退化肌的临床试验

肾细胞癌 | 骨肉瘤 | 横纹肌瘤 | 成神经细胞瘤 | 视网膜母细胞瘤 | 横纹肌肉瘤 | 肾母细胞瘤 | 肝母细胞瘤 | 尤因氏肉瘤 | 非横纹肌肉瘤 软组织肉瘤 | 生殖细胞肿瘤 | 透明细胞肉瘤

美国

多发性硬化症 | 帕金森综合症 | 老年痴呆症 | 轻度认知障碍 | 额颞痴呆 | 血管性痴呆 | 脑外伤

美国

肌萎缩侧索硬化症 | 原发性侧索硬化症 | 额颞痴呆 | 进行性肌肉萎缩症 | 遗传性痉挛性截瘫 | 多系统蛋白病

美国, 南非, 德国

尼曼匹克病C型

台湾

淋巴增生性疾病 | 平滑肌肉瘤 | 干细胞移植并发症 | 实体器官移植并发症 | EB 病毒 (EBV) 相关疾病 | EBV+ 移植后淋巴增生性疾病 (EBV+ PTLD) | 同种异体造血细胞移植 | EBV+ 肉瘤 | EBV+ 淋巴组织增生性疾病伴原发性免疫缺陷 (EBV+ PID LPD) | EBV+ 淋巴细胞增生性疾病伴获得性（非先天性）免疫缺陷 (EBV+ AID LPD) | EBV+ 中枢神经系统移植后淋巴增殖性疾病 (EBV+ CNS PTLD)

美国, 奥地利, 比利时, 法国, 意大利, 西班牙, 英国

脊索瘤 | 横纹肌肉瘤 | 复发性儿童横纹肌肉瘤 | 复发性成人软组织肉瘤 | 以前治疗过的儿童横纹肌肉瘤 | 复发性儿童软组织肉瘤 | 成人横纹肌肉瘤 | 转移性儿童软组织肉瘤 | 未经治疗的儿童横纹肌肉瘤 | I 期成人软组织肉瘤 AJCC v7 | II 期成人软组织肉瘤 AJCC v7 | III 期成人软组织肉瘤 AJCC v7 | 儿童促结缔组织增生性小圆细胞瘤 | 硬纤维瘤型纤维瘤病 | 非转移性儿童软组织肉瘤 | IV 期成人软组织肉瘤 AJCC v7

美国, 荷兰, 加拿大, 澳大利亚, 新西兰, 波多黎各, 瑞士

共济失调 | 多系统萎缩 | 脊髓小脑共济失调 | 脊髓小脑性共济失调3 | 脊髓小脑性共济失调1型 | 脊髓小脑性共济失调2型 | 共济失调伴动眼神经失用症 | 帆布

意大利

平滑肌肉瘤 | 纤维肉瘤 | 脂肪肉瘤 | 血管肉瘤 | 滑膜肉瘤 | 子宫内膜间质肉瘤 | 未分化多形性肉瘤 | 上皮样肉瘤 | 促纤维增生性小圆细胞瘤 | 恶性周围神经鞘瘤 | 多形性横纹肌肉瘤

中国

软组织肉瘤 | 淋巴瘤 | 急性髓性白血病 | 白血病 | 骨肉瘤 | 急性淋巴细胞白血病 | 尤文肉瘤 | 横纹肌瘤 | 成神经细胞瘤 | 视网膜母细胞瘤 | 横纹肌肉瘤 | 恶性肿瘤 | 生殖细胞瘤 | 中枢神经系统肿瘤

美国, 加拿大

骨肉瘤 | 尤文肉瘤 | 成神经细胞瘤 | 实体瘤 | 小儿癌症 | 横纹肌肉瘤 | 肾母细胞瘤 | 软组织肉瘤 | 生殖细胞肿瘤 | 肝脏肿瘤

美国

阿尔茨海默病 (AD) | Tau蛋白病 | 帕金森病 (PD) | 进行性核上性麻痹 (PSP) | 慢性创伤性脑病 (CTE) | 额颞叶痴呆 (FTD) | 匹克病

美国

子宫癌肉瘤 | 子宫内膜间质肉瘤 | 复发性成人软组织肉瘤 | 复发性子宫肉瘤 | III 期成人软组织肉瘤 | III期子宫肉瘤 | IV 期成人软组织肉瘤 | IV 期子宫肉瘤 | 隆突性皮肤纤维肉瘤 | 成人横纹肌肉瘤 | 成人纤维肉瘤 | 成人平滑肌肉瘤 | 成人脂肪肉瘤 | 成人恶性纤维组织细胞瘤 | 子宫平滑肌肉瘤

加拿大, 美国

复发性甲状腺癌 | 复发性儿童横纹肌肉瘤 | 乳头状甲状腺癌 | 复发性肾母细胞瘤和其他儿童肾脏肿瘤 | 以前治疗过的儿童横纹肌肉瘤 | 复发性儿童肝癌 | 儿童肝细胞癌

美国, 加拿大, 澳大利亚

帕金森综合症 | 老年痴呆症 | 肌萎缩侧索硬化 | 多发性神经病 | 额颞痴呆 | 嗜铬细胞瘤 | 胸主动脉瘤 | 副神经节瘤 | 遗传易感性 | 非缺血性心肌病

软组织肉瘤 | 急性髓性白血病 | 霍奇金淋巴瘤 | 急性淋巴细胞白血病 | 慢性淋巴细胞白血病 | 非霍奇金淋巴瘤 | 慢性粒细胞白血病 | 骨髓增生异常综合症 | 浆细胞骨髓瘤 | 横纹肌肉瘤 | 结肠癌 | 直肠腺癌 | 骨髓增殖综合征 | 尤因氏肉瘤

美国

听力损失 | Smith-Lemli-Opitz 综合症 | 锥杆营养不良

美国

帕金森综合症 | 运动神经元病 | 肌萎缩侧索硬化症 | 老年痴呆症 | 躁郁症 | 轻度认知障碍 | 严重抑郁症 | 额颞痴呆 | 原发性进行性失语 | 痴呆症，血管 | 路易体痴呆症

英国

转移性黑色素瘤 | 局部晚期黑色素瘤 | 转移性肺泡软部肉瘤 | 转移性非小细胞肺癌 | 转移性肝细胞癌 | 局部晚期肝细胞癌 | 转移性小细胞肺癌 | 局部晚期非小细胞肺癌 | 局部晚期肺泡软组织肉瘤 | 局部晚期小细胞肺癌

美国

肾癌 | 肾细胞癌 | ALK基因突变 | MET基因突变 | HLCC | 肾肿瘤组织学 | 皮肤平滑肌瘤 | BAP1 肿瘤易感综合征 | VHL综合症 | Birt-Hogg-Dube 综合症 | 家族性肾癌 | FLCN基因突变 | FH基因突变 | 皮肤平滑肌瘤伴子宫平滑肌瘤

中国

骨肉瘤 | 尤文肉瘤 | 成神经细胞瘤 | 横纹肌肉瘤 | 肾母细胞瘤 | 硬纤维瘤 | 生殖细胞瘤 | 复发性小儿实体瘤 | 难治性小儿实体瘤 | 肝脏肿瘤

美国

黑色素瘤 | 淋巴瘤 | 肾细胞癌 | 尤文肉瘤 | 横纹肌瘤 | 成神经细胞瘤 | 横纹肌肉瘤 | 肾母细胞瘤 | 生殖细胞瘤 | 消化道肿瘤 | 肝脏肿瘤 | 透明细胞癌 | 非横纹肌肉瘤

美国

软组织肉瘤 | 骨肉瘤 | 尤文肉瘤 | 成神经细胞瘤 | 横纹肌肉瘤 | 肾母细胞瘤 | 恶性周围神经鞘瘤 | 脊索瘤 | 非中枢神经系统实体瘤

美国

肾细胞癌 | 间皮瘤，恶性 | 肺腺癌 | 三阴性乳腺癌 | 子宫内膜癌 | 输卵管癌 | 腹膜癌 | 平滑肌肉瘤 | 脂肪肉瘤 | 卵巢癌 | 胃腺癌 | 黑色素瘤，恶性 | 腺癌 - 胃食管交界处 (GEJ)

美国

消化系统疾病 | 肠胃疾病 | 卵巢囊肿 | 肠道疾病 | 腹腔内感染 | 怀孕 | 息肉 | 阑尾炎 | 憩室炎 | 胰腺炎 | 胆结石 | 主动脉瘤 | 腹部受伤 | 怀孕，宫外孕 | 子宫肌瘤 | 肾结石 | 肿瘤 | 血管疾病 | 胆囊切除术的证据 | 宫内妊娠 | 子宫异常 | 膀胱异常 | 睾丸异常

美国

肺部疾病 | 脑动脉瘤 | 巨舌症 | 心脏病 | 阻塞性睡眠呼吸暂停 | 肌肉无力 | 肝脾肿大

德国, 印度, 斯里兰卡

软骨肉瘤 | 脊索瘤 | 血管外皮细胞瘤 | 横纹肌肉瘤 | 肉瘤，肺泡软组织 | 上皮样肉瘤 | 胃肠道间质瘤 (GIST) | 骨巨细胞瘤 | 尤因氏肉瘤 | 恶性周围神经鞘瘤

美国

脊索瘤 | 硬纤维瘤 | 复发性儿童软组织肉瘤 | 儿童肺泡软体肉瘤 | 儿童血管肉瘤 | 儿童上皮样肉瘤 | 儿童纤维肉瘤 | 儿童平滑肌肉瘤 | 儿童脂肪肉瘤 | 儿童恶性间充质瘤 | 儿童神经纤维肉瘤 | 儿童滑膜肉瘤 | 转移性儿童软组织肉瘤 | 非转移性儿童软组织肉瘤 | 儿童促结缔组织增生性小圆细胞瘤

美国

肉瘤 | 腺癌 | 消化道肿瘤 | 卵巢肿瘤 | 腹膜肿瘤 | 成神经细胞瘤 | 横纹肌肉瘤 | 肾母细胞瘤 | 肾上腺皮质癌 | 促纤维增生性小圆细胞瘤 | 腹膜后肿瘤

美国

尼曼匹克病 C1 型 | 幼年型神经元蜡样脂褐质沉着症 | Smith-Lemli-Opitz 综合症 | 肌酸转运蛋白缺乏症

美国

神经认知障碍 | 失智 | 老年痴呆症 | 路易体病 | 额颞痴呆 | 血管性痴呆 | 混合性痴呆 | 挑病 | 多梗死性痴呆

美国

失智 | 痴呆症，血管 | 痴呆症，混合 | 路易体痴呆症 | 老年痴呆症 | 阿尔茨海默型痴呆 | 痴呆症，多发梗塞 | 痴呆症，轻度 | 中度痴呆症 | 额叶痴呆症 | 额颞痴呆

英国

脑损伤 | 脑癌 | 脑部肿瘤 | 原发性脑肿瘤 | 缺血性脑血管意外 | 中枢神经系统退行性疾病 | 中枢神经系统传染病 | 中枢神经系统血管畸形 | 出血性脑血管意外

美国

难治性恶性实体瘤 | 松果体母细胞瘤 | 复发性恶性实体瘤 | 复发性髓母细胞瘤 | 复发性神经母细胞瘤 | 复发性横纹肌肉瘤 | 难治性髓母细胞瘤 | 难治性神经母细胞瘤 | 难治性横纹肌肉瘤 | 具有横纹肌样特征的中枢神经系统胚胎性肿瘤 | 中枢神经系统胚胎性肿瘤，未另行说明 | 中枢神经系统神经节细胞瘤 | 具有多层玫瑰花结的胚胎性肿瘤，C19MC-改变 | 原发性中枢神经系统肿瘤 | 复发性儿童中枢神经系统胚胎性肿瘤

美国, 加拿大

淋巴管平滑肌瘤病 | 室管膜下巨细胞星形细胞瘤 | 面部血管纤维瘤 | 皮质发育不良 | 肾血管平滑肌脂肪瘤 | 色素减退斑 | 鲨鱼皮补丁 | 指甲纤维瘤 | 心脏横纹肌瘤

斯里兰卡, 阿尔巴尼亚, 罗马尼亚, 埃及, 巴基斯坦, 乔治亚州, 印度, 立陶宛

子宫癌肉瘤 | 卵巢肉瘤 | 复发性成人软组织肉瘤 | 复发性子宫肉瘤 | III 期成人软组织肉瘤 | III期子宫肉瘤 | IV 期成人软组织肉瘤 | IV 期子宫肉瘤 | 成人血管肉瘤 | 成人上皮样肉瘤 | 成人平滑肌肉瘤 | 成人滑膜肉瘤 | 成人恶性纤维组织细胞瘤 | 成人神经纤维肉瘤 | 子宫平滑肌肉瘤

美国

小脑性共济失调 | 多系统萎缩 | 脊髓小脑共济失调 | 脊髓小脑退化 | 脊髓小脑性共济失调3 | 弗里德赖希共济失调 | 脊髓小脑性共济失调1型 | 脊髓小脑性共济失调2型 | 共济失调，脊髓小脑 | 共济失调，小脑 | 共济失调伴动眼神经失用症

意大利

去势抵抗性前列腺癌 | IV 期前列腺癌 AJCC v8 | 骨转移性恶性肿瘤 | IVA 期前列腺癌 AJCC v8 | IVB 期前列腺癌 AJCC v8 | 转移性前列腺小细胞神经内分泌癌 | 转移性前列腺癌 | 对第二代雄激素受体轴靶向药物无效的去势抵抗性前列腺癌

美国

法布里病 | 尼曼匹克病 | 戈谢病 | 庞贝病 | 溶酶体贮积症

美国

线粒体疾病 | 色素性视网膜炎 | 重症肌无力 | 嗜酸性胃肠炎 | 多系统萎缩 | 平滑肌肉瘤 | 脑白质营养不良 | 肛瘘 | 脊髓小脑性共济失调3型 | 弗里德赖希共济失调 | 肯尼迪病 | 莱姆病 | 噬血细胞性淋巴组织细胞增生症 | 脊髓小脑性共济失调1型 | 脊髓小脑性共济失调2型 | 脊髓小脑共济失调6型 | 威廉姆斯综合症 | 先天性巨结肠症 | 糖原贮积病 | 川崎病 | 短肠综合症 | 低磷血症 | Leber先天性黑蒙 | 口臭 | 贲门失弛缓症 | 多发性内分泌肿瘤 | 利综合症 | 艾迪生病 | 多发性内分泌肿瘤 2 型 | 硬皮病 | 多发性内分泌肿瘤 1 型 | 多发性内分泌肿瘤 2A 型 | 多发性内分泌肿瘤 2B 型 | 非典型溶血性尿毒症综合征 | 胆道闭锁 | 痉挛性共济失调 | WAGR综合症 | 无虹膜 | 短暂性失忆症 | 马尾综合症 | Refsum 疾病 | 复发性呼吸... 及其他条件

美国, 澳大利亚

中风 | 多发性硬化症 | 青光眼 | 脑损伤 | 黄斑变性 | 关节炎 | 慢性阻塞性肺疾病 | 帕金森综合症 | 不宁腿综合症 | 糖尿病性视网膜病变 | 失眠 | 色素性视网膜炎 | 阻塞性睡眠呼吸暂停 | 失智 | 晚期肾脏疾病 | 睡眠呼吸暂停 | 昏厥 | 癫痫发作 | 眩晕 | 头晕 | 急性冠状动脉综合征 | 物质使用 | 脊髓损伤 | 视力障碍 | 体位性低血压 | 充血性心力衰竭 | 植入式除颤器用户 | 肥厚型梗阻性心肌病 | 发作性睡病 | 晕厥前兆 | 胰岛素依赖型糖尿病 | 脚——异常

美国

线粒体疾病 | 材料数据表 | 线粒体肌病 | 美拉斯综合症 | MIDD | 卡恩-赛尔综合征 | MERRF综合症 | 巴特综合症 | 利综合症 | MNGIE | LHON | 皮尔逊综合症 | NARP综合症 | 辅酶 Q10 缺乏症 | 三度 | SCAE | 米拉斯 | 首席执行官

奥地利, 德国, 意大利

未明确的儿童实体瘤，具体方案 | 尤文骨肉瘤 | 尤文肉瘤 | 儿童急性淋巴细胞白血病 | Wilms 肿瘤和其他儿童肾脏肿瘤 | 儿童横纹肌肉瘤 | 儿童软组织肉瘤 | 尤文肉瘤/外周原始神经外胚层肿瘤 (PNET)

美国, 澳大利亚, 加拿大

复发性儿童髓母细胞瘤 | 复发性儿童室管膜瘤 | 复发性神经母细胞瘤 | 复发性骨肉瘤 | 复发性儿童横纹肌肉瘤 | 以前治疗过的儿童横纹肌肉瘤 | 复发性儿童软组织肉瘤 | 复发性儿童恶性生殖细胞肿瘤 | 复发性儿童小脑星形细胞瘤 | 复发性儿童脑星形细胞瘤 | 复发性儿童幕上原始神经外胚层肿瘤 | 复发性儿童脑肿瘤

美国

难治性恶性实体瘤 | 复发性恶性实体瘤 | 复发性神经母细胞瘤 | 复发性横纹肌肉瘤 | 难治性神经母细胞瘤 | 难治性横纹肌肉瘤 | 促纤维增生性小圆细胞瘤 | 复发性恶性周围神经鞘瘤 | 尤文肉瘤/外周原始神经外胚层肿瘤 | 复发性促结缔组织增生性小圆细胞瘤 | 难治性促纤维增生性小圆细胞瘤 | 难治性恶性周围神经鞘瘤

美国

软组织肉瘤 | 淋巴瘤 | 神经外胚层肿瘤，原发性 | 脑肿瘤 | 霍奇金淋巴瘤 | 实体瘤 | 尤文肉瘤 | 非霍奇金淋巴瘤 | 髓母细胞瘤 | 髓母细胞瘤，童年 | 成神经细胞瘤 | 横纹肌肉瘤 | 肾母细胞瘤 | 生殖细胞瘤 | 儿童实体瘤 | 儿童淋巴瘤

美国

高级肉瘤 | 转移性平滑肌肉瘤 | III 期子宫体平滑肌肉瘤 AJCC v8 | IV 期子宫体平滑肌肉瘤 AJCC v8 | 不可切除的平滑肌肉瘤 | 粘液纤维肉瘤 | 转移性恶性周围神经鞘瘤 | 转移性滑膜肉瘤 | 转移性未分化多形性肉瘤 | 转移性不可切除肉瘤 | 复发性平滑肌肉瘤 | 复发性恶性周围神经鞘瘤 | 复发性滑膜肉瘤 | 复发性未分化多形性肉瘤 | IIIA 期子宫体平滑肌肉瘤 AJCC v8 | IIIB 期子宫体平滑肌肉瘤 AJCC v8 | IIIC 期子宫体平滑肌肉瘤 AJCC v8 | IVA 期子宫体平滑肌肉瘤 AJCC v8 | IVB 期子宫体平滑肌肉瘤 AJCC v8

美国

复发性神经母细胞瘤 | 复发性横纹肌肉瘤 | 肾母细胞瘤 | 复发性恶性周围神经鞘瘤 | 复发性滑膜肉瘤 | 胸膜肺母细胞瘤

美国

中风 | 多发性硬化症 | 脑瘫 | 帕金森综合症 | 脊髓损伤 | 神经系统疾病 | 偏瘫 | 偏瘫 | 弗里德赖希共济失调 | 创伤，大脑 | 横贯性脊髓炎

美国

沮丧 | 压力，心理 | 失智 | 痴呆症，血管 | 寂寞 | 自我效能感 | 痴呆症，混合 | 医疗保健利用 | 老年痴呆症 | 阿尔茨海默型痴呆 | 社交隔离 | 痴呆症，多发梗塞 | 痴呆症，路易体 | 帕金森病痴呆症 | 额叶痴呆症 | 额颞痴呆 | 痴呆症、艾滋病毒

美国

III 期软组织肉瘤 AJCC v7 | IV 期软组织肉瘤 AJCC v7 | 局部晚期平滑肌肉瘤 | 不可切除的平滑肌肉瘤 | 粘液纤维肉瘤 | 转移性恶性周围神经鞘瘤 | 转移性滑膜肉瘤 | 转移性未分化多形性肉瘤 | 不可切除的软组织肉瘤 | 晚期软组织肉瘤 | 转移性软组织肉瘤 | 多形性横纹肌肉瘤 | 转移性脂肪肉瘤 | 不可切除的滑膜肉瘤 | 局部晚期血管肉瘤 | 局部晚期脂肪肉瘤 | 局部晚期恶性周围神经鞘瘤 | 局部晚期粘液纤维肉瘤 | 局部晚期未分化多形性肉瘤 | 转移性血管肉瘤 | 转移性上皮样肉瘤 | 转移性纤维肉瘤 | 转移性粘液纤维肉瘤 | 未分化（胚胎）肉瘤 | 不可切除的脂肪肉瘤 | 不可切除的恶性周围神经鞘瘤 | 不可切除的未分化多形性肉瘤

美国