多种羧化酶缺乏症的临床试验

急性髓性白血病 | 多发性骨髓瘤 | 骨髓纤维化 | 慢性淋巴细胞白血病 | 非霍奇金淋巴瘤 | 急性淋巴细胞白血病 | 骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤 | 小淋巴细胞淋巴瘤 | 慢性粒单核细胞白血病 2 | 里氏变换 | T细胞-幼淋巴细胞白血病 | 骨髓增生异常综合征 | 母细胞期骨髓增生异常性肿瘤

美国

霍奇金淋巴瘤 | 华氏巨球蛋白血症 | 非霍奇金淋巴瘤 | 骨髓增生异常综合症 | 浆细胞骨髓瘤 | 骨髓增殖性肿瘤 | 最小残留病 | 移植物抗宿主病 | 重度再生障碍性贫血 | 缓解期急性髓性白血病 | 完全缓解的成人急性淋巴细胞白血病 | 慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性缓解期 | 慢性粒单核细胞白血病处于缓解期

美国

黑色素瘤 | 肉瘤 | 肿瘤 | 淋巴瘤 | 肾癌 | 白血病 | 癌症 | 乳腺癌 | 头颈癌 | 妇科肿瘤 | 胶质母细胞瘤 | 多发性骨髓瘤 | 压力 | 大肠癌 | 焦虑 | 肺癌 | 前列腺癌 | 膀胱癌 | 寂寞 | 胰腺癌 | 癌症转移 | 子宫癌 | 社交隔离

美国

急性髓性白血病 | 多发性骨髓瘤 | 慢性粒单核细胞白血病 | 慢性淋巴细胞白血病 | 急性淋巴细胞白血病 | 高危骨髓增生异常综合征 | 小淋巴细胞淋巴瘤 | B细胞非霍奇金淋巴瘤 | 里氏综合症 | T细胞非霍奇金淋巴瘤 | 复发或难治性血液系统恶性肿瘤，包括

英国, 德国, 荷兰

II 期多发性骨髓瘤 | III 期多发性骨髓瘤 | 慢性粒单核细胞白血病 | 复发性成人急性髓性白血病 | 幼年型粒单核细胞白血病 | 粘膜相关淋巴组织结外边缘区B细胞淋巴瘤 | 淋巴结边缘区 B 细胞淋巴瘤 | 复发性成人伯基特淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性大细胞淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性混合细胞淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性小裂细胞淋巴瘤 | 复发性成人免疫母细胞大细胞淋巴瘤 | 复发性成人淋巴母细胞淋巴瘤 | 复发性 1 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性 2 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性 3 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性套细胞淋巴瘤 | 复发性边缘区淋巴瘤 | 脾边缘区淋巴瘤 | 华氏巨球蛋白血症 | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 伴有 Del(5q) 的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴... 及其他条件

美国, 德国, 意大利

原发性骨髓纤维化 | 真性红细胞增多症 | 慢性粒单核细胞白血病 | 复发性成人急性髓性白血病 | 幼年型粒单核细胞白血病 | 粘膜相关淋巴组织结外边缘区B细胞淋巴瘤 | 淋巴结边缘区 B 细胞淋巴瘤 | 复发性成人伯基特淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性大细胞淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性混合细胞淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性小裂细胞淋巴瘤 | 复发性成人免疫母细胞大细胞淋巴瘤 | 复发性成人淋巴母细胞淋巴瘤 | 复发性 1 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性 2 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性 3 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性套细胞淋巴瘤 | 复发性边缘区淋巴瘤 | 脾边缘区淋巴瘤 | 伯基特淋巴瘤 | 华氏巨球蛋白血症 | 严重联合免疫缺陷 | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 伴有 Del(5q) 的成人急性髓性白血病 及其他条件

美国

黑色素瘤 | 肉瘤 | 肾癌 | 腺癌 | 肾细胞癌 | 宫颈癌 | 急性髓性白血病 | 胃癌 | 乳腺癌 | 头颈肿瘤 | 鼻咽癌 | 胶质母细胞瘤 | 星形细胞瘤 | 多发性骨髓瘤 | 大肠癌 | 胰腺癌 | 食道癌 | 小肠癌 | 卵巢癌 | 输卵管癌 | 肺癌 | 骨癌 | 骨肉瘤 | 直肠癌 | 前列腺癌 | 华氏巨球蛋白血症 | 急性淋巴细胞白血病 | 脑肿瘤 | 神经内分泌肿瘤 | 间皮瘤 | 非霍奇金淋巴瘤 | 外阴癌 | 胆管癌 | 胆管癌 | 慢性粒细胞白血病 | 膀胱癌 | 皮肤癌 | 软骨肉瘤 | 结肠癌 | 妊娠滋养细胞肿瘤 | 卡波西肉瘤 | 甲状腺癌 | 肛门癌 | 脂肪肉瘤 | 输尿管癌 | 肝癌 | 嗜铬细胞瘤 | 阴道癌 | 脑干肿瘤 | 类癌瘤 | 阴茎癌 | 舌癌 | 胰腺癌 | 滑膜肉瘤 | 肾上腺癌 | 咽癌 | 喉癌 | 甲状旁腺肿瘤 | 多发性内分泌肿瘤 | 子宫癌 | 腺囊性癌 | 阑尾癌 | 肉瘤、软组织 | 中枢神经系统癌症 | 食管癌 | 结肠癌 | 睾丸癌 | 睾丸癌 | 腮腺肿瘤 | 唾液腺癌 | 肝癌 | 不明原发肿瘤 | 晚期癌症 | 胸腺癌 | ... 及其他条件

美国

性发育障碍 | 先天性肾上腺增生症 | 结节性硬化症 | 卡尔曼综合症 | 普瑞德-威利综合症 | 神经纤维瘤病 | 雷特综合症 | 22q11 缺失综合征 | 特纳综合症 | 努南综合症 | 艾伦-赫恩登-达德利综合症 | Saethre-Chotzen 综合征 | 先天性垂体功能减退症 | 科妮莉亚德兰格综合症 | PWS 样综合征 | 银罗素综合症 | 克氏 (XXY-) 综合征 | XXXXY综合症 | XXYY综合症 | XXXX 综合症（Tetra-X 综合症） | 46、XY DSD | 奥尔布赖特遗传性骨病 | 17p- 缺失综合征 | VCF综合症 | POLR3A突变体 | 大户综合症 | 雅各布森综合症 / 11 q 综合症 | 没药综合症 | 充电综合症 | 1q25-32 删除 | Bardet Biedl 综合症 | 罕见的骨病 | 威...

荷兰

胶质瘤 | 黑色素瘤 | 癌，非小细胞肺癌 | 多发性骨髓瘤 | 结直肠肿瘤 | 卵巢肿瘤 | 实体瘤 | 甲状腺癌，乳头状 | 甲状腺癌，间变性 | 喉肿瘤 | 厄德海姆-切斯特病 | 血液系统恶性肿瘤

英国

滤泡性淋巴瘤 | 弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 | 霍奇金淋巴瘤 | 伴有骨髓增生异常相关变化的复发性急性髓性白血病 | 套细胞淋巴瘤 | 边缘区淋巴瘤 | 急性白血病 | 骨髓增生异常综合症 | 难治性浆细胞骨髓瘤 | 复发性浆细胞骨髓瘤 | 骨髓增殖性肿瘤 | 移植物抗宿主病 | 继发性骨髓增生异常综合征 | 慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性 | 慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤

美国

滤泡性淋巴瘤 | 骨髓增生异常综合征 | 多发性骨髓瘤 | 非霍奇金淋巴瘤 | 淋巴母细胞淋巴瘤 | 慢性淋巴细胞白血病 | 淋巴浆细胞性淋巴瘤 | 急性淋巴细胞白血病 | 急性髓性白血病 | 套细胞淋巴瘤 | 慢性粒细胞白血病 | 幼淋巴细胞白血病 | B细胞淋巴瘤 | 血液病 | 浆细胞白血病 | 小淋巴细胞淋巴瘤 | 伯基特氏淋巴瘤 | 骨髓增殖综合征

美国

眼球运动障碍 | 面瘫 | 联带运动 | 第六神经麻痹 | 莫比乌斯综合症 | 先天性眼外肌纤维化 | 杜安退缩综合征 | 杜安放射线综合症 | 布朗综合症 | 马库斯冈恩综合症 | 先天性斜视 | 水平凝视麻痹 | 伴有进行性脊柱侧凸的水平凝视麻痹 | 面部麻痹，遗传性，先天性 | 第三神经麻痹 | 第四神经麻痹 | 提肌-内直肌联带运动 | 阿萨巴斯坎脑干发育不全 | 舌麻痹 | 第九神经障碍 | 第五神经麻痹 | 第七神经麻痹 | 第十一神经障碍 | 第十二神经障碍 | 迷走神经麻痹 | 莫比乌斯数列

美国

滤泡性淋巴瘤 | 急性髓性白血病 | 骨髓纤维化 | 伯基特淋巴瘤 | 急性淋巴细胞白血病 | 淋巴母细胞淋巴瘤 | 套细胞淋巴瘤 | 边缘区淋巴瘤 | 慢性淋巴细胞白血病 | 淋巴浆细胞性淋巴瘤 | 非霍奇金淋巴瘤 | 骨髓增生异常综合症 | 浆细胞骨髓瘤 | 幼淋巴细胞白血病 | 小淋巴细胞淋巴瘤 | 慢性期慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性 | 慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性 | 急性双表型白血病 | 难治性贫血

美国

造血和淋巴细胞肿瘤 | 弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 | 难治性霍奇金淋巴瘤 | 华氏巨球蛋白血症 | 套细胞淋巴瘤 | 浆细胞骨髓瘤 | 难治性慢性淋巴细胞白血病 | 骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤 | 慢性期慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性 | 侵袭性非霍奇金淋巴瘤 | 惰性非霍奇金淋巴瘤 | 缓解期急性髓性白血病 | 缓解期急性淋巴细胞白血病

美国, 德国, 意大利

骨髓增生异常综合征 | 原发性免疫缺陷病 | 血红蛋白病 | 慢性粒细胞白血病 | 血细胞减少症 | 重度再生障碍性贫血 | 骨髓衰竭综合症 | 缓解期急性髓性白血病 | 噬血细胞性淋巴组织细胞增生症 | 缓解期急性淋巴细胞白血病 | 严重的慢性活动性 EB 病毒感染

美国

艾滋病毒感染 | 获得性免疫缺陷综合症 | 性传播疾病，病毒 | 肺炎 | 银屑病 | 减肥 | 血小板减少症 | 白细胞减少 | 皮炎、脂溢性 | 带状疱疹 | 淋巴结肿大 | 子宫颈发育不良 | 初级卫生保健 | 慢性腹泻 | 念珠菌感染 | 传染性单核细胞 | 艾滋病定义疾病 | HIV指标条件

荷兰

恶性实体肿瘤 | 林奇综合症 | 造血和淋巴系统肿瘤 | 乳腺导管原位癌 | 遗传性肿瘤综合征 | BRCA1/2 相关的遗传性乳腺癌和卵巢癌综合征

美国

黑色素瘤 | 肾细胞癌 | 宫颈癌 | 胃癌 | 小细胞肺癌 | 肝细胞癌 | 胃癌 | 食道癌 | 卵巢癌 | 非小细胞肺癌 | 间皮瘤 | 头颈部鳞状细胞癌 | 非小细胞肺癌 | 胃食管结合部癌 | 尿路上皮癌 | 默克尔细胞癌 | 三阴性乳腺癌 | 葡萄膜黑色素瘤 | 错配修复缺陷 | 微星 | 碾压混凝土

美国

癌，肾细胞 | 癌 | 癌，非小细胞肺癌 | 癌，肝细胞癌 | 癌，胰腺 | 间皮瘤 | 反洗钱 | 胆管癌 | 第四期肺癌 | 癌，神经内分泌 | IV 期乳腺癌 | 癌，导管 | 恶性腹水 | 前列腺癌 | III期乳腺癌 | 阑尾癌 | 癌，小细胞肺癌 | 多发性骨髓瘤复发 | 恶性胸腔积液 | 宫颈癌 | III期肺癌 | 乳腺癌 | 不明原发癌 | 口腔癌 | 口咽癌 | 癌，胸腺 | 肺癌 | 癌，卵巢癌 | 膀胱癌 | 食管癌 | 头颈癌 | 唇癌 | 皮肤癌 | 肛门癌 | 喉癌 | 阴茎癌 | 鼻旁窦癌 | 外阴癌

美国

粘膜相关淋巴组织结外边缘区B细胞淋巴瘤 | 淋巴结边缘区 B 细胞淋巴瘤 | 复发性成人伯基特淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性大细胞淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性混合细胞淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性小裂细胞淋巴瘤 | 复发性成人免疫母细胞大细胞淋巴瘤 | 复发性成人淋巴母细胞淋巴瘤 | 复发性 1 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性 2 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性 3 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性套细胞淋巴瘤 | 复发性边缘区淋巴瘤 | 脾边缘区淋巴瘤 | 华氏巨球蛋白血症 | 外周T细胞淋巴瘤 | 间变性大细胞淋巴瘤 | 血管免疫母细胞性T细胞淋巴瘤 | 成人鼻型结外 NK/T 细胞淋巴瘤 | 皮肤 B 细胞非霍奇金淋巴瘤 | 眼内淋巴瘤 | 复发性成人 III 级淋巴瘤样肉芽肿病 | 复发性成人霍奇金淋巴瘤 | 复发性成人... 及其他条件

美国

滤泡性淋巴瘤 | 骨髓增生异常综合征 | 白血病，骨髓 | 骨髓纤维化 | 伯基特淋巴瘤 | 边缘区淋巴瘤 | 急性淋巴细胞白血病 | 急性髓性白血病 | 慢性粒细胞白血病 | 幼淋巴细胞白血病 | 浆细胞白血病 | 骨髓增殖性肿瘤 | 小淋巴细胞淋巴瘤 | 复发性 T 细胞淋巴瘤 | 骨髓增生异常综合征伴 Blasts-1 | 复发性慢性淋巴细胞白血病 | 双表型急性白血病 | 未分化白血病

美国

智力残疾 | 囊性纤维化 | 脑铁蓄积性神经变性 (NBIA) | 先天性心脏缺陷 | 白化病 | 鲁宾斯坦-泰比综合征 | 脑室周围结节性异位

法国

肉瘤 | 淋巴瘤 | 宫颈癌 | 白血病 | 胃癌 | 乳腺癌 | 头颈癌 | 多发性骨髓瘤 | 大肠癌 | 胰腺癌 | 食道癌 | 卵巢癌 | 肺癌 | 前列腺癌 | 脑癌 | 膀胱癌 | 子宫内膜癌 | 甲状腺癌 | 肾癌 | 肝胆癌

美国

黑色素瘤 | 肉瘤 | 肾细胞癌 | 乳腺癌 | 多发性骨髓瘤 | 霍奇金淋巴瘤 | 非霍奇金淋巴瘤 | 卵巢癌 | 胸腺瘤 | 华氏巨球蛋白血症 | 套细胞淋巴瘤 | 慢性淋巴细胞白血病 | 骨髓增生异常综合症 | 急性淋巴细胞白血病 | 急性髓性白血病 | 慢性粒细胞白血病 | 再生障碍性贫血 | 阵发性睡眠性血红蛋白尿

美国

滤泡性淋巴瘤 | 骨髓增生异常综合征 | 多发性骨髓瘤 | 霍奇金淋巴瘤 | 伯基特淋巴瘤 | 急性淋巴细胞白血病 | 慢性淋巴细胞白血病 | 淋巴浆细胞性淋巴瘤 | 急性髓性白血病 | 套细胞淋巴瘤 | 慢性粒细胞白血病 | 幼淋巴细胞白血病 | 小淋巴细胞淋巴瘤 | 边缘区B细胞淋巴瘤 | 双表型白血病 | 自然杀伤细胞恶性肿瘤 | 大细胞淋巴瘤 | 未分化白血病

美国

II 期多发性骨髓瘤 | III 期多发性骨髓瘤 | 粘膜相关淋巴组织结外边缘区B细胞淋巴瘤 | 淋巴结边缘区 B 细胞淋巴瘤 | 复发性成人伯基特淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性大细胞淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性混合细胞淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性小裂细胞淋巴瘤 | 复发性成人免疫母细胞大细胞淋巴瘤 | 复发性成人淋巴母细胞淋巴瘤 | 复发性 1 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性 2 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性 3 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性套细胞淋巴瘤 | 复发性边缘区淋巴瘤 | 脾边缘区淋巴瘤 | 华氏巨球蛋白血症 | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 伴有 Del(5q) 的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴... 及其他条件

美国

III 期多发性骨髓瘤 | 粘膜相关淋巴组织结外边缘区B细胞淋巴瘤 | 淋巴结边缘区 B 细胞淋巴瘤 | 复发性成人伯基特淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性大细胞淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性混合细胞淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性小裂细胞淋巴瘤 | 复发性成人免疫母细胞大细胞淋巴瘤 | 复发性成人淋巴母细胞淋巴瘤 | 复发性 1 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性 2 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性 3 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性套细胞淋巴瘤 | 复发性边缘区淋巴瘤 | 华氏巨球蛋白血症 | 外周T细胞淋巴瘤 | 间变性大细胞淋巴瘤 | 血管免疫母细胞性T细胞淋巴瘤 | 成人鼻型结外 NK/T 细胞淋巴瘤 | 皮肤 B 细胞非霍奇金淋巴瘤 | 肝脾T细胞淋巴瘤 | 眼内淋巴瘤 | 移植后淋巴增生性疾病 | 复发性成人 III 级淋巴瘤样肉芽肿病 及其他条件

美国

爱滋病毒感染 | 透明细胞肾细胞癌 | 原发性骨髓纤维化 | 真性红细胞增多症 | 原发性血小板增多症 | 慢性粒单核细胞白血病 | 复发性成人急性髓性白血病 | 粘膜相关淋巴组织结外边缘区B细胞淋巴瘤 | 淋巴结边缘区 B 细胞淋巴瘤 | 复发性成人伯基特淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性大细胞淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性混合细胞淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性小裂细胞淋巴瘤 | 复发性成人免疫母细胞大细胞淋巴瘤 | 复发性成人淋巴母细胞淋巴瘤 | 复发性 1 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性 2 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性 3 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性套细胞淋巴瘤 | 复发性边缘区淋巴瘤 | 华氏巨球蛋白血症 | 未明确的成人实体瘤，特定方案 | 骨髓增生异常综合征后伴多系发育不良的急性髓系白血病 | 伴有 11q23... 及其他条件

美国

粘膜相关淋巴组织结外边缘区B细胞淋巴瘤 | 淋巴结边缘区 B 细胞淋巴瘤 | 复发性成人伯基特淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性大细胞淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性混合细胞淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性小裂细胞淋巴瘤 | 复发性成人免疫母细胞大细胞淋巴瘤 | 复发性成人淋巴母细胞淋巴瘤 | 复发性 1 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性 2 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性 3 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性套细胞淋巴瘤 | 复发性边缘区淋巴瘤 | 脾边缘区淋巴瘤 | 华氏巨球蛋白血症 | 外周T细胞淋巴瘤 | 间变性大细胞淋巴瘤 | 血管免疫母细胞性T细胞淋巴瘤 | 成人鼻型结外 NK/T 细胞淋巴瘤 | 皮肤 B 细胞非霍奇金淋巴瘤 | 肝脾T细胞淋巴瘤 | 眼内淋巴瘤 | 复发性成人 III 级淋巴瘤样肉芽肿病 | 复发性成人霍奇金淋巴瘤 及其他条件

美国

弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 | 急性髓性白血病 | 复发性霍奇金淋巴瘤 | 急性淋巴细胞白血病 | 套细胞淋巴瘤 | 慢性淋巴细胞白血病 | 骨髓增生异常综合症 | 复发性小淋巴细胞淋巴瘤 | 母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤 | 幼淋巴细胞白血病 | 复发性慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性 | 复发性浆细胞骨髓瘤 | 骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤 | 复发性慢性淋巴细胞白血病 | 侵袭性非霍奇金淋巴瘤 | 复发性华氏巨球蛋白血症 | 血液和淋巴细胞疾病

美国

复发性 1 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性 2 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性 3 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性套细胞淋巴瘤 | 复发性边缘区淋巴瘤 | 难治性浆细胞骨髓瘤 | 复发性弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 | 难治性弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 | 难治性慢性淋巴细胞白血病 | 复发性非霍奇金淋巴瘤 | 难治性非霍奇金淋巴瘤 | 复发性浆细胞骨髓瘤 | 复发性 3a 级滤泡性淋巴瘤 | 难治性套细胞淋巴瘤 | 复发性慢性淋巴细胞白血病 | 复发性滤泡性淋巴瘤 | 难治性滤泡性淋巴瘤 | 难治性边缘区淋巴瘤

美国

弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 | 急性髓性白血病 | 难治性霍奇金淋巴瘤 | 先前治疗过的骨髓增生异常综合征 | 复发性套细胞淋巴瘤 | 华氏巨球蛋白血症 | 急性淋巴细胞白血病 | 难治性浆细胞骨髓瘤 | 复发性小淋巴细胞淋巴瘤 | 难治性慢性淋巴细胞白血病 | 复发性慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性 | 复发性浆细胞骨髓瘤 | 复发性慢性淋巴细胞白血病 | 难治性小淋巴细胞淋巴瘤 | 侵袭性非霍奇金淋巴瘤 | 复发性惰性成人非霍奇金淋巴瘤

美国

多发性硬化症 | 视神经炎 | 视神经脊髓炎谱系障碍 | 中枢神经系统结节病 | 中枢神经系统血管炎 | 横贯性脊髓炎 | 拉斯穆森脑炎 | 急性播散性脑脊髓炎 | 抗NMDAR脑炎 | 抗 GAD65 相关自身免疫性脑炎 | 抗 AMPAR-1/2 相关自身免疫性脑炎 | 抗 Lgi-1 相关自身免疫性脑炎 | 抗 CASPR-2 相关的自身免疫性脑炎 | 抗 GABAR-1/2 相关自身免疫性脑炎 | 肿瘤神经元抗体（Hu、Ri、Yo、Amphiphysin、CRMP-5、Ma-1、Ma-2、SOX-1）相关的自身免疫性脑炎 | 桥本脑炎 | 中枢神经系统狼疮

瑞士

女性生殖器恶性肿瘤 | 唇口咽部恶性肿瘤 | 黑色素瘤和其他皮肤恶性肿瘤 | 骨和关节软骨恶性肿瘤 | 独立（原发）多部位恶性肿瘤 | 男性生殖器恶性肿瘤 | 间皮和软组织恶性肿瘤 | 呼吸道和胸腔内器官恶性肿瘤 | 甲状腺和其他内分泌腺恶性肿瘤 | 泌尿系恶性肿瘤

美国

女性生殖器恶性肿瘤 | 乳腺恶性肿瘤 | 不明确的次要和未指定部位的恶性肿瘤 | 唇口咽部恶性肿瘤 | 独立（原发）多部位恶性肿瘤 | 间皮和软组织恶性肿瘤 | 甲状腺和其他内分泌腺恶性肿瘤 | 泌尿系恶性肿瘤 | 消化器官恶性肿瘤 | 男性生殖器恶性肿瘤 | 眼脑及中枢神经系统其他部位的恶性肿瘤 | 呼吸系统和胸腔内器官恶性肿瘤

美国

心脏衰竭 | 癫痫 | 疼痛 | 肺炎 | 败血症 | 炎 | 高血压 | 慢性肾脏病 | 血友病 | 精神分裂症 | 中枢神经系统感染 | 院内肺炎 | 失眠 | 焦虑 | 躁郁症 | 中性粒细胞减少症 | 葡萄球菌感染 | 心动过缓 | 癫痫发作 | 尿路感染 | 肺动脉高压 | 头痛 | 自闭症 | 腹腔内感染 | 心脏骤停 | 细菌性脑膜炎 | 麻醉 | 镇静 | 心内膜炎 | 感染 | 全身麻醉 | 醛固酮增多症 | 小儿血管瘤 | 低钾血症 | 心律失常 | 自闭症 | 神经肌肉阻滞剂 | 腺病毒 | 巨细胞病毒性视网膜炎 | 难治性精神分裂症 | 抽搐 | 退出 | 月经过多 | 偏头痛 | 抗焦虑 | 细菌性败血症 | 苯二氮卓 | 骨骼和关节感染 | 早发性精神分裂症谱系障碍 | 妇科感染 | 单纯疱疹病毒 | 炎症条件 | 下呼吸道感染 | 骨骼肌痉挛 | 皮肤和皮肤结构感染 | 革兰氏阴性菌感染 | 耐甲氧西林金黄色葡萄球菌 | 纤溶性出血 | 巨细胞病毒性视网膜炎

美国, 加拿大, 英国, 以色列, 新加坡

原发性骨髓纤维化 | 真性红细胞增多症 | 原发性血小板增多症 | I期多发性骨髓瘤 | II 期多发性骨髓瘤 | III 期多发性骨髓瘤 | 慢性粒单核细胞白血病 | 复发性成人急性髓性白血病 | 粘膜相关淋巴组织结外边缘区B细胞淋巴瘤 | 淋巴结边缘区 B 细胞淋巴瘤 | 复发性成人伯基特淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性大细胞淋巴瘤 | 复发性成人淋巴母细胞淋巴瘤 | 复发性 1 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性 2 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性 3 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性套细胞淋巴瘤 | 华氏巨球蛋白血症 | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 伴有 Del(5q) 的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(16... 及其他条件

美国

黏多糖贮积症Ⅱ | 脑部疾病，代谢性，先天性 | 肾上腺脑白质营养不良 | 板条病 | 脑白质营养不良、异色症 | 脑白质营养不良，球形细胞 | Α-甘露糖苷贮积症 | 泰-萨克斯病 | Pelizaeus-Merzbacher病 | 桑德霍夫病 | 奈曼匹克病 | Sanfilippo粘多糖贮积症

美国

鞘脂增多症 | 尼曼匹克病，C型 | 克拉伯病 | 狡猾综合症 | 岩藻糖苷沉着症 | 天冬氨酰氨基葡萄糖尿症 | 阿尔法甘露糖苷贮积症 | 赫勒综合症 | Maroteaux-Lamy综合征 | 沃尔曼病 | B型尼曼匹克病

美国

淋巴增生性疾病 | 干细胞移植并发症 | EB 病毒 (EBV) 感染 | EBV+相关淋巴瘤 | EBV+ 相关的移植后淋巴增生性疾病 (EBV+ PTLD) | 爱泼斯坦-巴尔病毒血症 | 淋巴瘤，艾滋病相关 | EB 病毒相关淋巴增生性疾病 (EBV+ LPD) 伴原发性免疫缺陷 (PID) | 平滑肌肉瘤 (LMS) | 鼻咽癌 (NPC) | EB 病毒相关淋巴组织增生性疾病 (EBV+ LPD) 伴获得性免疫缺陷 (AID) | 实体器官移植并发症

急性淋巴细胞白血病 | 套细胞淋巴瘤 | 非霍奇金淋巴瘤 | 骨髓增生异常综合症 | 浆细胞骨髓瘤 | 复发性弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 | 难治性弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 | 最小残留病 | 治疗相关的急性髓性白血病 | 治疗相关性骨髓增生异常综合征 | 造血细胞移植受者 | 复发性血液系统恶性肿瘤 | TP53基因突变 | 难治性成熟 T 细胞和 NK 细胞非霍奇金淋巴瘤 | 复发性成熟 T 细胞和 NK 细胞非霍奇金淋巴瘤 | 缓解期急性髓性白血病 | JAK2基因突变 | 染色体 17p 丢失 | RAS家族基因突变

美国

急性髓性白血病 | 复发性霍奇金淋巴瘤 | 既往骨髓增生异常综合征引起的急性髓性白血病 | 慢性粒单核细胞白血病 | 急性淋巴细胞白血病 | 淋巴母细胞淋巴瘤 | 骨髓增生异常综合症 | 浆细胞骨髓瘤 | 再生障碍性贫血 | 复发性非霍奇金淋巴瘤 | 母细胞期慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性 | 复发性浆细胞骨髓瘤 | 骨髓增殖性肿瘤 | 治疗相关性骨髓增生异常综合征 | 慢性期慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性 | 复发性慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤

美国

滤泡性淋巴瘤 | 骨髓性白血病 | 真性红细胞增多症 | 霍奇金淋巴瘤 | 骨髓纤维化 | 慢性粒单核细胞白血病 | 复发性成人急性髓性白血病 | 慢性淋巴细胞白血病 | 继发性急性髓性白血病 | 非霍奇金淋巴瘤 | 骨髓增生异常综合症 | 浆细胞骨髓瘤 | 难治性急性髓性白血病 | 复发性儿童急性髓性白血病 | 再生障碍性贫血 | 治疗相关的急性髓性白血病 | 慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性 | 具有 FLT3/ITD 突变的急性髓性白血病 | 具有基因突变的急性髓性白血病 | 伴有 Inv(3) 的急性髓性白血病 (q21.3;q26.2)； GATA2、MECOM | 具有 t(6;9) (p23;q34.1) 的急性髓性白血病； DEK-NUP214

美国

继发性急性髓性白血病 | 儿童急性红白血病 (M6) | 儿童急性巨核细胞白血病 (M7) | 儿童急性单核细胞白血病 (M5a) | 儿童急性单核细胞白血病 (M5b) | 成熟期儿童急性成髓细胞白血病 (M2) | 未成熟的儿童急性成髓细胞白血病 (M1) | 儿童急性粒单核细胞白血病 (M4) | 儿童骨髓增生异常综合征 | 继发性骨髓增生异常综合征 | 新生骨髓增生异常综合征 | 儿童急性嗜碱性白血病 | 儿童急性嗜酸性白血病 | 儿童急性微分化髓性白血病 (M0) | 未经治疗的儿童急性髓系白血病和其他髓系恶性肿瘤

美国, 加拿大, 澳大利亚, 波多黎各

造血和淋巴细胞肿瘤 | 弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 | 急性髓性白血病 | 难治性霍奇金淋巴瘤 | 华氏巨球蛋白血症 | 急性淋巴细胞白血病 | 套细胞淋巴瘤 | 慢性淋巴细胞白血病 | 骨髓增生异常综合症 | 幼淋巴细胞白血病 | 难治性慢性淋巴细胞白血病 | 难治性慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性 | 复发性浆细胞骨髓瘤 | 骨髓增殖性肿瘤 | 小淋巴细胞淋巴瘤 | T 细胞慢性淋巴细胞白血病 | 复发性慢性淋巴细胞白血病 | 侵袭性非霍奇金淋巴瘤 | 惰性非霍奇金淋巴瘤

美国, 德国, 丹麦

沮丧 | 疼痛 | 白血病 | 疲劳 | 多发性骨髓瘤 | 失眠 | 胰腺癌 | 食道癌 | 肺癌 | 多形性胶质母细胞瘤 | 睡眠障碍 | 不确定 | 卵巢肿瘤 | 焦虑症 | 心理干预 | 复发性淋巴瘤 | 担心 | 认知行为疗法 | III 期或 IV 期宫颈癌或子宫癌 | IIIB、IIIC 或 IV 期乳腺癌 | III 期或 IV 期结直肠癌 | IIIC 或 IV 期黑色素瘤

美国

马凡综合症 | 特纳综合症 | 埃勒斯-当洛斯综合征 | Loeys-Dietz综合征 | Shprintzen-Goldberg 综合症 | FBN1、TGFBR1、TGFBR2、ACTA2 或 MYH11 基因突变 | 没有已知家族史的二尖瓣主动脉瓣 | 有家族史的二尖瓣主动脉瓣 | 二叶式主动脉瓣缩窄 | 家族性胸主动脉瘤和夹层 | 其他非创伤性胸主动脉动脉瘤/病变， | 其他先天性心脏病

美国

原发性骨髓纤维化 | I期多发性骨髓瘤 | II 期多发性骨髓瘤 | III 期多发性骨髓瘤 | 复发性成人急性髓性白血病 | 粘膜相关淋巴组织结外边缘区B细胞淋巴瘤 | 淋巴结边缘区 B 细胞淋巴瘤 | 复发性成人伯基特淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性大细胞淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性混合细胞淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性小裂细胞淋巴瘤 | 复发性成人免疫母细胞大细胞淋巴瘤 | 复发性成人淋巴母细胞淋巴瘤 | 复发性 1 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性 2 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性 3 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性套细胞淋巴瘤 | 复发性边缘区淋巴瘤 | 脾边缘区淋巴瘤 | 华氏巨球蛋白血症 | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 伴有 Del(5q) 的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴... 及其他条件

美国

滤泡性淋巴瘤 | 多发性骨髓瘤 | 骨髓纤维化 | 淋巴母细胞淋巴瘤 | 慢性淋巴细胞白血病 | 淋巴浆细胞性淋巴瘤 | 非霍奇金淋巴瘤 | 套细胞淋巴瘤 | 弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 | 慢性粒细胞白血病 | 幼淋巴细胞白血病 | 骨髓增生异常 | 急性髓系白血病 (AML) | 浆细胞白血病 | 小淋巴细胞淋巴瘤 | 伯基特氏淋巴瘤 | 边缘区B细胞淋巴瘤 | 急性淋巴细胞白血病 (ALL)

美国

自身免疫性疾病 | 多发性骨髓瘤 | 霍奇金病 | AL淀粉样变性 | 骨髓纤维化 | 慢性肾病 | 镰状细胞性贫血 | 地中海贫血 | 再生障碍性贫血 | 慢性淋巴细胞白血病 (CLL) | 急性髓系白血病 (AML) | 急性淋巴细胞白血病 (ALL) | 骨髓增生异常综合征 (MDS) | 非霍奇金淋巴瘤 (NHL) | Diamond Blackfan 贫血症 | 慢性粒细胞白血病 (CML) | 骨髓增生性疾病

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