Crema tópica de imiquimod al 5 % para el tratamiento de neurofibromas cutáneos en adultos con neurofibromatosis 1

Criterios de inclusión:

• Los pacientes deben tener un diagnóstico de NF1 basado en los criterios NIH con dos o más de las siguientes características:

  • seis o más máculas café con leche (de 1,5 cm o más)
  • pliegue de la piel con pecas en la axila o la ingle
  • glioma de la vía óptica
  • dos o más nódulos de Lisch del iris
  • Lesiones óseas distintivas como la displasia del ala del esfenoides o de un hueso largo como la tibia.
  • dos o más neurofibromas de cualquier tipo de 1 o más neurofibromas plexiformes
  • familiar de primer grado con NF1

• Los participantes deben tener al menos cuatro neurofibromas cutáneos en el examen de la piel con las siguientes cualidades:

  • la lesión debe ser discreta al examen clínico y no debe estar en contacto con otro tumor de piel
  • la lesión debe ser susceptible de medición con calibres con una dimensión mínima de 5 mm y una dimensión máxima de 30 mm
  • las lesiones deben estar ubicadas en el tronco, el cuello o las extremidades (excluyendo las manos y los pies) y deben estar ubicadas en un área que pueda ser fotografiada
  • no se requiere confirmación histológica del tipo de tumor en el contexto de un entorno clínico compatible
• Sin tratamiento con un agente de investigación para neurofibromas cutáneos en los últimos 3 meses
• 18 años de edad o más

Criterio de exclusión:

• Mujeres embarazadas y lactantes
• Pacientes que hayan recibido quimioterapia o radioterapia dentro de las 6 semanas anteriores al ingreso al estudio o aquellos que no se hayan recuperado de los eventos adversos debidos a los agentes administrados más de 6 semanas antes
• Es posible que los pacientes no estén recibiendo ningún otro agente en investigación
• Antecedentes de reacciones alérgicas atribuidas a compuestos de composición química o biológica similar al imiquimod
• Enfermedad intercurrente no controlada que incluye, entre otras, infección en curso o activa, insuficiencia cardíaca congestiva sintomática, angina de pecho inestable, arritmia cardíaca o enfermedad psiquiátrica/situaciones sociales que limitarían el cumplimiento de los requisitos del estudio.