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Cerca studi clinici per: Compassionate use
Totale 21235 risultati
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Novartis PharmaceuticalsA disposizione
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Regeneron PharmaceuticalsSanofiA disposizionePemfigoide bolloso
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Mirum Pharmaceuticals, Inc.Children's Hospital Medical Center, CincinnatiCompletatoColestasi | Disturbi perossisomiali | Adrenoleucodistrofia | Sindrome di Zellweger | Malattia infantile di RefsumStati Uniti
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Regeneron PharmaceuticalsNon più disponibile
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Regeneron PharmaceuticalsA disposizioneEmoglobinuria parossistica notturna
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Regeneron PharmaceuticalsA disposizioneEnteropatia proteico-perdente con deficit di CD55
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UCB Biopharma SRLA disposizione
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Amicus TherapeuticsA disposizioneMalattia di Pompe a esordio infantileTaiwan, Stati Uniti, Italia
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Amicus TherapeuticsA disposizione
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TrueBinding, Inc.A disposizioneMalattia di Alzheimer
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Regeneron PharmaceuticalsA disposizioneLinfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL) | Linfoma follicolare (FL) recidivato o refrattario (R/R) | Linfoma non Hodgkin a cellule B (NHL) | Linfoma a cellule B di alto grado (HGBCL)
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Regeneron PharmaceuticalsA disposizione
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Regeneron PharmaceuticalsA disposizione
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JC Medical, Inc.A disposizioneStenosi della valvola aortica | Malattia della valvola aortica | Insufficienza della valvola aortica
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Northwell HealthCohen Children's Medical CenterA disposizioneNeuroblastoma | FeocromocitomaStati Uniti
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Amylyx Pharmaceuticals Inc.CompletatoSclerosi laterale amiotroficaStati Uniti
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Fundación GECPCompletatoCarcinoma polmonare non a piccole cellule metastaticoSpagna
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Joseph JankovicNon più disponibileDisturbi del movimento ipercinetico
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Dolores Herreros MarcosCompletato
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Intergroupe Francophone de Cancerologie ThoraciqueNovartisCompletatoCarcinoma polmonare non a piccole cellule | Alterazioni MET | Mutazioni METex14Francia
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Advenchen Laboratories, LLCA disposizioneCancro ginecologico | Sarcoma, tessuti molli
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Chiesi Canada CorpNon più disponibileNeurodegenerazione associata alla pantotenato chinasi
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Gruppo Italiano Malattie EMatologiche dell'AdultoTerminatoLeucemia mieloide cronica | Filadelfia positivoItalia
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Ferrer Internacional S.A.A disposizioneIpertensione polmonare | Malattia polmonare interstiziale | Fibrosi polmonare combinata ed enfisema
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Merck Sharp & Dohme LLCNon più disponibile
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SanofiApprovato per il marketing
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Montefiore Medical CenterNon più disponibileIperinsulinismo congenitoStati Uniti
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Talaris Therapeutics Inc.Northwestern UniversityNon più disponibile
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Talaris Therapeutics Inc.Duke UniversityNon più disponibileLeucodistrofia metacromaticaStati Uniti
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AbbVieNon più disponibileCarcinoma ovarico sieroso di alto grado | Tumori solidi con BRCA, BARD o PALB documentati o altre mutazioni o anomalie del DNA accettabili e scientificamente valide | Cancro al seno triplo negativo (TNBC) | Pazienti che richiedono la formulazione in sospensione di Veliparib
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Cara Therapeutics, Inc.Approvato per il marketing
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Genexine, Inc.Non più disponibileMelanoma | Glioblastoma | Glioma di alto grado | Glioblastoma ricorrente | Cancro avanzatoCorea, Repubblica di
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RedHill Biopharma LimitedA disposizioneColangiocarcinoma | Colangiocarcinoma Non resecabile | Colangiocarcinoma, perilare | Colangiocarcinoma, extraepatico | Colangiocarcinoma, intraepatico
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Centre Hospitalier le MansCompletato
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CytoDyn, Inc.Non più disponibileCarcinoma mammario triplo negativo metastatico
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Jerry Vockley, MD, PhDUltragenyx Pharmaceutical IncNon più disponibileSindrome di Bart | Carenza proteica trifunzionale mitocondriale | Carenza di acilCoA deidrogenasi a catena molto lunga (VLCAD). | Deficit di carnitina palmitoiltransferasi (CPT1, CPT2) | Deficit di idrossiacil-CoA deidrogenasi a catena lunga | Disturbi da accumulo di glicogeno | Malattia da carenza... e altre condizioniStati Uniti
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UNC Lineberger Comprehensive Cancer CenterBellicum PharmaceuticalsNon più disponibileMalattie del sistema immunitario | Disturbi immunoproliferativi | Leucemia linfoblastica acutaStati Uniti
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UNC Lineberger Comprehensive Cancer CenterNon più disponibile
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Bristol-Myers SquibbNon più disponibileTrapianto renaleStati Uniti
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Medtronic CardiovascularNon più disponibileAneurismi dell'aorta addominaleStati Uniti
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TRPHARMFennec PharmaA disposizionePerdita dell'udito indotta da cisplatino in bambini con epatoblastoma a rischio standardTacchino
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Implicit BioscienceNon più disponibileCOVID | SARS-CoV-2 | ARDS, Umano | Sindrome da distress respiratorio acutoItalia
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Baylor College of MedicineBoston Children's HospitalCompletatoColestasi | Colestasi della nutrizione parenteraleStati Uniti
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ViiV HealthcareA disposizioneInfezione, virus dell'immunodeficienza umana
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Matrix Biomed, Inc.A disposizioneCancro alla prostataStati Uniti
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University of Colorado, DenverNon più disponibile