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Suchen Sie in klinischen Studien nach: Orphan genetic syndrome
Insgesamt 51632 ergebnisse
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Sanford HealthNational Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins Research... und andere MitarbeiterRekrutierungMitochondriale Erkrankungen | Retinitis pigmentosa | Myasthenia gravis | Eosinophile Gastroenteritis | Multiple Systematrophie | Leiomyosarkom | Leukodystrophie | Analfistel | Spinozerebelläre Ataxie Typ 3 | Friedreich Ataxie | Kennedy-Krankheit | Lyme-Borreliose | Hämophagozytische Lymphohistiozytose | Spinozerebelläre... und andere BedingungenVereinigte Staaten, Australien
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AlbireoAbgeschlossenPrimäre biliäre Zirrhose | Alagille-Syndrom | Progressive familiäre intrahepatische Cholestase | Seltene cholestatische LebererkrankungenVereinigtes Königreich
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AlbireoAbgeschlossenPrimäre biliäre Zirrhose | Alagille-Syndrom | Progressive familiäre intrahepatische Cholestase | Seltene cholestatische Lebererkrankungen
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Swedish Orphan BiovitrumAbgeschlossenSanfilippo-Syndrom Typ A (MPS IIIA)Vereinigte Staaten, Truthahn
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Swedish Orphan BiovitrumAbgeschlossenSanfilippo-Syndrom Typ A (MPS IIIA)Vereinigte Staaten, Deutschland, Truthahn
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Donald B. Kohn, M.D.National Institutes of Health (NIH); FDA Office of Orphan Products DevelopmentAbgeschlossenSchwere kombinierte ImmunschwächeVereinigte Staaten
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Swedish Orphan BiovitrumPediatric Rheumatology International Trials OrganizationAbgeschlossenKryopyrin-assoziierte periodische SyndromeVereinigtes Königreich, Niederlande
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisAbgeschlossen
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HealthCore-NERINational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI); FDA Office of Orphan Products... und andere MitarbeiterAbgeschlossenMarfan-SyndromVereinigte Staaten, Kanada, Belgien
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FDA Office of Orphan Products DevelopmentUniversity of North CarolinaAbgeschlossen
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University of CincinnatiChildren's Hospital Medical Center, CincinnatiBeendetAdrenoleukodystrophie | Zellweger-Syndrom | Infantile Refsum-Krankheit | Bifunktionaler Enzymmangel
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Children's Hospital Medical Center, CincinnatiAbgeschlossenMukoviszidoseVereinigte Staaten, Italien
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FDA Office of Orphan Products DevelopmentMedical University of South CarolinaAbgeschlossen
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FDA Office of Orphan Products DevelopmentCase Western Reserve UniversityAbgeschlossen
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FDA Office of Orphan Products DevelopmentAbgeschlossenNeurofibromatose 2Vereinigte Staaten
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University of North CarolinaAbgeschlossen
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Georgetown UniversityAbgeschlossenNierenerkrankung im Endstadium | HyperhomocysteinämieVereinigte Staaten
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Children's Hospital Medical Center, CincinnatiAbgeschlossenTourette Syndrom
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UCSF Benioff Children's Hospital OaklandAbgeschlossenLungenentzündung | Anämie, SichelzellenanämieVereinigte Staaten
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FDA Office of Orphan Products DevelopmentCochlearAbgeschlossen
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FDA Office of Orphan Products DevelopmentAbgeschlossenMukoviszidose | Bakterielle Infektion
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University of North CarolinaAbgeschlossenSichelzellenanämieVereinigte Staaten
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Ohio State UniversityAbgeschlossenMuskeldystrophie, facioscapulohumeral
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University of IowaAbgeschlossen
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Boston Children's HospitalAbgeschlossenSichelzellenanämieVereinigte Staaten
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FDA Office of Orphan Products DevelopmentSciClone PharmaceuticalsAbgeschlossen
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University of North CarolinaAbgeschlossenRandomisierte Studie zu Alendronat bei erwachsenen Patienten mit Mukoviszidose-bedingter OsteoporoseOsteoporose | MukoviszidoseVereinigte Staaten
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University of PennsylvaniaBeendetOrnithin-Transcarbamylase-Mangelkrankheit
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Penn State UniversityZurückgezogen
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Children's Hospital Medical Center, CincinnatiFDA Office of Orphan Products DevelopmentAbgeschlossenFanconi-AnämieVereinigte Staaten
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University Hospital, Strasbourg, FranceAbgeschlossenBardet-Biedl-Syndrom | Seltene KrankheitenFrankreich
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Riphah International UniversityNoch keine RekrutierungDown-SyndromPakistan
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Swedish Orphan BiovitrumRekrutierungMorbus Still, Beginn im Erwachsenenalter | Makrophagenaktivierungssyndrom | Stills-Krankheit, jugendlicher BeginnVereinigte Staaten, Kanada, Frankreich, Deutschland, Italien, Niederlande, Spanien
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Tisento TherapeuticsNoch keine RekrutierungMitochondriale Enzephalopathie, Laktatazidose und schlaganfallähnliche Episoden (MELAS-Syndrom)Vereinigte Staaten, Australien, Italien, Deutschland, Kanada, Vereinigtes Königreich
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Children's Oncology GroupNoch keine RekrutierungStufe I Nieren-Wilms-Tumor | Stadium II Wilms-Nierentumor | Stadium III Wilms-Nierentumor | Stadium IV Nieren-Wilms-Tumor
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Istanbul University - Cerrahpasa (IUC)Noch keine RekrutierungKarpaltunnelsyndrom | Einklemmungsneuropathie | Einklemmung des MediannervsTruthahn
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TakedaNoch keine RekrutierungDravet-Syndrom (DS) | Lennox-Gastaut-Syndrom (LGS)
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Peking University First HospitalRekrutierungNierenzellkarzinom | VHL-SyndromChina
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GRIN Therapeutics, Inc.RekrutierungTuberöse Sklerose-Komplex | Fokale kortikale DysplasieSpanien, Vereinigtes Königreich, Australien, Belgien, Kanada, Italien, Polen
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University College, LondonLondon School of Hygiene and Tropical Medicine; King's College London; University... und andere MitarbeiterRekrutierungTourette Syndrom | TiefenhirnstimulationVereinigtes Königreich
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SoligenixNoch keine Rekrutierung
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University of UtahRekrutierungTourette Syndrom | Tic-Störungen | Tics | Tourette-Syndrom bei Kindern | Tourette-Syndrom im Jugendalter | Gesangs-Tic | Motorischer Tic | Tics/TremorVereinigte Staaten
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Yonsei UniversityRekrutierungDarm-Behcet-KrankheitKorea, Republik von
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Shanghai Ninth People's Hospital Affiliated to...RekrutierungNeurofibromatose 1 | Plexiformes NeurofibromChina
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The First Affiliated Hospital of Zhejiang Chinese...RekrutierungEntzündungsreaktion | Tourette-Syndrom bei Kindern | LebensmittelintoleranzChina
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Apollo Therapeutics LtdNoch keine RekrutierungMyelodysplastisches Syndrom mit exzessiven Blasten | Akute myeloische Leukämie, im Rückfall | Refraktär bei akuter myeloischer Leukämie | Myelodysplastisches Syndrom Akute myeloische Leukämie
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Chugai PharmaceuticalNoch keine RekrutierungAntiphospholipid-Syndrom (APS) | Immunthrombozytopenie (ITP) | Dermatomyositis (DM) | Bullöses Pemphigoid (BP) | Behçet-Syndrom (BS) | Immunvermittelte nekrotisierende Myopathie (IMNM)Vereinigte Staaten, Japan
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Harmony Biosciences, LLCRekrutierungPrader-Willi-SyndromVereinigte Staaten
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OctapharmaRekrutierung
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AstraZenecaNoch keine RekrutierungNeurofibromatose 1 | Neurofibrom, Plexiform