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Essais cliniques sur Déficit en L-acide aminé aromatique décarboxylase
122 résultats au total
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Shenzhen Ausa Pharmed Co.,LtdPeking University First Hospital; China Medical University, China; Fudan University et autres collaborateursInconnueL'hypertension artérielle essentielleChine
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Radboud University Medical CenterComplétéHyperhomocystéinémie légèrePays-Bas
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Ultragenyx Pharmaceutical IncActif, ne recrute pasDéficit en ornithine transcarbamylase (OTC)Canada, États-Unis, France, Espagne, Royaume-Uni
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BioMarin PharmaceuticalQuintiles, Inc.ComplétéDéficit en tétrahydrobioptérineChine
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Arcturus Therapeutics, Inc.ComplétéDéficit en ornithine transcarbamylaseNouvelle-Zélande
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Translate Bio, Inc.Retiré
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Tufts UniversityNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)ComplétéMaladies cardiaques | Maladies cardiovasculaires | Hyperhomocystéinémie
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Bangkok Metropolitan Administration Medical College...ComplétéMaladie cardiovasculaire | Hyperhomocystéinémie
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Children's Hospital of PhiladelphiaEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development...RetiréTroubles du cycle de l'urée, innés | Erreurs innées du métabolisme | Acidémie propionique | Acidémie méthylmalonique | Déficit en carbamyl phosphate synthétase
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PTC TherapeuticsComplétéCarence en BH4 | HyperphénylalaninémieÉtats-Unis
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Homology Medicines, IncRésiliéPhénylcétonurie | Phénylcétonuries | Carence en HAPÉtats-Unis
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Homology Medicines, IncRésiliéPhénylcétonuries | Carence en HAPÉtats-Unis
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Taipei Veterans General Hospital, TaiwanBioMarin PharmaceuticalInconnueCarence en HAP | Pku Phénylcétonurie
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Baylor College of MedicineChildren's National Research InstituteRecrutementDéficit en ornithine transcarbamylase | Trouble du cycle de l'urée | Déficit en carbamyl phosphate synthétase | Acidurie argininosuccinique | Hyperargininémie | Citrullinémie 1 | Déficit ARGI | Déficit en ASL | Déficit en ASS | Déficit NAGSÉtats-Unis
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metaX Institut fuer Diatetik GmbHBirmingham Children's HospitalComplétéPhénylcétonuries | Hyperphénylalaninémie | Déficit en tétrahydrobioptérineRoyaume-Uni
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Homology Medicines, IncInscription sur invitationPhénylcétonurie | Carence en HAPÉtats-Unis
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Ultragenyx Pharmaceutical IncRésiliéDéficit en ornithine transcarbamylaseÉtats-Unis
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iECURE, Inc.RecrutementTroubles du cycle de l'urée, innés | Déficit en ornithine transcarbamylase | Déficit en ornithine transcarbamylase | Déficit en ornithine carbamoyltransférase (trouble)Royaume-Uni
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Cytonet GmbH & Co. KGComplétéDéficit en ornithine transcarbamylase | Troubles du cycle de l'urée | Citrullinémie | Déficit en carbamoylphosphate synthétase IAllemagne
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Orphanetics Pharma Entwicklungs GmbHRésilié
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Centre Hospitalier Universitaire de LiegeSanofi; Takeda; University of Liege; Orchard Therapeutics; Centre Hospitalier Régional... et autres collaborateursRecrutementHyperplasie surrénale congénitale | Hémophilie A | Hémophilie B | Mucopolysaccharidose I | Mucopolysaccharidose II | Fibrose kystique | Déficit en alpha 1-antitrypsine | Drépanocytose | Anémie de Fanconi | Maladie granulomateuse chronique | Maladie de Wilson | Neutropénie congénitale sévère | Déficit en ornithine... et d'autres conditionsBelgique
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Dr. Loges & Co. GmbHBioTeSys GmbHComplétéLe dysfonctionnement endothélial | Hyperhomocystéinémie | Hypertension Grade I, Sous-groupe "Borderline" (OMS)Allemagne
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Pamlab, Inc.Clionsky Neuro Systems Inc.InconnueDéficience cognitive légèreÉtats-Unis
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Baylor College of MedicineChildren's Hospital of Philadelphia; Children's Hospital Colorado; Seattle Children... et autres collaborateursRecrutementDéficit en ornithine transcarbamylase | Trouble du cycle de l'urée | Acidurie argininosuccinique | Hyperargininémie | Citrullinémie 1 | Déficit ARGI | Déficit en ASL | Déficit en ASSÉtats-Unis
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Aeglea BiotherapeuticsComplétéDéficit en arginase I | HyperargininémieÉtats-Unis, Canada, Royaume-Uni, Le Portugal
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Aeglea BiotherapeuticsComplétéDéficit en arginase I | HyperargininémieÉtats-Unis, Canada, Royaume-Uni, Le Portugal
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Andrea GropmanNational Center for Research Resources (NCRR); Rare Diseases Clinical Research... et autres collaborateursComplétéMaladies cérébrales, métaboliques, innées | Déficit en ornithine transcarbamylase | Trouble du cycle de l'uréeÉtats-Unis
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BioMarin PharmaceuticalComplétéDéficits en tétrahydrobioptérine | Hyperphénylalaninémie, non phénylcétonuriqueAllemagne, États-Unis
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Baylor College of MedicineComplété
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Andrea GropmanChildren's National Research InstituteComplétéDéficit en ornithine transcarbamylase
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)RésiliéCitrullinémie | Acidurie argininosuccinique | Hyperargininémie | Déficit en ornithine carbamoyltransférase | Déficit en carbamoyl-phosphate synthase I | Déficit en N-acétylglutamate synthaseÉtats-Unis
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BioMarin PharmaceuticalComplétéHyperphénylalaninémie (HPA) due à un déficit en phénylcétonurie (PCU) ou en tétrahydrobioptérine (BH4)Suède, France, Italie, Espagne, Allemagne, Pays-Bas, L'Autriche, Slovaquie, Le Portugal
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Travere Therapeutics, Inc.Recrutement
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Hospital de Clinicas de Porto AlegreFundação de Amparo à Pesquisa do Estado do Rio Grande do Sul, BrazilSuspendu
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Baylor College of MedicineComplétéTroubles du cycle de l'urée | Acidurie argininosuccinique | Déficit en argininosuccinate lyaseÉtats-Unis
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Ludwig-Maximilians - University of MunichComplétéPhénylcétonurie | Déficiences nutritionnellesAllemagne
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Assiut UniversityComplétéDysfonctionnement cognitif | Hypercholestérolémie | HyperhomocystéinémieEgypte
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Travere Therapeutics, Inc.RecrutementHomocystinurie due à un déficit en CBSIrlande, Qatar, États-Unis, Royaume-Uni
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University of Massachusetts, AmherstRetiréStress oxydatif | MPOC | Déficit en tétrahydrobioptérineÉtats-Unis
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Central Hospital, Nancy, FrancePas encore de recrutementMaladie d'Alzheimer | Homocystinémie
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Universidade Estadual de LondrinaComplétéMaladie cardiovasculaire | Hémodialyse | L'insuffisance rénale chronique | Urémie | HyperhomocystéinémieBrésil
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Hospital Universitario Dr. Jose E. GonzalezLaboratorios Valdecasas S.A.ComplétéNéphropathies diabétiques | HyperhomocystéinémieMexique
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Aeglea BiotherapeuticsRésiliéHomocystinurie due à un déficit en cystathionine bêta-synthaseÉtats-Unis, Royaume-Uni, Australie
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Baylor College of MedicineRare Diseases Clinical Research Network; Neogenis LaboratoriesComplétéTroubles du cycle de l'urée, innés | Trouble du cycle de l'urée | Acidurie argininosuccinique | Déficit en argininosuccinate lyaseÉtats-Unis
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Istanbul Medeniyet UniversityComplétéÉpilepsie | AVC ischémique | Hyperhomocystéinémie, thrombotique, liée au CbsTurquie
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Georgetown UniversityComplétéPhase terminale de la maladie rénale | HyperhomocystéinémieÉtats-Unis
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Shenzhen Ausa Pharmed Co.,LtdNanfang Hospital of Southern Medical UniversityRetiréHypertension | HyperhomocystéinémieChine
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University Children's Hospital, ZurichComplétéPhénylcétonuries | Carence OTC | Erreurs innées du métabolisme | Trouble du cycle de l'urée | Maladie urinaire du sirop d'érable | Méthylmalonicacidémie | Aminoacidopathie | Mesures des résultats rapportés par les patientsSuisse
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Bezmialem Vakif UniversityComplétéAVC, ischémique | Déficit en prolidaseTurquie
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University of WashingtonNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)ComplétéInfarctus du myocarde | Maladies cardiaques | Maladies cardiovasculaires | Maladie coronarienne | Accident vasculaire cérébral | Hyperhomocystéinémie