- ICH GCP
- Yhdysvaltain kliinisten tutkimusten rekisteri
- Search trials
Hae kliinisistä tutkimuksista: Storage Pool Deficiency
Yhteensä 11235 tulosta
-
Assiut UniversityEi vielä rekrytointiaVerihiutalevaraston puute
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)RekrytointiKeuhkofibroosi | Terveet vapaaehtoiset | Hermansky-Pudlakin oireyhtymä (HPS)Yhdysvallat
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)Rekrytointi
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)RekrytointiHermansky-Pudlakin oireyhtymä (HPS)Yhdysvallat
-
RTI InternationalEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... ja muut yhteistyökumppanitIlmoittautuminen kutsustaPrimaarinen hyperoksaluria tyyppi 3 | Diabetes mellitus | Hemofilia A | Hemofilia B | Perinnöllinen fruktoosi-intoleranssi | Kystinen fibroosi | Tekijän VII puutos | Fenyyliketonuriat | Sirppisolutauti | Dravetin syndrooma | Duchennen lihasdystrofia | Prader-Willin oireyhtymä | Fragile X -syndrooma | Krooninen granulomatoottinen... ja muut ehdotYhdysvallat
-
Vanderbilt UniversityNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI); University of South Florida ja muut yhteistyökumppanitValmisHermansky Pudlakin oireyhtymäYhdysvallat
-
Jesse RomanGenentech, Inc.TuntematonInterstitiaalinen keuhkosairaus | Hermansky Pudlakin oireyhtymäYhdysvallat, Puerto Rico
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)ValmisSyöpä | Myelofibroosi | Keuhkofibroosi | Gaucherin tauti | Hermansky-Pudlakin oireyhtymä (HPS)Yhdysvallat
-
William Gahl, M.D.National Human Genome Research Institute (NHGRI)ValmisKeuhkofibroosi | Synnynnäiset aineenvaihdunnan virheet | Albinismi | Silmäkutaaninen albinismi | Verihiutalevaraston puuteYhdysvallat
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...PeruutettuKoliitti | Sytokiinit | Hermanski-Pudlakin oireyhtymä | Lymfosyytit | Huumeiden arviointiYhdysvallat
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)ValmisVeren hyytymishäiriötYhdysvallat
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)LopetettuKeuhkofibroosi | Metabolinen sairaus | Silmäkutaaninen albinismi | Hermansky-Pudlakin oireyhtymä (HPS) | Verihiutalevaraston puuteYhdysvallat
-
Chung-Hsing WangSanofiEi vielä rekrytointia
-
SanofiPulse Infoframe Ltd.RekrytointiNiemann-Pickin sairaudet | Hapan sfingomyelinaasin puutosYhdysvallat
-
Chiesi Farmaceutici S.p.A.Ei vielä rekrytointia
-
UK Kidney AssociationRekrytointiVaskuliitti | AL Amyloidoosi | Mukula-skleroosi | Fabryn tauti | Kystinuria | Fokaalinen segmentaalinen glomeruloskleroosi | IgA-nefropatia | Bartterin oireyhtymä | Pure Red Cell Aplasia | Membraaninen nefropatia | Epätyypillinen hemolyyttinen ureeminen oireyhtymä | Autosomaalinen dominoiva polykystinen munuaistauti | Kystinoos... ja muut ehdotYhdistynyt kuningaskunta
-
Institut National de la Santé Et de la Recherche...RekrytointiMukopolysakkaridoosi I | Mukopolysakkaridoosi II | Mukopolysakkaridoosi VI | Mukopolysakkaridoosi III | Mukopolysakkaridoosi IV | Mukopolysakkaridoosi VII | Usein sulfataasipuutossairaus | Mukopolysakkaridoosi IXRanska
-
Fundación Española de Hematología y HemoterapíaRekrytointiGaucherin tauti | Hapan sfingomyelinaasin puutosEspanja
-
Eline C. B. EskesRekrytointiAsmd, viskeraalinen tyyppiAlankomaat
-
Qianfoshan HospitalRekrytointiRaskauden raudanpuuteanemia | Raudan varastointisairausKiina
-
Centre Hospitalier Universitaire de LiegeSanofi; Takeda; University of Liege; Orchard Therapeutics; Centre Hospitalier... ja muut yhteistyökumppanitRekrytointiSynnynnäinen lisämunuaisen hyperplasia | Hemofilia A | Hemofilia B | Mukopolysakkaridoosi I | Mukopolysakkaridoosi II | Kystinen fibroosi | Alfa 1-antitrypsiinin puutos | Sirppisolutauti | Fanconin anemia | Krooninen granulomatoottinen sairaus | Wilsonin tauti | Vaikea synnynnäinen neutropenia | Ornitiinin transkarbamylaasin... ja muut ehdotBelgia
-
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...RekrytointiNiemann-Pickin tautityyppi C1 | Nuorten neuronaalinen seroidilipofuskinoosi | Smith-Lemli-Opitzin oireyhtymä | Kreatiinin kuljettajan puutosYhdysvallat
-
Fundación Española de Hematología y HemoterapíaRekrytointiNiemann-Pickin sairaudet | Gaucherin tauti | Splenomegalia | Hapan sfingomyelinaasin puutos | ASMDEspanja
-
SanofiRekrytointiHapan sfingomyelinaasin puutos (ASMD)Ranska
-
Children's Memorial Health Institute, PolandDepartment of Internal Medicine, Hypertension and Vascular Diseases, The...Ei vielä rekrytointiaGlukoosi-6-fosfataasin puutosPuola
-
University of California, San FranciscoRekrytointiSfingolipidoosit | Entsyymin puuteYhdysvallat
-
SanofiRekrytointiHapan sfingomyelinaasin puutos | Gaucherin tauti, splenomegaliaRanska
-
SphinCS Lyso Gemeinnutzige UG (Haftungsbeschrankt)RekrytointiGangliosidoosit | Galaktosialidoosi | Sialidoosi | GM1 gangliosidoosi | Tay-Sachsin tauti | Sandhoffin tauti | Morquio B -tauti | Gm2-Gangliosidoosi, variantti B1 | GM2-aktivaattorin puuteSaksa
-
Fondazione SISA (Societa Italiana per lo Studio...Rekrytointi
-
University Of PerugiaRekrytointiLihavuus | Ketoosi | Lysosomaalisen happolipaasin puutos | Ketogeeninen laihdutusItalia
-
University of PittsburghRekrytointiLysosomaaliset varastointitaudit | Leukodystrofia | Niemann-Pickin sairaudet | Battenin tauti | Gaucherin tauti | Krabben tauti | Alfa-mannosidoosi | Osteopetroosi | Tay-Sachsin tauti | Pelizaeus-Merzbacherin tauti | Sandhoffin tauti | GM1 gangliosidoosit | MPS I | MPS II | Häivyttävä valkoisen aineen tauti | Usein sulfataasipuutossairaus ja muut ehdotYhdysvallat
-
Children's Hospital of PhiladelphiaEli Lilly and Company; University of Pennsylvania; Takeda; National Institute... ja muut yhteistyökumppanitRekrytointiMukopolysakkaridoosit | Leukoenkefalopatiat | Leukodystrofia | Adrenoleukodystrofia | Adrenomyeloneuropatia | X-kytketty adrenoleukodystrofia | Gangliosidoosit | Metakromaattinen leukodystrofia | Krabben tauti | Refsumin tauti | Cadasil | Sjogren-Larssonin oireyhtymä | Allan-Herndon-Dudleyn oireyhtymä | Valkoisen aineen... ja muut ehdotYhdysvallat
-
Duke UniversityRekrytointiAikuisten polyglukosaanikehon sairaus | Glykogeenin varastointisairaus tyyppi IV | GSD4 | GSD IV | APBDYhdysvallat
-
Joanne Kurtzberg, MDThe Marcus FoundationRekrytointiMukopolysakkaridoosi II | Aivosairaudet, Metaboliset, Synnynnäiset | Adrenoleukodystrofia | Battenin tauti | Leukodystrofia, metakromaattinen | Leukodystrofia, globoidisolu | Alfa-mannosidoosi | Tay-Sachsin tauti | Pelizaeus-Merzbacherin tauti | Sandhoffin tauti | Neimann Pickin tauti | Sanfilippon mukopolysakkaridoositYhdysvallat
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaRekrytointiHurlerin oireyhtymä | Sfingolipidoosit | Peroksisomaaliset häiriöt | Metakromaattinen leukodystrofia | Alfa-mannosidoosi | Hunterin oireyhtymä | Mukopolysakkaridoosihäiriöt | Maroteaux Lamyn oireyhtymä | Sly-syndrooma | Fukosidoosi | Aspartyyliglukosaminuria | Glykoproteiinien aineenvaihduntahäiriöt | Resessiiviset leukodystrofiat ja muut ehdotYhdysvallat
-
Wake Forest University Health SciencesRekrytointiMyelodysplastiset oireyhtymät | Multippeli myelooma | Non-Hodgkinin lymfooma | Krooninen lymfosyyttinen leukemia | Akuutti lymfosyyttinen leukemia | Akuutti myelooinen leukemia | Krooninen myelooinen leukemia | Hodgkinin tauti | Sukusolujen kasvaimet | ImmuunipuutostauditYhdysvallat
-
Sanford HealthNational Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins... ja muut yhteistyökumppanitRekrytointiMitokondrioiden sairaudet | Verkkokalvorappeuma | Myasthenia Gravis | Eosinofiilinen gastroenteriitti | Multiple System Atrofia | Leiomyosarkooma | Leukodystrofia | Anaalifistula | Spinocerebellaarinen ataksia tyyppi 3 | Friedreich Ataksia | Kennedyn tauti | Lymen tauti | Hemofagosyyttinen lymfohistiosytoosi | Spinocerebellaarinen... ja muut ehdotYhdysvallat, Australia
-
Duke UniversityGenzyme, a Sanofi CompanyRekrytointiPompen tautiYhdysvallat
-
AlexionRekrytointiWolmanin tauti | Kolesteroliesterin varastointisairaus | Lysosomaalisen happolipaasin puutos | Hapan kolesteryyliesterihydrolaasin puutos, tyyppi 2 | Happaman lipaasin puutos | LIPA-puutos | LAL-puuteRanska, Belgia, Yhdysvallat, Espanja, Saksa, Kreikka, Israel, Italia, Slovenia, Yhdistynyt kuningaskunta, Brasilia, Kanada, Tanska, Australia, Kroatia, Tšekki, Irlanti, Meksiko, Alankomaat, Puola, Portugali, Saudi-Arabia
-
St. Jude Children's Research HospitalRekrytointiMukopolysakkaridoosi I | Vaikea yhdistetty immuunipuutos | Neuroblastooma | Kasvain | Maligniteetti, hematologinenYhdysvallat
-
University of MinnesotaNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS) ja muut yhteistyökumppanitRekrytointiGM2 gangliosidoosi | GM1 gangliosidoosi | Tay-Sachsin tauti | Sandhoffin tauti | Myöhään alkava Tay-Sachsin tautiYhdysvallat
-
Genzyme, a Sanofi CompanyRekrytointiPompen tauti (myöhään alkava) | Glykogeenin varastointisairaus tyyppi II (GSD-II) | Glycogenesis 2 Acid Maltaasin puuteKroatia, Yhdysvallat, Italia, Belgia, Tšekki
-
Genzyme, a Sanofi CompanyRekrytointiGaucherin tauti | Cerebrosidilipidoosi-oireyhtymä | Glukoserebrosidaasin puutossairaus | Glukosyyliseramidi-beeta-glukosidaasin puutossairausUnkari, Kroatia, Yhdysvallat, Australia, Belgia, Brasilia, Bulgaria, Kanada, Tanska, Saksa, Kreikka, Hong Kong, Intia, Indonesia, Italia, Jordania, Korean tasavalta, Kuwait, Libanon, Malesia, Pakistan, Filippiinit, Puola, Saudi-Arabia, Singapo... ja enemmän
-
Genzyme, a Sanofi CompanyRekrytointiGlykogeenin varastointisairaus, tyyppi II | Pompen tautiUnkari, Kroatia, Serbia, Yhdysvallat, Argentiina, Australia, Belgia, Brasilia, Bulgaria, Kanada, Chile, Kiina, Kolumbia, Tanska, Ranska, Saksa, Kreikka, Hong Kong, Intia, Indonesia, Israel, Italia, Japani, Jordania, Korean tasavalta, Ku... ja enemmän
-
Genzyme, a Sanofi CompanyRekrytointiFabryn tautiKroatia, Yhdysvallat, Argentiina, Australia, Belgia, Bulgaria, Kanada, Saksa, Hong Kong, Intia, Indonesia, Korean tasavalta, Kuwait, Malesia, Filippiinit, Puola, Romania, Singapore, Slovakia, Taiwan, Thaimaa, Yhdistynyt kuningaskunta ja enemmän
-
Passage Bio, Inc.Aktiivinen, ei rekrytointiGM1 gangliosidoosi | GM1 gangliosidoosi, tyyppi I | GM1 gangliosidoosi, tyyppi 2 | Beeta-galaktosidaasi-1:n (GLB1) puutosYhdysvallat, Kanada, Yhdistynyt kuningaskunta, Turkki, Brasilia
-
Children's Hospital of PhiladelphiaIllumina, Inc.Aktiivinen, ei rekrytointiMukopolysakkaridoosit | Leukodystrofia | Adrenoleukodystrofia | Adrenomyeloneuropatia | X-kytketty adrenoleukodystrofia | Gangliosidoosit | Metakromaattinen leukodystrofia | Krabben tauti | Refsumin tauti | Cadasil | Sjogren-Larssonin oireyhtymä | Allan-Herndon-Dudleyn oireyhtymä | Valkoisen aineen tauti | GM2 gangliosidoosi ja muut ehdotYhdysvallat
-
Quince Therapeutics S.p.A.ValmisGeneettinen oireyhtymä | Hermoston sairausIntia, Yhdysvallat, Australia, Saksa, Italia, Norja, Puola, Espanja, Tunisia, Yhdistynyt kuningaskunta, Israel, Belgia
-
Genzyme, a Sanofi CompanyLopetettuFabryn tauti | Alfa-galaktosidaasi A:n puutosYhdysvallat, Itävalta, Yhdistynyt kuningaskunta
-
Genzyme, a Sanofi CompanyValmis