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Essais cliniques sur Déficit en lipase acide lysosomale
412 résultats au total
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Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation...Orchard TherapeuticsComplétéDéficit en adénosine désaminase | Immunodéficiences Combinées Sévères (SCID)Royaume-Uni
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Cytonet GmbH & Co. KGComplétéDéficit en ornithine transcarbamylase | Troubles du cycle de l'urée | Citrullinémie | Déficit en carbamoylphosphate synthétase IAllemagne
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S.LAB (SOLOWAYS)Center of New Medical Technologies; Triangel ScientificComplétéHyperlipoprotéinémies | HyperhomocystéinémieFédération Russe
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Aeglea BiotherapeuticsRésiliéDéficit en arginase I | HyperargininémieCanada
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Aeglea BiotherapeuticsComplétéDéficit en arginase I | HyperargininémieÉtats-Unis, Italie, Canada, France, Royaume-Uni, L'Autriche, Allemagne
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National Institute of Neurological Disorders and...ComplétéSémialdéhyde succinique | Déficit en déshydrogénase | MaladiesÉtats-Unis
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Fresenius KabiRetiréMalnutrition | Pédiatrique TOUS | Déficit neurocognitif | Maladie hépatique associée à la nutrition parentérale | Carence en acides gras essentiels
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Masonic Cancer Center, University of MinnesotaRecrutementSyndrome de Hurler | Sphingolipidoses | Troubles peroxysomaux | Leucodystrophie métachromatique | Alpha-Mannosidose | Syndrome de chasseur | Troubles de la mucopolysaccharidose | Syndrome de Maroteaux-Lamy | Syndrome sournois | Fucosidose | Aspartylglucosaminurie | Troubles métaboliques des glycoprotéines | Leucodystrophies... et d'autres conditionsÉtats-Unis
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Zymenex A/SEuropean CommissionComplété
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Ultragenyx Pharmaceutical IncRecrutementCarence OTCÉtats-Unis, Le Portugal, Australie, Italie, Espagne, Royaume-Uni, Japon, Canada, Allemagne, France, Argentine, Pays-Bas, Brésil
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University College, LondonRecrutementDéficit en ornithine transcarbamylaseRoyaume-Uni
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Arcturus Therapeutics, Inc.Actif, ne recrute pasDéficit en ornithine transcarbamylaseÉtats-Unis
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Zymenex A/SEuropean CommissionInconnue
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Ultragenyx Pharmaceutical IncComplétéDéficit en ornithine transcarbamylaseÉtats-Unis
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Second Affiliated Hospital of Nanchang UniversityPeking University First HospitalInconnueHypertension | HyperhomocystéinémieChine
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Shenzhen Ausa Pharmed Co.,LtdPeking University First Hospital; China Medical University, China; Fudan University et autres collaborateursInconnueL'hypertension artérielle essentielleChine
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Radboud University Medical CenterComplétéHyperhomocystéinémie légèrePays-Bas
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Medical University of ViennaComplétéHyperemesis Gravidarum | Nausée gravidique | Carence en vitamine CL'Autriche
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Arcturus Therapeutics, Inc.ComplétéDéficit en ornithine transcarbamylaseNouvelle-Zélande
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Translate Bio, Inc.Retiré
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Tufts UniversityNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)ComplétéMaladies cardiaques | Maladies cardiovasculaires | Hyperhomocystéinémie
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Bangkok Metropolitan Administration Medical College...ComplétéMaladie cardiovasculaire | Hyperhomocystéinémie
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)RésiliéCitrullinémie | Acidurie argininosuccinique | Hyperargininémie | Déficit en ornithine carbamoyltransférase | Déficit en carbamoyl-phosphate synthase I | Déficit en N-acétylglutamate synthaseÉtats-Unis
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Jasper Therapeutics, Inc.Recrutement
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Ultragenyx Pharmaceutical IncRésiliéDéficit en ornithine transcarbamylaseÉtats-Unis
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Radboud University Medical CenterComplétéÉpilepsie | Régime cétogène | Augmentation du sang d'acide lactique | GLUT1DS1 | Syndrome de déficience GLUT1 | GLUT1DS2Pays-Bas
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Francisco Javier Martínez NogueraComplétéRéaction inflammatoire | Déficit en oxygène | Stress oxydatif | Déséquilibre acido-basique | Perturbation métabolique | Perte musculaire | Pouvoir | Perturbation électrolytique | Changement, poids corporel | Changements grasEspagne
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Duke UniversityComplétéHémoglobinopathies | Thalassémie | Maladie de surcharge lysosomale | Immunodéficiences | Erreurs innées du métabolisme | Drépanocyte | Troubles non malins | Insuffisances médullaires congénitalesÉtats-Unis
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CENTOGENE GmbH RostockRetiréDéficit en lipoprotéine lipase | Erreur innée du métabolisme des lipides | Arc cornéenAllemagne, Inde, Sri Lanka
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Joanne Kurtzberg, MDThe Marcus FoundationRecrutementMucopolysaccharidose II | Maladies cérébrales, métaboliques, innées | Adrénoleucodystrophie | Maladie des lattes | Leucodystrophie métachromatique | Leucodystrophie, cellule globoïde | Alpha-Mannosidose | La maladie de Tay-Sachs | Maladie de Pelizaeus-Merzbacher | Maladie de Sandhoff | Maladie de Neimann... et d'autres conditionsÉtats-Unis
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Centre Hospitalier Universitaire DijonCentre Hospitalier Universitaire Saint PierreComplétéNourrisson, Prématuré, Maladies | Carence en acides grasFrance
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Passage Bio, Inc.Actif, ne recrute pasGM1 Gangliosidose | GM1 Gangliosidose, Type I | GM1 Gangliosidose, Type 2 | Déficit en bêta-galactosidase-1 (GLB1)États-Unis, Canada, Royaume-Uni, Turquie, Brésil
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Zymenex A/SEuropean CommissionComplétéAlpha MannosidoseTchéquie, Allemagne, Norvège, Royaume-Uni
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Dr. Loges & Co. GmbHBioTeSys GmbHComplétéLe dysfonctionnement endothélial | Hyperhomocystéinémie | Hypertension Grade I, Sous-groupe "Borderline" (OMS)Allemagne
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Pamlab, Inc.Clionsky Neuro Systems Inc.InconnueDéficience cognitive légèreÉtats-Unis
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University of California, San FranciscoRecrutementSphingolipidoses | Déficit enzymatiqueÉtats-Unis
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University Medical Center GroningenUMC Utrecht; University of Oxford; Academisch Medisch Centrum - Universiteit... et autres collaborateursComplétéDéficit VLCAD | Défauts d'oxydation des acides grasPays-Bas
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Andrea GropmanNational Center for Research Resources (NCRR); Rare Diseases Clinical Research... et autres collaborateursComplétéMaladies cérébrales, métaboliques, innées | Déficit en ornithine transcarbamylase | Trouble du cycle de l'uréeÉtats-Unis
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Rush University Medical CenterActif, ne recrute pasCancer du sein | Cancer des ovaires | Carence en acide foliqueÉtats-Unis
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Andrea GropmanChildren's National Research InstituteComplétéDéficit en ornithine transcarbamylase
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BioMarin PharmaceuticalQuintiles, Inc.ComplétéDéficit en tétrahydrobioptérineChine
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PTC TherapeuticsComplétéCarence en BH4 | HyperphénylalaninémieÉtats-Unis
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Homology Medicines, IncRésiliéPhénylcétonurie | Phénylcétonuries | Carence en HAPÉtats-Unis
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Homology Medicines, IncRésiliéPhénylcétonuries | Carence en HAPÉtats-Unis
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Taipei Veterans General Hospital, TaiwanBioMarin PharmaceuticalInconnueCarence en HAP | Pku Phénylcétonurie
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Genzyme, a Sanofi CompanyRésiliéMaladie de Fabry | Déficit en alpha galactosidase AÉtats-Unis, L'Autriche, Royaume-Uni
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Greenwood Genetic CenterComplétéGalactosialidose | Sialidose | Fucosidose | Aspartylglucosaminurie | Alpha Mannosidose | Bêta Mannosidose | Mucolipidose II | Mucolipidose III | Maladie de SchindlerÉtats-Unis
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metaX Institut fuer Diatetik GmbHBirmingham Children's HospitalComplétéPhénylcétonuries | Hyperphénylalaninémie | Déficit en tétrahydrobioptérineRoyaume-Uni
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Homology Medicines, IncInscription sur invitationPhénylcétonurie | Carence en HAPÉtats-Unis