メチルマロニル-コエンザイムAムターゼ欠損症の臨床試験
合計251件
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Jiangsu Gensciences lnc.完了
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Genzyme, a Sanofi Company完了
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Hospices Civils de Lyon完了Α-1 アンチトリプシン欠乏症の小児フランス
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Genzyme, a Sanofi Companyマーケティング承認済み
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The Hospital for Sick ChildrenCanadian Hemophilia Society完了
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Virginia Commonwealth UniversityCSL Behring完了
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First Affiliated Hospital Xi'an Jiaotong UniversityXi'an Gaoxin Hospitalわからない
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Catalyst Biosciences終了しました第VII因子欠乏症 | インヒビターを有する血友病A | グランツマン血栓症アメリカ, インド, イタリア, ロシア連邦, ウクライナ
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Avera McKennan Hospital & University Health Center引きこもった
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Genzyme, a Sanofi Company完了
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Genzyme, a Sanofi Company完了
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AryoGen Pharmed Co.完了
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Genzyme, a Sanofi Company完了ポンペ病(遅発性) | 糖原病II型(GSD-II) | 酸性マルターゼ欠損症 | 糖原病 2アメリカ, フランス, オランダ
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Shanghai Mental Health Center完了
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Atlantic Health SystemRegeneron Pharmaceuticalsまだ募集していません家族性高コレステロール血症 | 高密度リポタンパク質欠乏症 | リポタンパクの種類 - Lp システム Lp(A) 高リポタンパク血症 | アポリポタンパク質 B 100、家族性欠陥 | 低密度リポイド型高リポタンパク血症アメリカ
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Bioverativ, a Sanofi company完了第VIII因子欠乏症アメリカ, アルゼンチン, オーストラリア, ベルギー, ブラジル, ブルガリア, カナダ, フランス, ドイツ, ギリシャ, ハンガリー, イタリア, 日本, 大韓民国, メキシコ, オランダ, スペイン, 台湾, イギリス
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Baxalta now part of Shire完了
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University of Colorado, DenverThe University of Texas Health Science Center, Houston; Bayer; Emory University; Rush University... と他の協力者完了
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Junqi NiuChinese Academy of Sciencesわからない肝疾患 | C型肝炎、慢性 | インターフェロン欠損症中国
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Spanish Society of Thrombosis and HaemostasisTakeda; Instituto de Investigación Hospital Universitario La Paz完了
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Centre Hospitalier Universitaire de LiegeSanofi; Takeda; University of Liege; Orchard Therapeutics; Centre Hospitalier Régional de la Citadelle と他の協力者募集先天性副腎過形成 | 血友病A | 血友病 B | ムコ多糖症Ⅰ | ムコ多糖症Ⅱ型 | 嚢胞性線維症 | Α1アンチトリプシン欠乏症 | かま状赤血球症 | ファンコニ貧血 | 慢性肉芽腫症 | ウィルソン病 | 重度の先天性好中球減少症 | オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症 | ムコ多糖症 VI | リソソーム酸性リパーゼ欠損症 | ウィスコット・アルドリッチ症候群 | プロピオン酸血症 | 副腎白質ジストロフィー | 糖原病 | 異染性白質ジストロフィー | クリグラー・ナジャール症候群 | ガラクトース血症 | ポンペ病 | シュワックマン・ダイヤモンド症候群 | 先天性甲状腺機能低下症 | アルファサラセミア | ビオチニダーゼ欠損症 | ダイヤモンドブラックファン貧血 | チェディアック東症候群 | カテコールアミン作動... およびその他の条件ベルギー
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Novo Nordisk A/S完了健康 | 先天性出血性疾患 | インヒビターを伴う血友病A | インヒビターを有する血友病B | 後天性出血性疾患 | 後天性血友病 | 先天性FVII欠乏症 | グランツマン病フランス
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Fundación Española de Hematología y Hemoterapía募集ゴーシェ病 | 酸性スフィンゴミエリナーゼ欠損症スペイン
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Spark Therapeutics完了血液疾患 | 血友病A | 遺伝性血液凝固障害 | 凝固タンパク質障害 | 出血性疾患 | 遺伝性疾患、先天性疾患 | 遺伝病、X連鎖 | 血液凝固障害 | 第VIII因子欠乏症アメリカ, オーストラリア, タイ, カナダ
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Hospices Civils de LyonわからないPatients Waiting for a Liver Transplant.フランス
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DePuy International終了しました関節リウマチ | カフ断裂関節症 | カフ欠損を伴う変形性関節症 | 肩への外傷後損傷 | 失敗した解剖学的人工肩の再手術フランス, ベルギー, ドイツ
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Genzyme, a Sanofi Company完了ポンペ病 | 糖原病II型(GSD II) | 酸性マルターゼ欠損症アメリカ, ベルギー, デンマーク, フランス, ドイツ, オランダ, イギリス
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University of California, San Francisco募集
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Sanofi募集酸性スフィンゴミエリナーゼ欠損症 (ASMD)フランス
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Genzyme, a Sanofi Company完了
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Xiaoxiang Chenわからない新生物 | 組織型別の新生物 | 泌尿生殖器腫瘍 | 部位別新生物 | がん | 新生物、腺および上皮 | 性器腫瘍、女性 | 内分泌系疾患 | 卵巣疾患 | 付属器疾患 | 性腺疾患 | 内分泌腺腫瘍 | 卵巣腫瘍 | 卵管腫瘍 | がん、卵巣上皮 | 血管新生 | 生殖器疾患、女性 | ベバシズマブ | 酵素阻害剤 | 抗悪性腫瘍剤 | 薬理作用の分子機構 | BRCA1変異 | BRCA2変異 | 相同組換え欠損症中国
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Masonic Cancer Center, University of Minnesota募集ハーラー症候群 | スフィンゴリピドーシス | ペルオキシソーム障害 | 異染性白質ジストロフィー | アルファマンノシドーシス | ハンター症候群 | ムコ多糖症疾患 | マロトー・ラミー症候群 | スライ症候群 | フコシドーシス | アスパルチルグルコサミン尿症 | 糖タンパク質代謝障害 | 劣性白質ジストロフィー | 球状細胞白質ジストロフィー | ニーマンピックB | ニーマン・ピック C サブタイプ 2 | スフィンゴミエリン欠損症 | 脳病変を伴う副腎白質ジストロフィー | ゼルウィガー症候群 | 新生児副腎白質ジストロフィー | 乳児レフサム病 | アシルCoAオキシダーゼ欠損症 | D-二機能性酵素欠損症 | 多機能酵素欠損症 | アルファ-メチルアシル-CoA ラクマーゼ欠損症 | ミトコンドリ... およびその他の条件アメリカ
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Genzyme, a Sanofi Company完了
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...完了
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...引きこもった
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Kirby Institute完了C型肝炎オーストラリア, アメリカ, イギリス, ニュージーランド, スイス, カナダ, ドイツ, オランダ
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Genzyme, a Sanofi Company完了糖原病II型(GSD-II) | ポンペ病(遅発性) | 糖新生 II型 | 酸性マルターゼ欠損症 (AMD)アメリカ, フランス, カナダ, オランダ, オーストラリア
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University of Pittsburgh募集リソソーム蓄積症 | 白質ジストロフィー | ニーマン・ピック病 | バテン病 | ゴーシェ病 | クラッベ病 | アルファマンノシドーシス | 大理石骨病 | テイ・サックス病 | ペリゼウス・メルツバッハ病 | サンドホフ病 | GM1 ガングリオシドーシス | MPSⅠ | MPSⅡ | 白質消失病 | 多発性スルファターゼ欠損症 | S-アデノシルホモシステイン加水分解酵素欠損症 | プリンヌクレオシドホスホリラーゼ欠損症 | MLD | モルキオ病 | MPS IV | ALD | MPSⅢ | GM3 ガングリオシドーシス | PKAN | NP欠乏症 | ガンアメリカ
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Genzyme, a Sanofi Company終了しました糖原病 2 | 糖原病II型(GSD II) | 酸性マルターゼ欠損症 | ポンペ病(乳児期発症)アメリカ, 台湾, ドイツ
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Genzyme, a Sanofi Company完了糖新生 2 酸性マルターゼ欠損症 | ポンペ病(遅発性) | 糖原病II型(GSD II)アメリカ, オランダ, イギリス, ドイツ
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Genzyme, a Sanofi Company完了
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Spark Therapeutics積極的、募集していないリソソーム蓄積症 | 糖原病II型 | 糖原病2型 | ポンペ病(遅発性) | ポンペ病 | LOPD | 酸性マルターゼ欠損症アメリカ, カナダ, オランダ, フランス, デンマーク, ドイツ, イタリア, イギリス