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Recherche d'essais cliniques pour: Storage Pool Deficiency
11196 résultats au total
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Assiut UniversityPas encore de recrutementDéficit du pool de stockage des plaquettes
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)RecrutementFibrose pulmonaire | Volontaires en bonne santé | Syndrome de Hermansky-Pudlak (SPH)États-Unis
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)Recrutement
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)RecrutementSyndrome de Hermansky-Pudlak (SPH)États-Unis
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RTI InternationalEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... et autres collaborateursInscription sur invitationHyperoxalurie primaire de type 3 | Diabète sucré | Hémophilie A | Hémophilie B | Intolérance héréditaire au fructose | Fibrose kystique | Déficit en facteur VII | Phénylcétonuries | Drépanocytose | Syndrome de Dravet | Dystrophie musculaire de Duchenne | Syndrome de Prader Willi | Syndrome de l'X fragile | Maladie... et d'autres conditionsÉtats-Unis
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Vanderbilt UniversityNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI); University of South Florida et autres collaborateursComplétéSyndrome de Hermanski PudlakÉtats-Unis
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Jesse RomanGenentech, Inc.InconnueMaladie pulmonaire interstitielle | Syndrome de Hermanski PudlakÉtats-Unis, Porto Rico
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)ComplétéCancer | Myélofibrose | Fibrose pulmonaire | Maladie de Gaucher | Syndrome de Hermansky-Pudlak (SPH)États-Unis
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William Gahl, M.D.National Human Genome Research Institute (NHGRI)ComplétéFibrose pulmonaire | Erreurs innées du métabolisme | Albinisme | Albinisme oculo-cutané | Déficit du pool de stockage des plaquettesÉtats-Unis
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...RetiréColite | Cytokines | Syndrome de Hermanski-Pudlak | Lymphocytes | Évaluation des médicamentsÉtats-Unis
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)ComplétéTroubles de la coagulation sanguineÉtats-Unis
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)RésiliéFibrose pulmonaire | Maladie métabolique | Albinisme oculo-cutané | Syndrome de Hermansky-Pudlak (SPH) | Déficit du pool de stockage des plaquettesÉtats-Unis
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Chung-Hsing WangSanofiPas encore de recrutementMaladie de GaucherTaïwan
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SanofiPulse Infoframe Ltd.RecrutementMaladies de Niemann-Pick | Déficit en sphingomyélinase acideÉtats-Unis
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Chiesi Farmaceutici S.p.A.Pas encore de recrutement
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UK Kidney AssociationRecrutementVascularite | Amylose AL | Sclérose tubéreuse | Maladie de Fabry | Cystinurie | Glomérulosclérose segmentaire focale | Néphropathie à IgA | Syndrome de troc | Aplasie pure des globules rouges | Néphropathie membraneuse | Syndrome hémolytique et urémique atypique | Polykystose rénale autosomique dominante | Cy... et d'autres conditionsRoyaume-Uni
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Institut National de la Santé Et de la Recherche...RecrutementMucopolysaccharidose I | Mucopolysaccharidose II | Mucopolysaccharidose VI | Mucopolysaccharidose III | Mucopolysaccharidose IV | Mucopolysaccharidose VII | Déficit multiple en sulfatase | Mucopolysaccharidose IXFrance
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Fundación Española de Hematología y HemoterapíaRecrutementMaladie de Gaucher | Déficit en sphingomyélinase acideEspagne
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Eline C. B. EskesRecrutementAsmd, type viscéralPays-Bas
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Qianfoshan HospitalRecrutementAnémie ferriprive de la grossesse | Maladie du stockage du ferChine
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Centre Hospitalier Universitaire de LiegeSanofi; Takeda; University of Liege; Orchard Therapeutics; Centre Hospitalier Régional... et autres collaborateursRecrutementHyperplasie surrénale congénitale | Hémophilie A | Hémophilie B | Mucopolysaccharidose I | Mucopolysaccharidose II | Fibrose kystique | Déficit en alpha 1-antitrypsine | Drépanocytose | Anémie de Fanconi | Maladie granulomateuse chronique | Maladie de Wilson | Neutropénie congénitale sévère | Déficit en ornithine... et d'autres conditionsBelgique
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Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...RecrutementMaladie de Niemann-Pick Type C1 | Lipofuscinose céroïde neuronale juvénile | Syndrome de Smith-Lemli-Opitz | Carence en transporteur de créatineÉtats-Unis
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Fundación Española de Hematología y HemoterapíaRecrutementMaladies de Niemann-Pick | Maladie de Gaucher | Splénomégalie | Déficit en sphingomyélinase acide | ASMDEspagne
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SanofiRecrutementDéficit en sphingomyélinase acide (ASMD)France
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Children's Memorial Health Institute, PolandDepartment of Internal Medicine, Hypertension and Vascular Diseases, The...Pas encore de recrutementDéficit en glucose 6 phosphatasePologne
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University of California, San FranciscoRecrutementSphingolipidoses | Déficit enzymatiqueÉtats-Unis
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SanofiRecrutementDéficit en sphingomyélinase acide | Maladie de Gaucher, SplénomégalieFrance
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SphinCS Lyso Gemeinnutzige UG (Haftungsbeschrankt)RecrutementGangliosidoses | Galactosialidose | Sialidose | GM1 Gangliosidose | La maladie de Tay-Sachs | Maladie de Sandhoff | Maladie de Morquio B | Gm2-Gangliosidose, Variante B1 | Déficit en activateur GM2Allemagne
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Fondazione SISA (Societa Italiana per lo Studio...RecrutementDéficit en lipase acide lysosomaleItalie
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University Of PerugiaRecrutementObésité | Cétose | Déficit en lipase acide lysosomale | Régime cétogèneItalie
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University of PittsburghRecrutementMaladies de surcharge lysosomale | Leucodystrophie | Maladies de Niemann-Pick | Maladie des lattes | Maladie de Gaucher | Maladie de Krabbe | Alpha-Mannosidose | Ostéopétrose | La maladie de Tay-Sachs | Maladie de Pelizaeus-Merzbacher | Maladie de Sandhoff | Gangliosidoses GM1 | SPM I | MPS II | Maladie de la substance... et d'autres conditionsÉtats-Unis
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Children's Hospital of PhiladelphiaEli Lilly and Company; University of Pennsylvania; Takeda; National Institute... et autres collaborateursRecrutementMucopolysaccharidoses | Leucoencéphalopathies | Leucodystrophie | Adrénoleucodystrophie | Adrénomyéloneuropathie | Adrénoleucodystrophie liée à l'X | Gangliosidoses | Leucodystrophie métachromatique | Maladie de Krabbe | Maladie de Refsum | Cadasil | Syndrome de Sjogren-Larsson | Syndrome d'Allan-Herndon-Dudley | Maladie de la substance blanche et d'autres conditionsÉtats-Unis
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Duke UniversityRecrutementMaladie du corps polyglucosan adulte | Maladie de stockage du glycogène de type IV | GSD4 | DSG IV | APDBÉtats-Unis
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Joanne Kurtzberg, MDThe Marcus FoundationRecrutementMucopolysaccharidose II | Maladies cérébrales, métaboliques, innées | Adrénoleucodystrophie | Maladie des lattes | Leucodystrophie métachromatique | Leucodystrophie, cellule globoïde | Alpha-Mannosidose | La maladie de Tay-Sachs | Maladie de Pelizaeus-Merzbacher | Maladie de Sandhoff | Maladie de Neimann... et d'autres conditionsÉtats-Unis
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Masonic Cancer Center, University of MinnesotaRecrutementSyndrome de Hurler | Sphingolipidoses | Troubles peroxysomaux | Leucodystrophie métachromatique | Alpha-Mannosidose | Syndrome de chasseur | Troubles de la mucopolysaccharidose | Syndrome de Maroteaux-Lamy | Syndrome sournois | Fucosidose | Aspartylglucosaminurie | Troubles métaboliques des glycoprotéines | Leucodystrophies... et d'autres conditionsÉtats-Unis
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Wake Forest University Health SciencesRecrutementSyndromes myélodysplasiques | Myélome multiple | Lymphome non hodgkinien | La leucémie lymphocytaire chronique | Leucémie lymphoïde aiguë | Leucémie myéloïde aiguë | Leucémie myéloïde chronique | La maladie de Hodgkin | Tumeurs des cellules germinales | Maladies d'immunodéficienceÉtats-Unis
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Sanford HealthNational Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins Research... et autres collaborateursRecrutementMaladies mitochondriales | Rétinite pigmentaire | Myasthénie grave | Gastro-entérite à éosinophiles | Atrophie multisystématisée | Léiomyosarcome | Leucodystrophie | Fistule anale | Ataxie spinocérébelleuse de type 3 | Ataxie de Friedreich | Maladie de Kennedy | Maladie de Lyme | Lymphohistiocytose hémophagocytaire et d'autres conditionsÉtats-Unis, Australie
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Duke UniversityGenzyme, a Sanofi CompanyRecrutementMaladie de PompeÉtats-Unis
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AlexionRecrutementMaladie de Wolman | Maladie de stockage des esters de cholestérol | Déficit en lipase acide lysosomale | Déficit en hydrolase d'ester de cholestérol acide, type 2 | Déficit en lipase acide | Déficit en LIPA | Déficit en LALFrance, Belgique, États-Unis, Espagne, Allemagne, Grèce, Israël, Italie, Slovénie, Royaume-Uni, Brésil, Canada, Danemark, Australie, Croatie, Tchéquie, Irlande, Mexique, Pays-Bas, Pologne, Le Portugal, Arabie Saoudite
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St. Jude Children's Research HospitalRecrutementMucopolysaccharidose I | Déficit immunitaire combiné sévère | Neuroblastome | Néoplasme | Malignité, HématologiqueÉtats-Unis
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University of MinnesotaNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National... et autres collaborateursRecrutementGM2 Gangliosidose | GM1 Gangliosidose | La maladie de Tay-Sachs | Maladie de Sandhoff | Maladie de Tay-Sachs à début tardifÉtats-Unis
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Genzyme, a Sanofi CompanyRecrutementMaladie de Pompe (apparition tardive) | Maladie de stockage du glycogène de type II (GSD-II) | Déficit en maltase acide en glycogenèse 2Croatie, États-Unis, Italie, Belgique, Tchéquie
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Genzyme, a Sanofi CompanyRecrutementMaladie de Gaucher | Syndrome de lipidose cérébroside | Déficit en glucocérébrosidase | Déficit en glucosylcéramide bêta-glucosidaseHongrie, Croatie, États-Unis, Australie, Belgique, Brésil, Bulgarie, Canada, Danemark, Allemagne, Grèce, Hong Kong, Inde, Indonésie, Italie, Jordan, Corée, République de, Koweit, Liban, Malaisie, Pakistan, Philippines, Pologne, Arabie... et plus
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Genzyme, a Sanofi CompanyRecrutementMaladie de stockage du glycogène de type II | Maladie de PompeHongrie, Croatie, Serbie, États-Unis, Argentine, Australie, Belgique, Brésil, Bulgarie, Canada, Chili, Chine, Colombie, Danemark, France, Allemagne, Grèce, Hong Kong, Inde, Indonésie, Israël, Italie, Japon, Jordan, Corée, République de, Ko... et plus
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Genzyme, a Sanofi CompanyRecrutementMaladie de FabryCroatie, États-Unis, Argentine, Australie, Belgique, Bulgarie, Canada, Allemagne, Hong Kong, Inde, Indonésie, Corée, République de, Koweit, Malaisie, Philippines, Pologne, Roumanie, Singapour, Slovaquie, Taïwan, Thaïlande, Royaume-Uni et plus
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Genzyme, a Sanofi CompanyRésiliéMaladie de Fabry | Déficit en alpha galactosidase AÉtats-Unis, L'Autriche, Royaume-Uni
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Genzyme, a Sanofi CompanyComplétéMaladie de stockage du glycogène | Maladie de PompeÉtats-Unis
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Rigshospitalet, DenmarkUltragenyx Pharmaceutical IncComplétéMaladie de Tarui | Carence en débrancheur | CARENCE EN GYG1Danemark
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Children's Hospital of PhiladelphiaIllumina, Inc.Actif, ne recrute pasMucopolysaccharidoses | Leucodystrophie | Adrénoleucodystrophie | Adrénomyéloneuropathie | Adrénoleucodystrophie liée à l'X | Gangliosidoses | Leucodystrophie métachromatique | Maladie de Krabbe | Maladie de Refsum | Cadasil | Syndrome de Sjogren-Larsson | Syndrome d'Allan-Herndon-Dudley | Maladie de la substance... et d'autres conditionsÉtats-Unis
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Passage Bio, Inc.Actif, ne recrute pasGM1 Gangliosidose | GM1 Gangliosidose, Type I | GM1 Gangliosidose, Type 2 | Déficit en bêta-galactosidase-1 (GLB1)États-Unis, Canada, Royaume-Uni, Turquie, Brésil