- ICH GCP
- Rejestr badań klinicznych w USA
- Badanie kliniczne NCT06080165
Sirolimus do poprawy zdolności społecznych u osób z mutacjami linii zarodkowej PTEN
26 października 2023 zaktualizowane przez: Antonio Hardan, Stanford University
Randomizowana, kontrolowana, podwójnie ślepa próba sirolimusu w celu poprawy zdolności społecznych u osób z mutacjami linii zarodkowej PTEN
Celem tego badania jest zbadanie bezpieczeństwa stosowania i skutków terapeutycznych syrolimusa w leczeniu deficytów komunikacji społecznej u osób z zaburzeniami genetycznymi związanymi z mutacjami linii zarodkowej PTEN, często określanymi jako zespół guza Harmartoma PTEN (PHTS).
Mechanizm działania syrolimusu w organizmie okazał się obiecujący w zakresie poprawy umiejętności komunikacji społecznej w raportach przypadków osób z PHTS.
Ewerolimus, blisko spokrewniony związek, również wykazał korzyści w zakresie umiejętności komunikacji społecznej w poprzednim badaniu pilotażowym z udziałem osób z PHTS.
Jest to 6-miesięczne badanie z podwójnie ślepą próbą, po którym następuje 6-miesięczne przedłużenie badania otwartego.
Przegląd badań
Status
Jeszcze nie rekrutacja
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Szacowany)
60
Faza
- Faza 2
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: John Hegarty, PhD
- Numer telefonu: (650) 736-1235
- E-mail: hegartyj@stanford.edu
Kopia zapasowa kontaktu do badania
- Nazwa: Robin Libove
- Numer telefonu: (650) 736-1235
- E-mail: rlibove@stanford.edu
Lokalizacje studiów
-
-
California
-
Stanford, California, Stany Zjednoczone, 94305
- Stanford University
-
Kontakt:
- John Hegarty, PhD
- Numer telefonu: (650) 736-1235
- E-mail: hegartyj@stanford.edu
-
Główny śledczy:
- Antonio Hardan, MD
-
Kontakt:
- Robin Libove
- Numer telefonu: 650-736-1235
- E-mail: rlibove@stanford.edu
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
- Boston Children's Hospital
-
Główny śledczy:
- Mustafa Sahin, MD
-
Kontakt:
- Emine Arcasoy
- Numer telefonu: 617-919-7624
- E-mail: emine.arcasoy@childrens.harvard.edu
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
- Cleveland Clinic
-
Kontakt:
- Xiangling Wang, MD
- Numer telefonu: 216-445-5850
- E-mail: wangx8@ccf.org
-
Kontakt:
- Beth Crouser
- Numer telefonu: 216-445-5850
- E-mail: Crouseb2@ccf.org
-
Główny śledczy:
- Xiangling Wang, MD
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Kryteria włączenia: Wszyscy uczestnicy będą spełniać następujące kryteria selekcji:
- Pacjenci ambulatoryjny płci męskiej lub żeńskiej w wieku od 5,00 do 45,99 lat
- PHTS potwierdzone badaniami genetycznymi;
- Biegły w angielskim
- co najmniej umiarkowane nasilenie deficytów umiejętności społecznych na podstawie skali reakcji społecznej t-score ≥ 60
- Stałe leki psychotropowe i przeciwpadaczkowe przez ≥ 2 miesiące;
- Odpowiednia funkcja wątroby (SGOT, SGPT, TBili, Alk Phos wszystkie <3x normalne); HCT>27%; WBC > 3,0, ANC > 1500 i płytki krwi > 100 000
- odpowiednia czynność nerek przy GFR ≥ 50 ml/min/m2 określonym wzorem Schwartza dla dzieci i MDRD dla dorosłych (www.nkdep.nih.gov/professionals/gfr_calculators/index)
- Ujemny test ciążowy z moczu u kobiet i brak planów zajścia w ciążę lub poczęcia dziecka w czasie udziału w badaniu. Nie jest znany wpływ inhibitorów mTOR na rozwijający się płód w dawkach stosowanych w tym badaniu. Z tego powodu kobiety w wieku rozrodczym i mężczyźni muszą wyrazić zgodę na stosowanie odpowiedniej antykoncepcji przed przystąpieniem do badania i przez cały czas trwania badania. Ze względu na możliwość interakcji leków i potencjalny wpływ żeńskich hormonów na rozwój naczyniakomięśniakotłuszczaków nerek i limfangioleiomiomatozy, doustne środki antykoncepcyjne zawierające estrogeny nie są zalecane u kobiet włączonych do tego badania, dlatego należy stosować skuteczną nieestrogenową lub barierową metodę antykoncepcji. być użytym.
- Medycznie stabilny, bez aktywnych problemów zdrowotnych, takich jak niestabilne drgawki, choroby układu krążenia lub rak, który nie jest w remisji, jak wynika z historii choroby; -Brak przewidywanych zmian w częstotliwości i intensywności istniejących interwencji, takich jak leczenie behawioralne i rozwojowe, usługi domowe lub terapia logopedyczna;
- Brak planowanych zmian w zakresie umiejscowienia dzieci i młodzieży w szkołach;
- Dostępność niezawodnego transportu na wizyty w klinice;
- dostępność wiarygodnego informatora, który regularnie wchodzi w interakcję z podmiotem;
- Możliwość uczestniczenia w procedurach badawczych w zakresie, w jakim można uzyskać ważne wyniki standardowe i próbki biologiczne.
Kryteria wyłączenia:
- Uczestnicy zostaną wykluczeni, jeśli spełniony zostanie jeden z poniższych warunków:
- Poważna choroba, taka jak endokrynopatie, choroby układu krążenia lub ciężkie chroniczne niedożywienie;
- Ciąża, planowana ciąża lub niechęć do stosowania odpowiedniej antykoncepcji;
- Planowane zmiany w stosowanych jednocześnie lekach;
- Jednoczesna terapia lub wcześniejsze zastosowanie w ciągu 3 miesięcy od wizyty początkowej leku o znanej lub możliwej aktywności anty-mTOR lub jednoczesna terapia silnymi inhibitorami (np. cyklosporyną i ketokonazolem) lub induktorami CYP3A;
- Aktywna infekcja w momencie rejestracji;
- Udział w badaniu klinicznym w ciągu 30 dni przed przystąpieniem do badania;
- Poważny zabieg chirurgiczny, radioterapia lub radiochirurgia stereotaktyczna w ciągu ostatnich 4 tygodni od momentu włączenia do badania; I
- Neurochirurgia w ciągu ostatnich 6 miesięcy od chwili rejestracji.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
---|---|
Komparator placebo: Placebo
pasujące placebo
|
pasujące placebo
|
Eksperymentalny: Syrolimus
Uczestnicy w wieku od 5 do 12,99 lat rozpoczynają leczenie od 1 mg/m2 pc./dawkę.
Uczestnicy w wieku od 13 do 45,99 lat i o masie ciała < 39,99 kg również rozpoczną leczenie od dawki 1 mg/dobę.
Uczestnicy w wieku od 13 do 45,99 lat i masie ciała > 40 kg rozpoczną leczenie od dawki 2 mg/dzień.
Docelowe stężenie we krwi będzie wynosić 5-15 ng/ml z możliwością dostosowania dawki w oparciu o stężenie syrolimusu uzyskiwane co 2 do 3 tygodni po każdej zmianie dawki.
|
Eksperymentalne: Sirolimus Uczestnicy w wieku od 5 do 12,99 lat rozpoczynają podawanie od 1 mg/m2 pc./dawkę.
Uczestnicy w wieku od 13 do 45,99 lat i o masie ciała < 39,99 kg również rozpoczną leczenie od dawki 1 mg/dobę.
Uczestnicy w wieku od 13 do 45,99 lat i masie ciała > 40 kg rozpoczną leczenie od dawki 2 mg/dzień.
Docelowy poziom we krwi będzie wynosił 5–15 ng/ml z możliwością dostosowania dawki w oparciu o badania laboratoryjne dotyczące stężenia syrolimusu.
Docelowe stężenie we krwi będzie wynosić 5-15 ng/ml z możliwością dostosowania dawki w oparciu o stężenie syrolimusu uzyskiwane co 2 do 3 tygodni po każdej zmianie dawki.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
---|---|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w ocenianej przez rodziców Skali Reakcji Społecznej, całkowite wyniki drugiej edycji (SRS-2) podczas leczenia.
Ramy czasowe: Miesiąc 1, Miesiąc 2, Miesiąc 3, Miesiąc 4, Miesiąc 5, Miesiąc 6
|
Miesiąc 1, Miesiąc 2, Miesiąc 3, Miesiąc 4, Miesiąc 5, Miesiąc 6
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
---|---|
Zmiany w skali ogólnego wrażenia klinicznego (CGI-I) podczas leczenia.
Ramy czasowe: Miesiąc 1, Miesiąc 2, Miesiąc 3, Miesiąc 4, Miesiąc 5, Miesiąc 6
|
Miesiąc 1, Miesiąc 2, Miesiąc 3, Miesiąc 4, Miesiąc 5, Miesiąc 6
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w ocenianej przez rodziców Skali Wymiarów Społecznych Stanforda (SSDS)
Ramy czasowe: Miesiąc 1, Miesiąc 2, Miesiąc 3, Miesiąc 4, Miesiąc 5, Miesiąc 6
|
Miesiąc 1, Miesiąc 2, Miesiąc 3, Miesiąc 4, Miesiąc 5, Miesiąc 6
|
Inne miary wyników
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
---|---|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w ramach krótkiej obserwacji zmian w komunikacji społecznej (BOSCC)
Ramy czasowe: Miesiąc 6
|
Miesiąc 6
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w podskali „Komunikacja społeczna i interakcja” narzędzia oceny neurobehawioralnej (NET).
Ramy czasowe: Miesiąc 3, miesiąc 6
|
Miesiąc 3, miesiąc 6
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w teście czytania myśli w oczach (RMET)
Ramy czasowe: Miesiąc 6
|
Miesiąc 6
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w teście Purdue Pegboard (PP).
Ramy czasowe: Miesiąc 6
|
Miesiąc 6
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w ocenie wymiarowej zachowań ograniczonych/powtarzających się (DARB) ocenianej przez rodziców
Ramy czasowe: Miesiąc 3, miesiąc 6
|
Miesiąc 3, miesiąc 6
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w Skali Zachowania Adaptacyjnego Vinelanda (VABS-III)
Ramy czasowe: Miesiąc 3, miesiąc 6
|
Miesiąc 3, miesiąc 6
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w szerokozakresowej ocenie pamięci i uczenia się-2 (WRAML-2)
Ramy czasowe: Miesiąc 6
|
Miesiąc 6
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w skali ogólnej poprawy wrażenia klinicznego (CGI-I) Zmiany w trakcie leczenia.
Ramy czasowe: Miesiąc 1, Miesiąc 2, Miesiąc 3, Miesiąc 4, Miesiąc 5, Miesiąc 6
|
Miesiąc 1, Miesiąc 2, Miesiąc 3, Miesiąc 4, Miesiąc 5, Miesiąc 6
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową na liście kontrolnej zachowań dzieci i dorosłych zgłoszonej przez rodziców
Ramy czasowe: Miesiąc 3, miesiąc 6
|
Miesiąc 3, miesiąc 6
|
Zmiana w stosunku do wartości początkowej pełnej morfologii krwi (CBC) z różnicą mierzoną na podstawie krwi obwodowej
Ramy czasowe: Miesiąc 1, miesiąc 3, miesiąc 5, miesiąc 6
|
Miesiąc 1, miesiąc 3, miesiąc 5, miesiąc 6
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w kompleksowym panelu metabolicznym mierzona krwią obwodową
Ramy czasowe: Miesiąc 1, miesiąc 3, miesiąc 5, miesiąc 6
|
Miesiąc 1, miesiąc 3, miesiąc 5, miesiąc 6
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych profilu lipidowego mierzonego w krwi obwodowej.
Ramy czasowe: Miesiąc 1, miesiąc 3, miesiąc 5, miesiąc 6
|
Miesiąc 1, miesiąc 3, miesiąc 5, miesiąc 6
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Antonio Hardan, MD, Stanford University
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Szacowany)
1 lipca 2024
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
1 czerwca 2028
Ukończenie studiów (Szacowany)
1 czerwca 2028
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
29 września 2023
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
5 października 2023
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
12 października 2023
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
30 października 2023
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
26 października 2023
Ostatnia weryfikacja
1 października 2023
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Procesy patologiczne
- Choroba
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Zespoły nowotworowe, dziedziczne
- Nowotwory, mnogie pierwotne
- Nowotwory
- Zespół
- Zespół Hamartoma, mnogi
- Hamartoma
- Fizjologiczne skutki leków
- Środki przeciwinfekcyjne
- Środki przeciwnowotworowe
- Środki immunosupresyjne
- Czynniki immunologiczne
- Środki przeciwbakteryjne
- Antybiotyki, Przeciwnowotworowe
- Środki przeciwgrzybicze
- Syrolimus
Inne numery identyfikacyjne badania
- IRB-72157
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
TAK
Opis planu IPD
Dane będą znajdować się w archiwum danych Narodowego Instytutu Zdrowia Psychicznego (NDA).
Ramy czasowe udostępniania IPD
udostępniane dwa razy w roku
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Mutacja genu PTEN
-
Deborah DoroshowRekrutacyjnyZaawansowane guzy lite bez PTENStany Zjednoczone
-
Assiut Universityprinciple investigatorJeszcze nie rekrutacjaDelecja genu PTEN
-
Faeth TherapeuticsAktywny, nie rekrutującyZaawansowany guz lity | Mutacja PIK3CA | Mutacja utraty funkcji PTENStany Zjednoczone
-
University of South FloridaBoston Children's HospitalZakończony
-
Baylor College of MedicineDoris Duke Charitable FoundationRekrutacyjnyRAI1 Gene 17P11.2 Delecja + DuplikacjaStany Zjednoczone
-
Institut BergoniéRekrutacyjny
-
Novartis PharmaceuticalsZakończonyinhibitor c-MET; Inhibitor PI3K, mutacje PTEN, homozygotyczna del. PTEN lub PTEN Neg. przez IHC, c-Met Ampli. przez FISH, INC280, BKM120, Buparlisib; Nawracający GBMHiszpania, Szwajcaria, Niemcy, Stany Zjednoczone, Holandia
-
Boston Children's HospitalEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... i inni współpracownicyZakończonyMutacja genu PTEN | Zespół guza PTEN HamartomaStany Zjednoczone
-
Uludag UniversityNieznanyRezerwa jajników, endometrioma, ekspresja genu PTEN-AKT-FOXO3Indyk
-
Taiho Oncology, Inc.ZakończonyZaawansowane lub przerzutowe guzy lite niezależnie od zmian genetycznych | Zaawansowane lub przerzutowe guzy lite z mutacjami inaktywującymi PTEN linii zarodkowejStany Zjednoczone, Zjednoczone Królestwo, Austria, Francja
Badania kliniczne na Placebo
-
SamA Pharmaceutical Co., LtdNieznanyOstre zapalenie oskrzeli | Ostra infekcja górnych dróg oddechowychRepublika Korei
-
National Institute on Drug Abuse (NIDA)ZakończonyUżywanie konopi indyjskichStany Zjednoczone
-
AstraZenecaParexel; Spandauer Damm 130; 14050; Berlin, GermanyZakończonyMężczyźni z cukrzycą typu II (T2DM)Niemcy
-
Heptares Therapeutics LimitedZakończonyFarmakokinetyka | Problemy z bezpieczeństwemZjednoczone Królestwo
-
West Penn Allegheny Health SystemZakończonyAstma | Alergiczny nieżyt nosaStany Zjednoczone
-
Soroka University Medical CenterZakończony
-
Regado Biosciences, Inc.ZakończonyZdrowy ochotnikStany Zjednoczone
-
Longeveron Inc.ZakończonyZespół niedorozwoju lewego sercaStany Zjednoczone
-
ItalfarmacoZakończonyDystrofia mięśniowa BeckeraHolandia, Włochy