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Otoferlin Gene-Mediated Hearing Loss Natural History Study

9. Februar 2024 aktualisiert von: Akouos, Inc.

Eine naturkundliche Studie bei Personen mit Otoferlin-Gen-vermitteltem Hörverlust

Dies ist eine retrospektive und prospektive Längsschnittstudie bei Teilnehmern mit Otoferlin-Gen-vermitteltem Hörverlust.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

150

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Australien
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, VIC 3052
        • Rekrutierung
        • Murdoch Children's Research Institute
  • Deutschland
      • Tübingen, Deutschland, 72076
        • Rekrutierung
        • University Hospital in Tübingen
  • Spanien
    • Barcelona
      • Esplugues de Llobregat, Barcelona, Spanien, 08950
        • Rekrutierung
        • Sant Joan de Déu Barcelona Hospital
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 100
        • Rekrutierung
        • National Taiwan University Hospital
  • Vereinigte Staaten
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • Rekrutierung
        • University of Iowa
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Rekrutierung
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Rekrutierung
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232-8605
        • Rekrutierung
        • Vanderbilt University Medical Center
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, NW1 2PG
        • Rekrutierung
        • University College London

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 44 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Personen mit Hörverlust aufgrund bestätigter Otoferlin-Genmutation(en)

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Klinisches Erscheinungsbild eines bilateralen sensorineuralen Hörverlusts (SNHL), einschließlich des Phänotyps der auditorischen Neuropathie (AN) / der auditorischen Neuropathie-Spektrumstörung (ANSD) oder der Anamnese des AN / ANSD-Phänotyps in einem früheren Leben
  2. Mutation(en) im Otoferlin-Gen

  3. Fähigkeit und Bereitschaft, alle Studienanforderungen zu erfüllen, wie durch den erfolgreichen Abschluss des Prozesses der Einverständniserklärung (und gegebenenfalls der Zustimmung) nachgewiesen

    Zusätzliche Kriterien für die Aufnahme in die Prospektivphase:

  4. Vorhandensein von OAE / CM und fehlenden / abnormalen ABRs in mindestens einem Ohr (das kein Cochlea-Implantat hat) innerhalb von 12 Monaten vor oder beim Besuch in Monat 0

Ausschlusskriterien:

  1. Unwilligkeit oder Unfähigkeit des potenziellen Teilnehmers und/oder gesetzlich bevollmächtigten Vertreters, alle Protokollanforderungen zu erfüllen

  2. Vorhandensein von Cochlea-Nerven-Mangel und/oder Cochlea-Nerven-Dysplasie

    Zusätzliche Kriterien für den Ausschluss aus der Prospektivphase:

  3. Vorhandensein bilateraler Cochlea-Implantate zum Zeitpunkt der Aktenüberprüfung oder innerhalb der nächsten 6 Monate geplant
  4. Vorhandensein von Mittelohr- oder Gehörhirnstammimplantaten zum Zeitpunkt der Aktenüberprüfung oder innerhalb der nächsten 6 Monate geplant
  5. Jede Bedingung, die es dem potenziellen Teilnehmer nicht ermöglichen würde, die Nachuntersuchungen im Verlauf der Studie abzuschließen, und/oder die den potenziellen Teilnehmer nach Ansicht des Prüfarztes für die Studie ungeeignet macht

Hinweis: Potenzielle Teilnehmer werden nicht aufgrund ihres Geschlechts, Geschlechts, ihrer Rasse oder ethnischen Zugehörigkeit ausgeschlossen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Nur Fall
  • Zeitperspektiven: Sonstiges

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Retrospektive
Sonstiges: Naturhistorische Studie
Naturhistorische Studie
Interessent
Sonstiges: Naturhistorische Studie
Naturhistorische Studie

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
ABR
Zeitfenster: Erste audiologische Daten in den Krankenakten der Teilnehmer bis zur fünfjährigen prospektiven Nachbeobachtung
Auditorische Reaktion des Hirnstamms
Erste audiologische Daten in den Krankenakten der Teilnehmer bis zur fünfjährigen prospektiven Nachbeobachtung

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
OAE
Zeitfenster: Erste audiologische Daten in der Krankenakte der Teilnehmer während der fünfjährigen prospektiven Nachsorge
Otoakustische Emissionen
Erste audiologische Daten in der Krankenakte der Teilnehmer während der fünfjährigen prospektiven Nachsorge

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Akouos, Inc.

Mitarbeiter

Eli Lilly and Company

Ermittler

  • Studienleiter: Kathy Reape, MD, Akouos, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

14. Juli 2022

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Februar 2029

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Februar 2029

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

5. Oktober 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

5. Oktober 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

7. Oktober 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

13. Februar 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

9. Februar 2024

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • AK-OTOF-NHS-002

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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