Clinical Trials on X-länkad adrenoleukodystrofi in Spain

Totalt 226 resultat

Onofre, Aurora Pujol, M.D.
Instituto de Salud Carlos III; Fundacion Hesperia; ELA España Association

Avslutad

Effekt av pioglitazon administrerat till patienter med adrenomyeloneuropati (XAMNPIOP2011)

Adrenomyeloneuropati | X-länkad adrenoleukodystrofi

Spanien
Edimer Pharmaceuticals

Avslutad

Utvärdering av fenotypiska och genetiska egenskaper hos manliga försökspersoner som drabbats av hypohidrotisk ektodermal dysplasi (ECP-012) (ECP-012)

X-länkad Hypohidrotisk ektodermal dysplasi | Hypohidrotisk ektodermal dysplasi

Spanien
EspeRare Foundation
Iqvia Pty Ltd; Pierre Fabre Medicament

Rekrytering

Intraamniotiska administreringar av ER004 till manliga patienter med X-länkad hypohidrotisk ektodermal dysplasi (EDELIFE)

X-länkad hypohidrotisk ektodermal dysplasi (XLHED)

Förenta staterna, Spanien, Frankrike, Tyskland, Italien, Storbritannien
Parc de Salut Mar

Avslutad

"Att använda Epigallocatechin Gallate (EGCG) och kognitiv träning för att modulera kognitiv prestation hos patienter med Fragilt X-syndrom" (TESFX)

Fragilt X-syndrom

Spanien
Yolanda de Diego Otero

Avslutad

Säkerhets- och effektivitetsstudie av antioxidanter för behandling av fragilt X-syndrom (SXF-TRA152)

Fragilt X-syndrom

Spanien
Fundación Pública Andaluza para la Investigación...
Delos Clinical

Avslutad

Klinisk prövning för att bedöma säkerheten och effektiviteten av vitamin C och vitamin E i kombination kontra placebo för behandling av kognitiva störningar och beteendestörningar hos barn med fragilt X-syndrom (SXF2-8)

X Fragilt syndrom

Spanien
Parc de Salut Mar
Hospital Infantil Universitario Niño Jesús, Madrid, Spain; Hospital Universitario... och andra samarbetspartners

Avslutad

Pediatrisk Exploratory Research Study of EGCG Use and Safety (PERSEUS) (PERSEUS)

Downs syndrom | Fragilt X-syndrom

Spanien
Novartis Pharmaceuticals

Avslutad

Klinisk studie för att bedöma farmakokinetiken, säkerheten och tolerabiliteten för enstaka och multipla orala doser av AFQ056 hos barn med Fragilt X-syndrom (FXS)

Fragilt X-syndrom

Förenta staterna, Spanien
Mitsubishi Tanabe Pharma America Inc.

Rekrytering

Ökad solexponering utan smärta hos forskningsämnen med EPP (INSPIRE)

Erytropoetisk protoporfyri (EPP) | X-länkad protoporfyri (XLP)

Förenta staterna, Spanien, Frankrike, Japan, Storbritannien, Italien, Australien, Polen, Bulgarien, Tjeckien, Nederländerna
Minoryx Therapeutics, S.L.

Aktiv, inte rekryterande

En klinisk studie på manliga pediatriska patienter med cerebral X-kopplad adrenoleukodystrofi (kall) för att bedöma effekterna av MIN-102-behandling på sjukdomsprogression före human stamcellstransplantation (HSCT) (NEXUS)

Cerebral adrenoleukodystrofi

Spanien, Tyskland, Frankrike, Argentina
Novartis Pharmaceuticals

Avslutad

Långtidsstudie, säkerhet, tolerabilitet och effektstudie av AFQ056 hos vuxna patienter med fragilt X-syndrom

Fragilt X-syndrom

Tyskland, Förenta staterna, Schweiz, Australien, Kanada, Danmark, Frankrike, Italien, Storbritannien, Spanien
Novartis Pharmaceuticals

Avslutad

Säkerhet och effekt av AFQ056 hos vuxna patienter med Fragilt X-syndrom

Fragilt X-syndrom

Förenta staterna, Schweiz, Tyskland, Australien, Kanada, Danmark, Frankrike, Italien, Spanien, Storbritannien
MedDay Pharmaceuticals SA

Avslutad

MD1003-AMN MD1003 vid adrenomyeloneuropati

Adrenoleukodystrofi | Adrenomyeloneuropati | AMN

Frankrike, Tyskland, Spanien
Onofre, Aurora Pujol, M.D.

Avslutad

Plasmautbyte med albumin hos AMN-patienter

Adrenoleukodystrofi | Adrenomyeloneuropati

Spanien
Onofre, Aurora Pujol, M.D.
Ministerio de Sanidad, Servicios Sociales e Igualdad; Fundacion Hesperia

Avslutad

En klinisk prövning för AMN: Validering av biomarkörer för oxidativ stress, effektivitet och säkerhet för en blandning av antioxidanter

Adrenomyeloneuropati

Spanien
Novartis Pharmaceuticals

Avslutad

Långtidsstudie, säkerhets- och tolerabilitetsstudie av AFQ056 hos ungdomar med fragilt X-syndrom (öppen etikett)

Fragilt X-syndrom

Förenta staterna, Belgien, Australien, Israel, Schweiz, Tyskland, Danmark, Italien, Nederländerna, Spanien, Sverige, Storbritannien, Frankrike
Hoffmann-La Roche

Avslutad

En studie av RO4917523 hos patienter med fragilt X-syndrom

Fragilt X-syndrom

Frankrike, Spanien, Förenta staterna, Peru, Kanada, Storbritannien, Chile, Argentina, Mexiko, Sverige
Novartis Pharmaceuticals

Avslutad

Säkerhet och effekt av AFQ056 hos ungdomar med Fragilt X-syndrom

Fragilt X-syndrom

Förenta staterna, Belgien, Australien, Israel, Schweiz, Tyskland, Frankrike, Kanada, Danmark, Indonesien, Italien, Nederländerna, Spanien, Sverige, Kalkon, Storbritannien
Minoryx Therapeutics, S.L.

Aktiv, inte rekryterande

En klinisk studie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av MIN-102 (IMP) hos manliga AMN-patienter. (Advance)

Adrenoleukodystrofi

Spanien, Förenta staterna, Ungern, Frankrike, Tyskland, Italien, Nederländerna, Storbritannien
Jazz Pharmaceuticals
GW Pharmaceuticals

Avslutad

En långsiktig säkerhetsstudie av Cannabidiol oral lösning (GWP42003-P, CBD-OS) hos patienter med Retts syndrom

Retts syndrom | RTT

Förenta staterna, Kanada, Italien, Spanien, Storbritannien, Australien
Jazz Pharmaceuticals

Avslutad

Effekt och säkerhet av Cannabidiol oral lösning (GWP42003-P, CBD-OS) hos patienter med Retts syndrom (ARCH)

Retts syndrom | RTT

Förenta staterna, Spanien, Italien, Storbritannien
Janssen Research & Development, LLC
Janssen Research & Development, LLC

Aktiv, inte rekryterande

Uppföljande genterapiförsök för behandling av X-länkad retinitis Pigmentosa associerad med varianter i RPGR-genen

X-Linked Retinitis Pigmentosa

Förenta staterna, Kanada, Israel, Storbritannien, Spanien, Danmark, Frankrike, Belgien, Italien, Nederländerna, Schweiz
Janssen Research & Development, LLC
Janssen Research & Development, LLC

Aktiv, inte rekryterande

Genterapiförsök för behandling av X-länkad retinitis Pigmentosa associerad med varianter i RPGR-genen

X-Linked Retinitis Pigmentosa

Belgien, Kanada, Förenta staterna, Israel, Storbritannien, Spanien, Danmark, Frankrike, Italien, Nederländerna, Schweiz
Rocket Pharmaceuticals Inc.

Avslutad

Naturhistoria av Danons sjukdom

Danons sjukdom

Irland, Tjeckien, Frankrike, Italien, Spanien
Emalex Biosciences Inc.
Psyadon Pharma

Avslutad

Ecopipam behandling av självskadebeteende hos personer med Lesch-Nyhans sjukdom

Lesch-Nyhans sjukdom | Självskadebeteende

Spanien, Förenta staterna
JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Rekrytering

En fas III-studie av JR-141 hos patienter med mukopolysackaridos II

Mukopolysackaridos II

Förenta staterna, Tyskland, Spanien, Frankrike, Brasilien, Argentina, Kalkon, Storbritannien, Polen, Italien
Shire

Avslutad

Studie av långsiktig säkerhet och kliniska resultat av Idursulfase IT och Elaprase-behandling hos pediatriska deltagare som har slutfört studie HGT-HIT-094

Hunters syndrom

Förenta staterna, Spanien, Kanada, Storbritannien, Mexiko, Australien, Frankrike
Shire

Avslutad

Observationsstudie för att utvärdera neuroutvecklingsstatus hos pediatriska patienter med Hunters syndrom (MPS II)

Hunters syndrom | Mukopolysackaridos (MPS)

Förenta staterna, Argentina, Mexiko, Spanien, Storbritannien
Takeda

Tillgängligt

Åtkomstprogram efter rättegång för Idursulfase-IT tillsammans med Elaprase hos barn med Hunters syndrom

Hunters syndrom

Förenta staterna, Australien, Mexiko, Spanien, Storbritannien
Kyowa Kirin Pharmaceutical Development Ltd

Avslutad

Studie för att bedöma säkerhet, tolerabilitet, farmakokinetik och effekt av Burosumab hos patienter yngre än 1 år

X-länkad hypofosfatemi (XLH)

Sverige, Spanien, Storbritannien, Italien, Österrike, Frankrike
Denali Therapeutics Inc.

Rekrytering

En studie för att fastställa effektiviteten och säkerheten av DNL310 vs Idursulfase hos pediatriska deltagare med neuronopatisk (nMPS II) eller icke-neuronopatisk mukopolysackaridos typ II (nnMPS II) (COMPASS)

Mukopolysackaridos II

Förenta staterna, Spanien, Storbritannien, Tjeckien, Frankrike, Kanada, Italien, Belgien, Nederländerna, Tyskland, Argentina, Sverige, Kalkon, Colombia, Brasilien
Shire

Avslutad

Studie av intratekalt Idursulfase-IT administrerat i samband med Elaprase® hos pediatriska patienter med Hunters syndrom och tidig kognitiv funktionsnedsättning (AIM-IT)

Hunters syndrom

Spanien, Förenta staterna, Kanada, Storbritannien, Frankrike, Australien, Mexiko
CSL Behring

Avslutad

Studie av subkutant immunglobulin hos patienter som behöver IgG-ersättningsterapi

Vanlig variabel immunbrist | X-länkad agammaglobulinemi | Autosomal recessiv agammaglobulinemi

Tyskland, Storbritannien, Frankrike, Italien, Polen, Rumänien, Spanien, Sverige, Schweiz
Shire

Avslutad

Förlängning av studien TKT024 Utvärdering av långtidssäkerhet och kliniska resultat hos MPS II-patienter som får idursulfas

Hunters syndrom | Mukopolysackaridos II (MPS II)

Förenta staterna, Frankrike, Storbritannien, Tyskland, Sverige, Spanien, Brasilien, Kanada, Italien, Rumänien
Sarepta Therapeutics, Inc.
Hansa Biopharma AB

Aktiv, inte rekryterande

En studie av genöverföringsterapi för att utvärdera säkerheten och effekten av Delandistrogene Moxeparvovec (SRP-9001) efter imlifidasinfusion hos deltagare med Duchenne muskeldystrofi (DMD) som fastställts ha redan existerande antikroppar mot rekombinant adenoassocierad virusserotyp (r4AAV)

Duchennes muskeldystrofi

Spanien
University of Malaga

Avslutad

Effektiviteten av ett multimodalt sjukgymnastikprogram med virtuella verklighetsglasögon i Duchenne och Becker. (RVDuchenne)

Muskeldystrofi, Duchenne och Becker typer

Spanien
Baxalta now part of Shire

Avslutad

En fas 1/2-studie av SHP648, en adenoassocierad viral vektor för genöverföring i hemofili B-patienter

Hemofili B

Kalkon, Spanien
BioMarin Pharmaceutical

Rekrytering

En fas 1/2-studie för att utvärdera säkerhet, tolerabilitet, farmakokinetik och farmakodynamik hos BMN 351 hos deltagare med Duchennes muskeldystrofi

Duchennes muskeldystrofi

Spanien, Storbritannien
Hoffmann-La Roche
Sarepta Therapeutics, Inc.

Rekrytering

En genleveransstudie för att utvärdera säkerheten och uttrycket av Delandistrogen Moxeparvovec hos deltagare under fyra år med Duchennes muskeldystrofi (DMD) (ENVOL)

Duchennes muskeldystrofi

Spanien, Tyskland
Universidad de Almeria

Avslutad

Sjukgymnastikbehandling av barn och ungdomar med neurologiska patologier

Neurologisk störning | Pediatrisk sjukdom | Duchenne | Sensorimotorisk störning nr

Spanien
University of Malaga

Har inte rekryterat ännu

Effektiviteten av 5-veckors digital andningsövning i en grupp barn med Duchennes muskeldystrofi och Beckers muskeldystrofi. (DMDrespy2024)

Muskeldystrofi | Duchennes muskeldystrofi | Beckers muskeldystrofi

Spanien
Barcelona Macula Foundation

Rekrytering

Strukturell och funktionell karaktärisering av sällsynta ögonsjukdomar (RADIS)

Retinit Pigmentosa | Choroideremi | Stargardts sjukdom 1 | Bästa sjukdomen | Mönsterdystrofi av Macula

Spanien
Kyowa Kirin Pharmaceutical Development Ltd

Aktiv, inte rekryterande

Register för patienter med X-länkad hypofosfatemi (XLH Registry)

X-länkad hypofosfatemi

Spanien, Italien, Storbritannien, Frankrike, Belgien, Danmark, Tyskland, Ungern, Portugal, Norge, Schweiz, Israel, Nederländerna, Tjeckien, Bulgarien, Sverige, Slovenien, Irland, Lettland, Slovakien
EspeRare Foundation

Avslutad

Rimeporid hos patienter med Duchennes muskeldystrofi (RIM4DMD)

Muskeldystrofi, Duchenne

Italien, Frankrike, Spanien, Storbritannien
NS Pharma, Inc.
Nippon Shinyaku Co., Ltd.

Avslutad

Studie för att bedöma säkerheten, tolerabiliteten och effektiviteten av Viltolarsen hos ambulanta och icke-ambulerande pojkar med DMD (Galactic53)

Duchennes muskeldystrofi

Spanien, Förenta staterna, Ryska Federationen, Italien, Kina, Kalkon
Novo Nordisk A/S

Avslutad

Säkerhet och verkningssätt för en enstaka dos och flera doser av långverkande aktiverad rekombinant human faktor VII hos patienter med hemofili A och B

Medfödd blödningsstörning | Blödarsjuka A | Hemofili B

Spanien
CSL Behring

Avslutad

Säkerhet och farmakokinetisk studie av ett rekombinant koagulationsfaktor IX albuminfusionsprotein hos patienter med hemofili B

Hemofili B

Spanien, Italien, Frankrike, Tyskland, Österrike, Israel
University Hospital, Basel, Switzerland

Avslutad

Tamoxifen vid Duchennes muskeldystrofi (TAMDMD)

Duchennes muskeldystrofi

Frankrike, Spanien, Tyskland, Nederländerna, Schweiz, Storbritannien
Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation...
Catholic University of the Sacred Heart; Università degli Studi di Ferrara och andra samarbetspartners

Rekrytering

Hjärnens inblandning i dystrofinopatier del 1

Duchennes muskeldystrofi | Beckers muskeldystrofi

Danmark, Frankrike, Italien, Nederländerna, Spanien, Storbritannien
Novo Nordisk A/S

Avslutad

Projekt för att uppdatera studien av medfödd hemofili i Spanien (PUCHS)

Medfödd blödningsstörning | Blödarsjuka A | Hemofili B

Spanien

Clinical Trials on X-länkad adrenoleukodystrofi in Spain

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Gambia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser