- ICH GCP
- Registro de ensaios clínicos dos EUA
- Search trials
Ensaios clínicos em Deficiência de Ácido Lisossomal Lipase
Total de 340 resultados
-
Boston Children's HospitalAgios Pharmaceuticals, Inc.ConcluídoDeficiência de Piruvato Quinase | Anemia Hemolítica Não Esferocítica CongênitaEstados Unidos, Alemanha, Canadá, Tcheca, Itália, Holanda
-
National Center for Research Resources (NCRR)University of California, San DiegoConcluídoSíndrome de Fanconi | Cistinose
-
Clionsky Neuro Systems Inc.ConcluídoLesões cerebrais | Hipóxia | Mal de Parkinson | Anemia | Proteinopatias TDP-43 | Demência | Tauopatias | Comprometimento cognitivo leve | Falta de ferro | Deficiência de vitamina B 12 | Demência frontotemporal | Demencia vascular | Doença de Alzheimer | Distúrbios neurodegenerativos | TCE | Demência de corpos de Lewy | Hiper...
-
Novartis PharmaceuticalsConcluídoDeficiência de Mevalonato QuinaseEspanha
-
Cystinosis Research FoundationDesconhecidoCistinose | Cistinose Nefropática | Síndrome de Fanconi RenalEstados Unidos
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID); National Institute...ConcluídoCGD | Síndrome de Wiskott-Aldrich | Imunodeficiências primárias | APECED | SCIDEstados Unidos
-
Michigan Technological UniversityRetiradoSíndrome de Hiper IgD | Deficiência de Mevalonato QuinaseEstados Unidos, Holanda
-
Paul SzabolcsInscrevendo-se por conviteDoença Granulomatosa Crônica (DGC) | Síndrome de Wiskott-Aldrich | Neutropenia Crônica Grave | Imunodeficiência Combinada Grave (SCID) | Imunodeficiência com defeito predominante de células T, não especificado | Síndromes de Hiper IgE | Deficiências de Hiper IgM | Suscetibilidade mendeliana a doenças... e outras condiçõesEstados Unidos
-
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...RecrutamentoDoença de Niemann-Pick Tipo C1 | Lipofuscinose ceróide neuronal juvenil | Síndrome de Smith-Lemli-Opitz | Deficiência do transportador de creatinaEstados Unidos
-
National Center for Research Resources (NCRR)University of California, Los AngelesConcluídoTrombocitopenia | Erros Inatos do Metabolismo | Leucodistrofia Metacromática | Anemia de fanconi | Talassemia Major | Aplasia Pura de EritrócitosEstados Unidos
-
CENTOGENE GmbH RostockRetiradoHipofosfatemia | Fotofobia | Síndrome de Fanconi RenalAlemanha, Índia, Sri Lanka
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)RecrutamentoSíndrome de Hermansky-Pudlak (HPS)Estados Unidos
-
CENTOGENE GmbH RostockRescindidoSurdez | Imunodeficiência | Retardo mental | Hipertrofia Gengival | Anormalidades esqueléticas | Dismorfismo facialAlemanha, Suíça
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaRecrutamentoImunodeficiência Variável Comum | Doença Granulomatosa Crônica | Linfo-histiocitose hemofagocítica | Síndrome de Wiskott-Aldrich | Doença Linfoproliferativa Ligada ao X | Histiocitose de Células de Langerhans | Síndrome de Chediak-Higashi | Síndrome de Griscelli | Síndrome de Linfócitos Nus | SCID | Síndrome... e outras condiçõesEstados Unidos
-
Oregon Health and Science UniversityRescindidoDoenças do sistema imunológico | Metabolismo Lipídico, Erros Inatos | Acidúria mevalônica | Deficiência de Mevalonato Quinase | Síndromes de Febre Periódica, HereditáriaEstados Unidos
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaConcluídoMucopolissacaridose | Síndrome de Hurler | Esfingolipidoses | Distúrbios Peroxissomais | Doença de Krabbe | Adrenoleucodistrofia (ALD) | Síndrome de Hunter | Síndrome de Sly | Fucosidose | Aspartilglucosaminúria | Alfa Manosidose | Leucodistrofia Metacromática (MLD) | Síndrome de Maroteaux-LamyEstados Unidos
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)RecrutamentoFibrose pulmonar | Voluntários Saudáveis | Síndrome de Hermansky-Pudlak (HPS)Estados Unidos
-
William Gahl, M.D.National Human Genome Research Institute (NHGRI)ConcluídoFibrose pulmonar | Erros Inatos do Metabolismo | Albinismo | Albinismo Oculocutâneo | Deficiência do pool de armazenamento de plaquetasEstados Unidos
-
Vanderbilt UniversityNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI); University of South Florida; National Institutes of Health (NIH)ConcluídoSíndrome de Hermansky PudlakEstados Unidos
-
Jesse RomanGenentech, Inc.DesconhecidoDoença Pulmonar Intersticial | Síndrome de Hermansky PudlakEstados Unidos, Porto Rico
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...RetiradoColite | Citocinas | Síndrome de Hermanski-Pudlak | Linfócitos | Avaliação de MedicamentosEstados Unidos
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)RescindidoFibrose pulmonar | Doença Metabólica | Albinismo Oculocutâneo | Síndrome de Hermansky-Pudlak (HPS) | Deficiência do pool de armazenamento de plaquetasEstados Unidos
-
Mayo ClinicRecrutamentoCistinúria | Hiperoxalúria | Doença Dentária | Síndrome de Lowe | Deficiência de Adenina FosforribosiltransferaseEstados Unidos, Canadá, Islândia, Israel
-
Children's Hospital of PhiladelphiaEli Lilly and Company; University of Pennsylvania; Takeda; National Institute of... e outros colaboradoresRecrutamentoMucopolissacaridoses | Leucoencefalopatias | Leucodistrofia | Adrenoleucodistrofia | Adrenomieloneuropatia | Adrenoleucodistrofia ligada ao cromossomo X | Gangliosidoses | Leucodistrofia Metacromática | Doença de Krabbe | Doença Refresum | Cadasil | Síndrome de Sjögren-Larsson | Síndrome de Allan-Herndon-Dudley | Doença... e outras condiçõesEstados Unidos
-
Children's Hospital of PhiladelphiaIllumina, Inc.Ativo, não recrutandoMucopolissacaridoses | Leucodistrofia | Adrenoleucodistrofia | Adrenomieloneuropatia | Adrenoleucodistrofia ligada ao cromossomo X | Gangliosidoses | Leucodistrofia Metacromática | Doença de Krabbe | Doença Refresum | Cadasil | Síndrome de Sjögren-Larsson | Síndrome de Allan-Herndon-Dudley | Doença da substância... e outras condiçõesEstados Unidos
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaRescindidoEsfingolipidoses | Doença de Niemann-Pick, Tipo C | Doença de Krabbe | Síndrome de Sly | Fucosidose | Aspartilglucosaminúria | Alfa Manosidose | Síndrome de Hurler | Síndrome de Maroteaux-Lamy | Doença de Wolman | Doença de Niemann-Pick Tipo BEstados Unidos
-
Joanne Kurtzberg, MDThe Marcus FoundationRecrutamentoMucopolissacaridose II | Doenças Cerebrais Metabólicas Inatas | Adrenoleucodistrofia | Doença de Batten | Leucodistrofia Metacromática | Leucodistrofia de Células Globoides | Alfa-Manosidose | Doença de Tay-Sachs | Doença de Pelizaeus-Merzbacher | Doença de Sandhoff | Doença de Neimann Pick | Sanfilippo MucopolissacaridosesEstados Unidos
-
Emory UniversityConcluídoAnemia falciforme | Anemia de Fanconi | Síndrome de Hurler | Doença Granulomatosa Crônica | Neutropenia Congênita Grave | Linfo-histiocitose hemofagocítica | Síndrome de Wiskott-Aldrich | Diamante-Blackfan Anemia | Anemia Aplástica Grave | Glanzmann Trombastenia | Síndrome de Shwachman-Diamond | Talassemia Major | Deficiência de adesão leucocitária e outras condiçõesEstados Unidos
-
Children's Hospital Los AngelesConcluídoGranuloma | Anemia | Trombocitopenia | Neutropenia | Anemia falciforme | Talassemia | Doença de Niemann-Pick | Síndrome de Wiskott-Aldrich | Osteopetrose | Fucosidose | Síndrome de Chediak Higashi | Doença de HurlerEstados Unidos
-
Fairview University Medical CenterDesconhecidoMucopolissacaridose I | Doença de Niemann-Pick | Mucopolissacaridose VI | Doença de Wolman | Adrenoleucodistrofia | Leucodistrofia Metacromática | Complicações pulmonares | Fucosidose | Leucodistrofia de Células Globoides | Doença de Gaucher | Manosidose | Doença CelularEstados Unidos
-
University of FloridaLive Like Bella Pediatric Cancer ResearchConcluídoImunodeficiência Variável Comum | Imunodeficiência Combinada Grave | Anemia falciforme | Síndrome de Hurler | Doença Granulomatosa Crônica | Talassemia | Síndrome de Wiskott-Aldrich | Adrenoleucodistrofia | Doença Linfoproliferativa Ligada ao X | Diamante Blackfan Anemia | Síndrome de Falha da Medula Óssea | Linfo-histiocitose... e outras condiçõesEstados Unidos
-
University Hospital, BordeauxRecrutamentoDeficiência Intelectual | Fibrose cística | Neurodegeneração com acúmulo de ferro no cérebro (NBIA) | Defeito Cardíaco Congênito | Albinismo | Síndrome de Rubinstein-Taybi | Heterotopia Nodular PeriventricularFrança
-
7 Hills Pharma, LLCAinda não está recrutandoMelanoma | Cancêr de rins | Carcinoma de Células Renais | Carcinoma hepatocelular | Câncer colorretal | NSCLC | Câncer de Pulmão de Células Não Pequenas | Câncer de pele | Metástase | Tumor Sólido Avançado | Câncer Avançado | Câncer de Células Renais | Câncer Hepatocelular | Deficiência de reparo de incompatibilidade | Mesotelioma pleural e outras condiçõesEstados Unidos
-
Talaris Therapeutics Inc.Duke UniversityRescindidoDoença de Niemann-Pick | Alfa-manosidose | Doença de Tay Sachs | Doença de Sandhoff | Leucodistrofia Metacromática (MLD) | Síndrome de Hurler-Scheie | Síndrome de Hurler (MPS I) | Síndrome de Hunter (MPS II) | Síndrome de Sanfilippo (MPS III) | Doença de Krabbe (leucodistrofia globóide) | Adrenoleucodistrofia... e outras condiçõesEstados Unidos
-
Maastricht University Medical CenterInscrevendo-se por conviteEsclerose Tuberosa | Síndrome do Nevo Basocelular | Cutis Laxa | Epidermólise Bolhosa | Ictiose | Displasia Ectodérmica | Albinismo | Xeroderma pigmentoso | Síndrome de Birt-Hogg-Dube | Queratoses PalmoplantaresHolanda
-
UK Kidney AssociationRecrutamentoVasculite | AL Amiloidose | Esclerose Tuberosa | Doença de Fabry | Cistinúria | Glomeruloesclerose Segmentar Focal | Nefropatia por IgA | Síndrome de Bartter | Aplasia Pura de Eritrócitos | Nefropatia Membranosa | Síndrome Hemolítico-Urêmica Atípica | Doença Renal Policística Autossômica Dominante | Cistinose | Nefr... e outras condiçõesReino Unido
-
Atara BiotherapeuticsRecrutamentoUm estudo para avaliar o Tabelecleucel em participantes com doenças associadas ao vírus Epstein-barrDistúrbios Linfoproliferativos | Leiomiossarcoma | Complicações do transplante de células-tronco | Complicações de Transplante de Órgãos Sólidos | Doenças Associadas ao Vírus Epstein-Barr (EBV) | EBV+ Doença linfoproliferativa pós-transplante (EBV+ PTLD) | Transplante Alogênico de Células Hematopoiéticas e outras condiçõesEstados Unidos, Áustria, Bélgica, França, Itália, Espanha, Reino Unido
-
Sanford HealthNational Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins Research... e outros colaboradoresRecrutamentoDoenças Mitocondriais | Retinite Pigmentosa | Miastenia grave | Gastroenterite Eosinofílica | Atrofia de Múltiplos Sistemas | Leiomiossarcoma | Leucodistrofia | Fístula Anal | Ataxia espinocerebelar tipo 3 | Friedreich Ataxia | Doença de Kennedy | Doença de Lyme | Linfo-histiocitose hemofagocítica | Ataxia espinocerebelar... e outras condiçõesEstados Unidos, Austrália
-
Atara BiotherapeuticsNão está mais disponívelDistúrbios Linfoproliferativos | Complicações do transplante de células-tronco | Infecções pelo vírus Epstein-Barr (EBV) | Linfoma EBV+ Associado | Doença linfoproliferativa pós-transplante associada a EBV+ (EBV+ PTLD) | Viremia de Epstein-Barr | Linfoma relacionado à AIDS | Doença linfoproliferativa... e outras condições
-
Cure CMDRecrutamentoDistrofia Muscular Emery-Dreifuss | Síndrome Miastênica Congênita | Distrofia muscular de membros | Distrofia Muscular Congênita com Deficiência de ITGA7 (Integrina Alfa-7) | Alfa-distroglicanopatia (distrofia muscular congênita e glicosilação anormal de distroglicanos com epilepsia grave) | Alfa-distroglicanopatia... e outras condiçõesEstados Unidos