酸性コレステリルエステル加水分解酵素欠損症、2型の臨床試験
合計160件
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Genzyme, a Sanofi Company募集
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University of Leicester完了
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Washington University School of Medicine募集
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Boehringer IngelheimEli Lilly and Company完了
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Memorial Sloan Kettering Cancer Center完了
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University of Aarhus完了2型糖尿病 | 駆出率が保存された心不全 | ケトン血症デンマーク
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University of Aarhus完了2型糖尿病 | 駆出率が保存された心不全 | ケトン血症デンマーク
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Karolinska Institutet完了2型糖尿病 | ビタミンD欠乏症 | 耐糖能障害スウェーデン
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisInstitut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France; National Cancer Institute... と他の協力者完了肝細胞癌 | メタボリック・シンドローム | 病的肥満 | 胆管癌 | 垂直スリーブ胃切除術 | 胆汁酸・コレステロール代謝異常症フランス
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Hopital La Rabta完了2型糖尿病 | ビタミンD欠乏症 | 副腎不全 | 性腺機能低下症、男性 | スタチンの副作用 | II型糖尿病に伴う脂質異常症チュニジア
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Peking University People's HospitalPeking University First Hospital; Jiangsu Province Geriatric Institute募集
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May Faraj, PDt, PhDCanadian Institutes of Health Research (CIHR)完了2型糖尿病 | 炎症反応 | インスリン感受性/抵抗性 | 脂肪酸、オメガ-3
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Assistance Publique - Hôpitaux de Paris募集小児患者 | あらゆるタイプの重症複合免疫不全症 (SCID) | 部分HLA不適合同種造血幹細胞移植（HSCT）フランス
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Sanofi募集酸性スフィンゴミエリナーゼ欠損症 (ASMD)フランス
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Boehringer Ingelheim完了
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Genzyme, a Sanofi Company完了
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Genzyme, a Sanofi Company完了ポンペ病 | 糖原病II型（GSD II） | 酸性マルターゼ欠損症アメリカ, ベルギー, デンマーク, フランス, ドイツ, オランダ, イギリス
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Genzyme, a Sanofi Company完了糖原病II型（GSD-II） | ポンペ病（遅発性） | 糖新生 II型 | 酸性マルターゼ欠損症 (AMD)アメリカ, フランス, カナダ, オランダ, オーストラリア
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Fundación Española de Hematología y Hemoterapía募集ゴーシェ病 | 酸性スフィンゴミエリナーゼ欠損症スペイン
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Memorial Sloan Kettering Cancer Center積極的、募集していない嫌色素性腎細胞がん | 乳頭状腎細胞がん | 未分類の腎細胞がん | 進行性または転移性非淡明細胞腎細胞がん | フマル酸ヒドラターゼ欠損腎細胞癌 | コハク酸脱水素酵素欠損腎細胞がん | 集合管腎細胞がんアメリカ
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University of Pittsburgh募集リソソーム蓄積症 | 白質ジストロフィー | ニーマン・ピック病 | バテン病 | ゴーシェ病 | クラッベ病 | アルファマンノシドーシス | 大理石骨病 | テイ・サックス病 | ペリゼウス・メルツバッハ病 | サンドホフ病 | GM1 ガングリオシドーシス | MPSⅠ | MPSⅡ | 白質消失病 | 多発性スルファターゼ欠損症 | S-アデノシルホモシステイン加水分解酵素欠損症 | プリンヌクレオシドホスホリラーゼ欠損症 | MLD | モルキオ病 | MPS IV | ALD | MPSⅢ | GM3 ガングリオシドーシス | PKAN | NP欠乏症 | ガンアメリカ
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)募集代謝性疾患 | プリン-ピリミジン代謝 | AICDA、OMIM *605257、Hyper-IgM による免疫不全、タイプ 2; HIGM2 | UNG、OMIM *191525、ハイパー IgM 症候群 5 | NT5C3A、OMIM *606224、貧血、溶血性、UMPH1 欠損による | UMPS、OMIM *613891、口腔酸尿症 | DHODH、OMIM *126064、ミラー症候群（軸後顔面骨形成不全症） | DPYD、OMIM *274270、ジヒドロピリミジンデヒドロゲナーゼ欠損症 | DPYS、OMIM *613326、ジヒドロピリミジナーゼ欠損症 | UPB1、OMIM *606673、ベータウレイドプロピオナーゼ欠損症 およびその他の条件アメリカ
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SanofiPulse Infoframe Ltd.募集
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University of Texas Southwestern Medical CenterNational Cancer Institute (NCI); Howard Hughes Medical Institute募集腎がん | 腎細胞がん | 尿路上皮がん | 遺伝性平滑筋腫症および腎細胞がん | 転移性尿路上皮がん | 嫌色素性腎細胞がん | 乳頭状腎細胞がん | HLRCC | 明細胞癌 | 転移性腎がん | フマル酸ヒドラターゼ欠損症 | コハク酸脱水素酵素欠損腎細胞癌アメリカ
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Masonic Cancer Center, University of Minnesota終了しましたスフィンゴリピドーシス | ニーマン・ピック病、C型 | クラッベ病 | スライ症候群 | フコシドーシス | アスパルチルグルコサミン尿症 | アルファマンノシドーシス | ハーラー症候群 | マロトー・ラミー症候群 | ウォルマン病 | ニーマン・ピック病B型アメリカ
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Temple UniversityThe Comprehensive NeuroAIDS Center (CNAC) at Temple University終了しました
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Ultragenyx Pharmaceutical Inc終了しましたウィルソン病 | オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症 | 糖原病IA型スペイン, イギリス, カナダ, アメリカ, ブラジル
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Fundación Española de Hematología y Hemoterapía募集ニーマン・ピック病 | ゴーシェ病 | 脾腫 | 酸性スフィンゴミエリナーゼ欠損症 | ASMDスペイン
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University of California, San Francisco募集ムコ多糖症Ⅰ | ムコ多糖症Ⅱ型 | ムコ多糖症 VI | ウォルマン病 | ポンペ病の乳児発症 | ムコ多糖症ⅣA | ムコ多糖症VII | 神経障害性ゴーシェ病アメリカ
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Inozyme PharmaEngage Health Inc.; GACI Global完了
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State University of New York at BuffaloNational Center for Advancing Translational Sciences (NCATS)引きこもった
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Genzyme, a Sanofi Company終了しました
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Passage Bio, Inc.積極的、募集していないGM1 ガングリオシドーシス | GM1ガングリオシドーシス、I型 | GM1 ガングリオシドーシス、タイプ 2 | Β-ガラクトシダーゼ-1 (GLB1) 欠損症アメリカ, カナダ, イギリス, 七面鳥, ブラジル
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Fairview University Medical Centerわからないムコ多糖症Ⅰ | ニーマン・ピック病 | ムコ多糖症 VI | ウォルマン病 | 副腎白質ジストロフィー | 異染性白質ジストロフィー | 肺合併症 | フコシドーシス | 球状細胞白質ジストロフィー | ゴーシェ病 | マンノシドーシス | I細胞疾患アメリカ
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Calithera Biosciences, Inc完了腎細胞がん | 非小細胞肺がん | 中皮腫 | 固形腫瘍 | トリプルネガティブ乳がん | フマル酸ヒドラターゼ (FH) 欠損腫瘍 | コハク酸デヒドロゲナーゼ (SDH) 欠損消化管間質腫瘍 (GIST) | コハク酸デヒドロゲナーゼ (SDH) 欠損非消化管間質腫瘍 | イソクエン酸デヒドロゲナーゼ-1 (IDH1) および IDH2 変異を有する腫瘍 | CMyc 遺伝子の増幅を含む腫瘍アメリカ
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Masonic Cancer Center, University of Minnesota完了ニーマン・ピック病 | ウォルマン病 | 副腎白質ジストロフィー | バテン病 | 異染性白質ジストロフィー | GM1 ガングリオシドーシス | フコシドーシス | 球状細胞白質ジストロフィー | ゴーシェ病 | テイ・サックス病 | サンドホフ病アメリカ
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Sanford HealthNational Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins Research Foundation; Cornelia... と他の協力者募集ミトコンドリア病 | 網膜色素変性症 | 重症筋無力症 | 好酸球性胃腸炎 | 多系統萎縮症 | 平滑筋肉腫 | 白質ジストロフィー | 痔瘻 | 脊髄小脳失調症3型 | フリードライヒ失調症 | ケネディ病 | ライム病 | 血球貪食性リンパ組織球症 | 脊髄小脳失調症1型 | 脊髄小脳性運動失調2型 | 脊髄小脳失調症6型 | ウィリアムズ症候群 | ヒルシュスプルング病 | 糖原病 | 川崎病 | 短腸症候群 | 低ホスファターゼ症 | レーバー先天性黒内障 | 口臭 | アカラシア心臓 | 多発性内分泌腫瘍 | リー症候群 | アジソン病 | 多発性内分泌腫瘍2型 | 強皮症 | 多発性内分泌腫瘍1型 | 多発性内分泌腫瘍2A型 | 多発性内分泌腫瘍2B型 | 非定型溶血性尿毒症症候群 | 胆道閉鎖症 | 痙性運動失調 | WAGR症候群 | アニリディア | 一過性全健忘症 | 馬尾症候群 | レフサム... およびその他の条件アメリカ, オーストラリア
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Medical University of South CarolinaNational Institute of Mental Health (NIMH); Muhimbili University of Health and Allied Sciences完了高血圧症 | 2型糖尿病 | ヒト免疫不全ウイルスタンザニア
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Masonic Cancer Center, University of Minnesota募集一般的な可変免疫不全症 | 慢性肉芽腫症 | 血球貪食性リンパ組織球症 | ウィスコット・アルドリッチ症候群 | X連鎖リンパ増殖性疾患 | ランゲルハンス細胞組織球症 | チェディアック東症候群 | グリセリ症候群 | ベアリンパ球症候群 | SCID | オーメン症候群 | 網様体形成不全 | CD40 リガンド欠損症 | 高IgM症候群アメリカ
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University Hospital, Basel, SwitzerlandBristol-Myers Squibb; Swiss National Science Foundation完了
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New York Medical College完了ムコ多糖症Ⅰ | 骨髄異形成症候群 | 急性リンパ性白血病 | 急性骨髄性白血病 | ニーマン・ピック病 | ムコ多糖症 VI | ウォルマン病 | 副腎白質ジストロフィー | バテン病 | 異染性白質ジストロフィー | ダイヤモンド・ブラックファン貧血 | 重度の再生不良性貧血 | フコシドーシス | ゴーシェ病 | 無巨核球性血小板減少症 | クラッベ病アメリカ
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MP Biomedicals, LLCMP Biomedicals Asia Pacific Pte. Ltd.完了HTLV-I感染症 | HTLV-II感染症 | ヒト T リンパ球向性ウイルス 1 | ヒト T リンパ向性ウイルス 2 | HTLV I 関連 T 細胞性白血病 リンパ腫 | HTLV I 関連ミエロパシーアメリカ
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MP Biomedicals, LLCMP Biomedicals Asia Pacific Pte. Ltd.完了HTLV-I感染症 | HTLV-II感染症 | ヒト T リンパ球向性ウイルス 1 | ヒト T リンパ向性ウイルス 2 | HTLV I 関連 T 細胞性白血病 リンパ腫 | HTLV I 関連ミエロパシーアメリカ
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MP Biomedicals, LLCVital Systems Inc.わからないHTLV-I感染症 | HTLV-II感染症 | ヒト T リンパ球向性ウイルス 1 | ヒト T リンパ向性ウイルス 2 | HTLV I 関連 T 細胞性白血病 リンパ腫 | HTLV I 関連ミエロパシーアメリカ
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Maastricht University Medical Center招待による登録結節性硬化症 | 基底細胞母斑症候群 | キューティスラクサ | 表皮水疱症 | 魚鱗癬 | 外胚葉異形成 | 白皮症 | 色素性乾皮症 | バート・ホッグ・デュベ症候群 | 掌蹠角化症オランダ