Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Steroiditon ja pitkäaikainen kalsineuriiniton kokeilu saarekesolujen siirtämisessä

tiistai 18. huhtikuuta 2017 päivittänyt: Rodolfo Alejandro

Tämän tutkimuksen tavoitteet ovat:

  1. Hyperglykemian ja insuliiniriippuvuuden kääntäminen tyypin 1 diabetes mellitusta sairastavilla potilailla saarekesiirron avulla käyttämällä steroidivapaata, kalsineuriini-inhibiittorivapaata immunosuppressiota.
  2. Arvioida onnistuneiden saarekesiirtojen pitkäaikaista toimintaa tyypin 1 diabetes mellitusta sairastavilla potilailla käyttämällä viljelyjakson läpikäyneitä saarekkeita.
  3. Sen määrittämiseksi, onko mikrovaskulaaristen, makrovaskulaaristen ja neuropaattisten komplikaatioiden luonnollinen historia muuttunut onnistuneen saarekkeiden siirron jälkeen.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

SUUNNITTELU:

Alkuperäinen JDRFI:lle toimitettu ehdotus oli verrata kolmea eri potilasryhmää, jotka saivat saarekesolusiirtoja käyttäen steroidittomia, kalsineuriinittomia protokollia. 3 ryhmää olivat seuraavat:

  1. Zenapax, Rapamycin & MMF
  2. Campat, Rapamycin & MMF ja
  3. Tymoglobuliini, rapamysiini ja MMF.

Apuraha myönnettiin joulukuussa 2003, mutta suosituksena oli keskittyä yhteen ryhmään (ryhmä 3 tai 4) uuden immunosuppressiivisen lääkeyhdistelmän suhteellisen tehon ja toksisuuden määrittämiseksi. Valitsimme suorittaa ryhmän käyttämällä Campathia, koska meillä on samanlainen protokolla, jossa käytetään samaa immunosuppressiivista hoito-ohjelmaa, johon on lisätty CD34+-rikastettuja luovuttajan luuydinsoluja (2000/0024). Tämän steroiditonta/kalsineuriinitonta protokollaa käyttävän kokeen tuloksia verrataan standardiin "Edmonton Protocol" (2000/0196), jota parhaillaan suoritamme (14 potilasta on siirretty). Lisäksi tuloksia verrataan vuosien 2000/0024 tuloksiin.

Protokollaa 2000/0024 (käytetään samaa immunosuppressiivista hoito-ohjelmaa; Campath, Rapamycin, Takrolimuusi vaihdettiin MMF:ään 3 kuukauden kohdalla) noudattaa NIH:hen perustettu DSMB.

Ehdotamme, että arvioidaan 12 potilasta, joilla on steroiditonta, pitkäaikaista kalsineuriini-inhibiittorivapaata immunosuppressiohoito-ohjelmaa, joita voidaan verrata suoraan historialliseen potilasryhmään, joille tehtiin Edmonton-protokollan Miami-versio (Islet Cell Transplantation Alone in Patients with Tyypin 1 Diabetes Mellitus: Steroiditon immunosuppressio – protokolla nro 2000/196) ja samanaikainen tolerogeeninen protokolla (pelkkä saarekesolujen transplantaatio ja CD34+-rikastettu luovuttajaluuydinsoluinfuusio potilailla, joilla on tyypin 1 diabetes; steroidivapaa hoito-ohjelma – protokolla nro 020)0/020) sama immunosuppressiivinen hoito-ohjelma yhdistettynä CD34+-kantasoluilla rikastettuihin luovuttajan luuydinfuusioihin.

Hoito koostuu Campath 1-H:n induktiosta, ylläpitoimmunosuppressiosta sirolimuusilla ja takrolimuusilla 3 kuukauden ajan, minkä jälkeen lisätään mykofenolaattimofetiili (MMF) ja poistetaan takrolimuus kokonaan ja TNF-alfan esto (etanersepti) siirtoa edeltävänä aikana.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

3

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Florida
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
        • Diabetes Research Institute

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 65 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

Mahdollisilla ehdokkailla on oltava tyypin 1 diabetes ja täytettävä yksi tai useampi seuraavista:

  1. Selviä merkkejä ja oireita, jotka ovat tarpeeksi vakavia tehdäkseen toimintakyvyttömäksi. Lamauttavia merkkejä ja oireita ovat hypoglykeemiset jaksot, jotka vaativat muiden apua, ja hypoglykemian tietämättömyys (kyvyttömyys tunnistaa alhaisia ​​verensokeriarvoja; glukoosit < 54 mg/dl). Näillä potilailla on suuri riski joutua onnettomuuksiin (he voivat menettää tajuntansa tai toimia irrationaalisesti), mikä aiheuttaa vahinkoa itselleen ja/tai muille.
  2. Potilaat, joilla on huono diabeteksen hallinta (HbA1c > 8,0 % mutta < 12 %) intensiivisestä insuliinihoidosta huolimatta, kuten: verensokerin itseseuranta ≥ 4 kertaa päivässä, useat insuliinipistokset (≥ 3/vrk) tai insuliinipumppu ja endokrinologin tarkka verensokerin valvonta. Nämä potilaat voivat kokea akuuttia, nopeaa hyperglykemiaa, joka johtuu useista stressitekijöistä, mikä voi johtaa kuivumiseen, desorientaatioon ja joissakin tapauksissa ketoasidoosiin.
  3. Progressiiviset diabeteksen komplikaatiot. Näillä potilailla, joilla on kroonisesti huono glukoositasapaino, on suurempi riski kehittää monenlaisia ​​diabetekseen liittyviä komplikaatioita (retinopatia, neuropatia, nefropatia ja sydän- ja verisuonitauti).

Poissulkemiskriteerit:

Mahdolliset ehdokkaat suljetaan pois seuraavien kriteerien mukaisesti:

  1. Ikä < 18 tai > 65 vuotta
  2. Diabeteksen kesto < 5 vuotta
  3. Sinulla ei ole lääkäriä, joka seuraa diabetesta yli 6 kuukauden ajan
  4. Painoindeksi > 26
  5. Paino > 80 kg
  6. Insuliinin tarve > 1,0 u/kg/d
  7. HbA1c > 12 %
  8. Stimuloitu tai perus-C-peptidi > 0,3 ng/ml
  9. Korjattu kreatiniinipuhdistuma < 60 ml/min
  10. Seerumin kreatiniini on jatkuvasti yli 1,6 mg/dl
  11. Makroalbuminuria (> 300 mg/24 tuntia)
  12. Anemia (hemoglobiini < 12,0 g/dl miehillä; < 11 g/dl naisilla)
  13. Hyperlipidemia (matalan tiheyden lipoproteiinin [LDL] kolesteroli paaston yli 130 mg/dl ja/tai paastotriglyseridit > 200 mg/dl)
  14. Epänormaalit maksan toimintakokeet (yhtenäisesti > 1,5 x normaalialue)
  15. Serologiset todisteet HIV:stä, HBsAg:stä ja/tai HBcAb:stä, HBsAb:stä ilman rokotusta, ihmisen t-solulymfotrooppisesta viruksesta 1 (HTLV-1) tai hepatiitti C -viruksesta (HCV)
  16. Negatiivinen serologia Epstein-Barr-virukselle (EBV) tai todisteet akuutista tai kroonisesta infektiosta (IgM ≥ IgG)
  17. Päivitettyjen immunisaatioiden puute taudinvalvontakeskuksen (CDC) ohjeiden mukaan (mukaan lukien rokotuksen puute hepatiitti B:tä, pneumokokkia ja influenssaa vastaan ​​- kauden aikana)
  18. Paneelireaktiivisten vasta-aineiden läsnäolo > 20 %
  19. Eturauhasspesifinen antigeeni (PSA) > 4 ng/ml, ellei pahanlaatuisuutta ole suljettu pois
  20. Positiivinen tuberkuliinitesti (ellei voida toimittaa todisteita piilevän tuberkuloosin riittävästä hoidosta)
  21. Röntgenkuvaus keuhkoinfektiosta tai muusta merkittävästä patologiasta
  22. Sappikivet ja/tai portaalihypertensio ja/tai hemangiooma maksan ultraäänessä
  23. Epänormaali vatsan tai lantion ultraääni (todiste massoista, joiden katsotaan olevan pahanlaatuisia tai adenopatiaa)
  24. Aktiivinen peptinen haavasairaus
  25. Aktiiviset infektiot
  26. Epästabiili kardiovaskulaarinen tila (mukaan lukien positiivinen stressikardiografia, jos ikä on yli 35)
  27. Hoitamaton tai epästabiili proliferatiivinen diabeettinen retinopatia
  28. Aiempi/samanaikainen elinsiirto (lukuun ottamatta epäonnistunutta saarekesolujen tai haimansiirtoa)
  29. Maligniteetti tai aiempi pahanlaatuisuus
  30. Mikä tahansa sairaus, joka vaatii kroonista steroidien käyttöä
  31. Aktiivinen alkoholin tai päihteiden väärinkäyttö; tupakoinut viimeisen 6 kuukauden aikana.

  32. Seksuaalisesti aktiiviset naiset, jotka eivät ole:

    • postmenopausaalinen,
    • kirurgisesti steriili tai
    • ei käytä hyväksyttävää ehkäisymenetelmää (oraaliset ehkäisyvalmisteet, Norplant, Depo-Provera ja spermisidiä sisältävät estelaitteet ovat hyväksyttäviä; kondomit yksinään eivät ole hyväksyttäviä)
  33. Positiivinen raskaustesti tai aikomus tulevaa raskautta varten tai miespuolisen kohteen aikomus lisääntyä
  34. Mikä tahansa tila tai olosuhteet, jotka tekevät saarekesolusiirrosta vaarallisen
  35. Psykogeenisesti kykenemätön noudattamaan
  36. Epäonnistunut psykologinen arviointi
  37. Pysyvä leukopenia (valkosolujen määrä < 3000/ul yli 3 kertaa)

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: saarekkeen siirto
Islet Alone -transplantaatio alentuzumabi- (Campath1H) -induktiolla.
Lääke: Saarensiirto
Saarensiirto
Muut nimet:
  • saareke

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Glykeemisen kontrollin mittaaminen HbA1c:llä ja vaikean hypoglykemian ehkäisy
Aikaikkuna: 1 vuosi
Koehenkilöiden määrä 1 vuoden kohdalla, joiden HbA1c < 6,5 % ja joilla ei ollut vaikeaa hypoglykemiaa
1 vuosi

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Islet Allograft Function
Aikaikkuna: 1 vuosi
Koehenkilöiden lukumäärä, joiden perus-C-peptidi on suurempi kuin 0,5 ng/ml
1 vuosi
Aineenvaihdunnan hallinnan paraneminen hemoglobiini A1c:n mukaan < 6,5 %
Aikaikkuna: 1 vuosi
Koehenkilöiden määrä, joiden hemoglobiini A1c oli < 6,5 % vuoden kuluttua saarekesiirrosta
1 vuosi
Vaikean hypoglykemian eliminointi
Aikaikkuna: 1 vuosi
Koehenkilöiden määrä, joilla on vaikea hypoglykemia elinsiirron jälkeen
1 vuosi
Hypoglykemiatietoisuuden palauttaminen 1 vuosi transplantaation jälkeen
Aikaikkuna: 1 vuosi
Niiden potilaiden määrä, joiden hypoglykemiatietoisuus palautui vuoden kuluttua saarekesiirrosta
1 vuosi

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Rodolfo Alejandro

Yhteistyökumppanit

Juvenile Diabetes Research Foundation

Tutkijat

  • Päätutkija: Rodolfo Alejandro, M.D., Diabetes Research Institute - University of Miami

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Perjantai 1. heinäkuuta 2005

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 1. tammikuuta 2014

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 1. tammikuuta 2014

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 14. huhtikuuta 2006

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 14. huhtikuuta 2006

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Tiistai 18. huhtikuuta 2006

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 25. toukokuuta 2017

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 18. huhtikuuta 2017

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. huhtikuuta 2017

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 2004-0205

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Tyypin 1 diabetes mellitus

Kliiniset tutkimukset Saarensiirto

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Zimbabwe

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa