Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Prospektiv naturhistorisk studie av retinitis Pigmentosa (PHENOROD2)

19. april 2022 oppdatert av: SparingVision

Naturhistorisk studie av retinitis Pigmentosa på grunn av RHO-, PDE6a- eller PDE6b-mutasjoner

Dette er en naturhistorisk studie av stenger og kjegler degenerasjoner hos pasienter med Retinitis Pigmentosa (RP) forårsaket av patogene mutasjoner i RHO, PDE6a eller PDE6b genmutasjoner.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en åpen, longitudinell, prospektiv, multisentrisk studie for å beskrive sykdomsprogresjonen hos pasienter med retinitis pigmentosa på grunn av mutasjon i gener med selektivt uttrykk i staver: rhodopsin (RHO), fosfodiesterase 6a (PDE6a) eller fosfodiesterase 6b (PDE6b).RHO ,PDE6A eller PDE6B mutasjon.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

82

Fase

  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15213
        • UPMC Eye Center
  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75012
        • CHNO XV-XX Paris - CIC 1423

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

16 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • RP med mutasjoner som påvirker genene RHO, PDE6A og PDE6B
  • Synsstyrke ≥ 20/200 for minst ett øye ved inklusjonsbesøk
  • Kikkert synsfeltdiameter ≥ 5° målt på Goldmann III-4e isopter ved inklusjonsbesøk
  • Pasienter som har signert skjemaet for informert samtykke
  • Tilstrekkelig kunnskap om det lokale språket for å sikre forståelse av oppgavene som skal utføres og instruksjonene som mottas
  • Pasienter tilknyttet et helsesikkerhetssystem hvis de er inkludert på et klinisk nettsted basert i Frankrike (i henhold til lov)

Ekskluderingskriterier:

  • Pasienter med andre genmutasjoner som er kjent for å være involvert i RP
  • Pasienter med annen øyelidelse vil sannsynligvis påvirke netthinnefunksjonen
  • Gravide eller ammende kvinner

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Screening
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Annen: Studiegruppe 1
Fire års oppfølging av pasienter med oftalmologisk undersøkelse.
Annen: Oftalmiske undersøkelser
Spaltelampeundersøkelse, intraokulært trykk, synsskarphet, synsfelt, stimuleringsterskel i full felt, mørk adaptometri, fargesynstesting, optisk koherenstomografi, fundus autofluorescens og adaptiv optikkavbildning.
Annen: Studiegruppe 2
Fire års oppfølging av pasienter med oftalmologisk undersøkelse og mobilitetstesting.
Annen: Oftalmiske undersøkelser
Spaltelampeundersøkelse, intraokulært trykk, synsskarphet, synsfelt, stimuleringsterskel i full felt, mørk adaptometri, fargesynstesting, optisk koherenstomografi, fundus autofluorescens og adaptiv optikkavbildning.
Annen: Mobilitetstest
Funksjonell test for å evaluere mobilitet og postural tilstand hos pasienter

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Spectral Domain Optical Coherence-tomografi (SD-OCT)
Tidsramme: 1 år
Progresjon av sykdom over tid målt ved SD-OCT (EZ-lengde, ELM-lengde, ONL-tykkelse, makulært volum).
1 år
Fundus Autofluorescence (FAF)
Tidsramme: 1 år
Progresjon av sykdom målt ved FAF (Hyperautofluorescerende ring)
1 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Synsskarphet
Tidsramme: 1 år
Progresjon av sykdom over tid målt ved best korrigert synsskarphet (BCVA) (ETDRS, Snellen) og refraksjon
1 år
Synsfelt
Tidsramme: 1 år
Progresjon av sykdom over tid målt ved kinetiske og statiske synsfelt
1 år
Full-field stimulus terskel (FST)
Tidsramme: 1 år
Progresjon av sykdom over tid målt ved FST
1 år
Fargesyn
Tidsramme: 1 år
15 Hue Desaturated Lanthony
1 år
Mørk adaptometri (DA)
Tidsramme: 1 år
Progresjon av sykdom over tid målt ved DA
1 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

SparingVision

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Isabelle Audo, MD, PhD, CHNO XV-XX Paris - CIC 1423

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

12. februar 2020

Primær fullføring (Forventet)

30. juni 2026

Studiet fullført (Forventet)

30. juni 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

24. februar 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

24. februar 2020

Først lagt ut (Faktiske)

26. februar 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

20. april 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

19. april 2022

Sist bekreftet

1. april 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • PHENOROD2

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Retinitis Pigmentosa

Kliniske studier på Oftalmiske undersøkelser

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Mali

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere