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Essais cliniques sur Déficit en hydrolase d'ester de cholestérol acide, type Wolman
317 résultats au total
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CENTOGENE GmbH RostockRetiréMaladie de stockage des esters de cholestérol | Déficit en lipase acide | Déficit en hydrolase d'ester de cholestérol acide, type WolmanAllemagne, Inde, Sri Lanka
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AlexionRecrutementMaladie de Wolman | Maladie de stockage des esters de cholestérol | Déficit en lipase acide lysosomale | Déficit en hydrolase d'ester de cholestérol acide, type 2 | Déficit en lipase acide | Déficit en LIPA | Déficit en LALFrance, Belgique, États-Unis, Espagne, Allemagne, Grèce, Israël, Italie, Slovénie, Royaume-Uni, Brésil, Canada, Danemark, Australie, Croatie, Tchéquie, Irlande, Mexique, Pays-Bas, Pologne, Le Portugal, Arabie Saoudite
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Children's Hospital Medical Center, CincinnatiNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National... et autres collaborateursComplétéMaladie de Wolman | Maladie de stockage des esters de cholestérol | Déficit en hydrolase d'ester de cholestérol acide, type 2États-Unis
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Alexion PharmaceuticalsComplétéDéficit en lipase acide lysosomale | Déficit en LAL | Maladie de stockage des esters de cholestérol (CESD)France, Royaume-Uni, États-Unis, Canada, Tchéquie
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Alexion PharmaceuticalsComplétéDéficit en lipase acide lysosomale | Maladie de stockage des esters de cholestérol (CESD) | Déficit en LALFrance, États-Unis, Royaume-Uni, Tchéquie
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AlexionComplétéMaladie de Wolman | Déficit en lipase acide lysosomaleÉtats-Unis, Canada, Royaume-Uni, Italie, France
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Alexion PharmaceuticalsComplétéDéficit en lipase acide lysosomale | Maladie de stockage des esters de cholestérol (CESD)États-Unis, Royaume-Uni, France, Canada, République tchèque, Italie, Pologne, Suisse
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Hospices Civils de LyonInconnuePatients Waiting for a Liver Transplant.France
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Hospices Civils de LyonInconnuePatients post-transplantation hépatiqueFrance
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Alexion PharmaceuticalsComplétéDéficit en lipase acide lysosomaleEspagne, Allemagne, Italie, États-Unis, Croatie, Canada, Fédération Russe, Danemark, Royaume-Uni, Belgique, Mexique, Australie, Pays-Bas, Brésil, Turquie
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Alexion PharmaceuticalsRésilié
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Alexion PharmaceuticalsPlus disponibleDéficit en lipase acide lysosomale
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Alexion PharmaceuticalsRésiliéDéficit en lipase acide lysosomaleÉtats-Unis
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Alexion PharmaceuticalsComplétéDéficit en lipase acide lysosomaleFrance, Pologne, Royaume-Uni, Espagne, Mexique, Turquie, Japon, Australie, Fédération Russe, États-Unis, Allemagne, Italie, Tchéquie, Argentine, Croatie
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Massachusetts General HospitalAlexion PharmaceuticalsInconnueMaladie de stockage des esters de cholestérol | Déficit en lipase acide lysosomaleÉtats-Unis
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Fondazione SISA (Societa Italiana per lo Studio...RecrutementDéficit en lipase acide lysosomaleItalie
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Alexion PharmaceuticalsRésiliéDéficit en lipase acide lysosomaleRoyaume-Uni, Finlande, États-Unis, Italie
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Ankara UniversityAlexion PharmaceuticalsComplétéMaladie de stockage des esters de cholestérolTurquie
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Alexion PharmaceuticalsComplétéMaladie de Wolman | Déficit en lipase acide lysosomaleRoyaume-Uni, France, États-Unis, Egypte, Irlande
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University Of PerugiaRecrutementObésité | Cétose | Déficit en lipase acide lysosomale | Régime cétogèneItalie
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University of Roma La SapienzaAlexion PharmaceuticalsRecrutementStéatose hépatique non alcooliqueItalie
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University of AarhusThe Danish Dairy Research Foundation, DenmarkComplété
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Assiut UniversityPas encore de recrutementProblème psychiatrique | Maladie de Wolman
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University of PennsylvaniaSuspenduMétabolisme des lipides, erreurs innées | Cholestérol, HDL | Maladie de Tanger | Déficit en LCAT | Déficit en protéine de transfert des esters de cholestérol (CETP)États-Unis
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University of California, San FranciscoDuke UniversityRecrutementMaladie de Wolman | MPS TVA | Maladie de Pompe à apparition infantile | Maladie de Gaucher, Type 2 | MPSVI | SPM I | Maladie de Gaucher, type 3 | MPS II | Député VIIÉtats-Unis
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Albert Einstein College of MedicineEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... et autres collaborateursInscription sur invitationMucopolysaccharidose II | Maladie de Fabry | Maladie de Niemann-Pick, type C | Mucopolysaccharidose VI | Déficit en lipase acide lysosomale | Leucodystrophie métachromatique | Maladie de Gaucher | Xanthomatose cérébrotendineuse | Mucopolysaccharidose IV A | GM1 Gangliosidose | Mucopolysaccharidose VII | Déficit... et d'autres conditionsÉtats-Unis
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Ondokuz Mayıs UniversityRecrutementQualité de vie | Incontinence urinaire | Ménopause | Maladie de Wolman | Bien-être psychologiqueTurquie
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Masonic Cancer Center, University of MinnesotaRésiliéSphingolipidoses | Maladie de Niemann-Pick, type C | Maladie de Krabbe | Syndrome sournois | Fucosidose | Aspartylglucosaminurie | Alpha Mannosidose | Syndrome de Hurler | Syndrome de Maroteaux-Lamy | La maladie de Wolman | Maladie de Niemann-Pick Type BÉtats-Unis
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University of California, San FranciscoRecrutementMucopolysaccharidose I | Mucopolysaccharidose II | Mucopolysaccharidose VI | Maladie de Wolman | Maladie de Pompe à apparition infantile | Mucopolysaccharidose IV A | Mucopolysaccharidose VII | Maladie de Gaucher neuropathiqueÉtats-Unis
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Wake Forest University Health SciencesComplétéMaladies cardiovasculaires | Diabète | Syndrome métabolique | Graisse de foie | Facteur de risque cardiovasculaire | Régime alimentaire | Modification alimentaire | Taux de cholestérol élevé | Triglycérides élevés | Type de lipoprotéines de basse densité | Cholestérol HDL, faible taux sérique | Glycémie élevée et d'autres conditionsÉtats-Unis
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Mendel TuchmanChildren's Hospital of Philadelphia; University of California, Los Angeles; Icahn... et autres collaborateursComplétéAcidémie méthylmalonique | Maladie de carence en carbamoyl-phosphate synthase I | Acidémie propionique, type I et/ou type II | Déficit en ornithine carbamoyltransféraseÉtats-Unis
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Pamukkale UniversityBakirkoy Dr. Sadi Konuk Research and Training HospitalComplétéDiabète de type 2 | Auto-efficacité | Autogestion | Cholestérol; Lipidose | Déficit en lipoprotéines de haute densité | Entretien de motivation | Télé-soins infirmiers | LDL - Trouble des récepteurs des lipoprotéines de basse densitéTurquie
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Orphanetics Pharma Entwicklungs GmbHRésilié
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Centre Hospitalier Universitaire de LiegeSanofi; Takeda; University of Liege; Orchard Therapeutics; Centre Hospitalier Régional... et autres collaborateursRecrutementHyperplasie surrénale congénitale | Hémophilie A | Hémophilie B | Mucopolysaccharidose I | Mucopolysaccharidose II | Fibrose kystique | Déficit en alpha 1-antitrypsine | Drépanocytose | Anémie de Fanconi | Maladie granulomateuse chronique | Maladie de Wilson | Neutropénie congénitale sévère | Déficit en ornithine... et d'autres conditionsBelgique
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West Kazakhstan Medical UniversityRecrutementDéficit en ornithine transcarbamylase | Déficit en biotinidase | Citrullinémie | Acidémie glutarique de type II | Acidurie argininosuccinique | Maladie urinaire du sirop d'érable | Carence primaire en carnitine | Homocystinurie | Déficit en carnitine palmitoyltransférase II | Déficit en arginase | Déficit... et d'autres conditionsKazakhstan
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Genzyme, a Sanofi CompanyComplétéMaladie de stockage du glycogène de type II (GSD-II) | Maladie de carence en maltase acide | Maladie de PompeÉtats-Unis
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Genzyme, a Sanofi CompanyApprouvé pour la commercialisationMaladie de stockage du glycogène de type II (GSD-II) | Maladie de carence en maltase acide | Glycogénose 2 | Maladie de Pompe (apparition tardive)États-Unis
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Masonic Cancer Center, University of MinnesotaComplétéMaladie de Niemann-Pick | Maladie de Wolman | Adrénoleucodystrophie | Maladie des lattes | Leucodystrophie métachromatique | GM1 Gangliosidose | Fucosidose | Leucodystrophie à cellules globoïdes | La maladie de Gaucher | La maladie de Tay-Sachs | Maladie de SandhoffÉtats-Unis
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisInstitut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France; National... et autres collaborateursComplétéSyndrome métabolique, acides biliaires, carcinome hépatocellulaire et cholangiocarcinome (METSLIVER)Carcinome hépatocellulaire | Syndrome métabolique | Obésité morbide | Cholangiocarcinome | Gastrectomie à manchon vertical | Trouble du métabolisme des acides biliaires et du cholestérolFrance
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Genzyme, a Sanofi CompanyComplétéMaladie de stockage du glycogène de type II | Maladie de carence en maltase acide | Glycogénose 2 | Maladie de PompeÉtats-Unis
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Genzyme, a Sanofi CompanyComplétéMaladie de Pompe (apparition tardive) | Maladie de stockage du glycogène de type II (GSD-II) | Maladie de carence en maltase acide | Glycogénose 2Pays-Bas
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Genzyme, a Sanofi CompanyComplétéMaladie de Pompe (apparition tardive) | Maladie de stockage du glycogène de type II (GSD-II) | Maladie de carence en maltase acide | Glycogénose 2France
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Genzyme, a Sanofi CompanyComplétéMaladie de Pompe (apparition tardive) | Maladie de stockage du glycogène de type II (GSD-II) | Maladie de carence en maltase acide | Glycogénose 2États-Unis, France, Pays-Bas
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Masonic Cancer Center, University of MinnesotaComplétéMaladie de Wolman | Adrénoleucodystrophie | Leucodystrophie métachromatique | Syndrome de Sanfilippo | GM1 Gangliosidose | Leucodystrophie à cellules globoïdes | La maladie de Tay-Sachs | Maladie de Sandhoff | Maladie des cellules IÉtats-Unis
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisRecrutementPatients pédiatriques | Tout type de déficit immunitaire combiné sévère (SCID) | Transplantation allogénique de cellules souches hématopoïétiques (HSCT) partiellement incompatible HLAFrance
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Genzyme, a Sanofi CompanyComplétéMaladie de stockage du glycogène de type II (GSD-II) | Maladie de Pompe (apparition tardive) | Glycogenèse Type II | Déficit en maltase acide (DMLA)États-Unis, France, Canada, Pays-Bas, Australie
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Genzyme, a Sanofi CompanyComplétéMaladie de stockage du glycogène de type II | Maladie de carence en maltase acide | Glycogénose 2 | Maladie de PompeÉtats-Unis
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Fairview University Medical CenterInconnueMucopolysaccharidose I | Maladie de Niemann-Pick | Mucopolysaccharidose VI | Maladie de Wolman | Adrénoleucodystrophie | Leucodystrophie métachromatique | Complications pulmonaires | Fucosidose | Leucodystrophie à cellules globoïdes | La maladie de Gaucher | Mannosidose | I Maladie cellulaireÉtats-Unis
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Genzyme, a Sanofi CompanyComplétéMaladie de Pompe | Maladie de stockage du glycogène de type II (GSD II) | Déficit en maltase acideÉtats-Unis, Belgique, Danemark, France, Allemagne, Pays-Bas, Royaume-Uni
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Genzyme, a Sanofi CompanyComplétéMaladie de stockage du glycogène de type II | Maladie de carence en maltase acide | Glycogénose 2 | Maladie de PompeÉtats-Unis, Israël, France, Royaume-Uni