透明细胞肾细胞癌的临床试验

主要评估是研究结束时 CDSS 总分相对于基线的变化。 | 次要疗效评估包括：MADRS、PANSS 总分和子量表以及反应率； CGI-S 和 CGI​​-I 比例。 | 安全评估包括：实验室测试异常；酒吧和SAS；身体检查；生命体征；心电图等 | 我们的研究将使用神经安定药简表下的主观幸福感来评估主观副作用。

急性髓性白血病 | 慢性粒单核细胞白血病 | 原始细胞过多的骨髓增生异常综合征 | IDH2基因突变 | 复发性高危骨髓增生异常综合征 | 难治性高危骨髓增生异常综合征 | 破坏 20-30% 的骨髓有核细胞

美国

淋巴管瘤病 | 卡波西样淋巴管瘤病 | 淋巴管畸形 | 广泛性淋巴异常 (GLA) | 中枢传导淋巴异常 | 丁香综合症 | Gorham-Stout 病（“消失的骨病”） | 蓝色橡皮泡痣综合症 | 卡波西样血管内皮瘤/簇状血管瘤 | Klippel-Trenaunay 综合症

美国

急性髓系白血病 (AML) | 转移性结直肠癌 (mCRC) | 转移性去势抵抗性前列腺癌 (mCRPC) | 复发/难治性多发性骨髓瘤 (RRMM) | 高危骨髓增生异常综合征 (HR-MDS) | 初诊中高危MDS

美国, 法国, 加拿大, 西班牙, 中国

难治性淋巴瘤 | 难治性恶性实体瘤 | 复发性淋巴瘤 | 复发性恶性实体瘤 | 复发性原发性中枢神经系统肿瘤 | 难治性原发性中枢神经系统肿瘤 | 脑干肿瘤 | 松果体区肿瘤 | 复发性视觉通路神经胶质瘤 | 难治性视觉通路胶质瘤

美国

克拉伯病 | 粘多糖贮积症 II 型 (MPS II) | I 型粘多糖贮积症 (MPS I) | 粘多糖贮积症 III 型 (MPS III) | 粘多糖贮积症 VI 型 (MPS VI)

美国

支气管扩张症 | 淋巴管平滑肌瘤病 | 原发性肺动脉高压 | ARDS（急性呼吸窘迫综合征） | COPD（慢性阻塞性肺疾病） | 间质性肺纤维化

大韩民国

慢性粒单核细胞白血病 | 先前治疗过的骨髓增生异常综合征 | 复发性成人急性髓性白血病 | 继发性急性髓性白血病 | 复发性成人急性淋巴细胞白血病 | 骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤，无法分类 | 难治性贫血伴原始细胞过多 | 难治性血细胞减少伴多系发育不良 | 难治性血细胞减少伴多系发育不良和环状铁粒幼细胞

美国

淋巴母细胞淋巴瘤 | 脑部肿瘤 | 淋巴细胞白血病，急性，儿童 | 淋巴细胞白血病 | 白血病，淋巴细胞性，急性 | 白血病，淋巴细胞，急性 | 脑肿瘤，恶性 | 所有，童年 | 白血病，淋巴细胞，急性，费城阳性 | 淋巴细胞白血病，急性 | 白血病，淋巴细胞 | 恶性原发性脑肿瘤 | 脑癌 | 白血病，淋巴细胞，急性，L1 | 白血病，淋巴细胞，急性，L2 | 白血病，淋巴细胞性，急性，L1 | 白血病，淋巴细胞性，急性，L2 | 淋巴细胞白血病，急性，L1 | 淋巴细胞白血病，急性，L2 | 淋巴细胞白血病，急性 | 淋巴细胞白血病，L1 | 淋巴细胞白血病，L2 | 脑癌

美国

平滑肌肉瘤 | 纤维肉瘤 | 脂肪肉瘤 | 血管肉瘤 | 滑膜肉瘤 | 子宫内膜间质肉瘤 | 未分化多形性肉瘤 | 上皮样肉瘤 | 促纤维增生性小圆细胞瘤 | 恶性周围神经鞘瘤 | 多形性横纹肌肉瘤

中国

林奇综合症 | BRCA1突变 | BRCA2突变 | 家族性胰腺癌 | 遗传性胰腺炎 | 黑斑-杰格斯综合症 | FAMMM - 家族性非典型痣恶性黑色素瘤综合征

意大利

新冠肺炎 | 类风湿关节炎 | 系统性红斑狼疮 | 巨细胞动脉炎 | 干燥综合症 | 中轴型脊柱关节炎

法国

癌症 | 骨髓纤维化 | 肺纤维化 | 戈谢病 | 赫曼斯基-普德拉克综合症 (HPS)

美国

淋巴瘤 | 肾癌 | 乳腺癌 | 小肠癌 | 卵巢癌 | 肺癌 | 脑和中枢神经系统肿瘤 | 未明确的成人实体瘤，特定方案 | 黑色素瘤（皮肤）

美国

复发性成人急性髓性白血病 | 成人急性巨核细胞白血病 (M7) | 成人急性微分化髓性白血病 (M0) | 成人急性单核细胞白血病 (M5a) | 成人急性单核细胞白血病 (M5b) | 成熟型成人急性成髓细胞白血病 (M2) | 未成熟的成人急性成髓细胞白血病 (M1) | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(16;16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(8;21)(q22;q22) | 成人急性粒单核细胞白血病 (M4) | 成人红白血病 (M6a) | 成人纯红细胞白血病 (M6b) | 继发性急性髓性白血病 | 未经治疗的成人急性髓... 及其他条件

美国

多发性硬化症 | 脑肿瘤 | 脑癌 | 脑肿瘤 | 神经纤维瘤 | 脑部肿瘤 | 脑转移 | 脑肿瘤，复发 | 中枢神经系统肿瘤 | 听神经瘤 | 中枢神经系统癌症 | 中枢神经系统淋巴瘤 | 脑肿瘤，良性 | 原发性脑肿瘤 | 中枢神经系统转移 | 中枢神经病变 | 多发性硬化症脑损伤 | 原发性脑肿瘤 | 中枢神经系统 (CNS) 病变

美国

尼曼匹克病 C1 型 | 幼年型神经元蜡样脂褐质沉着症 | Smith-Lemli-Opitz 综合症 | 肌酸转运蛋白缺乏症

美国

软骨肉瘤 | 脊索瘤 | 脑膜瘤 | 颅咽管瘤 | 脑膨出 | 感觉神经母细胞瘤 | 垂体瘤 | Rathke裂囊肿

美国

肉瘤 | 小肠癌 | 卵巢癌 | 肺癌 | 脑和中枢神经系统肿瘤 | 转移癌 | 成神经细胞瘤 | 眼内黑色素瘤 | 黑色素瘤（皮肤） | 视网膜母细胞瘤

美国

难治性恶性实体瘤 | 松果体母细胞瘤 | 复发性恶性实体瘤 | 复发性髓母细胞瘤 | 复发性神经母细胞瘤 | 复发性横纹肌肉瘤 | 难治性髓母细胞瘤 | 难治性神经母细胞瘤 | 难治性横纹肌肉瘤 | 具有横纹肌样特征的中枢神经系统胚胎性肿瘤 | 中枢神经系统胚胎性肿瘤，未另行说明 | 中枢神经系统神经节细胞瘤 | 具有多层玫瑰花结的胚胎性肿瘤，C19MC-改变 | 原发性中枢神经系统肿瘤 | 复发性儿童中枢神经系统胚胎性肿瘤

美国, 加拿大

肾癌 | 白血病 | 乳腺癌 | 头颈癌 | 胃癌 | 大肠癌 | 卵巢癌 | 肺癌 | 前列腺癌 | 未明确的成人实体瘤，特定方案 | 膀胱癌 | 黑色素瘤（皮肤）

美国

难治性恶性实体瘤 | 复发性恶性实体瘤 | 复发性皮肤黑色素瘤 | 复发性恶性女性生殖系统肿瘤 | 难治性恶性女性生殖系统肿瘤 | 复发性唇和口腔癌 | 复发性恶性内分泌肿瘤 | 复发性恶性男性生殖系统肿瘤 | 复发性恶性间皮瘤 | 多个原发部位的复发性恶性肿瘤 | 复发性恶性口腔肿瘤 | 复发性咽部恶性肿瘤 | 复发性恶性皮肤肿瘤 | 复发性恶性软组织肿瘤 | 复发性恶性甲状腺肿瘤 | 复发性恶性泌尿系统肿瘤 | 难治性皮肤黑色素瘤 | 难治性恶性骨肿瘤 | 难治性恶性内分泌肿瘤 | 难治性恶性男性生殖系统肿瘤 | 难治性恶性间皮瘤 | 多原发部位难治性恶性肿瘤 | 难治性恶性口腔肿瘤 | 难治性恶性咽部肿瘤 | 难治性恶性皮肤肿瘤 | 难治性恶性软组织肿瘤 | 难治性恶性甲状腺肿瘤 | 难治性恶性泌尿系统肿瘤

美国

先前治疗过的骨髓增生异常综合征 | 骨髓增生异常综合症 | 复发性急性髓性白血病 | 难治性急性髓性白血病 | 原始细胞过多的骨髓增生异常综合征 2 | 髓系肿瘤 | 慢性粒单核细胞白血病 2 | 破坏 10% 或更多的骨髓有核细胞 | 高级别恶性肿瘤

美国

甲型血友病 | 血友病B | 囊性纤维化 | 镰状细胞性贫血症 | 肌肉萎缩症，Duchenne | 脆性 X 综合征 | 亨廷顿病 | 强直性营养不良 | 常染色体隐性多囊肾病 | 神经纤维瘤病-努南综合征 | 肌肉萎缩症，贝克尔 | 单基因疾病家族史背景下的侵入性产前诊断，包括 | 近端脊髓性肌萎缩症 | MODY2 糖尿病 | X连锁脑积水

法国

难治性淋巴瘤 | 难治性恶性实体瘤 | 复发性淋巴瘤 | 复发性恶性实体瘤 | 复发性骨肉瘤 | 难治性骨肉瘤 | 弥漫性中线胶质瘤，H3 K27M 突变体 | 复发性弥漫性脑桥脑胶质瘤 | 中枢神经系统转移性恶性肿瘤 | 复发性原发性恶性中枢神经系统肿瘤 | 难治性原发性恶性中枢神经系统肿瘤

美国

巨细胞动脉炎 | 显微镜下多血管炎 | 丘斯特劳斯综合症 | 结节性多动脉炎 | 嗜酸性肉芽肿伴多血管炎 | 过敏性紫癜 | 大动脉炎 | 主动脉炎 | IgA血管炎 | 肉芽肿性多血管炎（韦格纳氏） | 皮肤血管炎

美国, 加拿大

临床 III 期皮肤黑色素瘤 AJCC v8 | 病理 IIIB 期皮肤黑色素瘤 AJCC v8 | 病理学阶段 IIIC 皮肤黑色素瘤 AJCC v8 | 临床 IV 期皮肤黑色素瘤 AJCC v8 | 病理学 IV 期皮肤黑色素瘤 AJCC v8 | 躯干和四肢的 III 期软组织肉瘤 AJCC v8 | IIIA 期躯干和四肢软组织肉瘤 AJCC v8 | IIIB 期躯干和四肢软组织肉瘤 AJCC v8 | 肢体晚期皮肤黑色素瘤 | 肢体晚期肉瘤 | 肢体复发性皮肤黑色素瘤 | 肢体复发性肉瘤 | 躯干和四肢的 IV 期软组织肉瘤 AJCC v8

美国

慢性肉芽肿病 (CGD) | Wiskott-Aldrich 综合症 | 严重慢性中性粒细胞减少症 | 严重联合免疫缺陷 (SCID) | 以 T 细胞缺陷为主的免疫缺陷，未明确 | 高 IgE 综合症 | 超 IgM 缺陷 | 分枝杆菌病的孟德尔易感性 | 常见变异性免疫缺陷病 (CVID)

美国

巨细胞动脉炎 | 显微镜下多血管炎 | 丘斯特劳斯综合症 | 结节性多动脉炎 | 高安氏动脉炎 | 白塞氏病 | 韦格纳肉芽肿病

美国

沮丧 | 新冠肺炎 | 癫痫 | 多发性硬化症 | 青光眼 | 癌症 | 新冠肺炎 | 慢性疼痛 | 帕金森综合症 | 炎症性肠病 | 丙型肝炎 | 失眠 | HIV爱滋病 | 肌萎缩侧索硬化症 | 纤维肌痛 | 焦虑 | 躁郁症 | 癫痫发作 | 克罗恩病 | 创伤性脑损伤 | 溃疡性结肠炎 | 镰状细胞性贫血症 | 创伤后应激障碍 | 冠状病毒感染 | SARS-CoV 感染 | 新冠病毒 | 阿片类药物使用障碍 | 图雷特综合症 | 慢性疼痛综合症 | 自闭症 | 慢性创伤性脑病 | 外伤引起的慢性疼痛 | 受伤引起的慢性疼痛

美国

慢性粒单核细胞白血病 | 复发性成人急性髓性白血病 | 成人急性巨核细胞白血病 (M7) | 成人急性微分化髓性白血病 (M0) | 成人急性单核细胞白血病 (M5a) | 成人急性单核细胞白血病 (M5b) | 成熟型成人急性成髓细胞白血病 (M2) | 未成熟的成人急性成髓细胞白血病 (M1) | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(16;16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(8;21)(q22;q22) | 成人急性粒单核细胞白血病 (M4) | 成人红白血病 (M6a) | 成人纯红细胞白血病 (M6b) | 继发性急性髓性白血病 | ... 及其他条件

美国

急性髓性白血病 | 既往骨髓增生异常综合征引起的急性髓性白血病 | 继发性急性髓性白血病 | 骨髓增生异常综合症 | 复发性急性髓性白血病 | 复发性骨髓增生异常综合征 | 难治性急性髓性白血病 | 难治性骨髓增生异常综合征 | 高危骨髓增生异常综合征 | 母细胞期慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性 | 复发性慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性 | 难治性慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性 | 骨髓增殖性肿瘤 | 骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤 | 继发性骨髓增生异常综合征 | 慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性 | 复发性骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤 | 极高风险的骨髓增生异常综合征

美国

林奇综合症 | 恶性胶质瘤 | 复发性儿童室管膜瘤 | 复发性髓母细胞瘤 | 难治性室管膜瘤 | 难治性髓母细胞瘤 | 复发性弥漫性脑桥脑胶质瘤 | 难治性弥漫性脑桥胶质瘤 | 复发性脑肿瘤 | 难治性脑肿瘤 | 体质错配修复缺陷综合征

美国, 加拿大

软组织肉瘤 | 骨肉瘤 | 尤文肉瘤 | 成神经细胞瘤 | 横纹肌肉瘤 | 肾母细胞瘤 | 恶性周围神经鞘瘤 | 脊索瘤 | 非中枢神经系统实体瘤

美国

预后性 IIIC 期乳腺癌 AJCC v8 | IVA 期肺癌 AJCC v8 | IVB 期肺癌 AJCC v8 | 解剖学 IV 期乳腺癌 AJCC v8 | 预后 IV 期乳腺癌 AJCC v8 | 转移性黑色素瘤 | IV 期肺癌 AJCC v8 | 局部晚期恶性实体瘤 | 局部晚期黑色素瘤 | 转移性恶性实体瘤 | 临床 IV 期胃食管结合部腺癌 AJCC v8 | IV 期结直肠癌 AJCC v8 | IVA 期结直肠癌 AJCC v8 | IVB 期结直肠癌 AJCC v8 | IVC 期结直肠癌 AJCC v8 | 新辅助治疗后 IV 期胃食管结合部腺癌 AJCC v8 | 新辅助治疗后 IVA 期胃食管结合部腺癌 AJCC v8 | 新辅助治疗后 IVB 期胃食管结合部腺癌... 及其他条件

美国

胶质瘤 | 肿瘤 | 胶质母细胞瘤 | 肿瘤，神经上皮 | 中枢神经系统肿瘤 | 脑癌 | 脑肿瘤 | 室管膜瘤 | 髓母细胞瘤 | 间变性星形细胞瘤 | 间变性神经节胶质瘤 | 间变性室管膜瘤 | 间变性少突胶质细胞瘤 | 松果体母细胞瘤 | 复发性髓母细胞瘤 | 中枢神经系统肿瘤 | 小儿脑肿瘤 | 胶质瘤，恶性 | 非典型畸胎瘤样/横纹肌样瘤 | 原始神经外胚层肿瘤 | 脉络丛癌 | 间变性脑膜瘤 | 多形性黄色星形细胞瘤，间变性 | 具有横纹肌样特征的 CNS 胚胎性肿瘤 | 中枢神经系统神经节细胞瘤 | 中枢神经系统胚胎性肿瘤 | 髓母细胞瘤;未指定地点 | 髓质上皮瘤 | 神经上皮肿瘤 | 松果体区乳头状瘤（仅限高级别） | 中分化松果体实质瘤（仅限高级别） | 难治性脑肿瘤 | 成神经细胞瘤。中枢神经系统 | 胶质母细胞瘤，IDH-突变体 | 胶质母细胞瘤，ID... 及其他条件

美国

肉瘤 | 肿瘤 | 肾脏肿瘤 | 宫颈肿瘤 | 胃肿瘤 | 头颈肿瘤 | 肺肿瘤 | 膀胱肿瘤 | 结直肠肿瘤 | 胰腺肿瘤 | 食道肿瘤 | 间皮瘤，恶性 | 前列腺肿瘤，去势抵抗 | 嗜铬细胞瘤

英国

复发性急性淋巴细胞白血病 | 难治性急性淋巴细胞白血病 | 复发性混合表型急性白血病 | 难治性混合表型急性白血病 | 不明确谱系的难治性急性白血病 | 不明确谱系的复发性急性白血病 | 由于谱系不明确的急性白血病的谱系转换导致复发性急性髓性白血病 | B 型急性淋巴细胞白血病（KMT2A 重排）谱系转换导致复发性急性髓系白血病 | 混合表型急性白血病谱系转换导致复发性急性髓系白血病 | 由于谱系不明确的急性白血病的谱系转换而导致难治性急性髓性白血病 | 由于 B 型急性淋巴细胞白血病、KMT2A 重排的谱系转换而导致的难治性急性髓性白血病 | 由于混合表型急性白血病的谱系转换而导致难治性急性髓系白血病

美国

急性髓性白血病 | 幼年型粒单核细胞白血病 | 急性淋巴细胞白血病 | 反洗钱 | 急性白血病 | 神经纤维瘤病 1 | 血液系统恶性肿瘤 | 骨髓增生异常 | 最小残留病 | 染色体异常 | 7号单体 | 缓解 | 体细胞突变 | 细胞遗传学异常 | TP53 | 胎儿血红蛋白 | 21 号染色体的染色体内扩增 | 中枢神经系统白血病 | PTPN11基因突变 | N-RAS基因扩增 | NF1突变 | CBL基因突变

美国

先天性无巨核细胞性血小板减少症 | 阵发性睡眠性血红蛋白尿 | Diamond-Blackfan 贫血 | Shwachman-Diamond 综合症 | 骨髓衰竭综合症 | 遗传性铁粒幼细胞性贫血 | 伴有种系 GATA2 突变的血液肿瘤 | 具有种系 SAMD9 突变的血液肿瘤 | 具有种系 SAMD9L 突变的血液肿瘤

美国

复发性神经母细胞瘤 | 复发性横纹肌肉瘤 | 肾母细胞瘤 | 复发性恶性周围神经鞘瘤 | 复发性滑膜肉瘤 | 胸膜肺母细胞瘤

美国

原发性骨髓纤维化 | 真性红细胞增多症 | 原发性血小板增多症 | 慢性粒单核细胞白血病 | 加速期慢性粒细胞白血病 | 复发性慢性粒细胞白血病 | 非典型慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阴性 | 费城染色体阴性慢性粒细胞白血病 | 急变期慢性粒细胞白血病 | 慢性嗜酸性白血病

美国

慢性粒单核细胞白血病 | 复发性成人急性髓性白血病 | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 伴有 Del(5q) 的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(16;16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(8;21)(q22;q22) | 先前治疗过的骨髓增生异常综合征 | 复发性成人急性淋巴细胞白血病 | 复发性慢性粒细胞白血病 | 成人急性髓性白血病伴 t(15;17)(q22;q12) | 骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤，无法分类 | 费城染色体阴性慢性粒细胞白血病

美国

黑色素瘤 | 头颈癌 | 胰腺癌 | 食道癌 | 实体瘤 | 转移癌 | 子宫内膜癌 | 泌尿系癌症 | 乳腺肿瘤 | 局部晚期实体瘤 | 肺部肿瘤 | 结肠肿瘤，恶性

美国

复发性成人急性髓性白血病 | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 伴有 Del(5q) 的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(16;16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(8;21)(q22;q22) | 未经治疗的成人急性髓性白血病 | 缓解期成人急性髓性白血病 | 缓解期成人急性淋巴细胞白血病 | 先前治疗过的骨髓增生异常综合征 | 复发性成人急性淋巴细胞白血病 | 继发性骨髓增生异常综合征 | 成人急性髓性白血病伴 t(15;17)(q22;q12) | 未经治疗的成人急性淋巴细胞白血病 | 新生骨髓增生异常综合征

美国

法布里病 | 尼曼匹克病 | 戈谢病 | 庞贝病 | 溶酶体贮积症

美国

黑色素瘤 | 肉瘤 | 宫颈癌 | 乳腺癌 | 胰腺癌 | 肺癌 | 直肠癌 | 前列腺癌 | 膀胱癌 | 结肠癌 | 脑转移 | 睾丸癌 | 癌症

美国

类风湿关节炎 | 乳糜泻 | 巨细胞动脉炎 | 干燥综合症 | 大动脉炎 | 原发性抗磷脂综合征 | 白塞病 | 抗中性粒细胞胞浆抗体 (ANCA) 阳性血管炎 | 遗传性和获得性血管性水肿

亚美尼亚

自身免疫性疾病 | 系统性红斑狼疮 | 原发性免疫缺陷 | 自身免疫性肝炎 | 幼年特发性关节炎 | 炎症性肠病 | 自身免疫性风湿病 | 自身免疫性糖尿病 | 亚太经合组织 | IPEX | 噬血细胞性淋巴组织细胞增生症 | 自身免疫性淋巴增生综合征 | 自身免疫性血小板减少症 | 自身免疫性血细胞减少症 | 自身免疫性贫血 | EBV 淋巴增殖 | RAS相关的自身免疫性白细胞增生性疾病 | 文塔 | 肠病，自身免疫 | 联合免疫缺陷

前列腺癌 | 神经内分泌肿瘤 | 肢端肥大症 | 库欣病 | 倾倒综合症 | 垂体瘤 | 异位促肾上腺皮质激素分泌 (EAS) 肿瘤 | BRAF 黑色素瘤阴性 | NRAS 黑色素瘤阴性

比利时, 巴西, 保加利亚, 加拿大, 法国, 德国, 意大利, 日本, 大韩民国, 泰国, 火鸡, 美国, 阿根廷, 希腊, 匈牙利, 印度, 以色列, 马来西亚, 墨西哥, 荷兰, 秘鲁, 波兰, 葡萄牙, 罗马尼亚, 俄罗斯联邦, 西班牙, 瑞士, 台湾