Koe teprotumumabin ihonalaisen annon tutkimiseksi lumelääkkeeseen verrattuna miehillä ja naisilla aikuisilla potilailla, joilla on keskivaikea tai vaikea aktiivinen kilpirauhasen silmäsairaus

Sisällyttämiskriteerit:

1. Osallistujan tulee antaa kirjallinen tietoinen suostumus.
2. Osallistuja voi olla mies tai nainen, ja hänen tulee olla seulonnassa 18–80-vuotias.
3. Osallistujalla on oltava kliininen diagnoosi Gravesin taudista, joka liittyy aktiiviseen TED:iin ja CAS ≥ 3 (7-asteikolla) vakavimmin sairastuneelle silmälle seulonnassa ja lähtötilanteessa.
4. Osallistujalla on oltava keskivaikea tai vaikea aktiivinen TED (ei näköä uhkaavaa, mutta sillä on huomattava vaikutus jokapäiväiseen elämään), johon yleensä liittyy yksi tai useampi seuraavista: luomi vetäytyy ≥ 2 mm, kohtalainen tai vaikea pehmytkudosten häiriö ja/tai epävakaa tai jatkuva diplopia. (Huomaa: Osallistujia, joilla ei ole perustilanteessa kaksinaamaisuutta, rajoitetaan noin 25 prosenttiin ilmoittautuneiden kokonaismäärästä.)
5. Osallistujan proptoosi on ≥ 3 mm lähtötasosta (ennen TED-diagnoosia), kuten hoitava lääkäri on arvioinut, ja/tai proptoosi ≥ 3 mm normaalia korkeampi rodun ja sukupuolen osalta.
6. Osallistujalla oli aktiivisia TED-oireita (määritettynä osallistujatietojen perusteella) 15 kuukauden sisällä ennen lähtötilannetta.
7. Osallistujilla on oltava eutyreoosi ja perussairaus hallinnassa tai heillä on oltava lievä hypo- tai hypertyreoosi (määritelty vapaan tyroksiinin [FT4] ja vapaan trijodityroniinin [FT3] pitoisuuksiksi < 50 % normaalirajan ylä- tai alapuolella). On pyrittävä kaikin tavoin korjaamaan lievä hypo- tai hypertyreoosi viipymättä ja ylläpitämään eutyreoositila koko tutkimuksen ajan.
8. Osallistuja ei vaadi välitöntä kirurgista oftalmologista toimenpidettä eikä suunnittele korjaavaa leikkausta/säteilytystä kokeen aikana.
9. Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla on oltava negatiivinen seerumin raskaustesti seulonnassa ja negatiivinen virtsan raskaustesti kaikkina protokollan mukaisina aikoina (eli ennen jokaista annosta ja koko tutkimukseen osallistumisen ajan).
10. Osallistuja on halukas ja kykenevä noudattamaan protokollan vaatimuksia kokeen ajan.

Poissulkemiskriteerit:

1. Osallistujan paras korjattu näöntarkkuus on heikentynyt optisen neuropatian vuoksi, joka on määritelty näön heikkenemisenä 2 viivalla Snellen-kaaviossa (tai vastaavassa), uusi näkökenttävika tai värivirhe, joka on seurausta näköhermon vaikutuksesta viimeisen 6 kuukauden aikana.
2. Osallistujalla on sarveiskalvon dekompensaatio, joka ei reagoi lääketieteelliseen hoitoon.
3. Osallistujan CAS on laskenut ≥ 2 pistettä seulonnan ja lähtötilanteen välillä.
4. Osallistujan proptoosi on laskenut ≥ 2 mm seulonnan ja lähtötilanteen välillä.
5. Osallistujalla oli aiempi silmäkuopan säteilytys, silmäkuopan dekompressio tai karsastusleikkaus (pois lukien lapsuuden karsastusleikkaukset, jotka eivät liity TED:n/Gravesin tautiin).
6. Osallistuja suunnittelee silmäluomen leikkausta kokeen aikana.
7. Osallistuja sai silmän ympärillä olevan botuliinitoksiini-injektion 12 kuukauden sisällä ennen seulontaa.
8. Osallistuja käyttää systeemistä steroidia (iv tai suun kautta) tai steroidisia silmätippoja TED:n tai muiden sairauksien hoitoon 3 viikon aikana ennen seulontaa. Poikkeuksia ovat paikallinen anto (lukuun ottamatta silmänympärysihoa), esim. paikalliset, nivelensisäiset ja inhaloitavat steroidit sekä infuusioreaktioiden hoitoon käytettävät steroidit.