Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Eksendiinin (9-39) vaikutus glukoosivaatimuksiin euglykemian ylläpitämiseksi

lauantai 16. toukokuuta 2020 päivittänyt: Diva De Leon

Glukagonin kaltaisen peptidi-1:n (GLP-1) rooli synnynnäisessä hyperinsulinismissa: Eksendiinin (9-39) vaikutus glukoosivaatimuksiin euglykemian ylläpitämiseksi

Tämän tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on arvioida Exendinin (9-39) vaikutusta glukoositarpeeseen euglykemian ylläpitämiseksi lapsipotilailla, joilla on synnynnäinen hyperinsulinismi (CHI) ja joiden lääkehoito on epäonnistunut. Toissijaisina tavoitteina on määrittää eksendiinin (9-39) terapeuttiset plasmapitoisuudet, puoliintumisaika plasmassa ja farmakokinetiikka 9 tunnin suonensisäisen infuusion aikana.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tähän tutkimukseen otetaan mukaan vauvoja, joilla on synnynnäinen hyperinsulinismi KATP-kanavamutaatioiden vuoksi ja jotka eivät reagoi lääkehoitoon ja vaativat haiman poiston hypoglykemian hallitsemiseksi yhdestä akateemisesta lääketieteellisestä keskuksesta Yhdysvalloissa.

Toteutetaan avoin, kahden jakson, kahden hoidon risteyttävä tutkimussuunnitelma, jossa on annoskorotuskomponentti. Peräkkäiset potilasryhmät (enintään 5 osallistujaa/kohortti) saavat kukin kiinteän annoksen Exendin (9-39) -infuusiota ja normaalia suolaliuosta kahtena erillisenä päivänä satunnaisessa järjestyksessä. Protokolla määrittelee 0,02 mg/kg/tunti, jatkuvana suonensisäisenä infuusiona, joka annetaan 9 tunnin aikana ensimmäiselle kohortille. Infusoitavan suolaliuoksen tilavuus lasketaan vastaamaan eksendiinin (9-39) määrää. Peräkkäisille kohorteille annetaan annoksia, joita nostetaan enintään 1/2 logaritmin askelin. Kaiken kaikkiaan tutkijat olettavat, että eksendiinin (9-39) antagonismi GLP-1-reseptorille lisää paastoveren glukoositasoja, estää proteiinin aiheuttaman hypoglykemian ja vähentää glukoosin tarvetta euglykemian ylläpitämiseksi vauvoilla, joilla on CHI.

Tavoite 1. Tutkia Exendinin (9-39) vaikutusta glukoositarpeisiin euglykemian ylläpitämiseksi imeväisillä, joilla on synnynnäinen hyperinsulinismi, joka ei reagoi lääkehoitoon.

Tavoite 2. Määrittää eksendiini(9-39) terapeuttiset plasmatasot, puoliintumisaika plasmassa ja farmakokinetiikka suonensisäisen infuusion aikana.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

14

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • The Children'S Hospital Of Philadelphia

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

Ei vanhempi kuin 1 vuosi (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Synnynnäisen hyperinsulinismin vahvistettu kliininen diagnoosi
  2. Alle 12 kuukauden ikäiset lapset tutkimukseen ilmoittautumisen yhteydessä
  3. Ei reagoinut diatsoksidihoitoon

Poissulkemiskriteerit:

  1. Todisteet sairaudesta, joka saattaa muuttaa tuloksia, mukaan lukien munuaisten vajaatoiminta, vaikea maksan toimintahäiriö, vaikea hengitys- tai sydämen vajaatoiminta

  2. Hoito lääkkeillä, jotka voivat vaikuttaa glukoosiaineenvaihduntaan tutkimustoimenpiteitä aloitettaessa, mukaan lukien:

    1. Glukagonihoito 4 tuntia ennen infuusiota (T=0)
    2. Hoito oktreotidilla 24 tuntia ennen infuusiota (T=0)
    3. Käsittely diatsoksidilla 72 tuntia ennen infuusiota (T=0)
  3. Epäillään Beckwith-Wiedemannin oireyhtymää tai muita synnynnäisen hyperinsulinismin syndroomia muotoja.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Crossover-tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Eksendiini (9-39) 0,02 mg/kg/tunti
Kohortti 1: Osallistujille annetaan 0,02 mg/kg/tunti eksendiiniä (9-39) ja vehikkeliä (normaalia suolaliuosta) jatkuvana suonensisäisenä infuusiona 9 tunnin ajan kahtena erillisenä päivänä satunnaisessa järjestyksessä, 3 tunnin seurannalla viimeisen annoksen jälkeen tai kunnes verensokeri on < 70 mg/dl (sen mukaan, kumpi tulee ensin). Glukoosin infuusionopeudet (GIR) titrataan kolme tuntia ennen infuusiota, jotta verensokeri pysyy välillä 70-90 mg/dl. Molempien infuusioiden aikana verensokeri mitataan 30 minuutin välein.
Lääke: Exendin (9-39)
Tutkimuslääkettä Exendin (9-39) annetaan lyhytaikainen suonensisäinen infuusio, joka kestää enintään 9 tuntia.
Lääke: Ajoneuvo
Lyhytaikainen suonensisäinen infuusio normaalia suolaliuosta (0,9 % NaCl) tai vehikkeliä annetaan enintään 9 tunnin aikana.
Muut nimet:
  • Plasebo
Kokeellinen: Eksendiini (9-39) 0,04 mg/kg/tunti
Kohortti 2: Osallistujille annetaan 0,04 mg/kg/tunti eksendiiniä (9-39) ja vehikkeliä (normaalia suolaliuosta) jatkuvana suonensisäisenä infuusiona 9 tunnin ajan kahtena erillisenä päivänä satunnaisessa järjestyksessä, 3 tunnin seurannalla viimeisen annoksen jälkeen tai kunnes verensokeri on < 70 mg/dl (sen mukaan, kumpi tulee ensin). Glukoosin infuusionopeudet (GIR) titrataan kolme tuntia ennen infuusiota, jotta verensokeri pysyy välillä 70-90 mg/dl. Molempien infuusioiden aikana verensokeri mitataan 30 minuutin välein.
Lääke: Exendin (9-39)
Tutkimuslääkettä Exendin (9-39) annetaan lyhytaikainen suonensisäinen infuusio, joka kestää enintään 9 tuntia.
Lääke: Ajoneuvo
Lyhytaikainen suonensisäinen infuusio normaalia suolaliuosta (0,9 % NaCl) tai vehikkeliä annetaan enintään 9 tunnin aikana.
Muut nimet:
  • Plasebo
Kokeellinen: Eksendiini (9-39) 0,10 mg/kg/tunti
Kohortti 3: Osallistujille annetaan 0,10 mg/kg/tunti eksendiiniä (9-39) ja vehikkeliä (normaalia suolaliuosta) jatkuvana suonensisäisenä infuusiona 6 tunnin ajan kahtena erillisenä päivänä satunnaisessa järjestyksessä ja 3 tunnin seuranta viimeisen annoksen jälkeen tai kunnes verensokeri on < 70 mg/dl (sen mukaan, kumpi tulee ensin). Glukoosin infuusionopeudet (GIR) titrataan kolme tuntia ennen infuusiota, jotta verensokeri pysyy välillä 70-90 mg/dl. Molempien infuusioiden aikana verensokeri mitataan 30 minuutin välein.
Lääke: Exendin (9-39)
Tutkimuslääkettä Exendin (9-39) annetaan lyhytaikainen suonensisäinen infuusio, joka kestää enintään 9 tuntia.
Lääke: Ajoneuvo
Lyhytaikainen suonensisäinen infuusio normaalia suolaliuosta (0,9 % NaCl) tai vehikkeliä annetaan enintään 9 tunnin aikana.
Muut nimet:
  • Plasebo
Kokeellinen: Eksendiini (9-39) 0,20 mg/kg/tunti
Kohortti 4: Osallistujille annetaan 0,20 mg/kg/tunti eksendiiniä (9-39) ja vehikkeliä (normaalia suolaliuosta) jatkuvana suonensisäisenä infuusiona 9 tunnin ajan kahtena erillisenä päivänä satunnaisessa järjestyksessä, 3 tunnin seurannalla viimeisen annoksen jälkeen tai kunnes verensokeri on < 70 mg/dl (sen mukaan, kumpi tulee ensin). Glukoosin infuusionopeudet (GIR) titrataan kolme tuntia ennen infuusiota, jotta verensokeri pysyy välillä 70-90 mg/dl. Molempien infuusioiden aikana verensokeri mitataan 30 minuutin välein.
Lääke: Exendin (9-39)
Tutkimuslääkettä Exendin (9-39) annetaan lyhytaikainen suonensisäinen infuusio, joka kestää enintään 9 tuntia.
Lääke: Ajoneuvo
Lyhytaikainen suonensisäinen infuusio normaalia suolaliuosta (0,9 % NaCl) tai vehikkeliä annetaan enintään 9 tunnin aikana.
Muut nimet:
  • Plasebo

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Keskimääräinen glukoosin infuusionopeus (GIR)
Aikaikkuna: Enintään 9 tuntia infuusion aloittamisen jälkeen
Exendinin (9-39) vaikutuksen glukoosi-infuusionopeuteen arvioimiseksi laskettiin glukoosin infuusionopeus (GIR) hoitojakson viimeisen 2 tunnin aikana lisäämällä 2 tunnin aikana saadun suonensisäisen glukoosin kokonaismäärä (mg) jaettuna paino (kg) ja aika (120 min) eksendiinin (9-39) ja normaalin suolaliuoksen infuusion aikana.
Enintään 9 tuntia infuusion aloittamisen jälkeen
Eksendiinin (9-39) farmakokinetiikan määrittäminen
Aikaikkuna: Enintään 12 tuntia infuusion aloittamisen jälkeen
Seuraavia kiinnostavia PK-muuttujia ovat AUC0-∞, AUC0-t, maksimipitoisuus (Cmax), aika maksimipitoisuuteen (Tmax), pitoisuus infuusion lopussa (Ceoi), vakaan tilan jakautumistilavuus (Vss), puhdistuma (CL). ) ja eksendiinin (9-39) puoliintumisaika (t1/2). Nämä johdetaan sekä ei-osastoittavilla että mallipohjaisilla menetelmillä.
Enintään 12 tuntia infuusion aloittamisen jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Eksendiinin turvallisuus ja siedettävyys (9-39)
Aikaikkuna: Jopa 24 tuntia infuusion jälkeen
Niiden osallistujien määrä, joilla on haittavaikutuksia turvallisuuden ja siedettävyyden mittana [arvioitu laboratorioturvallisuustestien (hematologia, kemia, virtsaanalyysi), elintoimintojen, fyysisten tutkimusten ja 12-kytkentäisen EKG:n tulosten perusteella]
Jopa 24 tuntia infuusion jälkeen
Keskimääräinen plasman insuliini
Aikaikkuna: Enintään 9 tuntia infuusion aloittamisen jälkeen
Exendinin (9-39) vaikutuksen arvioimiseksi plasman insuliinitasoihin otettiin näytteitä eri ajankohtina infuusion aikana [Exendin (9-39) tai vehikkeli] mukaan lukien: infuusion alussa (T=0) ja 1, 5 ja 9 tuntia infuusion aloittamisen jälkeen.
Enintään 9 tuntia infuusion aloittamisen jälkeen
Keskimääräinen plasman glukoosi
Aikaikkuna: Enintään 9 tuntia infuusion aloittamisen jälkeen
Eksendiinin (9-39) vaikutuksen arvioimiseksi plasman glukoositasoihin otettiin näytteitä eri ajankohtina infuusion aikana [Exendin (9-39) tai vehikkeli] mukaan lukien: infuusion alussa (T=0) ja 1, 5 ja 9 tuntia infuusion aloittamisen jälkeen.
Enintään 9 tuntia infuusion aloittamisen jälkeen
Betahydroksibutyraattien keskimääräiset tasot
Aikaikkuna: Enintään 12 tuntia infuusion aloittamisen jälkeen
Eksendiinin (9-39) vaikutuksen arvioimiseksi keskimääräisiin beetahydroksibutyraattitasoihin otettiin näytteitä eri ajankohtina infuusion aikana [Exendin (9-39) tai vehikkeli] mukaan lukien: infuusion alussa (T=0) ja tunnin välein aina 12 tunnin välein infuusion aloittamisen jälkeen.
Enintään 12 tuntia infuusion aloittamisen jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Diva De Leon

Tutkijat

  • Päätutkija: Diva D De Leon, MD MSCE, Children's Hospital of Philadelphia

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 26. elokuuta 2009

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Lauantai 28. tammikuuta 2017

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Lauantai 28. tammikuuta 2017

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 2. helmikuuta 2009

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 2. helmikuuta 2009

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Tiistai 3. helmikuuta 2009

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 1. kesäkuuta 2020

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Lauantai 16. toukokuuta 2020

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. toukokuuta 2020

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 2008-10-6256

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Synnynnäinen hyperinsulinismi

Kliiniset tutkimukset Exendin (9-39)

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Ukraine

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa