eine Verbesserung des Oxidans-Antioxidans-Gleichgewichts im Plasma.
Ein weiteres Antioxidans, das hauptsächlich auf Proteine wirkt, ist n-Acetylcystein, das bestimmte Parameter verbesserte, die aus oxidativer Schädigung von Sichel-RBCs resultieren.
Hier werden wir N-Acetylcystein oral in einer Dosis von 10 mg/kg/Tag den Thalassämie-Patienten für 6 Monate verabreichen und seine Wirkung als Antioxidans auf Eisenüberladung und die Häufigkeit von Bluttransfusionen beobachten. Der letztendliche Zweck all dieser Beobachtungen ist der Versuch, eine Kombination zu entwickeln von Antioxidantien, bestehend aus einem Eisenchelator, wie Deferipron, Vitamin E als Antioxidans für die Lipide und N-Acetylcystein als Antioxidans für die Proteine, um die schädliche Wirkung von ORS zu verringern.
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Geschätzt)
100
Phase
- Phase 1
Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
3 Jahre bis 16 Jahre (Kind)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Thalassämie große Kinder.
- Über orale Eisenchelatbildung.
Ausschlusskriterien:
- Änderung der Eisenchelat-Dosis innerhalb von 3 Monaten vor der Einschreibung oder während des Studienzeitraums.
- Leberfunktionsstörung
- Nierenfunktionsstörung
- Patienten, die sich nicht an die Therapie halten
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Unterstützende Pflege
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
---|---|
Experimental: N_Acetylcystein als Antioxidans auf Eisen und Häufigkeit von Bluttransfusionen bei Thalassämie major
N-Acetylcystein-Verabreichung bei einer oralen Einzeldosis von 10 mg/kg für 6 Monate und seine Wirkung auf Eisen und die Häufigkeit von Bluttransfusionen vor und nach seiner Anwendung.
|
Einmalige tägliche orale Verabreichung von N-Acetylcystein in einer Dosis von 10 mg/kg/Tag
Andere Namen:
|
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
---|---|---|
Serum-Ferritinspiegel
Zeitfenster: 6 Monate ab der Grundlinie
|
Messung des Serum-Ferritinspiegels (mg/dl) vor und nach 6 Monaten Acetylcystein-Verabreichung.
|
6 Monate ab der Grundlinie
|
Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Publikationen und hilfreiche Links
Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Geschätzt)
23. März 2024
Primärer Abschluss (Geschätzt)
30. April 2024
Studienabschluss (Geschätzt)
30. April 2024
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
7. Januar 2023
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
9. März 2023
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
21. März 2023
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
23. August 2023
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
22. August 2023
Zuletzt verifiziert
1. März 2023
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Stoffwechselerkrankungen
- Hämatologische Erkrankungen
- Genetische Krankheiten, angeboren
- Anämie
- Störungen des Eisenstoffwechsels
- Anämie, hämolytisch, angeboren
- Anämie, hämolytisch
- Hämoglobinopathien
- Eisenüberlastung
- Thalassämie
- Beta-Thalassämie
- Physiologische Wirkungen von Arzneimitteln
- Molekulare Mechanismen der pharmakologischen Wirkung
- Antiinfektiva
- Antivirale Mittel
- Schutzmittel
- Atemwegsmittel
- Antioxidantien
- Gegenmittel
- Radikalfänger
- Expektorantien
- Acetylcystein
- N-Monoacetylcystin
Andere Studien-ID-Nummern
- NAC as antioxidant
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
NEIN
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Nein
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
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