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Clinical Trials on Maladies héréditaires du stockage métabolique in United States
26924 résultats au total
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Immusoft of CA, Inc.RecrutementMucopolysaccharidose IH/S | Mucopolysaccharidose ISÉtats-Unis
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SanofiComplétéMaladie de FabryEmirats Arabes Unis
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Genzyme, a Sanofi CompanyComplétéMaladie de FabryÉtats-Unis, France, Pays-Bas, Porto Rico, Royaume-Uni
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Genzyme, a Sanofi CompanyComplétéLipidose à sphingomyélineÉtats-Unis, Belgique, Brésil, France, Allemagne, Italie, Royaume-Uni
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Genzyme, a Sanofi CompanyRésiliéMaladie de FabryL'Autriche, Brésil, France, États-Unis, Argentine, Belgique, Canada, Finlande, Hongrie, Norvège, Pologne, Espagne, Taïwan, Royaume-Uni
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Amicus TherapeuticsComplétéMaladie de FabryFrance, L'Autriche, États-Unis, Belgique, Japon, Royaume-Uni, Danemark, Brésil, Australie, Italie
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Freeline TherapeuticsComplétéMaladies de surcharge lysosomale | Maladie de FabryAllemagne, Royaume-Uni
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Lundquist Institute for Biomedical Innovation at...Pas encore de recrutementMucopolysaccharidose III | Syndrome de SanfilippoÉtats-Unis
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Masonic Cancer Center, University of MinnesotaComplétéSyndrome de HurlerÉtats-Unis
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Rocket Pharmaceuticals Inc.Actif, ne recrute pas
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ShireComplétéMaladie de FabryCanada, États-Unis
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Alexion PharmaceuticalsComplétéMaladie de Wolman | Déficit en lipase acide lysosomaleRoyaume-Uni, France, États-Unis, Egypte, Irlande
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JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.Actif, ne recrute pasMucopolysaccharidose IÉtats-Unis, Brésil, Japon
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Abeona Therapeutics, IncRésiliéMucopolysaccharidose III-BÉtats-Unis, Allemagne, France
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SanofiComplétéOstéochondrodysplasieÉtats-Unis
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Amicus TherapeuticsComplété
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Sangamo TherapeuticsActif, ne recrute pasHémophilie B | Mucopolysaccharidose I | Mucopolysaccharidose IIÉtats-Unis
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University of MinnesotaNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National... et autres collaborateursComplétéMucopolysaccharidosesÉtats-Unis
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Patricia I. Dickson, M.D.The Ryan FoundationRésiliéMucopolysaccharidose I | Syndrome de Scheie | Maladie de surcharge lysosomale | Compression de la moelle épinière | Syndrome de Hurler-ScheieFinlande, États-Unis
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University of Alabama at BirminghamComplétéProtéinurie | Maladie de FabryÉtats-Unis, Slovénie
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Amicus TherapeuticsRésiliéMaladie de FabryAustralie, États-Unis, Italie, Espagne, Belgique, Turquie, Brésil, Argentine, Royaume-Uni, Danemark, France, Canada, Egypte
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Recordati Rare DiseasesComplétéCystinoseBelgique, France, Royaume-Uni, Allemagne, Italie
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Horizon Pharma USA, Inc.ComplétéCystinoseFrance, États-Unis, Pays-Bas
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Amicus TherapeuticsComplétéMaladie de FabryÉtats-Unis, L'Autriche, Royaume-Uni, Argentine, Australie, Belgique, Brésil, Canada, Danemark, Egypte, France, Italie, Japon, Espagne, Turquie
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Imperial College LondonRoyal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust; Great Ormond Street Hospital...RecrutementMaladies cardiovasculaires | Maladies cardiaques héréditairesRoyaume-Uni
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University of MinnesotaNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National... et autres collaborateursComplétéMucopolysaccharidose Type IÉtats-Unis
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Joyce FoxUltragenyx Pharmaceutical IncPlus disponibleMucopolysaccharidose Type 7États-Unis
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JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.ComplétéMucopolysaccharidose IÉtats-Unis, Brésil, Japon
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Masonic Cancer Center, University of MinnesotaRecrutementMucopolysaccharidose Type I | Transplantation de cellules hématopoïétiquesÉtats-Unis
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Lundquist Institute for Biomedical Innovation at...National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National... et autres collaborateursComplétéMucopolysaccharidosesÉtats-Unis
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Genzyme, a Sanofi CompanyComplétéMaladie de FabryÉtats-Unis, Royaume-Uni, Canada, République tchèque, Hongrie, Pologne
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PTC TherapeuticsInscription sur invitationMaladie mitochondriale héréditaireÉtats-Unis, France, Espagne, Royaume-Uni, Italie, Pologne, Japon
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Genzyme, a Sanofi CompanyComplétéMaladie de Gaucher, type 1 | Syndrome de lipidose cérébroside | Déficit en glucocérébrosidase | Déficit en glucosylcéramide bêta-glucosidase | Maladie de Gaucher, forme non neuropathiqueÉtats-Unis, Israël, Mexique, Fédération Russe, Argentine, Italie
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Amicus TherapeuticsComplétéMaladie de FabryÉtats-Unis, Italie, Espagne, Turquie, Brésil, Canada, Royaume-Uni, France, Pologne, Australie, Egypte, Argentine, Danemark
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Sanguine BiosciencesDenali Therapeutics Inc.RecrutementMucopolysaccharidose III-AÉtats-Unis
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Emory UniversityBioMarin PharmaceuticalRésiliéMucopolysaccharidose Type IVAÉtats-Unis
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Memorial Sloan Kettering Cancer CenterRecrutementHémoglobinopathies | LAM | MDS | Insuffisance de la moelle osseuse | TOUT | Troubles métaboliques héréditaires | HLH | MPD sans myélofibrose | LNH ou HLÉtats-Unis
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ShireTakeda Development Center Americas, Inc.Actif, ne recrute pasLeucodystrophie métachromatique (MLD)États-Unis, Canada, Belgique, Israël, Pays-Bas, Royaume-Uni, Allemagne, Espagne, Japon, Brésil, Argentine, France, Grèce, Italie
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Idorsia Pharmaceuticals Ltd.ComplétéGM2 Gangliosidose | GM1 Gangliosidose | La maladie de Tay-Sachs | Maladie de Sandhoff | Maladie de Gaucher, Type 2 | Variante AB Gangliosidose GM2États-Unis, Espagne, Allemagne, Italie, Belgique, Brésil, France, Le Portugal, Suisse, Royaume-Uni
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Alice BertainaCalifornia Institute for Regenerative Medicine (CIRM)RecrutementStade 4 de l'IRC | Cystinose | FSGS | Néphrite LED | SIODÉtats-Unis
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REGENXBIO Inc.Inscription sur invitation
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Horizon Pharma USA, Inc.ComplétéCystinoseFrance, États-Unis, Royaume-Uni, Belgique, Italie, Pays-Bas
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SanofiPulse Infoframe Ltd.RecrutementMaladies de Niemann-Pick | Déficit en sphingomyélinase acideÉtats-Unis
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Idorsia Pharmaceuticals Ltd.Actif, ne recrute pasMaladie de FabryÉtats-Unis, Royaume-Uni, Norvège, Allemagne, Australie, Canada, Espagne, Suisse, L'Autriche, Belgique, France, Pays-Bas, Pologne
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Manchester University NHS Foundation TrustRecrutementMaladies cardiaques héréditairesRoyaume-Uni
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Phoenix NestNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)Inscription sur invitationSyndrome de Sanfilippo Type DÉtats-Unis
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Masonic Cancer Center, University of MinnesotaRésiliéSyndrome de Hurler | Mucopolysaccharidose Type IH | SPM IÉtats-Unis
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ShirePlus disponibleMaladie de FabryÉtats-Unis
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Chiesi Farmaceutici S.p.A.Actif, ne recrute pasMaladie de FabryBelgique, États-Unis, Royaume-Uni, Italie, Tchéquie, Danemark, Norvège
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Vanderbilt UniversityNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI); University of South Florida et autres collaborateursComplétéSyndrome de Hermanski PudlakÉtats-Unis