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Clinical Trials on 리소좀 산성 리파아제 결핍증 in Canada
총 43 건
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Alexion모병월만병 | 콜레스테롤 에스테르 축적병 | 리소좀 산성 리파아제 결핍증 | 산성 콜레스테롤 에스테르 가수분해효소 결핍증, 제2형 | 산성 리파아제 결핍 | LIPA 결핍 | LAL 결핍프랑스, 벨기에, 미국, 스페인, 독일, 그리스, 이스라엘, 이탈리아, 슬로베니아, 영국, 브라질, 캐나다, 덴마크, 호주, 크로아티아, 체코, 아일랜드, 멕시코, 네덜란드, 폴란드, 포르투갈, 사우디 아라비아
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Alexion완전한월만병 | 리소좀 산성 리파아제 결핍증미국, 캐나다, 영국, 이탈리아, 프랑스
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Alexion Pharmaceuticals완전한리소좀 산성 리파아제 결핍증 | LAL 결핍 | 콜레스테롤 에스테르 축적병(CESD)프랑스, 영국, 미국, 캐나다, 체코
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Alexion Pharmaceuticals완전한리소좀 산성 리파아제 결핍증스페인, 독일, 이탈리아, 미국, 크로아티아, 캐나다, 러시아 연방, 덴마크, 영국, 벨기에, 멕시코, 호주, 네덜란드, 브라질, 칠면조
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Alexion Pharmaceuticals완전한리소좀 산성 리파아제 결핍증 | 콜레스테롤 에스테르 축적병(CESD)미국, 영국, 프랑스, 캐나다, 체코 공화국, 이탈리아, 폴란드, 스위스
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Amsterdam Molecular TherapeuticsThe Clinical Trial Company완전한
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Amsterdam Molecular TherapeuticsInternational Antiviral Therapy Evaluation Center알려지지 않은
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University of TorontoThe Hospital for Sick Children; Heinz Endowments완전한
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Enzyvant Therapeutics GmBH완전한파버병 | 파버병 | 파버 지방육아종증 | 산성 세라미다제 결핍 | 세라미다제 결핍 | N-라우릴스핑고신 데아실라아제 결핍증 | ASAH1 돌연변이미국, 이집트, 캐나다, 이탈리아, 칠면조, 아르헨티나, 독일, 인도, 스웨덴
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Université de SherbrookeInstitut de Recherches Cliniques de Montreal모병
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Amsterdam Molecular TherapeuticsThe Clinical Trial Company알려지지 않은
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Genzyme, a Sanofi Company완전한
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Loulou Foundation모집하지 않고 적극적으로사이클린 의존성 키나아제 유사 5 결핍 장애미국, 스페인, 이탈리아, 프랑스, 캐나다, 독일, 아랍 에미리트
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Catabasis Pharmaceuticals완전한
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Spark Therapeutics모집하지 않고 적극적으로리소좀 축적병 | 글리코겐 축적병 II형 | 글리코겐 축적병 2형 | 폼페병(후기 발병) | 폼페병 | LOPD | 산성 말타아제 결핍증미국, 캐나다, 네덜란드, 프랑스, 덴마크, 독일, 이탈리아, 영국
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Genzyme, a Sanofi Company완전한글리코겐 축적병 II형(GSD-II) | 폼페병(후기 발병) | 당 생성 유형 II | 산성 말타아제 결핍증(AMD)미국, 프랑스, 캐나다, 네덜란드, 호주
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Akcea TherapeuticsIonis Pharmaceuticals, Inc.완전한가족성 킬로미크론혈증 증후군 | 지단백질 리파아제 결핍 | 고지질단백혈증 제1형캐나다
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Fundación Española de Hematología y Hemoterapía모병
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Genzyme, a Sanofi Company완전한고셔병, 제1형 | 세레브로시드 지방증 증후군 | 글루코세레브로시다아제 결핍증 | 글루코실세라마이드 베타-글루코시다아제 결핍증 | 고셔병, 비신경병성 형태미국, 영국, 스페인, 이탈리아, 브라질, 캐나다, 폴란드
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS); Primary Immune Deficiency...초대로 등록
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Origin Biosciences완전한몰리브덴 보조인자 결핍 | 고립된 아황산염 산화효소 결핍증스페인, 이스라엘, 미국, 영국, 캐나다, 네덜란드, 독일, 사우디 아라비아, 튀니지, 일본, 이탈리아, 말레이시아, 폴란드, 칠면조
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Genzyme, a Sanofi Company모병고셔병 | 세레브로시드 지방증 증후군 | 글루코세레브로시다아제 결핍증 | 글루코실세라마이드 베타-글루코시다아제 결핍증헝가리, 크로아티아, 미국, 호주, 벨기에, 브라질, 불가리아, 캐나다, 덴마크, 독일, 그리스, 홍콩, 인도, 인도네시아, 이탈리아, 요르단, 대한민국, 쿠웨이트, 레바논, 말레이시아, 파키스탄, 필리핀 제도, 폴란드, 사우디 아라비아, 싱가포르, 슬로바키아, 대만, 태국, 영국, 베트남, 아르헨티나, 체코, 도미니카 공화국, 이집트, 프랑스, 이스라엘, 일본, 리투아니아, 네덜란드, 페루, 포르투갈, 루마니아, 러시아 연방, 세르비아, 남아프리카, 스페인, 스웨덴, 스위스, 칠면조, 아랍 에미리트
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS); Office of Rare Diseases (ORD) 그리고 다른 협력자들초대로 등록
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Agios Pharmaceuticals, Inc.모집하지 않고 적극적으로소아 피루브산 키나제 결핍 | 소아 용혈성 빈혈미국, 스페인, 덴마크, 칠면조, 네덜란드, 체코, 영국, 독일, 캐나다, 스위스
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Ultragenyx Pharmaceutical Inc모집하지 않고 적극적으로오르니틴 트랜스카르바밀라제(OTC) 결핍증캐나다, 미국, 프랑스, 스페인, 영국
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Agios Pharmaceuticals, Inc.모병소아 피루브산 키나제 결핍 | 소아 용혈성 빈혈미국, 스페인, 독일, 네덜란드, 캐나다, 프랑스, 이스라엘, 스위스, 이탈리아
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LMU KlinikumSeventh Framework Programme; NBIA Alliance모병뇌 철 축적을 동반한 신경변성(NBIA) | 판토텐산 키나제 관련 신경변성(PKAN) | 아세룰로플라스민혈증 | 베타-프로펠러 단백질 관련 신경변성(BPAN) | 미토콘드리아 막 단백질 관련 신경변성(MPAN) | 지방산 수산화효소 관련 신경변성(FAHN) | 쿠포 라켑 증후군 | 신경페리티노병증 | 우드하우스 사카티 증후군 | COASY 단백질 관련 신경변성(CoPAN) | PLA2G6 관련 신경변성(PLAN)캐나다, 체코, 독일, 이탈리아, 네덜란드, 폴란드, 세르비아, 스페인
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Passage Bio, Inc.모집하지 않고 적극적으로GM1 강글리오시드증 | GM1 강글리오시드증, 유형 I | GM1 강글리오시드증, 유형 2 | 베타-갈락토시다아제-1(GLB1) 결핍미국, 캐나다, 영국, 칠면조, 브라질
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Ultragenyx Pharmaceutical Inc모병OTC 결핍미국, 포르투갈, 호주, 이탈리아, 스페인, 영국, 일본, 캐나다, 독일, 프랑스, 아르헨티나, 네덜란드, 브라질
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Aeglea Biotherapeutics완전한
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Akcea TherapeuticsIonis Pharmaceuticals, Inc.완전한가족성 킬로미크론혈증 증후군 | 지단백질 리파아제 결핍 | 고지질단백혈증 제1형미국, 캐나다, 독일, 이스라엘, 이탈리아, 남아프리카, 스페인, 영국, 브라질, 프랑스, 네덜란드
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Aeglea Biotherapeutics완전한
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Agios Pharmaceuticals, Inc.완전한빈혈, 용혈 | 피루브산 키나제 결핍미국, 영국, 네덜란드, 캐나다, 덴마크, 프랑스, 이탈리아, 아일랜드, 태국
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Agios Pharmaceuticals, Inc.모집하지 않고 적극적으로
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Ultragenyx Pharmaceutical Inc종료됨윌슨병 | 오르니틴 트랜스카르바밀라아제 결핍증 | 글리코겐 축적병 유형 IA스페인, 영국, 캐나다, 미국, 브라질
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Agios Pharmaceuticals, Inc.모병피루브산 키나제 결핍미국, 독일, 스페인, 이탈리아, 영국, 체코, 프랑스, 캐나다, 대한민국, 네덜란드, 칠면조, 포르투갈, 덴마크, 아일랜드, 스위스, 태국
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Agios Pharmaceuticals, Inc.모집하지 않고 적극적으로피루브산 키나제 결핍미국, 스페인, 일본, 캐나다, 영국, 대한민국, 아일랜드, 태국, 이탈리아, 칠면조, 덴마크, 브라질, 프랑스, 독일, 네덜란드, 스위스
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Agios Pharmaceuticals, Inc.완전한빈혈, 용혈 | 피루브산 키나제 결핍미국, 스페인, 스위스, 칠면조, 독일, 프랑스, 영국, 일본, 네덜란드, 브라질, 캐나다, 체코, 덴마크, 이탈리아, 대한민국, 태국
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Boston Children's HospitalAgios Pharmaceuticals, Inc.완전한
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Mayo Clinic모병시스틴뇨증 | 과옥살루리아 | 덴트병 | 로우 증후군 | 아데닌 포스포리보실트랜스퍼라제 결핍미국, 캐나다, 아이슬란드, 이스라엘