- ICH GCP
- Amerikanska kliniska prövningsregistret
- Search trials
Clinical Trials on Purin-pyrimidinmetabolism, medfödda fel in New Zealand
Totalt 703 resultat
-
Mendel TuchmanChildren's Hospital of Philadelphia; University of California, Los Angeles och andra samarbetspartnersAvslutadMetylmalonsyra | Karbamoyl-fosfatsyntas I-bristsjukdom | Propionsyra, typ I och/eller typ II | Ornitin karbamoyltransferasbristFörenta staterna
-
Translational Research Center for Medical Innovation...RekryteringNeutral Lipid Storage DiseaseKina, Förenta staterna, Frankrike, Österrike, Tyskland, Italien, Japan, Nederländerna, Storbritannien
-
Aspa TherapeuticsRekryteringCanavans sjukdomFörenta staterna
-
SanofiAvslutadSphingomyelin LipidosItalien, Tjeckien, Belgien, Frankrike, Portugal, Kalkon, Förenta staterna, Argentina, Brasilien, Chile, Tyskland, Rumänien, Spanien
-
BioMarin PharmaceuticalAvslutadMorquio A syndrom | MPS IVA | Mukopolysackaridos IV AFörenta staterna, Kanada, Frankrike, Taiwan, Argentina, Colombia, Spanien, Kalkon, Japan, Saudiarabien, Nederländerna, Danmark, Korea, Republiken av, Brasilien, Storbritannien, Tyskland, Norge, Portugal, Italien, Qatar
-
Audentes TherapeuticsAvslutadCrigler-Najjars syndromIsrael, Förenta staterna, Storbritannien
-
University of Texas Southwestern Medical CenterNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI); Columbia University; The... och andra samarbetspartnersRekryteringAmyloidos, familjär | Amyloidos, ärftlig | Amyloidos Hjärtat | Transthyretin-relaterad (ATTR) familjär amyloid kardiomyopati | Transthyretin genmutationFörenta staterna
-
National Niemann-Pick Disease FoundationIcahn School of Medicine at Mount Sinai; Engage Health Inc.AvslutadNiemann-Picks sjukdomarFörenta staterna
-
Genzyme, a Sanofi CompanyAvslutadNiemann-Picks sjukdom | Syra sfingomyelinasbristFörenta staterna
-
TakedaTillgängligtHunters syndromFörenta staterna, Australien, Mexiko, Spanien, Storbritannien
-
Audentes TherapeuticsAvslutadCrigler-Najjars syndromIsrael, Förenta staterna, Storbritannien
-
JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.RekryteringMukopolysackaridos IIFörenta staterna, Tyskland, Spanien, Frankrike, Brasilien, Argentina, Kalkon, Storbritannien, Polen, Italien
-
SanofiRekryteringFabrys sjukdomKina, Finland, Tyskland, Norge, Storbritannien, Förenta staterna, Danmark, Österrike, Grekland, Rumänien, Argentina, Brasilien, Kanada, Japan, Mexiko, Polen, Italien, Frankrike, Kalkon, Australien, Schweiz
-
TakedaTakeda Development Center Americas, Inc.RekryteringHunters syndrom | Mukopolysackaridos (MPS)Förenta staterna
-
Cyclo Therapeutics, Inc.AvslutadStudie av Trappsols farmakokinetik och effekter på potentiella biomarkörer av Niemann-Pick C1 (NPC1)Niemann-Pick sjukdom, typ C1Förenta staterna
-
Aldeyra Therapeutics, Inc.AvslutadSjögren-Larssons syndromFörenta staterna
-
NYU Langone HealthAvslutadCystinuriFörenta staterna
-
NYU Langone HealthNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)AvslutadEffekt av ökade doser av cystinbindande tiolläkemedel på cystinkapacitet hos patienter med cystinuriCystinuriFörenta staterna
-
Denali Therapeutics Inc.RekryteringMukopolysackaridos IIFörenta staterna, Spanien, Storbritannien, Tjeckien, Frankrike, Kanada, Italien, Belgien, Nederländerna, Tyskland, Argentina, Sverige, Kalkon, Brasilien, Colombia
-
University of MinnesotaNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK) och andra samarbetspartnersAvslutadMukopolysackaridos typ I | Mukopolysackaridos typ II | Mukopolysackaridos typ VI | Mukopolysackaridos typ IV | Mukopolysackaridos typ VIIFörenta staterna, Kanada
-
Akcea TherapeuticsRekryteringÄrftlig transtyretin amyloidos med polyneuroptiFörenta staterna, Kanada
-
Michio HiranoSanthera PharmaceuticalsAvslutadMELAS syndromFörenta staterna
-
Alnylam PharmaceuticalsAktiv, inte rekryterandeTranstyretin amyloidos (ATTR) med kardiomyopatiFörenta staterna, Australien, Brasilien, Bulgarien, Frankrike, Italien, Japan, Mexiko, Nederländerna, Taiwan, Storbritannien, Belgien, Tjeckien, Danmark, Nya Zeeland, Sverige, Korea, Republiken av, Argentina, Chile, Hong Kong, Po...
-
Mayo ClinicRekryteringCystinuri | Hyperoxaluri | Dent sjukdom | Lowes syndrom | Adenin-fosforibosyltransferasbristFörenta staterna, Kanada, Island, Israel
-
Sangamo TherapeuticsAktiv, inte rekryterandeHemofili B | Mukopolysackaridos I | Mukopolysackaridos IIFörenta staterna
-
Luminex CorporationAvslutadBinjurehyperplasi, medfödd | Cystisk fibros | Medfödd hypotyreosFörenta staterna
-
Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk companyRekryteringNjursjukdom i slutskedet | Primär hyperoxaluri typ 2 | Primär hyperoxaluri typ 1Tyskland, Spanien, Förenta staterna, Storbritannien, Italien, Förenade arabemiraten, Libanon, Marocko, Frankrike, Rumänien
-
Spruce BiosciencesRekryteringMedfödd binjurehyperplasi | 21-OHDFörenta staterna
-
Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk companyAnmälan via inbjudanNjursjukdomar | Urologiska sjukdomar | Genetisk sjukdom | Primär hyperoxaluri typ 1 (PH1) | Primär hyperoxaluri typ 2 (PH2) | Primär hyperoxaluri typ 3 (PH3)Förenta staterna, Frankrike, Tyskland, Japan, Libanon, Spanien, Storbritannien, Australien, Kanada, Italien, Nederländerna, Norge, Kalkon
-
Intellia TherapeuticsAktiv, inte rekryterandeÄrftligt angioödemFrankrike, Nya Zeeland, Tyskland, Storbritannien, Nederländerna, Australien
-
Vanderbilt UniversityNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI); University of South... och andra samarbetspartnersAvslutadHermansky Pudlak syndromFörenta staterna
-
Neurocrine BiosciencesAktiv, inte rekryterandeMedfödd binjurehyperplasiFörenta staterna, Storbritannien, Frankrike, Grekland, Italien, Spanien, Belgien, Kanada, Tyskland, Polen
-
Spruce BiosciencesAktiv, inte rekryterandeMedfödd binjurehyperplasiFörenta staterna, Australien, Brasilien, Estland, Tyskland, Korea, Republiken av, Lettland, Litauen, Polen, Rumänien, Spanien, Sverige, Kalkon, Kanada, Italien, Storbritannien
-
Bellus Health IncNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)AvslutadStroke | Neurologiska sjukdomar, AllmäntFörenta staterna
-
ZevraDenmarkTillgängligtNiemann-Picks sjukdom, typ CFörenta staterna
-
Revive Therapeutics, Ltd.Okänd
-
PfizerAvslutadÄrftlig transtyretin amyloidos (ATTRv) kardiomyopati (CM), blandad fenotypFörenta staterna
-
PfizerAvslutadCerebral Amyloid AngiopatiKanada, Förenta staterna, Nederländerna, Frankrike, Storbritannien
-
Boston UniversityNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS); Food and...AvslutadFamiljär amyloid polyneuropati | Familjär amyloidosFörenta staterna, Italien, Japan, Sverige, Storbritannien
-
ShireAvslutadHunters syndrom | Mukopolysackaridos II (MPS II)Förenta staterna, Frankrike, Storbritannien, Tyskland, Sverige, Spanien, Brasilien, Kanada, Italien, Rumänien
-
Ascendis Pharma Growth Disorders A/SAktiv, inte rekryterandeAkondroplasiFörenta staterna, Danmark, Irland, Nya Zeeland, Australien, Kanada, Spanien
-
Neurocrine BiosciencesAktiv, inte rekryterandeMedfödd binjurehyperplasiFörenta staterna, Spanien, Belgien, Österrike, Bulgarien, Kanada, Tjeckien, Frankrike, Tyskland, Grekland, Israel, Italien, Nederländerna, Polen, Portugal, Serbien, Sverige, Storbritannien
-
Tisento TherapeuticsChildren's Hospital of PhiladelphiaAvslutad
-
Ionis Pharmaceuticals, Inc.AvslutadAmyloidos | Familjär amyloid polyneuropati | FAP | TTR | TranstyretinFörenta staterna, Spanien, Argentina, Brasilien, Frankrike, Tyskland, Italien, Portugal, Storbritannien
-
Ascendis Pharma Growth Disorders A/SAnmälan via inbjudanAkondroplasiFörenta staterna, Australien, Danmark, Irland, Österrike, Tyskland, Nya Zeeland
-
Alnylam PharmaceuticalsAktiv, inte rekryterandeTranstyretin amyloidos | Amyloidos, ärftligFörenta staterna, Argentina, Australien, Belgien, Brasilien, Bulgarien, Kanada, Cypern, Frankrike, Tyskland, Grekland, Italien, Japan, Korea, Republiken av, Malaysia, Mexiko, Nederländerna, Portugal, Spanien, Sverige, Taiwan, Storb...
-
PfizerAvslutadTranstyretin amyloidos | Transthyretin genmutationerFörenta staterna, Frankrike, Spanien, Taiwan, Israel, Korea, Republiken av, Danmark, Kanada, Nederländerna, Japan, Sverige, Brasilien, Mexiko, Argentina, Portugal, Belgien, Bulgarien, Cypern, Tyskland, Italien, Malaysia, Rumänien, Sa... och mer
-
Friedreich's Ataxia Research AllianceChildren's Hospital of Philadelphia; University of RochesterRekryteringFriedreich Ataxi | Neuro-degenerativ sjukdomFörenta staterna, Kanada, Nya Zeeland, Australien, Indien
-
Novo Nordisk A/SAvslutadFetma | Metabolism och nutritionsstörningFrankrike, Förenta staterna, Kalkon, Italien, Australien, Nya Zeeland, Kanada, Nederländerna