- ICH GCP
- Amerikanska kliniska prövningsregistret
- Search trials
Clinical Trials on Ärftliga metaboliska lagringssjukdomar in United States
Totalt 26926 resultat
-
JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.AvslutadMukopolysackaridos IFörenta staterna, Brasilien, Japan
-
Lundquist Institute for Biomedical Innovation at...National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK) och andra samarbetspartnersAvslutadMukopolysackaridoserFörenta staterna
-
Genzyme, a Sanofi CompanyAvslutadFabrys sjukdomFörenta staterna, Storbritannien, Kanada, Tjeckien, Ungern, Polen
-
PTC TherapeuticsAnmälan via inbjudanÄrftlig mitokondriell sjukdomFörenta staterna, Frankrike, Spanien, Storbritannien, Italien, Polen, Japan
-
Amicus TherapeuticsAvslutadFabrys sjukdomFörenta staterna, Italien, Spanien, Kalkon, Brasilien, Kanada, Storbritannien, Frankrike, Polen, Australien, Egypten, Argentina, Danmark
-
Memorial Sloan Kettering Cancer CenterRekryteringHemoglobinopatier | AML | MDS | Benmärgsfel | ALLT | Ärftliga metabola störningar | HLH | MPD utan Myelofibros | NHL eller HLFörenta staterna
-
Sanguine BiosciencesDenali Therapeutics Inc.RekryteringMukopolysackaridos III-AFörenta staterna
-
Emory UniversityBioMarin PharmaceuticalAvslutadMukopolysackaridos typ IVAFörenta staterna
-
ShireTakeda Development Center Americas, Inc.Aktiv, inte rekryterandeMetakromatisk leukodystrofi (MLD)Förenta staterna, Kanada, Belgien, Israel, Nederländerna, Storbritannien, Tyskland, Spanien, Japan, Brasilien, Argentina, Frankrike, Grekland, Italien
-
Idorsia Pharmaceuticals Ltd.AvslutadGM2 Gangliosidos | GM1 Gangliosidos | Tay-Sachs sjukdom | Sandhoffs sjukdom | Gauchers sjukdom, typ 2 | AB Variant Gangliosidos GM2Förenta staterna, Spanien, Tyskland, Italien, Belgien, Brasilien, Frankrike, Portugal, Schweiz, Storbritannien
-
Alice BertainaCalifornia Institute for Regenerative Medicine (CIRM)RekryteringCKD steg 4 | Cystinos | FSGS | SLE nefrit | SIODFörenta staterna
-
Horizon Pharma USA, Inc.AvslutadCystinosFrankrike, Förenta staterna, Storbritannien, Belgien, Italien, Nederländerna
-
SanofiPulse Infoframe Ltd.RekryteringNiemann-Picks sjukdomar | Syra sfingomyelinasbristFörenta staterna
-
REGENXBIO Inc.Anmälan via inbjudan
-
Phoenix NestNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)Anmälan via inbjudanSanfilippos syndrom typ DFörenta staterna
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaAvslutadHurlers syndrom | Mukopolysackaridos typ IH | MPS IFörenta staterna
-
Idorsia Pharmaceuticals Ltd.Aktiv, inte rekryterandeFabrys sjukdomFörenta staterna, Storbritannien, Norge, Tyskland, Australien, Kanada, Spanien, Schweiz, Österrike, Belgien, Frankrike, Nederländerna, Polen
-
ShireInte längre tillgänglig
-
Chiesi Farmaceutici S.p.A.Aktiv, inte rekryterandeFabrys sjukdomBelgien, Förenta staterna, Storbritannien, Italien, Tjeckien, Danmark, Norge
-
Vanderbilt UniversityNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI); University of South... och andra samarbetspartnersAvslutadHermansky Pudlak syndromFörenta staterna
-
Johns Hopkins UniversityNational Human Genome Research Institute (NHGRI)Anmälan via inbjudanGenetisk rådgivning | Ärftlig hjärtsjukdomFörenta staterna
-
Horizon Pharma USA, Inc.AvslutadCystinosFrankrike, Förenta staterna, Nederländerna
-
University of CambridgeSanofiRekrytering
-
Alexion PharmaceuticalsAvslutadMukopolysackaridos IIIBFörenta staterna, Storbritannien, Spanien
-
Keryx BiopharmaceuticalsCollaborative Study Group (CSG)AvslutadHyperfosfatemi | Njursjukdom i slutskedetFörenta staterna
-
University College, LondonUniversity of Sydney; University Hospital BirminghamOkändFabrys sjukdomStorbritannien, Australien
-
Idorsia Pharmaceuticals Ltd.AvslutadFabrys sjukdomFörenta staterna, Spanien, Belgien, Australien, Österrike, Kanada, Tyskland, Irland, Italien, Nederländerna, Norge, Polen, Schweiz, Storbritannien
-
Nadia Ali, PhDBioMarin PharmaceuticalAvslutadMukopolysackaridos IV | Morquios sjukdomFörenta staterna
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaAvslutadWolmans sjukdom | Adrenoleukodystrofi | Metakromatisk leukodystrofi | Sanfilippos syndrom | GM1 Gangliosidos | Globoid cell leukodystrofi | Tay Sachs sjukdom | Sandhoffs sjukdom | I-cellssjukdomFörenta staterna
-
Manchester University NHS Foundation TrustRekrytering
-
ShireAvslutadSanfilippos syndrom typ AFörenta staterna
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaAvslutad
-
SanofiAktiv, inte rekryterandeGauchers sjukdom typ III | Gauchers sjukdom typ IKanada, Argentina, Frankrike, Italien, Japan, Ryska Federationen, Spanien, Sverige, Kalkon, Storbritannien
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncAbeona Therapeutics, IncAnmälan via inbjudanMukopolysackaridos III-AFörenta staterna, Australien, Spanien
-
AlexionRekryteringWolmans sjukdom | Kolesterolesterlagringssjukdom | Lysosomalt surt lipasbrist | Syra kolesterylesterhydrolasbrist, typ 2 | Brist på surt lipas | LIPA-brist | LAL-bristFrankrike, Belgien, Förenta staterna, Spanien, Tyskland, Grekland, Israel, Italien, Slovenien, Storbritannien, Brasilien, Kanada, Danmark, Australien, Kroatien, Tjeckien, Irland, Mexiko, Nederländerna, Polen, Portugal, Saudiarabien
-
Oregon Health and Science UniversityUniversity of Utah; BioMarin PharmaceuticalAvslutad
-
ShireAvslutadMetaboliska sjukdomar | Hjärnsjukdomar | Sjukdomar i centrala nervsystemet | Sjukdomar i nervsystemet | Demyeliniserande sjukdomar | Genetiska sjukdomar, medfödda | Metabolism, medfödda fel | Lysosomala lagringssjukdomar | Lipidmetabolismstörningar | Sfingolipidoser | Ärftliga demyeliniserande sjukdomar i centrala... och andra villkorFörenta staterna, Danmark, Frankrike, Argentina, Belgien, Brasilien, Kanada, Tyskland, Japan, Kalkon
-
agnes chenUniversity of California, Los Angeles; National Institute of Neurological... och andra samarbetspartnersAvslutadMukopolysackaridos I | Kognitiv försämringFörenta staterna
-
Valley Anesthesiology ConsultantsAvslutadGraft kontra värdsjukdom | Hyperkalemi | Kraniektomi | Medfödda missbildningar | Synotektomi | FOAFörenta staterna
-
Allievex CorporationAnmälan via inbjudanMPS III BFörenta staterna, Tyskland, Kalkon, Storbritannien, Colombia
-
Children's Hospital Medical Center, CincinnatiHar inte rekryterat ännuD-vitaminbrist | A-vitaminbrist | Graft vs värdsjukdomFörenta staterna
-
Phoenix NestAparito Ltd.; Vaincres Les Maladies Lysosomales; Association Sanfilippo SudHar inte rekryterat ännuSanfilippos syndrom typ CFörenta staterna, Frankrike
-
ProtalixChiesi Farmaceutici S.p.A.AvslutadFabrys sjukdomAustralien, Nederländerna, Storbritannien, Kanada, Tjeckien, Norge, Slovenien
-
Manchester University NHS Foundation TrustOrchard TherapeuticsRekryteringMukopolysackaridoserStorbritannien
-
Emory UniversityBioMarin PharmaceuticalAvslutadMPS - Mukopolysackaridos | Morquios sjukdomFörenta staterna
-
Boston Medical CenterAvslutad
-
CENTOGENE GmbH RostockAvslutadFabrys sjukdom | Anderson-Fabrys sjukdom | Fabrys sjukdomArgentina, Belgien, Kroatien, Tjeckien, Danmark, Frankrike, Tyskland, Storbritannien
-
BioMarin PharmaceuticalAvslutadMPS VIFörenta staterna, Australien, Frankrike, Brasilien, Tyskland, Portugal, Storbritannien
-
ArmaGen, IncAvslutadMukopolysackaridos IFörenta staterna
-
Zymenex A/SEuropean CommissionAvslutadAlfa-mannosidosBelgien, Danmark, Spanien, Storbritannien