- ICH GCP
- Registr klinických studií v USA
- Search trials
Klinické studie na Nedostatek lysozomální kyselé lipázy
Celkem 340 výsledků
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaNáborHurlerův syndrom | Sfingolipidózy | Peroxizomální poruchy | Metachromatická leukodystrofie | Alfa-mannosidóza | Hunterův syndrom | Poruchy mukopolysacharidózy | Syndrom Maroteaux Lamy | Sly syndrom | Fukosidóza | Aspartylglukosaminurii | Metabolické poruchy glykoproteinu | Recesivní leukodystrofie | Globoidní buněčná... a další podmínkySpojené státy
-
National Center for Research Resources (NCRR)University of California, San DiegoDokončenoFanconiho syndrom | Cystinóza
-
Clionsky Neuro Systems Inc.DokončenoPoranění mozku | Hypoxie | Parkinsonova choroba | Anémie | Proteinopatie TDP-43 | Demence | Tauopatie | Mírná kognitivní porucha | Nedostatek železa | Nedostatek vitaminu B12 | Frontotemporální demence | Vaskulární demence | Alzheimerova choroba | Neurodegenerativní poruchy | TBI | Demence s Lewyho tělem | Hyperhomocysteinémie
-
Novartis PharmaceuticalsDokončeno
-
Cystinosis Research FoundationNeznámýCystinóza | Nefropatická cystinóza | Renální Fanconiho syndromSpojené státy
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID); National Institute...DokončenoCGD | Wiskott-Aldrichův syndrom | Primární imunodeficience | APECED | SCIDSpojené státy
-
Michigan Technological UniversityStaženoHyper IgD syndrom | Deficit mevalonát kinázySpojené státy, Holandsko
-
Paul SzabolcsZápis na pozvánkuChronické granulomatózní onemocnění (CGD) | Wiskott-Aldrichův syndrom | Těžká chronická neutropenie | Těžká kombinovaná imunodeficience (SCID) | Imunodeficience s převažujícím defektem T-buněk, blíže neurčená | Hyper IgE syndromy | Nedostatky hyper IgM | Mendelova náchylnost k mykobakteriální chorobě | Běžná...Spojené státy
-
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...NáborNiemann-Pickova choroba typu C1 | Juvenilní neuronální ceroidní lipofuscinóza | Smith-Lemli-Opitzův syndrom | Nedostatek transportéru kreatinuSpojené státy
-
National Center for Research Resources (NCRR)University of California, Los AngelesDokončenoTrombocytopenie | Vrozené poruchy metabolismu | Metachromatická leukodystrofie | Fanconiho anémie | Thalassemia Major | Čistá aplazie červených krvinekSpojené státy
-
CENTOGENE GmbH RostockStaženoHypofosfatemie | Fotofobie | Renální Fanconiho syndromNěmecko, Indie, Srí Lanka
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)NáborHeřmanský-Pudlakův syndrom (HPS)Spojené státy
-
CENTOGENE GmbH RostockUkončenoHluchota | Imunodeficience | Mentální retardace | Hypertrofie dásní | Kostní abnormality | Dysmorfismus obličejeNěmecko, Švýcarsko
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaNáborBěžná variabilní imunodeficience | Chronické granulomatózní onemocnění | Hemofagocytární lymfocytóza | Wiskott-Aldrichův syndrom | X-vázané lymfoproliferativní onemocnění | Histiocytóza Langerhanových buněk | Chediak-Higashi syndrom | Griscelliho syndrom | Syndrom holých lymfocytů | SCID | Omennův syndrom | Retikulární... a další podmínkySpojené státy
-
Oregon Health and Science UniversityUkončenoOnemocnění imunitního systému | Metabolismus lipidů, vrozené chyby | Mevalonová acidurie | Deficit mevalonát kinázy | Syndromy periodické horečky, dědičnéSpojené státy
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)NáborPlicní fibróza | Zdraví dobrovolníci | Heřmanský-Pudlakův syndrom (HPS)Spojené státy
-
William Gahl, M.D.National Human Genome Research Institute (NHGRI)DokončenoPlicní fibróza | Vrozené poruchy metabolismu | Albinismus | Okulokutánní albinismus | Nedostatek zásoby krevních destičekSpojené státy
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaDokončenoMukopolysacharidóza | Hurlerův syndrom | Sfingolipidózy | Peroxizomální poruchy | Krabbeho nemoc | Adrenoleukodystrofie (ALD) | Hunterův syndrom | Sly syndrom | Fukosidóza | Aspartylglukosaminurii | Alfa mannosidóza | Metachromatická leukodystrofie (MLD) | Maroteaux-Lamy syndromSpojené státy
-
Vanderbilt UniversityNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI); University of South Florida a další spolupracovníciDokončenoSyndrom Heřmanský PudlákSpojené státy
-
Jesse RomanGenentech, Inc.NeznámýIntersticiální plicní onemocnění | Syndrom Heřmanský PudlákSpojené státy, Portoriko
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...StaženoKolitida | Cytokiny | Hermanski-Pudlak syndrom | Lymfocyty | Hodnocení léčivSpojené státy
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)UkončenoPlicní fibróza | Metabolické onemocnění | Okulokutánní albinismus | Heřmanský-Pudlakův syndrom (HPS) | Nedostatek zásoby krevních destičekSpojené státy
-
Mayo ClinicNáborCystinurie | Hyperoxalurie | Dent Disease | Loweův syndrom | Nedostatek adenin fosforibosyltransferázySpojené státy, Kanada, Island, Izrael
-
Children's Hospital of PhiladelphiaEli Lilly and Company; University of Pennsylvania; Takeda; National Institute of... a další spolupracovníciNáborMukopolysacharidózy | Leukoencefalopatie | Leukodystrofie | Adrenoleukodystrofie | Adrenomyeloneuropatie | X-vázaná adrenoleukodystrofie | Gangliosidózy | Metachromatická leukodystrofie | Krabbeho nemoc | Refsumova nemoc | Cadasil | Sjogren-Larssonův syndrom | Allan-Herndon-Dudley syndrom | Nemoc bílé hmoty | Gangliosidóza... a další podmínkySpojené státy
-
Children's Hospital of PhiladelphiaIllumina, Inc.Aktivní, ne náborMukopolysacharidózy | Leukodystrofie | Adrenoleukodystrofie | Adrenomyeloneuropatie | X-vázaná adrenoleukodystrofie | Gangliosidózy | Metachromatická leukodystrofie | Krabbeho nemoc | Refsumova nemoc | Cadasil | Sjogren-Larssonův syndrom | Allan-Herndon-Dudley syndrom | Nemoc bílé hmoty | Gangliosidóza GM2 | Zellwegerův... a další podmínkySpojené státy
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaUkončenoSfingolipidózy | Niemann-Pickova choroba, typ C | Krabbeho nemoc | Sly syndrom | Fukosidóza | Aspartylglukosaminurii | Alfa mannosidóza | Hurlerův syndrom | Maroteaux-Lamy syndrom | Wolmanova nemoc | Niemann-Pickova choroba typu BSpojené státy
-
Joanne Kurtzberg, MDThe Marcus FoundationNáborMukopolysacharidóza II | Nemoci mozku, metabolické, vrozené | Adrenoleukodystrofie | Battenova nemoc | Leukodystrofie, metachromatická | Leukodystrophy, Globoid Cell | Alfa-mannosidóza | Tay-Sachsova nemoc | Pelizaeus-Merzbacherova choroba | Sandhoffova nemoc | Neimann Pickova nemoc | Sanfilippo MukopolysacharidózySpojené státy
-
Emory UniversityDokončenoSrpkovitá anémie | Fanconiho anémie | Hurlerův syndrom | Chronické granulomatózní onemocnění | Těžká vrozená neutropenie | Hemofagocytární lymfocytóza | Wiskott-Aldrichův syndrom | Diamantová-Blackfanová anémie | Těžká aplastická anémie | Glanzmannova trombastenie | Shwachmanův-Diamantový syndrom | Thalassemia Major a další podmínkySpojené státy
-
Children's Hospital Los AngelesDokončenoGranulom | Anémie | Trombocytopenie | Neutropenie | Srpkovitá anémie | Thalasémie | Niemann-Pickova choroba | Wiskott-Aldrichův syndrom | Osteopetróza | Fukosidóza | Chediak Higashi syndrom | Hurlerova nemocSpojené státy
-
Fairview University Medical CenterNeznámýMukopolysacharidóza I | Niemann-Pickova choroba | Mukopolysacharidóza VI | Wolmanova nemoc | Adrenoleukodystrofie | Metachromatická leukodystrofie | Plicní komplikace | Fukosidóza | Globoidní buněčná leukodystrofie | Gaucherova nemoc | Mannosidóza | I Buněčná nemocSpojené státy
-
University of FloridaLive Like Bella Pediatric Cancer ResearchDokončenoBěžná variabilní imunodeficience | Těžká kombinovaná imunodeficience | Srpkovitá anémie | Hurlerův syndrom | Chronické granulomatózní onemocnění | Thalasémie | Wiskott-Aldrichův syndrom | Adrenoleukodystrofie | X-vázané lymfoproliferativní onemocnění | Diamond Blackfan anémie | Syndrom selhání kostní dřeně | Hemofagocytární... a další podmínkySpojené státy
-
University Hospital, BordeauxNáborIntelektuální postižení | Cystická fibróza | Neurodegenerace s akumulací železa v mozku (NBIA) | Vrozená srdeční vada | Albinismus | Rubinstein-Taybiho syndrom | Periventrikulární nodulární heterotopieFrancie
-
7 Hills Pharma, LLCZatím nenabírámeMelanom | Rakovina ledvin | Renální buněčný karcinom | Hepatocelulární karcinom | Kolorektální karcinom | NSCLC | Nemalobuněčný karcinom plic | Rakovina kůže | Metastáza | Pokročilý pevný nádor | Pokročilá rakovina | Renální buněčná rakovina | Hepatocelulární rakovina | Nedostatek opravy nesouladu | Pleurální mezoteliom | M... a další podmínkySpojené státy
-
Talaris Therapeutics Inc.Duke UniversityUkončenoNiemann-Pickova choroba | Alfa-manosidóza | Tay Sachsova nemoc | Sandhoffova nemoc | Metachromatická leukodystrofie (MLD) | Hurler-Scheie syndrom | Hurlerův syndrom (MPS I) | Hunterův syndrom (MPS II) | Sanfilippo syndrom (MPS III) | Krabbeho nemoc (globoidní leukodystrofie) | Adrenoleukodystrofie (ALD a AMN) | Pelizaeus...Spojené státy
-
Maastricht University Medical CenterZápis na pozvánkuTuberózní skleróza | Bazocelulární nevus syndrom | Cutis Laxa | Epidermolysis Bullosa | Ichtyóza | Ektodermální dysplazie | Albinismus | Xeroderma Pigmentosum | Birt-Hogg-Dube syndrom | Palmoplantární keratózyHolandsko
-
UK Kidney AssociationNáborVaskulitida | AL amyloidóza | Tuberózní skleróza | Fabryho nemoc | Cystinurie | Fokální segmentová glomeruloskleróza | IgA nefropatie | Bartterův syndrom | Čistá aplazie červených krvinek | Membranózní nefropatie | Atypický hemolytický uremický syndrom | Autozomálně dominantní polycystické onemocnění ledvin | Cysti... a další podmínkySpojené království
-
Atara BiotherapeuticsNáborLymfoproliferativní poruchy | Leiomyosarkom | Komplikace po transplantaci kmenových buněk | Komplikace po transplantaci pevných orgánů | Nemoci spojené s virem Epstein-Barrové (EBV). | EBV+ potransplantační lymfoproliferativní onemocnění (EBV+ PTLD) | Alogenní transplantace hematopoetických buněk | EBV+... a další podmínkySpojené státy, Rakousko, Belgie, Francie, Itálie, Španělsko, Spojené království
-
Sanford HealthNational Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins Research... a další spolupracovníciNáborMitochondriální onemocnění | Retinitis Pigmentosa | Myasthenia Gravis | Eozinofilní gastroenteritida | Mnohonásobná systémová atrofie | Leiomyosarkom | Leukodystrofie | Anální píštěl | Spinocerebelární ataxie typu 3 | Friedreich Ataxia | Kennedyho nemoc | Lymeská nemoc | Hemofagocytární lymfocytóza | Spinocerebelární... a další podmínkySpojené státy, Austrálie
-
Atara BiotherapeuticsJiž není k dispoziciLymfoproliferativní poruchy | Komplikace po transplantaci kmenových buněk | Infekce virem Epstein-Barrové (EBV). | Lymfom spojený s EBV+ | EBV+ přidružené potransplantační lymfoproliferativní onemocnění (EBV+ PTLD) | Viremie Epstein-Barr | Lymfom související s AIDS | Lymfoproliferativní onemocnění spojené... a další podmínky
-
Cure CMDNáborEmery-Dreifussova svalová dystrofie | Vrozený myastenický syndrom | Svalová dystrofie končetinového pletence | Vrozená svalová dystrofie s nedostatkem ITGA7 (Integrin Alpha-7). | Alfa-Dystroglykanopatie (vrozená svalová dystrofie a abnormální glykosylace dystroglykanu s těžkou epilepsií) | Alfa-Dystroglykanopatie... a další podmínkySpojené státy