Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie bezpieczeństwa i skuteczności pojedynczych dawek TT-034 u pacjentów z przewlekłym wirusowym zapaleniem wątroby typu C

28 listopada 2016 zaktualizowane przez: Tacere Therapeutics, Inc.

Otwarte badanie fazy I, II dotyczące zwiększania dawki w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności pojedynczych dawek TT-034 u pacjentów z przewlekłym zakażeniem wirusem zapalenia wątroby typu C (PZW C)

Badanie to jest pierwszym badaniem zwiększania dawki u ludzi, które zmierzy bezpieczeństwo i skuteczność TT-034 w leczeniu pacjentów z przewlekłym wirusowym zapaleniem wątroby typu C. Badanie podzielono na 5 poziomów dawek. Osobnikom zostanie podana pojedyncza dawka dostarczona przez infuzję IV. Osoby badane będą monitorowane, a dane analizowane. Po ustalonym czasie, między 6 a 10 tygodniami, w zależności od poziomu dawki, następna grupa osobników zostanie zaaplikowana. Badany lek to terapia genowa, która wytwarza cząsteczki niszczące wirusa zapalenia wątroby typu C (HCV) w zakażonych komórkach. Po podaniu badanego leku nie można go wycofać. Dodatkowo, gdy dana osoba otrzyma dawkę, nie będzie mogła otrzymać drugiej dawki, ale nadal będzie kwalifikować się do otrzymania większości innych metod leczenia HCV.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to pierwsze zastosowanie metody terapii mającej na celu przeniesienie sekwencji genetycznych anty-HCV do hepatocytów osób zakażonych HCV. Sekwencje anty-HCV będą składać się z trzech różnych krótkich RNA o strukturze spinki do włosów (shRNA), które mają zdolność bezpośredniego cięcia genomu RNA HCV w procesie znanym jako interferencja RNA. Przeniesienie sekwencji anty-HCV zostanie przeprowadzone przy użyciu „wektora”, który został wykonany z wirusa związanego z adenowirusem (AAV) poprzez usunięcie genów wirusowych i zastąpienie ich niereplikującą się sekwencją genetyczną, która wytwarza trzy różne shRNA, które są ukierunkowane na trzy różne regiony w obrębie genów HCV. Ten typ wektora był używany w innych badaniach klinicznych do transdukcji hepatocytów osób cierpiących na hemofilię.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

9

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92103
        • UCSD Antiviral Research Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Duke Clinical Research Institute
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75203
        • The Liver Institute at Methodist Dallas
      • San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78215
        • The Texas Liver Institute

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 65 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

Pacjenci muszą mieć historię przewlekłego zakażenia HCV zdefiniowanego jako udokumentowane zakażenie HCV genotypem 1 przez co najmniej 6 miesięcy.

  • Przedmioty muszą posiadać:

    1. Udokumentowany brak odpowiedzi na wcześniejsze leczenie lub nawrót po zastosowaniu kombinacji peg-interferonu (peg-IFN), rybawiryny (RBV) i boceprewiru lub telaprewiru LUB kombinacji peg-IFN i rybawiryny lub
    2. Pacjent nie kwalifikuje się lub nie chce otrzymywać połączenia peg-IFN, RBV i boceprewiru lub telaprewiru.

  • Kobiety muszą być w wieku rozrodczym, zdefiniowanym jako spełniające którekolwiek z poniższych kryteriów:

    1. Kobiety w wieku powyżej 60 lat.
    2. Kobiety w wieku 45-60 lat muszą nie miesiączkować przez co najmniej 2 lata i muszą mieć stężenie hormonu folikulotropowego (FSH) w surowicy > 30 j.m./l.
    3. Kobiety po histerektomii lub obustronnym wycięciu jajników. Wszystkie pacjentki muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego z surowicy podczas badania przesiewowego i ujemny wynik testu ciążowego z moczu na początku badania.
  • Mężczyźni i ich partnerzy muszą być gotowi do przestrzegania następujących wymagań, aby stosować 2 skuteczne metody antykoncepcji: Mężczyźni po wazektomii muszą używać prezerwatywy. Bez wazektomii mężczyźni muszą używać prezerwatywy. Kobieta musi być bezpłodna lub gotowa do stosowania dodatkowej metody antykoncepcji.
  • Wyjściowy poziom HCV RNA > 100 000 IU/ml oraz:
  • Brak dowodów na marskość wątroby podczas badań przesiewowych
  • Co najmniej 3 miesiące od wcześniejszego leczenia HCV
  • Gotowość do zapisania się na 5-letnie badanie uzupełniające dotyczące bezpieczeństwa

Kryteria wyłączenia:

  • Wskaźnik masy ciała < 18,5 lub > 30
  • Całkowita masa ciała > 80 KG
  • Kobiety w wieku rozrodczym (w tym kobiety z podwiązaniem jajowodów) lub kobiety w ciąży lub karmiące
  • Mężczyźni, którzy nie chcą dostarczyć wymaganych próbek nasienia
  • Obecność poziomów nAb wobec AAV8, które znoszą transdukcję AAV8
  • Ciężka choroba wątroby
  • Rak wątrobowokomórkowy (HCC) lub podejrzenie HCC
  • Choroba wieńcowa
  • Liczba płytek krwi < 150 x 109/l lub kreatynina ≥ 1,5 mg/dl podczas badania przesiewowego
  • Nadciśnienie ze skurczowym ciśnieniem krwi stale ≥ 130 mmHg lub rozkurczowym ciśnieniem krwi stale ≥ 90 mmHg
  • Badania przesiewowe wskazujące na możliwy utajony nowotwór złośliwy, chyba że rak został wykluczony
  • Historia rodzinna raka okrężnicy u krewnego pierwszego stopnia, chyba że została wykluczona przez kolonoskopię
  • Pozytywny wynik na obecność przeciwciał przeciwko ludzkiemu wirusowi niedoboru odporności 1 (HIV1) lub HIV2
  • Współzakażenie wirusem zapalenia wątroby typu B
  • Historia chorób autoimmunologicznych
  • Zaburzenia czynności nerek
  • Hospitalizacja z powodu choroby wątroby w ciągu 60 dni od badania przesiewowego
  • Używanie narkotyków w ciągu ostatnich 3 miesięcy
  • Inna współistniejąca choroba lub stan, który może znacznie skrócić oczekiwaną długość życia lub rak
  • Leczenie badanym lekiem w ciągu 6 miesięcy poprzedzających pierwszą dawkę badanego leku
  • Otrzymał wcześniej wektor AAV lub inny środek przenoszący geny w ciągu ostatnich 6 miesięcy
  • Historia nieprawidłowości serca, oceniona podczas wizyty przesiewowej
  • Dwunastoodprowadzeniowe EKG wykazujące QTcB > 465 ms podczas badania przesiewowego
  • Przewlekłe choroby wątroby
  • Dowody na klinicznie istotne choroby hematologiczne, nerkowe, endokrynologiczne, płucne, żołądkowo-jelitowe, sercowo-naczyniowe, psychiatryczne, neurologiczne lub alergiczne.
  • Dowody na chorobę autoimmunologiczną lub istniejące wcześniej choroby autoimmunologiczne lub zależne od przeciwciał
  • Stosowanie leków immunosupresyjnych w ciągu 6 miesięcy przed włączeniem do tego badania, z wyjątkiem wziewnych lub miejscowych kortykosteroidów

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Rosnąca dawka TT-034
Badanie obejmuje jedno ramię eskalacji dawki z aktywnym lekiem.
Lek: TT-034
Badany lek będzie podany jako infuzja dożylna w pojedynczej dawce w dniu 1. Zostanie podanych 5 różnych poziomów dawek odpowiadających 5 kohortom badania.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Głównym celem jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji pojedynczych zwiększających się dawek TT-034 podawanych dożylnie jako pojedynczy wlew pacjentom z pwzw C.
Ramy czasowe: 6 miesięcy
6 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Ocena działania TT-034 na miano wirusa u pacjentów z pwzw C otrzymujących pojedyncze, zwiększające się dawki TT-034
Ramy czasowe: 6 miesięcy
6 miesięcy

Inne miary wyników

Miara wyniku
Ramy czasowe
Aby określić maksymalną tolerowaną dawkę lub optymalną dawkę skuteczną (w zależności od tego, co nastąpi wcześniej)
Ramy czasowe: 6 miesięcy
6 miesięcy
Aby określić miano wirusa
Ramy czasowe: 6 miesięcy
6 miesięcy
Ocena obecności wirusowych mutantów uciekinierów u osobników z wykrywalnym wiremią po otrzymaniu TT-034
Ramy czasowe: 6 miesięcy
6 miesięcy
Monitorowanie poziomów DNA wektora TT-034 i ekspresji shRNA w narządzie docelowym (wątrobie) po podaniu TT-034
Ramy czasowe: 3 tygodnie
3 tygodnie
Do monitorowania poziomów DNA wektora TT-034 i ekspresji shRNA obwodowo (we krwi) po podaniu TT-034
Ramy czasowe: 6 miesięcy
6 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Tacere Therapeutics, Inc.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: David Suhy, PhD, Tacere Therapeutics, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 stycznia 2014

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 września 2016

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 listopada 2016

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

8 lipca 2013

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

10 lipca 2013

Pierwszy wysłany (Oszacować)

15 lipca 2013

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

30 listopada 2016

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

28 listopada 2016

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2016

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • B2801001

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Wirusowe zapalenie wątroby typu C

Badania kliniczne na TT-034

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Macedonia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj