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Essais cliniques sur Maladies héréditaires du stockage métabolique
61869 résultats au total
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State University of New York at BuffaloEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... et autres collaborateursRecrutement
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Forge Biologics, IncPas encore de recrutementMaladie de KrabbeÉtats-Unis
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Forge Biologics, IncActif, ne recrute pasMaladie de KrabbeÉtats-Unis
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University of PittsburghNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)Actif, ne recrute pasMaladie de KrabbeÉtats-Unis
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Rabin Medical CenterGenzyme, a Sanofi CompanyInconnueMaladie de Gaucher | ThrombocytopathieIsraël
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Dr. Anupam SehgalTaysha Gene Therapies, Inc.; GlycoNetActif, ne recrute pasGangliosidose GM2 infantile (trouble)Canada
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Hospices Civils de LyonInconnuePatients Waiting for a Liver Transplant.France
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Children's Memorial Health Institute, PolandDepartment of Internal Medicine, Hypertension and Vascular Diseases, The...Pas encore de recrutementDéficit en glucose 6 phosphatasePologne
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National Institute of Neurological Disorders and...ComplétéMucolipidose Type IVÉtats-Unis
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National Taiwan University HospitalRecrutement
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Forge Biologics, IncRecrutement
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CENTOGENE GmbH RostockRetiréMaladie de KrabbeEgypte, Allemagne, Inde, Sri Lanka
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PfizerPlus disponibleMaladie de GaucherÉtats-Unis, Israël
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University of MinnesotaNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National... et autres collaborateursComplétéLa maladie de Tay-Sachs | Maladie de Sandhoff | Maladie de Tay Sachs à début tardifÉtats-Unis
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SanofiActif, ne recrute pasMaladie de Gaucher Type III | Maladie de Gaucher Type ICanada, Argentine, France, Italie, Japon, Fédération Russe, Espagne, Suède, Turquie, Royaume-Uni
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The Cooper Health SystemComplétéLeucodystrophie métachromatiqueÉtats-Unis
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Orchard TherapeuticsOspedale San RaffaeleActif, ne recrute pasMaladies de surcharge lysosomale | Leucodystrophie métachromatiqueItalie
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisShire; Zymenex A/S; European Leukodystrophy AssociationComplétéLeucodystrophie métachromatiqueFrance
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University of MinnesotaNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National... et autres collaborateursRésiliéLa maladie de Tay-Sachs | Maladie de Sandhoff | Gangliosidoses GM1 | Gangliosidoses GM2États-Unis
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ShirePharmaNet; Nextrials, Inc.RetiréLeucodystrophie, cellule globoïde
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Talaris Therapeutics Inc.Duke UniversityPlus disponibleLeucodystrophie métachromatiqueÉtats-Unis
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)Sio Gene TherapiesRecrutementGangliosidose | Maladies lysosomales | GM1États-Unis
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Passage Bio, Inc.SuspenduLeucodystrophie, cellule globoïdeÉtats-Unis, Brésil, Pays-Bas, Royaume-Uni, Canada, Israël
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CENTOGENE GmbH RostockRetiréSplénomégalie | HépatomégalieAllemagne, Inde, Sri Lanka
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Nacuity Pharmaceuticals, Inc.Recrutement
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Exsar CorporationThe Hospital for Sick Children; NYU Langone Health; University Hospitals Cleveland...RetiréG(M2) Ganglioside | Ganglioside de la maladie de Tay-Sachs | Ganglioside de la maladie de SandhoffÉtats-Unis, Canada
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Stanford UniversityRecrutement
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Stephanie CherquiInscription sur invitation
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Recordati Rare DiseasesComplétéCystinoseBelgique, France, Royaume-Uni, Allemagne, Italie
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Hospices Civils de LyonComplété
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University Hospital, GrenobleRecrutementLa schizophrénie | Trouble métabolique héréditaire du système nerveuxFrance
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)ComplétéMaladie de Parkinson | Maladie de GaucherÉtats-Unis
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AlexionRecrutementMaladie de Wolman | Maladie de stockage des esters de cholestérol | Déficit en lipase acide lysosomale | Déficit en hydrolase d'ester de cholestérol acide, type 2 | Déficit en lipase acide | Déficit en LIPA | Déficit en LALFrance, Belgique, États-Unis, Espagne, Allemagne, Grèce, Israël, Italie, Slovénie, Royaume-Uni, Brésil, Canada, Danemark, Australie, Croatie, Tchéquie, Irlande, Mexique, Pays-Bas, Pologne, Le Portugal, Arabie Saoudite
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University of MinnesotaNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National... et autres collaborateursRecrutementGM2 Gangliosidose | GM1 Gangliosidose | La maladie de Tay-Sachs | Maladie de Sandhoff | Maladie de Tay-Sachs à début tardifÉtats-Unis
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)Recrutement
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University of California, San DiegoCalifornia Institute for Regenerative Medicine (CIRM); Cystinosis Research...Actif, ne recrute pasMaladies de surcharge lysosomale | CystinoseÉtats-Unis
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St. Jude Children's Research HospitalNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); Assisi...ComplétéGalactosialidoseÉtats-Unis
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Universitaire Ziekenhuizen KU LeuvenComplété
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Centre Hospitalier Universitaire de NiceComplété
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National Eye Institute (NEI)Complété
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Groupe Hospitalier Diaconesses Croix Saint-SimonRésilié
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Massachusetts General HospitalComplétéLa maladie de FabryÉtats-Unis
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University Hospital, RouenInconnueMaladie d'Anderson-FabryFrance
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Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment...InconnueMaladie de Parkinson | Maladie de GaucherÉtats-Unis
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ShireComplétéLeucodystrophie métachromatique (MLD)Australie, Danemark, Japon, France, Allemagne
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ShireRésiliéLeucodystrophie métachromatique infantile tardiveDanemark
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ShireTakeda Development Center Americas, Inc.Actif, ne recrute pasLeucodystrophie métachromatique (MLD)États-Unis, Canada, Belgique, Israël, Pays-Bas, Royaume-Uni, Allemagne, Espagne, Japon, Brésil, Argentine, France, Grèce, Italie
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TakedaRetiréLeucodystrophie métachromatique (MLD)Espagne
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ShireComplétéLeucodystrophie métachromatique (MLD)Danemark
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ShireComplétéLeucodystrophie métachromatique infantile tardiveDanemark