Un estudio de la terapia con células T del receptor de antígeno quimérico anti-CD19, en sujetos con miastenia gravis generalizada refractaria
28 de julio de 2026 actualizado por: Kyverna Therapeutics
Un estudio multicéntrico, abierto y de fase 2 de KYV-101, una terapia autóloga de células T con receptor de antígeno quimérico anti-CD19 completamente humano (CD19 CAR T), en sujetos con miastenia gravis generalizada refractaria (KYSA-6)
Un estudio de la terapia con células T del receptor de antígeno quimérico anti-CD 19 para sujetos con miastenia gravis
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La miastenia gravis (MG) es una enfermedad autoinmune crónica que afecta la unión neuromuscular y se caracteriza por debilidad muscular.
Las células B desempeñan un papel en la MG y la enfermedad se caracteriza por la presencia de autoanticuerpos como los anticuerpos anti-AChR y anti-MuSK.
Las células T del receptor de antígeno quimérico (CAR) CD-19 aprovechan la capacidad de las células T citotóxicas para lisar directa y específicamente las células objetivo para agotar eficazmente las células B normales y autorreactivas en la circulación, así como los tejidos linfoides y potencialmente no linfoides afectados.
KYV-101, una terapia de células T con CAR anti-CD19 totalmente humana, se investigará en sujetos adultos con miastenia gravis (MG).
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
66
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Kyverna Therapeutics, Inc.
- Número de teléfono: 510-925-2484
- Correo electrónico: Clinicaltrials@kyvernatx.com
Ubicaciones de estudio
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Berlin, Alemania
- Reclutamiento
- Charite- Universitätsklinikum Berlin
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Contacto:
- Study Coordinator
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Bochum, Alemania
- Reclutamiento
- Universitätsklinikum der Ruhr-Universität Bochum
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Contacto:
- Study Coordinator
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Hamburg, Alemania
- Reclutamiento
- Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
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Contacto:
- Study Coordinator
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Hanover, Alemania
- Reclutamiento
- Medizinische Hochscule Hannover
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Contacto:
- Study Coordinator
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Jena, Alemania
- Reclutamiento
- Friedrich-Schiller-Universität Jena
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Contacto:
- Study Coordinator
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Magdeburg, Alemania
- Reclutamiento
- Universitätsklinik Magdeburg
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Contacto:
- Study Coordinator
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Munich, Alemania
- Reclutamiento
- Technical University Munich, Klinikum Rechts der Isar
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Contacto:
- Study Coordinator
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Kindom of Saudi Arabia
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Riyadh, Kindom of Saudi Arabia, Arabia Saudita
- Reclutamiento
- King's Faisal Specialist Hospital and Research Center
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Contacto:
- Study Coordinator
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Westmead, Australia
- Reclutamiento
- Westmead Institute for Medical Research
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Contacto:
- Study Coordinator
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São Paulo, Brasil
- Reclutamiento
- Hospital Israelita Albert Einstein
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Contacto:
- Study Coordinator
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
- Reclutamiento
- Ronald Reagan UCLA Medical Center
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Contacto:
- Study Coordinator
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Orange, California, Estados Unidos, 92868
- Reclutamiento
- University of California, Irvine
-
Contacto:
- Study Coordinator
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Palo Alto, California, Estados Unidos, 94305
- Reclutamiento
- Stanford University Medical Center
-
Contacto:
- Study Coordinator
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-
Florida
-
Miami, Florida, Estados Unidos, 33149
- Reclutamiento
- University of Miami
-
Contacto:
- Study Coordinator
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-
Indiana
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
- Reclutamiento
- Indiana University Health
-
Contacto:
- Study Coordinator
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Missouri
-
Columbia, Missouri, Estados Unidos, 65212
- Reclutamiento
- University of Missouri
-
Contacto:
- Study Coordinator
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-
Oregon
-
Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Reclutamiento
- Oregon Health & Science University
-
Contacto:
- Study Coordinatory
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-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
- Reclutamiento
- Thomas Jefferson University Hospital
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Contacto:
- Study Coordinator
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-
Texas
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Reclutamiento
- Houston Methodist Hospital
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Contacto:
- Study Coordinator
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Utah
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Murray, Utah, Estados Unidos, 84107
- Reclutamiento
- Intermountain Medical Center
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Contacto:
- Study Coordinator
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-
-
Cambridge, Reino Unido
- Reclutamiento
- Cambridge University Hospital, Addenbrooke's Hospital
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Contacto:
- Study Coordinator
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London, Reino Unido
- Reclutamiento
- King's College Hospital
-
Contacto:
- Study Coordinator
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios clave de inclusión
- Diagnóstico de MG con presencia de autoanticuerpos contra AChR y MuSK
- Fundación Americana de Miastenia Gravis (MGFA) Clase IIB-IV
Criterios de exclusión clave
- Tratamiento previo con terapia celular (CAR-T) o producto de terapia génica dirigido a cualquier objetivo
- Historia de trasplante alogénico o autólogo de células madre
- Evidencia de infección activa por hepatitis B o hepatitis C
- Serología positiva para VIH
- Inmunodeficiencia primaria
- Historia de la esplenectomía
- Antecedentes de accidente cerebrovascular, convulsiones, demencia, enfermedad de Parkinson, trastorno de coordinación del movimiento, enfermedades cerebelosas, psicosis, paresia, afasia y cualquier otro trastorno neurológico que el investigador considere que aumentaría el riesgo para el sujeto.
- Función cardíaca deteriorada o enfermedad cardíaca clínicamente significativa
Neoplasia maligna previa o concurrente con las siguientes excepciones:
- Carcinoma de células basales o de células escamosas tratado adecuadamente (se requiere una cicatrización adecuada de la herida antes de la detección)
- Carcinoma in situ de cuello uterino o mama, tratado de forma curativa y sin evidencia de recurrencia durante al menos 3 años antes de la detección
- Una neoplasia maligna primaria que ha sido completamente resecada o tratada y que está en remisión completa durante al menos 5 años antes de la evaluación.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Células CAR-T KYV-101 con acondicionamiento de LymphodePletion
Fase 2: dosificación con celdas CAR-T KYV-101
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Régimen estándar de linfodepleción
Otros nombres:
Terapia con células CAR-T anti-CD19
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Experimental: Tratamiento KYV-101
Fase 3
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Régimen estándar de linfodepleción
Otros nombres:
Terapia con células CAR-T anti-CD19
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Comparador activo: Estándar de cuidado
Fase 3 Crossover opcional para recibir el tratamiento con KYV-101 después de 24 semanas
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Régimen estándar de linfodepleción
Otros nombres:
Terapia con células CAR-T anti-CD19
Medicamentos estándar de atención Crossover opcional para recibir el tratamiento de KYV-101
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Eficacia de KYV-101 a través de actividades de miastenia gravis de la vida diaria (MG-ADL) cambia desde el inicio (fase 2)
Periodo de tiempo: 24 semanas
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24 semanas
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Incidencia y gravedad de eventos adversos (EA) y anomalías de laboratorio (Fase 2)
Periodo de tiempo: 18 meses
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18 meses
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Eficacia de KYV-101 mediante el cambio desde la línea de base en las Actividades de la Vida Diaria de la Miastenia Gravis (MG-ADL) del brazo de tratamiento con KYV-101 al brazo de atención estándar (Fase 3)
Periodo de tiempo: 24 semanas
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24 semanas
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Eficacia de KYV-101 mediante cambio en la Cuantificación de Miastenia Gravis (QMG) desde el inicio para el brazo de tratamiento con KYV-101 frente al brazo de atención estándar (Fase 3)
Periodo de tiempo: 24 semanas
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24 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Eficacia de KYV-101 a través del cambio de porcentaje desde el inicio en los niveles de anticuerpos anti acetilcolina (anti-ACHR) para el brazo de tratamiento KYV-101 al brazo estándar de atención (Fase 3)
Periodo de tiempo: 24 semanas
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24 semanas
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Eficacia de KYV-101 a través del cambio de porcentaje desde el inicio en los niveles de anticuerpos de tirosina quinasa quinasa específicos de los músculos (anti-Musk) para el brazo de tratamiento KYV-101 al brazo estándar de atención (fase 3)
Periodo de tiempo: 24 semanas
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24 semanas
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Eficacia de KYV-101 a través de la proporción de pacientes con una mejora ≥3 puntos desde el inicio en las actividades de miastenia gravis de la vida diaria (MG-ADL) para el brazo de tratamiento KYV-101 al brazo estándar de atención (fase 3)
Periodo de tiempo: 24 semanas
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24 semanas
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Eficacia de KYV-101 a través de la proporción de pacientes con expresión mínima de síntomas (MSE) para el brazo de tratamiento de KYV-101 al brazo estándar de atención (fase 3)
Periodo de tiempo: 24 semanas
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24 semanas
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Eficacia de KYV-101 a través de la calidad de vida de miastenia gravis Escala de 15 ítem (MG-QOL 15R) Cambio desde la línea de base para KYV-101 brazo de tratamiento al brazo estándar de atención (fase 3)
Periodo de tiempo: 24 semanas
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24 semanas
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Eficacia de KYV-101 mediante el cambio en la puntuación del Compuesto de Miastenia Gravis (MGC) desde el inicio para el brazo de tratamiento con KYV-101 frente al brazo de tratamiento estándar (Fase 3)
Periodo de tiempo: 24 semanas
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24 semanas
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Incidencia y gravedad de eventos adversos (EA) y anomalías de laboratorio (Fase 3)
Periodo de tiempo: 18 meses
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18 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: MD, Kyverna Therapeutics, Inc.
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
28 de agosto de 2024
Finalización primaria (Estimado)
1 de septiembre de 2027
Finalización del estudio (Estimado)
1 de septiembre de 2028
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
11 de octubre de 2023
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
21 de diciembre de 2023
Publicado por primera vez (Actual)
5 de enero de 2024
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
29 de julio de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
28 de julio de 2026
Última verificación
1 de julio de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Neoplasias por sitio
- Neoplasias
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Enfermedades Autoinmunes del Sistema Nervioso
- Enfermedades neurodegenerativas
- Síndromes Paraneoplásicos Del Sistema Nervioso
- Neoplasias del Sistema Nervioso
- Síndromes paraneoplásicos
- Enfermedades de la unión neuromuscular
- Miastenia gravis
- Enfermedades autoinmunes
- Químicos orgánicos
- Hidrocarburos
- Mostaza de fosforamida
- Compuestos de mostaza de nitrógeno
- Compuestos de mostaza
- Hidrocarburos, halogenados
- Fosforamidas
- Compuestos organofosforados
- Ciclofosfamida
- fludarabina
Otros números de identificación del estudio
- KYSA-6
- KYV101-006 (Otro identificador: Kyverna Therapeutics)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .