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Essais cliniques sur Déficit immunitaire combiné sévère, lié à l'X
1613 résultats au total
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ShireComplétéSyndrome de chasseurRoyaume-Uni, États-Unis, Brésil
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University Hospital, MontpellierAssociation Xtraordinaire sub-group DDX3X; GenidaInconnueTrouble du développement intellectuel | LIÉ À L'XFrance
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TakedaTakeda Development Center Americas, Inc.RecrutementSyndrome de chasseur | Mucopolysaccharidose (MPS)États-Unis
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University of OxfordUniversity College, London; University of Southampton; Moorfields Eye Hospital... et autres collaborateursComplété
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RTI InternationalEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... et autres collaborateursInscription sur invitationHyperoxalurie primaire de type 3 | Diabète sucré | Hémophilie A | Hémophilie B | Intolérance héréditaire au fructose | Fibrose kystique | Déficit en facteur VII | Phénylcétonuries | Drépanocytose | Syndrome de Dravet | Dystrophie musculaire de Duchenne | Syndrome de Prader Willi | Syndrome de l'X fragile | Maladie... et d'autres conditionsÉtats-Unis
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Kyowa Kirin Co., Ltd.Actif, ne recrute pasHypophosphatémie liée à l'X (XLH)Chine
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Kyowa Kirin Pharmaceutical Development LtdActif, ne recrute pasHypophosphatémie liée à l'XEspagne, Italie, Royaume-Uni, France, Belgique, Danemark, Allemagne, Hongrie, Le Portugal, Norvège, Suisse, Israël, Pays-Bas, Tchéquie, Bulgarie, Suède, Slovénie, Irlande, Lettonie, Slovaquie
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REGENXBIO Inc.Actif, ne recrute pasMucopolysaccharidose de type II (MPS II)États-Unis, Brésil
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Kyowa Kirin, Inc.Kyowa Kirin Co., Ltd.ComplétéHypophosphatémie liée à l'XCorée, République de, Canada, États-Unis, Australie, Japon, Royaume-Uni, Suède
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University of California, San DiegoBioMarin PharmaceuticalRetiréManifestations comportementales de la maladie de Lesch-NyhanÉtats-Unis
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University of British ColumbiaVancouver General HospitalRetiré
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Cyprium Therapeutics, Inc.Inscription sur invitation
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Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...ComplétéLe syndrome des cheveux crépusÉtats-Unis
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NightstaRx Ltd, a Biogen CompanyComplétéRétinite pigmentaire liée à l'XÉtats-Unis, France, Royaume-Uni, Finlande, Pays-Bas, Allemagne, Canada
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AB2 Bio Ltd.ComplétéNLRC4-MAS | Déficit en XIAPÉtats-Unis, Canada, Allemagne
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AB2 Bio Ltd.Actif, ne recrute pasNLRC4-MAS | Déficit en XIAPÉtats-Unis, Canada, Allemagne
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Jirair Krikor BedoyanUltragenyx Pharmaceutical IncRecrutementDéficit en complexe pyruvate déshydrogénaseÉtats-Unis
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University of FloridaEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... et autres collaborateursActif, ne recrute pasDéficit en complexe pyruvate déshydrogénaseÉtats-Unis
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Fondazione TelethonComplétéDéficit en complexe pyruvate déshydrogénaseItalie
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IpsenRecrutementRides faciales supérieures modérées à sévèresAllemagne, France
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BiogenComplétéChoroïdérémieÉtats-Unis
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Sentynl Therapeutics, Inc.DisponibleMaladie de Menkès
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Lundquist Institute for Biomedical Innovation at...RésiliéMucopolysaccharidose I | Mucopolysaccharidose II | Mucopolysaccharidose VIÉtats-Unis
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Kyowa Kirin Co., Ltd.Actif, ne recrute pasHypophosphatémie liée à l'X (XLH)Chine
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REGENXBIO Inc.Actif, ne recrute pasMucopolysaccharidose de type II (MPS II)États-Unis, Canada
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ShireCovance; PRA Health Sciences; PharmaNetComplétéMucopolysaccharidose II | Syndrome de chasseur | MPS IIBrésil, Pologne, Taïwan
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Baylor College of MedicineUniversity of California, San Diego; University of Alabama at Birmingham; Boston... et autres collaborateursComplétéSyndrome de Prader Willi | Syndrome de Rett | Syndrome d'Angelman | Problèmes de sommeilÉtats-Unis
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Medical University of GrazComplétéTrouble affectif bipolaireL'Autriche
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Centre Hospitalier Universitaire de Saint EtienneComplétéTrouble affectif bipolaireFrance
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Kiora Pharmaceuticals, Inc.Recrutement
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Center for Eye Research AustraliaAustralian National University; Commonwealth Scientific and Industrial Research... et autres collaborateursInscription sur invitation
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Mobius Medical Pty Ltd.University of Melbourne; Australian National University; Centre for Eye Research... et autres collaborateursComplété
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MeiraGTx UK II LtdSyne Qua Non Limited; Bionical EmasComplétéRétinite pigmentaire liée à l'XRoyaume-Uni, États-Unis
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Oslo University HospitalActif, ne recrute pasÉpilepsie | GLUT1DS1 | Déficit en PDHNorvège
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Center for Eye Research AustraliaComplétéRétinite pigmentaire | ChoroïdérémieAustralie
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Emalex Biosciences Inc.Psyadon PharmaRésiliéMaladie de Lesch-Nyhan | Comportement d'automutilationEspagne, États-Unis
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National Institute of Neurological Disorders and...ComplétéMaladie du motoneurone | Amyotrophie spinale et bulbaire (SBMA)États-Unis
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisCentre National de la Recherche Scientifique, FranceComplétéLa sclérose latérale amyotrophique | Sclérose latérale primitive | La maladie de KennedyFrance
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TakedaRecrutementSyndrome de chasseurCanada, France
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CENTOGENE GmbH RostockRésiliéMucopolysaccharidose II | Syndrome de chasseur | Syndrome de Hunter, forme bénigne | Syndrome du canal de HunterMexique
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Bicetre HospitalComplétéRachitisme hypophosphatémique lié à l'X
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University of PittsburghNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS); Rare Diseases...RecrutementDéficit en complexe pyruvate déshydrogénaseÉtats-Unis
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Lundquist Institute for Biomedical Innovation at...ComplétéMucopolysaccharidose Type I | Mucopolysaccharidose Type II | Mucopolysaccharidose Type VIÉtats-Unis
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Lev-Hasharon Mental Healtlh CenterInconnueTrouble affectif bipolaireIsraël
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Mayo ClinicComplété
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Kunming Hope of Health HospitalRésiliéAdministration de virus adéno-associés recombinants pour les patients atteints du syndrome de MenkesSyndrome de MenkèsChine
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National MPS SocietyMediResource Inc.RésiliéMucopolysaccharidose I | Mucopolysaccharidose II | Mucopolysaccharidoses | Mucopolysaccharidose VI | Mucopolysaccharidose IVÉtats-Unis
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Manchester University NHS Foundation TrustComplétéMucopolysaccharidose Type IIRoyaume-Uni
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisPas encore de recrutementHypophosphatémie liée à l'X (XLH)
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Kyowa Kirin Co., Ltd.ComplétéRachitisme hypophosphatémique lié à l'X/OstéomalacieJapon