遗传性黑色素瘤的临床试验

肾炎 | 茹伯特综合症 | Bardet Biedl 综合症 | 常染色体隐性多囊肾病 | 先天性肝纤维化 | 肝/肾纤维囊性疾病 | 梅克尔-格鲁伯综合症 | 卡罗利综合症 | Oro-Facial-Digital 综合症 I 型 | 肾小球囊性肾病

美国

1 型神经纤维瘤病 | 2 型神经纤维瘤病 | 成人室管膜瘤 | 复发性成人脑肿瘤 | 听神经鞘瘤 | 成人间变性脑膜瘤 | 成人 I 级脑膜瘤 | 成人 II 级脑膜瘤 | 成人脑膜血管外皮细胞瘤 | 成人乳头状脑膜瘤

美国

肺类癌 | 转移性消化系统神经内分泌肿瘤 G1 | 胰腺多肽瘤 | 多发性内分泌肿瘤 1 型 | 胰高血糖素瘤 | 胰腺胰岛素瘤 | 产生生长抑素的神经内分泌肿瘤 | 复发性消化系统神经内分泌肿瘤G1 | 复发性胰腺神经内分泌癌 | 区域消化系统神经内分泌肿瘤G1 | 产生胃泌素的神经内分泌肿瘤

美国

粘多糖贮积症 | 赫勒综合症 | 鞘脂增多症 | 过氧化物酶体疾病 | 克拉伯病 | 肾上腺脑白质营养不良 (ALD) | 猎人综合症 | 狡猾综合症 | 岩藻糖苷沉着症 | 天冬氨酰氨基葡萄糖尿症 | 阿尔法甘露糖苷贮积症 | 异染性脑白质营养不良 (MLD) | Maroteaux-Lamy综合征

美国

血管炎 | 显微镜下多血管炎 | 系统性血管炎 | 高安氏动脉炎 | 冷球蛋白血症性血管炎 | 白塞氏病 | 中枢神经系统血管炎 | 颞动脉炎 | 结节性多动脉炎 (PAN) | 荨麻疹性血管炎 | 过敏性紫癜 | 韦格纳肉芽肿病 | 嗜酸性肉芽肿病

美国

急性髓性白血病 | 幼年型粒单核细胞白血病 | 急性淋巴细胞白血病 | 反洗钱 | 急性白血病 | 神经纤维瘤病 1 | 血液系统恶性肿瘤 | 骨髓增生异常 | 最小残留病 | 染色体异常 | 7号单体 | 缓解 | 体细胞突变 | 细胞遗传学异常 | TP53 | 胎儿血红蛋白 | 21 号染色体的染色体内扩增 | 中枢神经系统白血病 | PTPN11基因突变 | N-RAS基因扩增 | NF1突变 | CBL基因突变

美国

先天性无巨核细胞性血小板减少症 | 阵发性睡眠性血红蛋白尿 | Shwachman-Diamond 综合症 | 骨髓衰竭综合症 | 先天性纯红细胞再生障碍 | 遗传性铁粒幼细胞性贫血 | 伴有种系 GATA2 突变的血液肿瘤 | 具有种系 SAMD9 突变的血液肿瘤 | 具有种系 SAMD9L 突变的血液肿瘤

美国

中风 | 脑瘫 | 肌萎缩侧索硬化症 | 肌肉萎缩症 | 脊髓损伤 | 偏瘫 | 脊髓性肌萎缩症 | 四肢瘫痪 | 关节挛缩症 | 神经系统疾病 | 夏科-玛丽-图斯 | 四肢无力是中风的后遗症 | 上运动神经元功能障碍引起的虚弱 | 手臂麻痹

美国

软组织肉瘤 | 淋巴瘤 | 神经外胚层肿瘤，原发性 | 脑肿瘤 | 霍奇金淋巴瘤 | 实体瘤 | 尤文肉瘤 | 非霍奇金淋巴瘤 | 髓母细胞瘤 | 髓母细胞瘤，童年 | 成神经细胞瘤 | 横纹肌肉瘤 | 肾母细胞瘤 | 生殖细胞瘤 | 儿童实体瘤 | 儿童淋巴瘤

美国

复发性神经母细胞瘤 | 复发性横纹肌肉瘤 | 肾母细胞瘤 | 复发性恶性周围神经鞘瘤 | 复发性滑膜肉瘤 | 胸膜肺母细胞瘤

美国

黑色素瘤 | 癌，肾细胞 | 癌 | 癌，非小细胞肺癌 | 癌，肝细胞癌 | 癌，胰腺 | 胰腺癌 | 间皮瘤 | 胆管癌 | 癌，神经内分泌 | 癌，小细胞 | 胸腔积液，恶性 | 癌，胰腺导管 | 阑尾癌 | 乳腺癌 | 不明原发癌 | 口腔癌 | 口咽癌 | 癌，胸腺 | 恶性腹水 | 癌，卵巢癌 | 膀胱癌 | 食管癌 | 头颈癌 | 肛门癌 | 喉癌 | 阴茎癌 | 外阴癌 | 癌，肾 | 膀胱癌 | 鼻咽癌 | 宫颈癌

美国

胶质母细胞瘤 | 星形细胞瘤 | 间变性星形细胞瘤 | 1 型神经纤维瘤病 | 间变性神经节胶质瘤 | 间变性多形性黄色星形细胞瘤 | 神经胶质瘤 | 多形性黄色星形细胞瘤 | 弥漫型星形细胞瘤 | 间变性少突胶质细胞瘤 | 毛细胞星形细胞瘤 | 节细胞瘤 | 中枢神经细胞瘤 | 少突胶质细胞瘤，童年 | 巨细胞星形细胞瘤 | 血管中心性神经胶质瘤 | 第三脑室脉络膜胶质瘤 | 小脑发育不良性节细胞瘤 | 促纤维增生性婴儿星形细胞瘤和神经节胶质瘤 | 乳头状胶质神经元肿瘤 | 形成玫瑰花结的胶质神经元肿瘤 | 脑室外神经细胞瘤 | 小脑脂神经细胞瘤

美国, 比利时, 西班牙, 丹麦, 德国, 捷克语, 意大利, 澳大利亚, 俄罗斯联邦, 法国, 巴西, 荷兰, 日本, 加拿大, 芬兰, 瑞典, 英国, 阿根廷, 以色列

沃尔曼病 | 肾上腺脑白质营养不良 | 异染性脑白质营养不良 | 圣菲利波综合症 | GM1 神经节苷脂增多症 | 球形细胞脑白质营养不良 | 泰萨克斯病 | 桑德霍夫斯病 | I细胞病

美国

未明确的儿童实体瘤，具体方案 | 尤文骨肉瘤 | 尤文肉瘤 | 儿童急性淋巴细胞白血病 | Wilms 肿瘤和其他儿童肾脏肿瘤 | 儿童横纹肌肉瘤 | 儿童软组织肉瘤 | 尤文肉瘤/外周原始神经外胚层肿瘤 (PNET)

美国, 澳大利亚, 加拿大

黑色素瘤 | 肾细胞癌 | 宫颈癌 | 肝细胞癌 | 胃癌 | 大肠癌 | 食道癌 | 输卵管癌 | 非小细胞肺癌 | 胆管癌 | 膀胱癌 | 子宫内膜癌 | 头颈部鳞状细胞癌 | 肛门癌 | 原发性腹膜癌 | 卵巢高级别浆液性腺癌 | 胃食管结合部癌

澳大利亚

肾细胞癌 | 胰腺癌 | 胃腺癌 | 头颈部鳞状细胞癌 | 非小细胞肺癌 | 输卵管癌 | 子宫内膜癌 | 膀胱癌 | 食道癌 | 浸润性乳腺癌 | 皮肤黑色素瘤 | 上皮性卵巢癌 | 胃食管结合部癌 | 输尿管癌 | 肾盂癌

美国

黑色素瘤 | 肾细胞癌 | 头颈癌 | 癌，非小细胞肺癌 | 肺肿瘤 | 非霍奇金淋巴瘤 | 子宫内膜癌 | 癌，小细胞 | 尿路上皮癌 | 经典霍奇金淋巴瘤 | 默克尔细胞癌 | 皮肤鳞状细胞癌 | 恶性间皮瘤，晚期

澳大利亚, 新西兰, 泰国, 乌克兰, 西班牙, 俄罗斯联邦, 法国, 波兰, 南非

黑色素瘤 | 肉瘤 | 肿瘤 | 淋巴瘤 | 肾癌 | 白血病 | 癌症 | 乳腺癌 | 头颈癌 | 妇科肿瘤 | 胶质母细胞瘤 | 多发性骨髓瘤 | 压力 | 大肠癌 | 焦虑 | 肺癌 | 前列腺癌 | 膀胱癌 | 寂寞 | 胰腺癌 | 癌症转移 | 子宫癌 | 社交隔离

美国

黑色素瘤 | 软组织肉瘤 | 肾细胞癌 | 肝细胞癌 | 头颈部鳞状细胞癌 | 膀胱癌 | 结肠癌 | 胰腺癌 | 直肠癌 | 雌激素受体阴性 | HER2/Neu 阴性 | 孕激素受体阴性 | 三阴性乳腺癌 | 不可切除的实体瘤 | TP53基因突变 | 非小细胞肺癌 | 成人实体瘤

美国

肉瘤 | 转移性黑色素瘤 | 甲状腺癌 | 原发不明的转移性恶性肿瘤 | 脊髓压迫 | IV 期乳腺癌 AJCC v6 和 v7 | 恶性消化系统肿瘤 | 脊柱转移性恶性肿瘤 | 转移性肾癌 | 转移性头颈癌 | 实体肿瘤 | IV 期肺癌非小细胞癌 AJCC v7 | 前列腺癌骨转移

美国

黑色素瘤 | 肾细胞癌 | 胃癌 | 非小细胞肺癌 | 转移癌 | 三阴性乳腺癌 | 晚期实体瘤 | 晚期癌症 | 头颈部鳞状细胞癌 | 子宫内膜癌 | 尿路上皮癌 | 经典霍奇金淋巴瘤 | 恶性肿瘤 | 胸膜间皮瘤 | MSI-H 结直肠癌 | 食管癌 | 甲下鳞状细胞癌

英国

黑色素瘤 | 肾细胞癌 | 霍奇金淋巴瘤 | 胃腺癌 | 非小细胞肺癌 | 头颈部鳞状细胞癌 | 弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 | 尿路上皮癌 | 胃食管结合部腺癌 | 皮肤鳞状细胞癌 | 肛门鳞状细胞癌 | 宫颈鳞状细胞癌 | 错配修复缺陷或 MSI-高实体瘤

美国, 加拿大, 比利时, 西班牙

类风湿关节炎 | 葡萄膜炎 | 血管炎 | 1 型糖尿病 | 克罗恩病 | 肌炎 | 健康志愿者 | 强直性脊柱炎 | FMF | 系统性红斑狼疮/抗磷脂综合征 | 隐热蛋白相关周期性综合征/TNF 受体相关周期性综合征 | 溃疡性直肠结肠炎 | 未分类的 IAD 膝和/或髋关节炎、肌肉萎缩症

法国

复发性神经母细胞瘤 | 复发性骨肉瘤 | 复发性儿童横纹肌肉瘤 | 复发性成人软组织肉瘤 | 复发性肾母细胞瘤和其他儿童肾脏肿瘤 | 以前治疗过的儿童横纹肌肉瘤 | 复发性儿童软组织肉瘤 | 复发性尤文肉瘤/外周原始神经外胚层肿瘤 | 成人横纹肌肉瘤 | 成人滑膜肉瘤 | 肺泡型儿童横纹肌肉瘤 | 胚胎性儿童横纹肌肉瘤 | 儿童滑膜肉瘤

美国

智力残疾 | 囊性纤维化 | 脑铁蓄积性神经变性 (NBIA) | 先天性心脏缺陷 | 白化病 | 鲁宾斯坦-泰比综合征 | 脑室周围结节性异位

法国

常见变异型免疫缺陷 | 慢性肉芽肿病 | 噬血细胞性淋巴组织细胞增生症 | Wiskott-Aldrich 综合症 | X连锁淋巴增生性疾病 | 朗格汉氏细胞组织细胞增生症 | Chediak-Higashi综合征 | 格里谢利综合症 | 裸淋巴细胞综合征 | SCID | 奥门综合症 | 网状发育不全 | CD40 配体缺乏症 | 高 IgM 综合症

美国

肉瘤 | 甲状腺肿大 | 松果体母细胞瘤 | 肾母细胞瘤 | 髓质上皮瘤 | 胸膜肺母细胞瘤 | 垂体瘤 | 囊性肾瘤 | 卵巢支持间质细胞瘤 | 宫颈胚胎性横纹肌肉瘤

美国

巨细胞动脉炎 | 显微镜下多血管炎 | 丘斯特劳斯综合症 | 结节性多动脉炎 | 高安氏动脉炎 | 白塞氏病 | 中枢神经系统血管炎 | 过敏性紫癜 | 韦格纳肉芽肿病

美国

巨细胞动脉炎 | 血管炎，中枢神经系统 | 韦格纳肉芽肿病 | 显微镜下多血管炎 | 丘斯特劳斯综合症 | 结节性多动脉炎 | 高安氏动脉炎 | 川崎病 | 白塞氏病 | 过敏性紫癜 | 药物性坏死性血管炎

美国

免疫缺陷综合症 | 常见变异型免疫缺陷 | 严重联合免疫缺陷 | 慢性肉芽肿病 | 噬血细胞性淋巴组织细胞增生症 | Wiskott-Aldrich 综合症 | 移植物抗宿主病 | X连锁无丙种球蛋白血症 | Chediak-Higashi综合征 | 病毒相关的噬血细胞综合征 | 白细胞粘附缺陷综合征 | X连锁淋巴增生综合征 | 家族性噬红细胞性淋巴组织细胞增生症 | X连锁高IgM综合征

美国

严重联合免疫缺陷 | 慢性肉芽肿病 | 迪乔治综合症 | 噬血细胞性淋巴组织细胞增生症 | Wiskott-Aldrich 综合症 | X连锁淋巴增生综合征 | X连锁无丙种球蛋白血症 | Chediak-Higashi综合征 | IPEX | 自身免疫性淋巴增生综合征 | 常见变异型免疫缺陷 | 免疫缺陷病 | 超IgM | 免疫失调疾病

美国

过氧化物酶体生物发生障碍 | 齐薇格频谱障碍 | RCDP - 根茎软骨发育不良点状 | D-双功能蛋白缺乏症 | Α-甲基酰基辅酶 A 消旋酶缺乏症 | 过氧化物酶体酰基辅酶 A 氧化酶缺乏症 | 过氧化物酶体酰基辅酶 A 氧化酶 2 缺乏症 | ATP 结合盒亚家族 D 成员 3 基因突变 | ACBD5（酰基辅酶 A 结合域 5）缺陷 | 成人 Refsum 疾病 | 甾醇载体蛋白 2 缺乏症

加拿大

巨细胞动脉炎 | 血管炎，中枢神经系统 | 显微镜下多血管炎 | 丘斯特劳斯综合症 | 结节性多动脉炎 | 高安氏动脉炎 | 白塞氏病 | 过敏性紫癜 | 韦格纳肉芽肿病

美国

未明确的儿童实体瘤，具体方案 | 复发性儿童髓母细胞瘤 | 复发性儿童室管膜瘤 | 复发性黑色素瘤 | 复发性神经母细胞瘤 | 复发性骨肉瘤 | 复发性儿童横纹肌肉瘤 | 复发性结肠癌 | 复发性肾母细胞瘤和其他儿童肾脏肿瘤 | 复发性儿童软组织肉瘤 | 儿童弥漫性大细胞淋巴瘤 | 儿童 III 级淋巴瘤样肉芽肿病 | 儿童免疫母细胞大细胞淋巴瘤 | 复发性儿童 III 级淋巴瘤样肉芽肿病 | 复发性儿童大细胞淋巴瘤 | 复发性儿童淋巴母细胞淋巴瘤 | 复发性儿童小无裂细胞淋巴瘤 | 复发性/难治性儿童霍奇金淋巴瘤 | 儿童伯基特淋巴瘤 | 复发性尤文肉瘤/外周原始神经外胚层肿瘤 | 复发性儿童恶性生殖细胞肿瘤 | 复发性儿童肝癌 | 复发性儿童脑干胶质瘤 | 复发性儿童小脑星形细胞瘤 | 复发性儿童脑星形细胞瘤 | 复发... 及其他条件

美国

胶质瘤 | 黑色素瘤 | 癌，非小细胞肺癌 | 多发性骨髓瘤 | 结直肠肿瘤 | 卵巢肿瘤 | 实体瘤 | 甲状腺癌，乳头状 | 甲状腺癌，间变性 | 喉肿瘤 | 厄德海姆-切斯特病 | 血液系统恶性肿瘤

英国

黑色素瘤 | 肉瘤 | 肾癌 | 宫颈癌 | 乳腺癌 | 头颈癌 | 星形细胞瘤 | 胃癌 | 大肠癌 | 胰腺癌 | 卵巢癌 | 胸腺癌 | 肺癌 | 前列腺癌 | 脑癌 | 胆管癌 | 膀胱癌 | 肝癌 | 脑转移 | 舌癌 | 食管癌 | 尿路癌 | 胸膜间皮瘤

澳大利亚

转移性肾细胞癌 | 转移性肺非小细胞癌 | IVA 期肺癌 AJCC v8 | IVB 期肺癌 AJCC v8 | 解剖学 IV 期乳腺癌 AJCC v8 | 预后 IV 期乳腺癌 AJCC v8 | 转移性黑色素瘤 | IV 期肺癌 AJCC v8 | IV 期肾细胞癌 AJCC v8 | 脑转移性恶性肿瘤 | 转移性消化系统癌 | 转移性乳腺癌 | 复发性脑肿瘤

美国

黑色素瘤 | 淋巴瘤 | 肾细胞癌 | 宫颈癌 | 头颈癌 | 肝细胞癌 | 胃癌 | 大肠癌 | 非小细胞肺癌 | 晚期实体瘤 | 小细胞肺癌 | HER2阳性乳腺癌 | 胰腺癌 | 尿路上皮癌 | 默克尔细胞癌 | 微卫星不稳定性 | 鳞状细胞癌 | EGFR阳性实体瘤

美国

黑色素瘤 | 肉瘤 | 肾细胞癌 | 乳腺癌 | 多发性骨髓瘤 | 霍奇金淋巴瘤 | 非霍奇金淋巴瘤 | 卵巢癌 | 胸腺瘤 | 华氏巨球蛋白血症 | 套细胞淋巴瘤 | 慢性淋巴细胞白血病 | 骨髓增生异常综合症 | 急性淋巴细胞白血病 | 急性髓性白血病 | 慢性粒细胞白血病 | 再生障碍性贫血 | 阵发性睡眠性血红蛋白尿

美国

男性乳腺癌 | IV 期乳腺癌 | IV 期黑色素瘤 | IV 期肾细胞癌 | IV 期非小细胞肺癌 | IVA 期结肠癌 | IVA 期直肠癌 | IVB期结肠癌 | IVB期直肠癌 | 脑转移瘤

美国

黑色素瘤 | 小细胞肺癌 | 胃癌 | 间皮瘤 | 乳腺癌 | 宫颈癌 | 子宫内膜癌 | 甲状腺癌 | 肝癌 | 胆道癌 | 食道癌 | 胰腺癌 | 胆囊癌 | 肛门癌 | 睾丸癌 | 神经内分泌癌 | 结直肠 | 软组织肉瘤 | 前列腺 | 卵巢 | 肾脏 | 骨肉瘤 | 原发性不明癌

美国

黑色素瘤 | 宫颈癌 | 头颈癌 | HPV 相关恶性肿瘤 | 卵巢癌 | HPV相关癌 | HPV 相关宫颈癌 | HPV 阳性口咽鳞状细胞癌 | 非小细胞癌 | HPV - 肛门生殖器人乳头瘤病毒感染 | HPV 相关腺癌 | HPV 相关腺鳞癌 | HPV 相关鳞状细胞癌 | HPV 相关肛门鳞状细胞癌 | HPV 相关阴茎鳞状细胞癌 | HPV 相关外阴鳞状细胞癌 | HPV 相关宫颈腺癌 | HPV 相关性阴道腺癌 | HPV 阳性直肠鳞状细胞癌 | 肛门生殖器癌症 | HPV 相关疣状癌

美国

黑色素瘤 | 肉瘤 | 肾细胞癌 | 宫颈癌 | 膀胱癌 | 外阴癌 | 晚期实体瘤 | 转移性实体瘤 | 非小细胞肺癌 | 头颈部鳞状细胞癌 | 食管鳞状细胞癌 | 默克尔细胞癌 | 阴道癌 | 微卫星稳定性结直肠癌

大韩民国, 美国

黏多糖贮积症Ⅱ | 脑部疾病，代谢性，先天性 | 肾上腺脑白质营养不良 | 板条病 | 脑白质营养不良、异色症 | 脑白质营养不良，球形细胞 | Α-甘露糖苷贮积症 | 泰-萨克斯病 | Pelizaeus-Merzbacher病 | 桑德霍夫病 | 奈曼匹克病 | Sanfilippo粘多糖贮积症

美国

血管炎 | 巨细胞动脉炎 | 显微镜下多血管炎 | 结节性多动脉炎 | 系统性血管炎 | 韦格纳肉芽肿 | 大动脉炎 | 冷球蛋白血症性血管炎 | 白塞氏病 | 中枢神经系统血管炎 | 颞动脉炎 | IgA血管炎 | 荨麻疹性血管炎 | 韦格纳肉芽肿病 | 嗜酸性肉芽肿性血管炎 | 过敏性紫癜

美国

代谢性疾病 | 嘌呤-嘧啶代谢 | AICDA，OMIM *605257，高 IgM 免疫缺陷，2 型； HIGM2 | UNG、OMIM *191525、高 IgM 综合征 5 | NT5C3A，OMIM *606224，贫血，溶血，由于 UMPH1 缺乏 | UMPS，OMIM *613891，乳清酸尿症 | DHODH，OMIM *126064，米勒综合征（轴后肢面发育不全） | DPYD、OMIM *274270、二氢嘧啶脱氢酶缺乏症 | DPYS、OMIM *613326、二氢嘧啶酶缺乏症 | UPB1、OMIM *606673、β-脲基丙酸酶缺乏症 | CAD，*1140120，发育性和癫痫性脑病 | ADA2，OMIM *607575... 及其他条件

美国

胶质瘤 | 肾细胞癌 | 骨肉瘤 | 室管膜瘤 | 髓母细胞瘤 | 成神经细胞瘤 | 脑膜瘤 | 颅咽管瘤 | 脉络丛肿瘤 | 横纹肌肉瘤 | 肾母细胞瘤 | 尤因氏肉瘤 | 恶性横纹肌瘤 | 肝脏肿瘤 | 生殖细胞肿瘤 | 胚胎发育不良性神经上皮肿瘤 | 透明细胞肉瘤 | 非横纹肌肉瘤 | 原始神经外胚层肿瘤 (PNET)

美国, 黎巴嫩

尼曼匹克病 | 沃尔曼病 | 肾上腺脑白质营养不良 | 板条病 | 异染性脑白质营养不良 | GM1 神经节苷脂增多症 | 岩藻糖苷沉着症 | 球形细胞脑白质营养不良 | 戈谢病 | 泰萨克斯病 | 桑德霍夫病

美国

镰状细胞性贫血症 | 范可尼贫血 | 地中海贫血 | 严重的先天性中性粒细胞减少症 | Wiskott-Aldrich 综合症 | Diamond-Blackfan 贫血 | 重度再生障碍性贫血 | 格兰兹曼血小板无力症 | 白细胞粘附缺陷 | 先天性角化不良 | Chediak-Higashi综合征 | 慢性肉芽肿病 | Schwachman-Diamond 综合症

美国

未明确的儿童实体瘤，具体方案 | 未明确的成人实体瘤，特定方案 | 肺转移 | 复发性儿童横纹肌肉瘤 | 复发性成人软组织肉瘤 | IV 期成人软组织肉瘤 | 复发性肾母细胞瘤和其他儿童肾脏肿瘤 | 以前治疗过的儿童横纹肌肉瘤 | 复发性尤文肉瘤/外周原始神经外胚层肿瘤 | 成人横纹肌肉瘤 | 转移性尤文肉瘤/外周原始神经外胚层肿瘤 | IV 期肾母细胞瘤 | 维尔姆斯瘤 V 期

美国