先天性异常的临床试验

健康 | 强直性营养不良 2 型 | 庞贝病（迟发性） | 脊髓性肌萎缩症 3 型 | 强直性营养不良 1 型 (DM1) | 面肩肱型肌营养不良症 1 | 包涵体肌炎，散发性

德国

失智 | 痴呆症，血管 | 痴呆症，混合 | 路易体痴呆症 | 老年痴呆症 | 阿尔茨海默型痴呆 | 痴呆症，多发梗塞 | 痴呆症，轻度 | 中度痴呆症 | 额叶痴呆症 | 额颞痴呆

英国

复发性非小细胞肺癌 | 复发性胸膜恶性间皮瘤 | III 期胸膜恶性间皮瘤 AJCC v7 | IV 期胸膜恶性间皮瘤 AJCC v7 | IV 期非小细胞肺癌 AJCC v7 | IIIA 期非小细胞肺癌 AJCC v7 | HLA-A*0201 阳性细胞存在 | 晚期胸膜恶性间皮瘤 | III 期非小细胞肺癌 AJCC v7 | IIIB 期非小细胞肺癌 AJCC v7 | WT1 阳性

美国

透明细胞肾细胞癌 | III期肾细胞癌 | IV 期肾细胞癌 | 肾脏透明细胞肉瘤 | 乳头状肾细胞癌 | 肾脏横纹肌样瘤 | I期肾细胞癌 | 儿童肾细胞癌 | II期肾细胞癌 | I期肾母细胞瘤 | II期肾母细胞瘤 | III期肾母细胞瘤 | IV 期肾母细胞瘤

美国, 加拿大, 澳大利亚, 新西兰, 波多黎各

淋巴瘤 | 骨髓增生异常综合征 | 白血病 | 睾丸生殖细胞肿瘤 | 乳腺癌 | 慢性骨髓增生性疾病 | 卵巢癌 | 成神经细胞瘤 | 多发性骨髓瘤和浆细胞肿瘤 | 骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤

美国

淋巴瘤 | 肾癌 | 骨髓增生异常综合征 | 白血病 | 睾丸生殖细胞肿瘤 | 乳腺癌 | 慢性骨髓增生性疾病 | 卵巢癌 | 妊娠滋养细胞肿瘤 | 成神经细胞瘤 | 多发性骨髓瘤和浆细胞肿瘤

美国

子宫癌肉瘤 | 卵巢肉瘤 | 复发性成人软组织肉瘤 | 复发性子宫肉瘤 | III 期成人软组织肉瘤 | III期子宫肉瘤 | IV 期成人软组织肉瘤 | IV 期子宫肉瘤 | 成人血管肉瘤 | 成人上皮样肉瘤 | 成人平滑肌肉瘤 | 成人滑膜肉瘤 | 成人恶性纤维组织细胞瘤 | 成人神经纤维肉瘤 | 子宫平滑肌肉瘤

美国

肉瘤 | 疼痛 | 淋巴瘤 | 肾癌 | 骨髓增生异常综合征 | 白血病 | 慢性骨髓增生性疾病 | 卵巢癌 | 成神经细胞瘤 | 多发性骨髓瘤和浆细胞肿瘤 | 口腔并发症 | 骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤

美国

肉瘤 | 淋巴瘤 | 肾癌 | 骨髓增生异常综合征 | 白血病 | 睾丸生殖细胞肿瘤 | 乳腺癌 | 慢性骨髓增生性疾病 | 卵巢癌 | 妊娠滋养细胞肿瘤 | 成神经细胞瘤 | 多发性骨髓瘤和浆细胞肿瘤

美国

原发性开角型青光眼 | 视网膜静脉阻塞 | 色素性视网膜炎 | 视网膜动脉阻塞 | 干性年龄相关性黄斑变性 | 遗传性黄斑变性 | 黄斑脱落 | 治疗过的视网膜脱离 | 非关节炎性前部缺血性视神经病变 | 遗传性常染色体显性视神经萎缩 | 缺血性黄斑水肿

帕金森综合症 | 运动障碍 | 颞下颌关节疾病 | 肌张力障碍 | 斜颈 | 特发性震颤 | 抽动障碍 | 发音困难 | 肌阵挛 | 尺神经卡压 | 药物引起的肌张力障碍

美国

支气管扩张症 | 慢性阻塞性肺疾病 | 哮喘 | 阻塞性睡眠呼吸暂停 | 气肿 | 肺纤维化 | 肺癌 | 囊性纤维化 | 间皮瘤 | 肺动脉高压 | 间质性肺病 | 肺栓塞 | 肺切除术 | 肺移植 | 季节性过敏 | 肺部感染 | 石棉肺 | 感冒病毒 | 肺发育不良

加拿大

林奇综合症 | 恶性胶质瘤 | 复发性儿童室管膜瘤 | 复发性髓母细胞瘤 | 难治性室管膜瘤 | 难治性髓母细胞瘤 | 复发性弥漫性脑桥脑胶质瘤 | 难治性弥漫性脑桥胶质瘤 | 复发性脑肿瘤 | 难治性脑肿瘤 | 体质错配修复缺陷综合征

美国, 加拿大

多发性硬化症 | 下尿路症状 | 帕金森综合症 | 脊髓损伤 | 膀胱出口梗阻 | 马尾综合症 | 逼尿肌活动不足 | 前列腺肥大伴有下尿路症状

英国, 美国, 法国

骨肉瘤 | 尤文肉瘤 | 成神经细胞瘤 | 横纹肌肉瘤 | 肾母细胞瘤 | 硬纤维瘤 | 生殖细胞瘤 | 复发性小儿实体瘤 | 难治性小儿实体瘤 | 肝脏肿瘤

美国

中风 | 癫痫 | 自身免疫性疾病 | 内分泌系统疾病 | 糖尿病 | 血液病 | 先天性遗传病 | 创伤性脑损伤 | 自闭症谱系障碍 | 呼吸系统疾病 | 心脏病 | 代谢性疾病 | 肾病 | 神经退行性疾病 | 胎儿酒精谱系障碍 | 胃肠道疾病

加拿大

黑色素瘤 | 淋巴瘤 | 肾细胞癌 | 尤文肉瘤 | 横纹肌瘤 | 成神经细胞瘤 | 横纹肌肉瘤 | 肾母细胞瘤 | 生殖细胞瘤 | 消化道肿瘤 | 肝脏肿瘤 | 透明细胞癌 | 非横纹肌肉瘤

美国

软组织肉瘤 | 骨肉瘤 | 尤文肉瘤 | 成神经细胞瘤 | 横纹肌肉瘤 | 肾母细胞瘤 | 恶性周围神经鞘瘤 | 脊索瘤 | 非中枢神经系统实体瘤

美国

中风 | 多发性硬化症 | 青光眼 | 脑损伤 | 黄斑变性 | 关节炎 | 慢性阻塞性肺疾病 | 帕金森综合症 | 不宁腿综合症 | 糖尿病性视网膜病变 | 失眠 | 色素性视网膜炎 | 阻塞性睡眠呼吸暂停 | 失智 | 晚期肾脏疾病 | 睡眠呼吸暂停 | 昏厥 | 癫痫发作 | 眩晕 | 头晕 | 急性冠状动脉综合征 | 物质使用 | 脊髓损伤 | 视力障碍 | 体位性低血压 | 充血性心力衰竭 | 植入式除颤器用户 | 肥厚型梗阻性心肌病 | 发作性睡病 | 晕厥前兆 | 胰岛素依赖型糖尿病 | 脚——异常

美国

原发性骨髓纤维化 | 慢性粒单核细胞白血病 | 复发性成人急性髓性白血病 | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(16;16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(8;21)(q22;q22) | 继发性急性髓性白血病 | 未经治疗的成人急性髓性白血病 | 缓解期成人急性髓性白血病 | 加速期慢性粒细胞白血病 | 缓解期成人急性淋巴细胞白血病 | 慢性期慢性粒细胞白血病 | 复发性成人急性淋巴细胞白血病 | 复发性慢性粒细胞白血病 | 幼淋巴细胞白血病 | 难治性慢性淋巴细胞白血病 | 成人急性髓性白血病伴 t(15;17)(q22;q12) | 难治性毛细胞白血病 | T 细胞大颗粒淋巴细胞白血病 及其他条件

美国

慢性粒单核细胞白血病 | 复发性成人急性髓性白血病 | 成人急性巨核细胞白血病 (M7) | 成人急性微分化髓性白血病 (M0) | 成人急性单核细胞白血病 (M5a) | 成人急性单核细胞白血病 (M5b) | 成熟型成人急性成髓细胞白血病 (M2) | 未成熟的成人急性成髓细胞白血病 (M1) | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(16;16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(8;21)(q22;q22) | 成人急性粒单核细胞白血病 (M4) | 成人红白血病 (M6a) | 成人纯红细胞白血病 (M6b) | 未经治疗的成人急性髓... 及其他条件

美国

原发性骨髓纤维化 | 慢性粒单核细胞白血病 | 复发性成人急性髓性白血病 | 幼年型粒单核细胞白血病 | 粘膜相关淋巴组织结外边缘区B细胞淋巴瘤 | 淋巴结边缘区 B 细胞淋巴瘤 | 复发性成人伯基特淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性大细胞淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性混合细胞淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性小裂细胞淋巴瘤 | 复发性成人免疫母细胞大细胞淋巴瘤 | 复发性成人淋巴母细胞淋巴瘤 | 复发性 1 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性 2 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性 3 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性套细胞淋巴瘤 | 复发性边缘区淋巴瘤 | 脾边缘区淋巴瘤 | 华氏巨球蛋白血症 | 骨髓增生异常综合征后伴多系发育不良的急性髓系白血病 | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 伴有 Del(5q)... 及其他条件

美国

林奇综合症 | 胰腺导管腺癌 | 慢性胰腺炎 | 胰腺囊肿 | 共济失调性毛细血管扩张症 | 财政援助计划 | 黑斑-杰格斯综合症 | PALB2基因突变 | BRCA突变 | 脂肪胰腺 | 遗传性胰腺癌 | 遗传性胰腺炎 | 家族性非典型多发性痣黑色素瘤

美国

胶质母细胞瘤 | 星形细胞瘤 | 间变性星形细胞瘤 | 1 型神经纤维瘤病 | 间变性神经节胶质瘤 | 间变性多形性黄色星形细胞瘤 | 神经胶质瘤 | 多形性黄色星形细胞瘤 | 弥漫型星形细胞瘤 | 间变性少突胶质细胞瘤 | 毛细胞星形细胞瘤 | 节细胞瘤 | 中枢神经细胞瘤 | 少突胶质细胞瘤，童年 | 巨细胞星形细胞瘤 | 血管中心性神经胶质瘤 | 第三脑室脉络膜胶质瘤 | 小脑发育不良性节细胞瘤 | 促纤维增生性婴儿星形细胞瘤和神经节胶质瘤 | 乳头状胶质神经元肿瘤 | 形成玫瑰花结的胶质神经元肿瘤 | 脑室外神经细胞瘤 | 小脑脂神经细胞瘤

美国, 比利时, 西班牙, 丹麦, 德国, 捷克语, 意大利, 澳大利亚, 俄罗斯联邦, 法国, 荷兰, 日本, 加拿大, 芬兰, 瑞典, 英国, 阿根廷, 以色列, 巴西

沃尔曼病 | 肾上腺脑白质营养不良 | 异染性脑白质营养不良 | 圣菲利波综合症 | GM1 神经节苷脂增多症 | 球形细胞脑白质营养不良 | 泰萨克斯病 | 桑德霍夫斯病 | I细胞病

美国

未明确的儿童实体瘤，具体方案 | 尤文骨肉瘤 | 尤文肉瘤 | 儿童急性淋巴细胞白血病 | Wilms 肿瘤和其他儿童肾脏肿瘤 | 儿童横纹肌肉瘤 | 儿童软组织肉瘤 | 尤文肉瘤/外周原始神经外胚层肿瘤 (PNET)

美国, 澳大利亚, 加拿大

法布里病 | 尼曼匹克病 | 戈谢病 | 庞贝病 | 溶酶体贮积症

美国

淋巴瘤 | 肾癌 | 骨髓增生异常综合征 | 白血病 | 睾丸生殖细胞肿瘤 | 乳腺癌 | 慢性骨髓增生性疾病 | 卵巢癌 | 妊娠滋养细胞肿瘤 | 成神经细胞瘤 | 多发性骨髓瘤和浆细胞肿瘤 | 移植物抗宿主病

美国

难治性恶性实体瘤 | 复发性恶性实体瘤 | 复发性神经母细胞瘤 | 复发性横纹肌肉瘤 | 难治性神经母细胞瘤 | 难治性横纹肌肉瘤 | 促纤维增生性小圆细胞瘤 | 复发性恶性周围神经鞘瘤 | 尤文肉瘤/外周原始神经外胚层肿瘤 | 复发性促结缔组织增生性小圆细胞瘤 | 难治性促纤维增生性小圆细胞瘤 | 难治性恶性周围神经鞘瘤

美国

黑色素瘤 | 淋巴瘤 | 肾癌 | 白血病 | 癌症 | 乳腺癌 | 头颈癌 | 卵巢癌 | 林奇综合症 | 肺癌 | 结肠癌 | 脑膜瘤 | BRCA1突变 | BRCA2突变 | 骨髓瘤 | 突变 | 子宫癌 | 考登综合症

加拿大

软组织肉瘤 | 淋巴瘤 | 神经外胚层肿瘤，原发性 | 脑肿瘤 | 霍奇金淋巴瘤 | 实体瘤 | 尤文肉瘤 | 非霍奇金淋巴瘤 | 髓母细胞瘤 | 髓母细胞瘤，童年 | 成神经细胞瘤 | 横纹肌肉瘤 | 肾母细胞瘤 | 生殖细胞瘤 | 儿童实体瘤 | 儿童淋巴瘤

美国

多发性内分泌肿瘤 2A 型 | 多发性内分泌肿瘤 2B 型 | 复发性甲状腺髓样癌 | 遗传性甲状腺髓样癌 | 局部晚期甲状腺髓样癌 | 散发性甲状腺髓样癌 | III 期甲状腺髓样癌 AJCC v7 | IV 期甲状腺髓样癌 AJCC v7 | IVA 期甲状腺髓样癌 AJCC v7 | IVB 期甲状腺髓样癌 AJCC v7 | IVC 期甲状腺髓样癌 AJCC v7

美国

高级肉瘤 | 转移性平滑肌肉瘤 | III 期子宫体平滑肌肉瘤 AJCC v8 | IV 期子宫体平滑肌肉瘤 AJCC v8 | 不可切除的平滑肌肉瘤 | 粘液纤维肉瘤 | 转移性恶性周围神经鞘瘤 | 转移性滑膜肉瘤 | 转移性未分化多形性肉瘤 | 转移性不可切除肉瘤 | 复发性平滑肌肉瘤 | 复发性恶性周围神经鞘瘤 | 复发性滑膜肉瘤 | 复发性未分化多形性肉瘤 | IIIA 期子宫体平滑肌肉瘤 AJCC v8 | IIIB 期子宫体平滑肌肉瘤 AJCC v8 | IIIC 期子宫体平滑肌肉瘤 AJCC v8 | IVA 期子宫体平滑肌肉瘤 AJCC v8 | IVB 期子宫体平滑肌肉瘤 AJCC v8

美国

复发性神经母细胞瘤 | 复发性横纹肌肉瘤 | 肾母细胞瘤 | 复发性恶性周围神经鞘瘤 | 复发性滑膜肉瘤 | 胸膜肺母细胞瘤

美国

淋巴瘤 | 骨髓增生异常综合征 | 白血病 | 睾丸生殖细胞肿瘤 | 乳腺癌 | 慢性骨髓增生性疾病 | 卵巢癌 | 妊娠滋养细胞肿瘤 | 成神经细胞瘤 | 多发性骨髓瘤和浆细胞肿瘤 | 骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤 | 恶心和呕吐

美国

淋巴瘤 | 骨髓增生异常综合征 | 白血病 | 睾丸生殖细胞肿瘤 | 乳腺癌 | 慢性骨髓增生性疾病 | 卵巢癌 | 妊娠滋养细胞肿瘤 | 成神经细胞瘤 | 多发性骨髓瘤和浆细胞肿瘤 | 骨髓增生异常/骨髓增生性疾病 | 癌症的社会心理影响及其治疗

美国

淋巴瘤 | 骨髓增生异常综合征 | 白血病 | 睾丸生殖细胞肿瘤 | 乳腺癌 | 慢性骨髓增生性疾病 | 卵巢癌 | 妊娠滋养细胞肿瘤 | 成神经细胞瘤 | 多发性骨髓瘤和浆细胞肿瘤 | 骨髓增生异常/骨髓增生性疾病 | 移植物抗宿主病

美国

类风湿关节炎 | 乳糜泻 | 巨细胞动脉炎 | 干燥综合症 | 大动脉炎 | 原发性抗磷脂综合征 | 白塞病 | 抗中性粒细胞胞浆抗体 (ANCA) 阳性血管炎 | 遗传性和获得性血管性水肿

亚美尼亚

自身免疫性疾病 | 系统性红斑狼疮 | 原发性免疫缺陷 | 自身免疫性肝炎 | 幼年特发性关节炎 | 炎症性肠病 | 自身免疫性风湿病 | 自身免疫性糖尿病 | 亚太经合组织 | IPEX | 噬血细胞性淋巴组织细胞增生症 | 自身免疫性淋巴增生综合征 | 自身免疫性血小板减少症 | 自身免疫性血细胞减少症 | 自身免疫性贫血 | EBV 淋巴增殖 | RAS相关的自身免疫性白细胞增生性疾病 | 文塔 | 肠病，自身免疫 | 联合免疫缺陷

帕金森综合症 | 神经退行性疾病 | 肌萎缩侧索硬化症 | 老年痴呆症 | 路易体病 | 多系统萎缩 | 皮质基底节变性 | 额颞痴呆 | 血管性痴呆 | 进行性核上性麻痹 | 亨廷顿病

芬兰

乳腺癌第四期 | 腹膜癌病 | 卵巢癌IIIC期 | 卵巢癌第四期 | 乳腺癌 IIIB 期 | 乳腺癌 IIIc 期 | 卵巢癌IIIB期 | 胃癌三期 | 转移性胃癌 IV 期 | 胰腺癌，III 期 | 胰腺癌，IV 期

比利时

1 型神经纤维瘤病 | 2 型神经纤维瘤病 | 成人室管膜瘤 | 复发性成人脑肿瘤 | 听神经鞘瘤 | 成人间变性脑膜瘤 | 成人 I 级脑膜瘤 | 成人 II 级脑膜瘤 | 成人脑膜血管外皮细胞瘤 | 成人乳头状脑膜瘤

美国

肺类癌 | 转移性消化系统神经内分泌肿瘤 G1 | 胰腺多肽瘤 | 多发性内分泌肿瘤 1 型 | 胰高血糖素瘤 | 胰腺胰岛素瘤 | 产生生长抑素的神经内分泌肿瘤 | 复发性消化系统神经内分泌肿瘤G1 | 复发性胰腺神经内分泌癌 | 区域消化系统神经内分泌肿瘤G1 | 产生胃泌素的神经内分泌肿瘤

美国

粘多糖贮积症 | 赫勒综合症 | 鞘脂增多症 | 过氧化物酶体疾病 | 克拉伯病 | 肾上腺脑白质营养不良 (ALD) | 猎人综合症 | 狡猾综合症 | 岩藻糖苷沉着症 | 天冬氨酰氨基葡萄糖尿症 | 阿尔法甘露糖苷贮积症 | 异染性脑白质营养不良 (MLD) | Maroteaux-Lamy综合征

美国

淋巴瘤 | 骨髓增生异常综合征 | 白血病 | 睾丸生殖细胞肿瘤 | 乳腺癌 | 慢性骨髓增生性疾病 | 卵巢癌 | 妊娠滋养细胞肿瘤 | 成神经细胞瘤 | 多发性骨髓瘤和浆细胞肿瘤 | 骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤 | 恶心和呕吐

美国

血管炎 | 显微镜下多血管炎 | 系统性血管炎 | 高安氏动脉炎 | 冷球蛋白血症性血管炎 | 白塞氏病 | 中枢神经系统血管炎 | 颞动脉炎 | 结节性多动脉炎 (PAN) | 荨麻疹性血管炎 | 过敏性紫癜 | 韦格纳肉芽肿病 | 嗜酸性肉芽肿病

美国

肉瘤 | 淋巴瘤 | 肾癌 | 骨髓增生异常综合征 | 白血病 | 睾丸生殖细胞肿瘤 | 乳腺癌 | 慢性骨髓增生性疾病 | 卵巢癌 | 妊娠滋养细胞肿瘤 | 成神经细胞瘤 | 多发性骨髓瘤和浆细胞肿瘤

美国

原发性骨髓纤维化 | 真性红细胞增多症 | 原发性血小板增多症 | 慢性粒单核细胞白血病 | 复发性成人急性髓性白血病 | 成人急性巨核细胞白血病 (M7) | 成人急性微分化髓性白血病 (M0) | 成人急性单核细胞白血病 (M5a) | 成人急性单核细胞白血病 (M5b) | 成熟型成人急性成髓细胞白血病 (M2) | 未成熟的成人急性成髓细胞白血病 (M1) | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(16;16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(8;21)(q22;q22) | 成人急性粒单核细胞白血病 (M4) | 成人红白血病 (M6a) | 成人纯红细胞白血病... 及其他条件

美国

骨髓增生异常综合征 | 原发性免疫缺陷病 | 血红蛋白病 | 慢性粒细胞白血病 | 血细胞减少症 | 重度再生障碍性贫血 | 骨髓衰竭综合症 | 缓解期急性髓性白血病 | 噬血细胞性淋巴组织细胞增生症 | 缓解期急性淋巴细胞白血病 | 严重的慢性活动性 EB 病毒感染

美国

恶性实体肿瘤 | 林奇综合症 | 造血和淋巴系统肿瘤 | 乳腺导管原位癌 | 遗传性肿瘤综合征 | BRCA1/2 相关的遗传性乳腺癌和卵巢癌综合征

美国