En retrospektiv observasjonsstudie av Ustekinumab blant bionaive deltakere med Crohns sykdom i Kina

Bio-naive deltakere med Crohns sykdom (CD)

Deltakere med CD fra databasen med inflammatorisk tarmsykdom (IBD) som mottok ustekinumab fra 20. mai 2020 til 16. september 2022 i den virkelige verden i Kina, vil bli observert i studien. Kun data tilgjengelig per rutinemessig klinisk praksis vil bli samlet inn i denne studien.

Legemiddel: Ustekinumab

Ingen intervensjoner vil bli administrert som en del av denne studien. Deltakerne fikk ustekinumab i henhold til deres rutinemessige kliniske praksis.

Prosentandel av deltakere med endoskopisk remisjon ved uke 24

Endoskopisk remisjon: enkel endoskopisk skåre for Crohns sykdom (SES-CD) mindre enn eller lik (<=) 2, total SES-CD <=4, en reduksjon i total SES-CD større enn eller lik (>=) 2 fra baseline, og ingen subtotal SES-CD >1 for hver endoskopisk parameter (for isolert ileal, ileocolon og isolert colon CD), rutgeerts score <=i1 (for post-operasjon CD). SES-CD: vurderer sykdommens alvorlighetsgrad basert på 4 endoskopiske parametere på tvers av 5 ileokoloniske segmenter. Total SES-CD = 0 til 56, høyere score = mer alvorlig sykdom. Rutgeerts-score: vurdere postoperativ sykdomsresidiv uten lesjoner (i0); <=5 aftøse lesjoner (i1); >5 aftøse sår med normal mellomliggende slimhinne/flekkete områder med større lesjoner/lesjoner begrenset til ileokolisk anastomose (i2); diffus aphthous ileitis og diffust betent slimhinne (i3); diffus betennelse med store sår, knuter og/eller stenose (i4).

Prosentandel av deltakere med endoskopisk respons ved uke 24

Endoskopisk respons er definert som >50 prosent (%) reduksjon fra baseline i total SES-CD. SES-CD er et skåringssystem for å vurdere sykdommens alvorlighetsgrad hos deltakere med CD. SES-CD-skåren er basert på evalueringen av 4 endoskopiske komponenter: størrelsen på sår, overflatesår, påvirket overflatestørrelse og tilstedeværelse av luminal innsnevring over 5 forhåndsdefinerte ileokoloniske segmenter (ileum, høyre kolon, transversal kolon, venstre kolon og endetarm) . Hver komponentskåre = 0 til 3 for hvert segment med total SES-CD-skåre varierer fra 0 til 56, hvor høyere skår indikerer mer alvorlig sykdom.

Prosentandel av deltakere med klinisk remisjon ved uke 24

Klinisk remisjon oppnås når total Crohns sykdom aktivitetsindeks (CDAI) <150 eller total av harvey-bradshaw indeks (HBI) score <5. CDAI vurderer CD basert på variabler: ekstraintestinale manifestasjoner, abdominal masse, vekt, hematokrit, totalt antall flytende avføring, magesmerter, bruk av antidiarrheal(er) og generelt velvære. CDAI-score: asymptomatisk remisjon: <150, mild: 150-220, moderat: 221-450, alvorlig: >450. HBI parametere: generell velvære (0-4, høyere score betyr lavere velvære), magesmerter (0-3, høyere score betyr mer alvorlig smerte), antall flytende avføring per dag (score 1 per bevegelse), mage masse (0=ingen, 1=tvilsom, 2=bestemt, 3=bestemt og øm) og komplikasjoner (poengsum 1 per vare). Total poengsum er summen av individuelle parametere. Poengsummen varierer fra 0 til ingen forhåndsspesifisert maksimal poengsum da det avhenger av antall komplikasjoner og flytende avføring per dag. HBI-score: <5 (remisjon), 5-7 (mild sykdom), 8-16 (moderat sykdom) og >16 (alvorlig sykdom).

Prosentandel av deltakere med klinisk respons ved uke 24

Klinisk respons er definert som en reduksjon i total CDAI-score fra >=100 eller en CDAI-score <150 eller reduksjon i total HBI-score >=3 fra baseline. CDAI vurderer CD basert på variabler: ekstraintestinale manifestasjoner, abdominal masse, vekt, hematokrit, totalt antall flytende avføring, magesmerter, bruk av antidiarrheal(er) og generelt velvære. CDAI-score: asymptomatisk remisjon: <150, mild: 150-220, moderat: 221-450, alvorlig: >450. HBI parametere: generell velvære (0-4, høyere score betyr lavere velvære), magesmerter (0-3, høyere score = mer alvorlig smerte), antall flytende avføring per dag (score 1 per bevegelse), mage masse (0=ingen, 1=tvilsom, 2=bestemt, 3=bestemt og øm) og komplikasjoner (poengsum 1 per vare). Total poengsum er summen av individuelle parametere. Poengsummen varierer fra 0 til ingen forhåndsspesifisert maksimal poengsum da det avhenger av antall komplikasjoner og flytende avføring per dag. HBI-score: <5 (remisjon), 5-7 (mild sykdom), 8-16 (moderat sykdom) og >16 (alvorlig sykdom).

Prosentandel av deltakere med steroidfri klinisk remisjon ved uke 24

Steroidfri klinisk remisjon oppnås når total CDAI-score <150 eller total HBI-score <5, uten bruk av noen steroidpreparater. CDAI vurderer CD basert på variabler: ekstraintestinale manifestasjoner, abdominal masse, vekt, hematokrit, totalt antall flytende avføring, magesmerter, bruk av antidiarrheal(er) og generelt velvære. CDAI-score: asymptomatisk remisjon: <150, mild: 150-220, moderat: 221-450, alvorlig: >450. HBI parametere: generell velvære (0-4, høyere score=lavere velvære), magesmerter (0-3, høyere score=mer alvorlig smerte), antall flytende avføring per dag (score 1 per bevegelse), mage masse (0=ingen, 1=tvilsom, 2=bestemt, 3=bestemt og øm) og komplikasjoner (poengsum 1 per vare). Total poengsum er summen av individuelle parametere. Poengsummen varierer fra 0 til ingen forhåndsspesifisert maksimal poengsum da den avhenger av antall flytende avføring per dag og antall komplikasjoner. HBI-score: <5 (remisjon), 5-7 (mild sykdom), 8-16 (moderat sykdom) og >16 (alvorlig sykdom).

Prosentandel av deltakere med steroidfri klinisk respons ved uke 24

Steroidefri klinisk respons: reduksjon i total CDAI score >=100 eller total HBI score >=3 fra baseline, uten bruk av noen steroidpreparater. CDAI vurderer CD basert på variabler: ekstraintestinale manifestasjoner, abdominal masse, vekt, hematokrit, totalt antall flytende avføring, magesmerter, bruk av antidiarrheal(er) og generelt velvære. CDAI-score: asymptomatisk remisjon: <150, mild: 150-220, moderat: 221-450, alvorlig: >450. HBI parametere: generell velvære (0-4, høyere score=lavere velvære), magesmerter (0-3, høyere score=mer alvorlig smerte), antall flytende avføring per dag (score 1 per bevegelse), mage masse (0=ingen, 1=tvilsom, 2=bestemt, 3=bestemt og øm) og komplikasjoner (poengsum 1 per vare). Total poengsum er summen av individuelle parametere. Poengsummen varierer fra 0 til ingen forhåndsspesifisert maksimal poengsum da det avhenger av antall komplikasjoner og flytende avføring per dag. HBI-score: <5 (remisjon), 5-7 (mild sykdom), 8-16 (moderat sykdom) og >16 (alvorlig sykdom).

Endring fra baseline i C-reaktivt protein (CRP) ved uke 24

Endring fra baseline i CRP ved uke 24 vil bli rapportert.

Endring fra baseline i fecal Calprotectin ved uke 24

Endring fra baseline i fekalt kalprotektin ved uke 24 vil bli rapportert.

Prosentandel av deltakere med sykdomsprogresjon

Sykdomsprogresjon er definert som den første forekomsten av CD-komplikasjoner, eller CD-relatert kirurgi og sykehusinnleggelse fra indeksdato til død eller slutten av studien. Indeksdato er definert som datoen for oppstart av behandling med ustekinumab for første gang. CD-relatert kirurgi er definert som den første forekomsten av CD-relaterte tarm- og perianale prosedyrer. CD-relatert sykehusinnleggelse er definert som den første forekomsten av en CD-relatert innleggelse, med årsaker inkludert sykdomstilfall, komplikasjoner og medikamentelle bivirkninger, bortsett fra CD-relatert kirurgi.

Tid for sykdomsprogresjon

Sykdomsprogresjon er definert som den første forekomsten av CD-komplikasjoner, eller CD-relatert kirurgi og sykehusinnleggelse fra indeksdato til død eller slutten av studien. Indeksdato er definert som datoen for oppstart av behandling med ustekinumab for første gang. CD-relatert kirurgi er definert som den første forekomsten av CD-relaterte tarm- og perianale prosedyrer. CD-relatert sykehusinnleggelse er definert som den første forekomsten av en CD-relatert innleggelse, med årsaker inkludert sykdomstilfall, komplikasjoner og medikamentelle bivirkninger, bortsett fra CD-relatert kirurgi.

Prosentandelen av deltakere med Ustekinumab-terapi bytter i løpet av observasjonsperioden til annen terapi

Andel av deltakerne som vil bytte til annen terapi vil bli rapportert. Terapibytte er definert som å bytte til annen biologisk terapi fra indeksdato til død eller slutten av studien. Indeksdato er definert som datoen for oppstart av behandling med ustekinumab for første gang.

Prosentandel av deltakere med grunner for Ustekinumab-terapi bytter til annen terapi

Prosentandelen av deltakerne med årsaker til at ustekinumab-behandling går over til annen behandling vil bli rapportert. Terapibytte er definert som å bytte til andre biologiske behandlinger fra indeksdato til død eller slutten av studien. Indeksdato er definert som datoen for oppstart av behandling med ustekinumab for første gang.

Prosentandel av deltakere med seponering av Ustekinumab-terapi

Prosentandelen av deltakerne med seponering av ustekinumab-behandling vil bli rapportert. Seponering av terapi er definert som å ha et behandlingsgap med ustekinumab på større enn eller lik (>=) 120 dager uten behandlingsbytte eller intravenøs re-induksjon fra indeksdato til død eller slutten av studien. Indeksdato er definert som datoen for oppstart av behandling med ustekinumab for første gang.

Prosentandel av deltakere med grunner til seponering av Ustekinumab-terapi

Prosentandelen av deltakerne med årsaker til seponering av ustekinumab-behandling vil bli rapportert. Seponering av terapi er definert som å ha et behandlingsgap med ustekinumab på >=120 dager uten behandlingsbytte eller intravenøs re-induksjon fra indeksdato til død eller slutten av studien. Indeksdato er definert som datoen for oppstart av behandling med ustekinumab for første gang.

Tid til Ustekinumab-terapibytte eller seponering

Tidspunkt for bytte av ustekinumab-behandling eller seponering vil bli rapportert. Terapibytte er definert som å bytte til annen biologisk terapi fra indeksdato til død eller slutten av studien. Seponering av terapi er definert som å ha et behandlingsgap med ustekinumab på >=120 dager uten behandlingsbytte eller intravenøs re-induksjon fra indeksdato til død eller slutten av studien. Tiden til terapibytte eller seponering er definert som følger: 1) For deltakere med hendelsesdato beregnes den som differansen mellom hendelsesdato og indeksdato, med 1. 2) For deltakere uten hendelsesdato beregnes den. som forskjellen mellom slutten av observasjonsdatoen (død/slutt av studien) og indeksdatoen, legg til 1; denne gangen er en sensureringstid. Hendelsesdatoen er startdatoen for terapibytte eller seponering, avhengig av hva som inntreffer først. Indeksdato er definert som datoen for oppstart av behandling med ustekinumab for første gang.

Prosentandel av deltakere med uønskede hendelser (AE) og alvorlige uønskede hendelser (SAE)

Prosentandel av deltakere med AE og SAE vil bli rapportert. En AE er enhver uheldig medisinsk hendelse som oppstår hos en deltaker som har administrert et undersøkelsesprodukt, og det indikerer ikke nødvendigvis bare hendelser med klar årsakssammenheng med det relevante undersøkelsesproduktet. SAE er en AE som resulterer i ett av følgende utfall eller anses som betydelig av en annen grunn: død; innledende eller langvarig innleggelse på sykehus; livstruende opplevelse (umiddelbar risiko for å dø); vedvarende eller betydelig funksjonshemming/inhabilitet; medfødt anomali. Indeksdato er definert som datoen for oppstart av behandling med ustekinumab for første gang.

Prosentandel av deltakere med hver bivirkning (AE)

Prosentandel av deltakere med hver AE vil bli rapportert. En AE er enhver uheldig medisinsk hendelse som oppstår hos en deltaker som har administrert et undersøkelsesprodukt, og det indikerer ikke nødvendigvis bare hendelser med klar årsakssammenheng med det relevante undersøkelsesproduktet. Indeksdato er definert som datoen for oppstart av behandling med ustekinumab for første gang.

Varighet av hver bivirkning (AE)

Varigheten av hver AE vil bli rapportert. Varigheten av hver AE er definert som tiden fra start av AE til sluttdato for hver AE eller til slutten av studien. En AE er enhver uheldig medisinsk hendelse som oppstår hos en deltaker som har administrert et undersøkelsesprodukt, og det indikerer ikke nødvendigvis bare hendelser med klar årsakssammenheng med det relevante undersøkelsesproduktet. Indeksdato er definert som datoen for oppstart av behandling med ustekinumab for første gang.

Prosentandel av deltakere med hvert AEs utfall

Prosentandel av deltakere med hvert AEs utfall vil bli rapportert. Hver AEs utfall inkluderer gjenopprettet/løst, gjenopprettet/løst med følgetilstander, gjenopprettet/oppløst, ikke gjenopprettet/ikke løst, dødelig og ukjent. En AE er enhver uheldig medisinsk hendelse som oppstår hos en deltaker som har administrert et undersøkelsesprodukt, og det indikerer ikke nødvendigvis bare hendelser med klar årsakssammenheng med det relevante undersøkelsesproduktet. Indeksdato er definert som datoen for oppstart av behandling med ustekinumab for første gang.

Prosentandel av deltakere med Ustekinumab-terapibytte eller seponering på grunn av AE

Prosentandelen av deltakerne med ustekinumab-terapibytte eller seponering på grunn av bivirkninger vil bli rapportert. Terapibytte er definert som å bytte til annen biologisk terapi fra indeksdato til død eller slutten av studien. Seponering av terapi er definert som å ha et behandlingsgap med ustekinumab på >=120 dager uten behandlingsbytte eller intravenøs re-induksjon fra indeksdato til død eller slutten av studien. Indeksdato er definert som datoen for oppstart av behandling med ustekinumab for første gang. En AE er enhver uheldig medisinsk hendelse som oppstår hos en deltaker som har administrert et undersøkelsesprodukt, og det indikerer ikke nødvendigvis bare hendelser med klar årsakssammenheng med det relevante undersøkelsesproduktet.