球形红细胞增多症，遗传性的临床试验

肉瘤 | 软组织肉瘤 | 透明细胞肾细胞癌 | 骨肉瘤 | 肉瘤，尤因 | 尤文肉瘤 | 横纹肌瘤 | 肾肿瘤 | 横纹肌肉瘤 | 肾母细胞瘤 | 非横纹肌肉瘤软组织肉瘤，Nos

美国

实体瘤 | 脂肪肉瘤 | 横纹肌肉瘤 | 肾母细胞瘤 | 恶性横纹肌瘤 | 卵黄囊瘤 | 肝细胞癌 | 肝胚胎肉瘤

美国

黑色素瘤 | 肝细胞癌 | 骨肉瘤 | 尤文肉瘤 | 成神经细胞瘤 | 横纹肌肉瘤 | 肾母细胞瘤 | 肝母细胞瘤 | 复发性小儿实体瘤 | 难治性小儿实体瘤

美国

肺炎球菌感染 | 肺炎，细菌 | 脑膜炎，细菌 | 中耳炎 | 慢性鼻窦感染 | 链球菌感染 | 抗体缺陷 | 补体缺乏症 | 奈瑟菌感染 | 流感嗜血杆菌

法国

肉瘤 | 肾癌 | 卵巢癌 | 脑和中枢神经系统肿瘤 | 成神经细胞瘤 | 视网膜母细胞瘤 | 肝癌 | 性腺外生殖细胞瘤 | 儿童生殖细胞肿瘤

美国

鼻咽癌 | 纤维肉瘤 | 肾母细胞瘤 | 脑肿瘤，复发 | 癌，圆形细胞

美国

多发性神经病 | 糖尿病性多发性神经病 | 慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病 (CIDP) | 诗歌综合症 | 多灶性运动神经病 | 夏科-玛丽-图斯 | hATTR 淀粉样变性 | 血管炎性神经病 | 特发性神经病

丹麦

阻塞性睡眠呼吸暂停 | 睡眠呼吸障碍 | 扁桃体炎 | 周期性发热、口疮性口炎、咽炎和宫颈腺炎 (Pfapa) | 扁桃体疾病

美国

多发性硬化症 | 系统性硬化症 | 特应性皮炎 | 银屑病关节炎 | 血管性水肿 | 严重哮喘 | 白塞病 | 狼疮 | 慢性炎症

法国

肉瘤 | 前体细胞淋巴细胞白血病-淋巴瘤 | 神经纤维瘤，丛状 | 白血病，早幼粒细胞，急性

美国

肉瘤 | 宫颈癌 | 卵巢癌 | 输卵管癌 | 外阴癌 | 子宫内膜癌 | 阴道癌 | 遗传性乳腺癌/卵巢癌（brca1、brca2） | 子宫平滑肌瘤

美国

低级别胶质瘤 | 复发性视觉通路神经胶质瘤 | 难治性视觉通路胶质瘤 | 复发性儿童毛细胞星形细胞瘤 | 复发性神经纤维瘤病 1 型 | 难治性神经纤维瘤病 1 型

美国

瘤 | 神经瘤 | 下颌骨骨折 | 特雷彻柯林斯综合症 | 面部骨折 | 纤维异常增生 | 半面小儿 | 米勒综合症 | 下颌骨髁突骨瘤 | 裂脸 | 纳格综合症

阿根廷

肉瘤 | 淋巴瘤 | 肾癌 | 睾丸生殖细胞肿瘤 | 头颈癌 | 卵巢癌 | 成神经细胞瘤 | 视网膜母细胞瘤 | 肝癌 | 性腺外生殖细胞瘤 | 儿童生殖细胞肿瘤

美国

类风湿关节炎 | 系统性红斑狼疮 | SARS-CoV 感染 | 干燥综合症 | 结节病 | 脊柱关节炎 | 白塞病 | 炎性肌病 | 全身性疾病

突尼斯

神经纤维瘤 | 1 型神经纤维瘤病 | 恶性周围神经鞘瘤 | 视神经胶质瘤 | 丛状神经纤维瘤

美国

息肉状脉络膜血管病变 | 弹性假黄瘤 | 病理性近视 | 视网膜血管瘤增生 | 大衣病 | 特发性视网膜毛细血管扩张症 | 多灶性脉络膜炎 | 虹膜红斑病 | 希佩尔林道病 | 最佳黄斑黄斑营养不良，多灶性（疾病）

美国

先天性肾上腺增生症 | 甲型血友病 | 血友病B | 黏多糖贮积症Ⅰ | 黏多糖贮积症Ⅱ | 囊性纤维化 | Α 1-抗胰蛋白酶缺乏症 | 镰状细胞性贫血症 | 范可尼贫血 | 慢性肉芽肿病 | 威尔逊病 | 严重的先天性中性粒细胞减少症 | 鸟氨酸转氨甲酰酶缺乏症 | 粘多糖贮积症 VI | 溶酶体酸性脂肪酶缺乏症 | Wiskott-Aldrich 综合症 | 丙酸血症 | 肾上腺脑白质营养不良 | 糖原贮积病 | 异染性脑白质营养不良 | 克里格勒-纳贾尔综合症 | 半乳糖血症 | 庞贝病 | Shwachman-Diamond 综合症 | 先天性甲减 | Α-地中海贫血 | 生物素酶缺乏症 | Diamond Blackfan 贫血症 | Chediak-Higashi综合征 | 儿茶酚胺能多形性室性心动过速 | 胱氨酸增多症 | X 连锁低磷血症 | 芳香族... 及其他条件

比利时

MOPDII | RNU4atac 病（例如 MOPDI/III、Lowry-Wood 综合征、Roifman 综合征） | Meier-Gorlin综合征 | 索尔-威尔逊综合症 | 连接酶4综合症 | 小头型原始侏儒症

美国

软组织肉瘤 | 淋巴瘤 | 急性髓性白血病 | 白血病 | 骨肉瘤 | 急性淋巴细胞白血病 | 尤文肉瘤 | 横纹肌瘤 | 成神经细胞瘤 | 视网膜母细胞瘤 | 横纹肌肉瘤 | 恶性肿瘤 | 生殖细胞瘤 | 中枢神经系统肿瘤

美国, 加拿大

骨肉瘤 | 尤文肉瘤 | 成神经细胞瘤 | 实体瘤 | 小儿癌症 | 横纹肌肉瘤 | 肾母细胞瘤 | 软组织肉瘤 | 生殖细胞肿瘤 | 肝脏肿瘤

美国

癌症 | 骨髓纤维化 | 肺纤维化 | 戈谢病 | 赫曼斯基-普德拉克综合症 (HPS)

美国

抗磷脂综合征 (APS) | 免疫性血小板减少症 (ITP) | 皮肌炎 (DM) | 大疱性类天疱疮 (BP) | 白塞氏综合症 (BS) | 免疫介导的坏死性肌病 (IMNM)

美国, 日本

实体瘤 | 成神经细胞瘤 | 实体瘤，成人 | 原发性脑肿瘤 | 实体癌 | 低级别胶质瘤 | 中枢神经系统肿瘤 | 难治性癌症 | CNS 肿瘤，成人 | 中枢神经系统肿瘤 | NF1 | 丛状神经纤维瘤 | 中枢神经系统肿瘤，童年 | 视神经胶质瘤 | MAP激酶家族基因突变

美国

淋巴瘤，非霍奇金 | 白血病，骨髓，急性 | 白血病，B细胞 | 肾上腺脑白质营养不良 | 淋巴瘤，霍奇金 | 重型地中海贫血 | 白血病，T细胞 | 细胞增多症

意大利

垂体腺瘤 | 库欣综合症 | 卡尼情结 | 原发性色素性结节性肾上腺皮质病 | 黑斑-杰格斯综合症

美国

中风 | 癫痫 | 结节性硬化症 | 斯特-韦伯综合症 | 局灶性皮质发育不良 | 半巨脑畸形 | 多小脑回 | 拉斯穆森脑炎 | 神经胶质增生 | 肿瘤，脑

美国, 加拿大

克拉伯病 | 粘多糖贮积症 II 型 (MPS II) | I 型粘多糖贮积症 (MPS I) | 粘多糖贮积症 III 型 (MPS III) | 粘多糖贮积症 VI 型 (MPS VI)

美国

复发性甲状腺癌 | 复发性儿童横纹肌肉瘤 | 乳头状甲状腺癌 | 复发性肾母细胞瘤和其他儿童肾脏肿瘤 | 以前治疗过的儿童横纹肌肉瘤 | 复发性儿童肝癌 | 儿童肝细胞癌

美国, 加拿大, 澳大利亚

线粒体疾病 | 色素性视网膜炎 | 重症肌无力 | 嗜酸性胃肠炎 | 多系统萎缩 | 平滑肌肉瘤 | 脑白质营养不良 | 肛瘘 | 脊髓小脑性共济失调3型 | 弗里德赖希共济失调 | 肯尼迪病 | 莱姆病 | 噬血细胞性淋巴组织细胞增生症 | 脊髓小脑性共济失调1型 | 脊髓小脑性共济失调2型 | 脊髓小脑共济失调6型 | 威廉姆斯综合症 | 先天性巨结肠症 | 糖原贮积病 | 川崎病 | 短肠综合症 | 低磷血症 | Leber先天性黑蒙 | 口臭 | 贲门失弛缓症 | 多发性内分泌肿瘤 | 利综合症 | 艾迪生病 | 多发性内分泌肿瘤 2 型 | 硬皮病 | 多发性内分泌肿瘤 1 型 | 多发性内分泌肿瘤 2A 型 | 多发性内分泌肿瘤 2B 型 | 非典型溶血性尿毒症综合征 | 胆道闭锁 | 痉挛性共济失调 | WAGR综合症 | 无虹膜 | 短暂性失忆症 | 马尾综合症 | Refsum 疾病 | 复发性呼吸... 及其他条件

美国, 澳大利亚

血管炎 | AL淀粉样变性 | 结节性硬化症 | 法布里病 | 胱氨酸尿症 | 局灶节段性肾小球硬化 | IgA肾病 | 巴特综合症 | 纯红细胞再生障碍 | 膜性肾病 | 非典型溶血性尿毒症综合征 | 常染色体显性多囊肾病 | 胱氨酸增多症 | 肾炎 | BK肾病 | 钙化防御 | 吉特尔曼综合症 | C3肾小球病 | 致密物病 | 膜增生性肾小球肾炎 | 阿尔波特综合症 | 腹膜后纤维化 | 原发性高草酸尿症 | 肾性尿崩症 | 纤维肌性发育不良 | 牙病 | 劳综合症 | 腺嘌呤磷酸核糖转移酶缺乏症 | 常染色体隐性多囊肾病 | Denys-Drash 综合症 | 类固醇耐药性肾病综合征 | 纤维性肾小球肾炎 | 镰状细胞肾病 | 指甲髌骨综合症 | 类固醇敏感性肾病综合征 | 伴有单克隆 IgG 沉积的增生性肾小球肾炎 | 家族性肾性糖尿 | 利德尔综合症 | 啊淀粉样变性 | AHL淀粉样变性 | 自... 及其他条件

英国

肾癌 | 肾细胞癌 | ALK基因突变 | MET基因突变 | HLCC | 肾肿瘤组织学 | 皮肤平滑肌瘤 | BAP1 肿瘤易感综合征 | VHL综合症 | Birt-Hogg-Dube 综合症 | 家族性肾癌 | FLCN基因突变 | FH基因突变 | 皮肤平滑肌瘤伴子宫平滑肌瘤

中国

骨肉瘤 | 尤文肉瘤 | 成神经细胞瘤 | 横纹肌肉瘤 | 肾母细胞瘤 | 硬纤维瘤 | 生殖细胞瘤 | 复发性小儿实体瘤 | 难治性小儿实体瘤 | 肝脏肿瘤

美国

黑色素瘤 | 淋巴瘤 | 肾细胞癌 | 尤文肉瘤 | 横纹肌瘤 | 成神经细胞瘤 | 横纹肌肉瘤 | 肾母细胞瘤 | 生殖细胞瘤 | 消化道肿瘤 | 肝脏肿瘤 | 透明细胞癌 | 非横纹肌肉瘤

美国

软组织肉瘤 | 骨肉瘤 | 尤文肉瘤 | 成神经细胞瘤 | 横纹肌肉瘤 | 肾母细胞瘤 | 恶性周围神经鞘瘤 | 脊索瘤 | 非中枢神经系统实体瘤

美国

类风湿关节炎 | 系统性红斑狼疮 | 系统性硬化症 | 幼年特发性关节炎 | 干燥综合症 | 脊椎炎，强直 | 脊柱关节炎 | 白塞病 | 特发性炎症性肌病 | 血管炎，系统性 | 皮肌炎，青少年

巴西

肉瘤 | 小肠癌 | 卵巢癌 | 肺癌 | 脑和中枢神经系统肿瘤 | 转移癌 | 成神经细胞瘤 | 眼内黑色素瘤 | 黑色素瘤（皮肤） | 视网膜母细胞瘤

美国

淋巴管平滑肌瘤病 | 室管膜下巨细胞星形细胞瘤 | 面部血管纤维瘤 | 皮质发育不良 | 肾血管平滑肌脂肪瘤 | 色素减退斑 | 鲨鱼皮补丁 | 指甲纤维瘤 | 心脏横纹肌瘤

斯里兰卡, 阿尔巴尼亚, 罗马尼亚, 埃及, 巴基斯坦, 乔治亚州, 印度, 立陶宛

透明细胞肾细胞癌 | III期肾细胞癌 | IV 期肾细胞癌 | 肾脏透明细胞肉瘤 | 乳头状肾细胞癌 | 肾脏横纹肌样瘤 | I期肾细胞癌 | 儿童肾细胞癌 | II期肾细胞癌 | I期肾母细胞瘤 | II期肾母细胞瘤 | III期肾母细胞瘤 | IV 期肾母细胞瘤

美国, 加拿大, 澳大利亚, 新西兰, 波多黎各

血小板减少症 | 先天性代谢错误 | 异染性脑白质营养不良 | 范可尼贫血 | 重型地中海贫血 | 纯红细胞再生障碍

美国

未明确的儿童实体瘤，具体方案 | 复发性儿童髓母细胞瘤 | 复发性儿童室管膜瘤 | 复发性神经母细胞瘤 | 复发性骨肉瘤 | 复发性儿童横纹肌肉瘤 | 复发性肾母细胞瘤和其他儿童肾脏肿瘤 | 复发性儿童软组织肉瘤 | 复发性儿童大细胞淋巴瘤 | 复发性儿童淋巴母细胞淋巴瘤 | 复发性儿童小无裂细胞淋巴瘤 | 复发性/难治性儿童霍奇金淋巴瘤 | 复发性尤文肉瘤/外周原始神经外胚层肿瘤 | 复发性儿童恶性生殖细胞肿瘤 | 复发性儿童肝癌 | 复发性儿童脑干胶质瘤 | 复发性儿童小脑星形细胞瘤 | 复发性儿童脑星形细胞瘤 | 复发性儿童幕上原始神经外胚层肿瘤 | 复发性儿童视觉通路和下丘脑神经胶质瘤 | 复发性儿童视觉通路神经胶质瘤 | 复发性视网膜母细胞瘤

美国

癌症 | 胃癌 | 大肠癌 | 实体瘤 | 转移癌 | 腺瘤性结肠息肉病 | 非小细胞肺癌 | 非小细胞肺癌转移 | 非小细胞癌 | 局部晚期实体瘤 | 非小细胞肺癌 IIIB 期 | 胃食管结合部癌 | 非小细胞肺癌，TNM 4 期 | WNT通路 | β-连环蛋白 | Β-连环蛋白 | APC

美国

糖尿病 | 慢性肾脏病 | 结节性硬化症 | 蛋白尿 | 治疗依从性 | 动脉高血压 | 治疗依从性和依从性 | 肾炎 | 多囊肾 | 慢性肾小球肾炎 | 囊性肾病 | 皮质囊肿病 | 囊肿病

意大利

神经纤维瘤病 1 | 努南综合症 | 勒吉斯综合症 | 心面皮肤综合征 | 科斯特洛综合症 | SYNGAP1 相关智力障碍 | DLG4 | RAS突变 | 努南综合征伴多发雀斑 | 努南神经纤维瘤病综合征 | 史密斯-金斯莫尔综合症 | MTOR基因突变 | GATOR-1基因突变 | MAPK1基因突变

美国

听力损失 | Smith-Lemli-Opitz 综合症 | 锥杆营养不良

美国

巨细胞动脉炎 | 显微镜下多血管炎 | 丘斯特劳斯综合症 | 结节性多动脉炎 | 高安氏动脉炎 | 白塞氏病 | 韦格纳肉芽肿病

美国

肉瘤 | 腺癌 | 消化道肿瘤 | 卵巢肿瘤 | 腹膜肿瘤 | 成神经细胞瘤 | 横纹肌肉瘤 | 肾母细胞瘤 | 肾上腺皮质癌 | 促纤维增生性小圆细胞瘤 | 腹膜后肿瘤

美国

肾炎 | 茹伯特综合症 | Bardet Biedl 综合症 | 常染色体隐性多囊肾病 | 先天性肝纤维化 | 肝/肾纤维囊性疾病 | 梅克尔-格鲁伯综合症 | 卡罗利综合症 | Oro-Facial-Digital 综合症 I 型 | 肾小球囊性肾病

美国

1 型神经纤维瘤病 | 2 型神经纤维瘤病 | 成人室管膜瘤 | 复发性成人脑肿瘤 | 听神经鞘瘤 | 成人间变性脑膜瘤 | 成人 I 级脑膜瘤 | 成人 II 级脑膜瘤 | 成人脑膜血管外皮细胞瘤 | 成人乳头状脑膜瘤

美国

肺类癌 | 转移性消化系统神经内分泌肿瘤 G1 | 胰腺多肽瘤 | 多发性内分泌肿瘤 1 型 | 胰高血糖素瘤 | 胰腺胰岛素瘤 | 产生生长抑素的神经内分泌肿瘤 | 复发性消化系统神经内分泌肿瘤G1 | 复发性胰腺神经内分泌癌 | 区域消化系统神经内分泌肿瘤G1 | 产生胃泌素的神经内分泌肿瘤

美国